Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование заместительной ферментной терапии (VPRIV) у людей с болезнью Гоше типа 1, которые ранее лечились терапией по уменьшению субстрата (SWITCH)

20 декабря 2023 г. обновлено: Takeda

Многоцентровое, интервенционное, ретроспективное и проспективное исследование клинических результатов и безопасности заместительной ферментной терапии (VPRIV) у пациентов с болезнью Гоше типа 1, ранее получавших терапию с уменьшением субстрата

Исследование предоставит информацию об исходах у людей с болезнью Гоше 1-го типа при лечении велаглюкаразой альфа (также называемой VPRIV) в рамках стандартного лечения. Стандартный уход означает, что участник будет лечиться в соответствии со стандартной практикой клиники. Спонсор исследования не будет участвовать в том, как участники лечатся с помощью VPRIV, и предоставит инструкции о том, как клиника будет записывать то, что происходит во время исследования.

VPRIV — это тип ферментозаместительной терапии (также известный как ФЗТ). Перед началом исследования участники должны были либо перейти с терапии, снижающей уровень субстрата (SRT), на VPRIV, либо с другой заместительной ферментной терапии на SRT, а затем, наконец, на VPRIV. В течение этого времени будут собираться медицинские данные из медицинских карт участников.

Во время исследования участников будут лечить VPRIV в соответствии со стандартной практикой их клиники. VPRIV вводится медленной инъекцией в вену, также известной как инфузия. Это произойдет в клинике или дома.

В ходе исследования будет зафиксировано, остаются ли уровни определенных веществ в крови стабильными или улучшаются во время перехода на лечение VPRIV. Некоторые из этих веществ покажут, хорошо ли работают такие органы, как печень или селезенка. Другие клетки крови, которые помогают крови сворачиваться, известны как тромбоциты. Другим является вещество в красных кровяных тельцах, используемое для переноса кислорода по телу, известное как гемоглобин.

Участники будут использовать цифровой инструмент, чтобы они могли более активно участвовать в принятии решений о своем лечении. Цифровой инструмент представляет собой приложение для мобильного телефона, в котором каждый участник может регистрировать свою повседневную деятельность, общее состояние здоровья и самочувствие, а также другую ключевую информацию.

Медицинские данные также будут собраны из карт участников в течение этого времени.

Проблемы со здоровьем участников будут регистрироваться во время исследования, чтобы проверить, не было ли побочных эффектов от лечения VPRIV.

Участники будут участвовать в этом исследовании до 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Приемлемость участников определяется в соответствии со следующими критериями до включения в исследование:

  • По мнению исследователя, участник способен понимать и соблюдать требования протокола.
  • Участник либо подписывает и датирует письменную форму информированного согласия, либо завершает процесс электронного согласия до начала любых процедур исследования.
  • У участника был диагностирован БГ типа I; диагноз подтвержден биохимически и/или генетически.
  • Участник проходил курс ЗТ в течение как минимум 3 месяцев до перехода на VPRIV.
  • Участник проходил курс лечения VPRIV не менее чем за 3 месяца до регистрации (исходный уровень [день 0]).
  • Участнику от 18 лет и старше.
  • Группа A: участник может использовать мобильное приложение на основании суждения врача (например, владеет iPhone версии 5 или более поздней версии или смартфонами с операционной системой Android, имеет активный тарифный план или регулярный доступ к Wi-Fi).
  • Группа A: Основной язык участника — английский.

