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Uno studio sulla terapia enzimatica sostitutiva (VPRIV) nelle persone con malattia di Gaucher di tipo 1 che erano state precedentemente trattate con terapia di riduzione del substrato (SWITCH)

20 dicembre 2023 aggiornato da: Takeda

Uno studio multicentrico, interventistico, retrospettivo e prospettico sulla terapia enzimatica sostitutiva (VPRIV) esiti clinici e sicurezza nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 precedentemente trattati con terapia di riduzione del substrato

Lo studio fornirà informazioni sugli esiti nelle persone con malattia di Gaucher di tipo 1 quando vengono trattate con velaglucarasi alfa (chiamata anche VPRIV), con cure standard. Cure standard significa che il partecipante sarà trattato secondo la pratica standard della clinica. Lo sponsor dello studio non sarà coinvolto nel modo in cui i partecipanti vengono trattati con VPRIV, fornirà istruzioni su come la clinica registrerà ciò che accade durante lo studio.

VPRIV è un tipo di terapia enzimatica sostitutiva (nota anche come ERT). Prima di iniziare lo studio, i partecipanti devono essere passati dalle terapie di riduzione del substrato (SRT) a VPRIV o essere passati da altre terapie sostitutive enzimatiche a SRT e infine a VPRIV. Durante questo periodo, i dati medici saranno raccolti dalle cartelle cliniche dei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno trattati con VPRIV secondo la pratica standard della loro clinica. VPRIV viene somministrato mediante una lenta iniezione in vena, nota anche come infusione. Questo accadrà in clinica oa casa.

Lo studio registrerà se i livelli ematici di sostanze specifiche rimangono stabili o migliorano durante il passaggio al trattamento con VPRIV. Alcune di queste sostanze mostreranno se organi come il fegato o la milza funzionano bene. Altri sono cellule del sangue che aiutano il sangue a coagulare, note come piastrine. Un altro è una sostanza in un globulo rosso utilizzato per trasportare l'ossigeno in tutto il corpo, noto come emoglobina.

I partecipanti utilizzeranno uno strumento digitale in modo da poter essere maggiormente coinvolti nel processo decisionale nel loro trattamento. Lo strumento digitale è un'app per telefono cellulare, in cui ogni partecipante può registrare le proprie attività quotidiane, la propria salute e benessere generale e altre informazioni chiave.

I dati medici saranno raccolti anche dalle cartelle dei partecipanti durante questo periodo.

I problemi di salute dei partecipanti verranno registrati durante lo studio per verificare se ci sono stati effetti collaterali dal trattamento con VPRIV.

I partecipanti parteciperanno a questo studio per un massimo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

L'idoneità dei partecipanti è determinata in base ai seguenti criteri prima dell'ingresso nello studio:

  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante è in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante firma e data un modulo di consenso informato scritto o completa un processo di consenso elettronico prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio.
  • Al partecipante è stata diagnosticata la GD di tipo I; la diagnosi è stata confermata biochimicamente e/o geneticamente.
  • Il partecipante è stato trattato con SRT per almeno 3 mesi prima di passare a VPRIV.
  • Il partecipante è stato trattato con VPRIV almeno 3 mesi prima dell'arruolamento (linea di base [giorno 0]).
  • Il partecipante ha almeno 18 anni.
  • Braccio A: il partecipante è in grado di utilizzare l'applicazione mobile in base al giudizio del medico (ad esempio, possiede un iPhone versione 5 o successiva o smartphone con sistemi operativi Android, dispone di un piano dati attivo o di un normale accesso Wi-Fi).
  • Braccio A: la lingua principale del partecipante è l'inglese.

Criteri di esclusione:

Qualsiasi partecipante che soddisfi uno dei seguenti criteri non si qualificherà per l'ingresso nello studio:

  • Il partecipante è un parente stretto, un dipendente del sito di studio o è in una relazione di dipendenza con un dipendente del sito di studio che è coinvolto nella conduzione di questo studio (ad esempio, coniuge, genitore, figlio, fratello) o può acconsentire sotto costrizione.
  • Il partecipante è giudicato dall'investigatore come non idoneo per qualsiasi altro motivo.
  • Il partecipante ha il genotipo L444P/L444P GBA1 (c.1448T maggiore di [>] C).
  • Il partecipante ha la malattia di Parkinson, una storia di manifestazioni del sistema nervoso centrale [SNC] o qualsiasi altro disturbo neurologico (ad es. malattia a corpi di Lewy, morbo di Alzheimer, sclerosi laterale amiotrofica, sclerosi multipla).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: prospettiva
I partecipanti con la malattia di Gaucher 1 (GD1) che passano da SRT a ERT (VPRIV) o da ERT a SRT e quindi a ERT (VPRIV) in un ambiente reale tra adulti di età pari o superiore a 18 anni saranno studiati osservando la cura standard del paziente e rivedendo il risultati di test e valutazioni che sarebbero stati eseguiti come parte del loro trattamento di routine.
Altro: Applicazione di coinvolgimento digitale (app GD)
Questo è uno studio di analisi dei dati (prospettico) di revisione dei grafici per descrivere l'effetto del cambiamento del trattamento sui parametri clinici e sugli esiti riportati dai pazienti (PRO) con l'uso di un'applicazione di coinvolgimento digitale (app GD) (per valutare il coinvolgimento clinico dei partecipanti, condiviso processo decisionale, benessere emotivo, attività della vita quotidiana, raggiungimento degli obiettivi e misure specifiche per la malattia di Gaucher).
Sperimentale: Braccio B: Retrospettiva
I partecipanti con GD1 che passano da SRT a ERT (VPRIV) o da ERT a SRT e poi a ERT (VPRIV) in precedenza (negli ultimi 5 anni al momento dell'iscrizione) saranno valutati retrospettivamente dopo il passaggio a ERT per un massimo di 12 mesi.
Altro: Nessun intervento
Si tratta di uno studio di analisi dei dati (retrospettiva) per descrivere l'effetto del cambiamento del trattamento sui parametri clinici.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con concentrazione di emoglobina (Hb) clinicamente stabile dal basale fino al mese 12
Lasso di tempo: Dal basale fino al mese 12
Il livello di concentrazione di emoglobina è stato valutato dal campione di sangue. La stabilità clinica rispetto al basale è stata calcolata utilizzando una soglia prespecificata del livello di concentrazione di emoglobina inferiore a (<) 1,5 grammi per decilitro (g/dl). È stato riportato il numero di partecipanti con emoglobina clinicamente stabile dal basale fino al mese 12.
Dal basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con conta piastrinica clinicamente stabile dal basale nella conta piastrinica fino al mese 12
Lasso di tempo: Dal basale fino al mese 12
Il livello di concentrazione della conta piastrinica è stato valutato dal campione di sangue. La stabilità clinica rispetto al basale è stata calcolata utilizzando la soglia prespecificata della conta piastrinica <25% (%) di diminuzione dei livelli. È stato riportato il numero di partecipanti con conta piastrinica clinicamente stabile dal basale fino al mese 12.
Dal basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con volume epatico clinicamente stabile dal basale fino al mese 12
Lasso di tempo: Dal basale fino al mese 12
La stabilità clinica rispetto al basale è stata calcolata utilizzando la soglia prespecificata di aumento del volume del fegato < 20% ed è stata valutata utilizzando l'ecografia o la risonanza magnetica (MRI). È stato riportato il numero di partecipanti con volume epatico clinicamente stabile dal basale fino al mese 12.
Dal basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con volume della milza clinicamente stabile dal basale fino al mese 12
Lasso di tempo: Dal basale fino al mese 12
La stabilità clinica rispetto al basale è stata calcolata utilizzando la soglia prespecificata del volume della milza. L'aumento < 25% è stato valutato utilizzando ultrasuoni o MRI. È stato riportato il numero di partecipanti con volume della milza clinicamente stabile dal basale fino al mese 12.
Dal basale fino al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino al mese 12
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante all'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Un SAE era qualsiasi evento che comportasse: morte; era in pericolo di vita; ha richiesto il ricovero ospedaliero o ha comportato il prolungamento del ricovero esistente; disabilità/incapacità persistente o significativa; fosse un'anomalia congenita/un difetto congenito o un evento importante dal punto di vista medico. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi.
Dall'inizio dello studio fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

16 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

16 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

21 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-669-4017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

Prove cliniche su Applicazione di coinvolgimento digitale (app GD)

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