Критерий исключения:

Любой участник, отвечающий любому из следующих критериев, не будет допущен к участию в исследовании:

  • Участник является ближайшим родственником, сотрудником исследовательского центра или находится в зависимых отношениях с сотрудником исследовательского центра, который участвует в проведении этого исследования (например, супругом, родителем, ребенком, братом или сестрой), или может дать согласие под принуждением.
  • Участник оценивается исследователем как неприемлемый по какой-либо другой причине.
  • Участник имеет генотип L444P/L444P GBA1 (c.1448T больше, чем [>] C).
  • У участника есть болезнь Паркинсона, наличие в анамнезе проявлений центральной нервной системы [ЦНС] или любое другое неврологическое расстройство (например, Болезнь с тельцами Леви, болезнь Альцгеймера, боковой амиотрофический склероз, рассеянный склероз).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рука А: Перспектива
Участники с болезнью Гоше 1 (БГ1), переходящие с SRT на ERT (VPRIV) или ERT на SRT, а затем на ERT (VPRIV) в реальных условиях среди взрослых 18 лет и старше, будут изучаться путем наблюдения за стандартным уходом за пациентами и путем обзора результаты тестов и оценок, которые будут выполняться в рамках их обычного лечения.
Другой: Приложение Digital Engagement (приложение GD)
Это обзорное (проспективное) исследование анализа данных для описания влияния изменения лечения на клинические параметры и исходы, о которых сообщают пациенты (PRO), с использованием приложения цифрового взаимодействия (приложение GD) (для оценки клинического участия участников, совместного использования). принятие решений, эмоциональное благополучие, повседневная деятельность, достижение целей и конкретные показатели болезни Гоше).
Экспериментальный: Рукав B: Ретроспектива
Участники с GD1, переходящие с SRT на ERT (VPRIV) или ERT на SRT, а затем на ERT (VPRIV) ранее (в течение последних 5 лет на момент регистрации), будут оцениваться ретроспективно после перехода на ERT на срок до 12 месяцев.
Другой: Без вмешательства
Это обзорное (ретроспективное) исследование анализа данных для описания влияния изменения лечения на клинические параметры.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клинически стабильной концентрацией гемоглобина (Hb) от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
Уровень концентрации гемоглобина оценивали по образцу крови. Клиническую стабильность относительно исходного уровня рассчитывали с использованием заранее установленного порога уровня снижения концентрации гемоглобина менее (<) 1,5 грамма на децилитр (г/дл). Сообщалось о количестве участников с клинически стабильным гемоглобином от исходного уровня до 12-го месяца.
От исходного уровня до 12-го месяца
Количество участников с клинически стабильным количеством тромбоцитов от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
Уровень концентрации тромбоцитов оценивали по образцу крови. Клиническую стабильность по сравнению с исходным уровнем рассчитывали с использованием заранее установленного порога уровня снижения количества тромбоцитов <25 процентов (%). Сообщалось о количестве участников с клинически стабильным количеством тромбоцитов от исходного уровня до 12-го месяца.
От исходного уровня до 12-го месяца
Количество участников с клинически стабильным объемом печени от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
Клиническую стабильность по сравнению с исходным уровнем рассчитывали с использованием заранее установленного порога увеличения объема печени <20 % и оценивали с помощью ультразвука или магнитно-резонансной томографии (МРТ). Сообщалось о количестве участников с клинически стабильным объемом печени от исходного уровня до 12-го месяца.
От исходного уровня до 12-го месяца
Количество участников с клинически стабильным объемом селезенки от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
Клиническую стабильность по сравнению с исходным уровнем рассчитывали с использованием заранее установленного порога объема селезенки. Увеличение объема селезенки <25 % оценивали с помощью УЗИ или МРТ. Сообщалось о количестве участников с клинически стабильным объемом селезенки от исходного уровня до 12-го месяца.
От исходного уровня до 12-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С начала исследования до 12-го месяца
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, принимавшего лекарственный препарат; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением. СНЯ представляло собой любое событие, повлекшее за собой: смерть; было опасно для жизни; потребовалась стационарная госпитализация или привела к продлению существующей госпитализации; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; была врожденная аномалия/врожденный дефект или важное с медицинской точки зрения событие. НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ.
С начала исследования до 12-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-669-4017

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Приложение Digital Engagement (приложение GD)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jamaica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться