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Eine Studie zur Enzymersatztherapie (VPRIV) bei Menschen mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die zuvor mit einer Substratreduktionstherapie behandelt wurden (SWITCH)

20. Dezember 2023 aktualisiert von: Takeda

Eine multizentrische, interventionelle, retrospektive und prospektive Studie zu den klinischen Ergebnissen und der Sicherheit der Enzymersatztherapie (VPRIV) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1, die zuvor mit einer Substratreduktionstherapie behandelt wurden

Die Studie wird Informationen über die Ergebnisse bei Menschen mit Typ-1-Gaucher-Krankheit liefern, wenn sie mit Velaglucarase alfa (auch als VPRIV bezeichnet) im Rahmen der Standardbehandlung behandelt werden. Standardversorgung bedeutet, dass der Teilnehmer gemäß der Standardpraxis der Klinik behandelt wird. Der Studiensponsor wird nicht daran beteiligt sein, wie die Teilnehmer mit VPRIV behandelt werden, und wird Anweisungen geben, wie die Klinik aufzeichnet, was während der Studie passiert.

VPRIV ist eine Form der Enzymersatztherapie (auch bekannt als ERT). Vor Beginn der Studie müssen die Teilnehmer entweder von Substratreduktionstherapien (SRT) auf VPRIV oder von anderen Enzymersatztherapien auf SRT und schließlich auf VPRIV umgestellt haben. Während dieser Zeit werden medizinische Daten aus den Krankenakten der Teilnehmer erhoben.

Während der Studie werden die Teilnehmer gemäß der Standardpraxis ihrer Klinik mit VPRIV behandelt. VPRIV wird durch eine langsame Injektion in die Vene, auch bekannt als Infusion, verabreicht. Dies geschieht in der Klinik oder zu Hause.

In der Studie wird erfasst, ob die Blutspiegel bestimmter Substanzen während der Umstellung auf die Behandlung mit VPRIV stabil bleiben oder sich verbessern. Einige dieser Substanzen zeigen an, ob Organe wie Leber oder Milz gut funktionieren. Andere sind Blutzellen, die die Blutgerinnung unterstützen, bekannt als Blutplättchen. Eine andere ist eine Substanz in einem roten Blutkörperchen, die verwendet wird, um Sauerstoff durch den Körper zu transportieren, bekannt als Hämoglobin.

Die Teilnehmer werden ein digitales Tool verwenden, damit sie bei der Entscheidungsfindung in ihrer Behandlung stärker einbezogen werden können. Das digitale Tool ist eine Handy-App, in der jeder Teilnehmer seine täglichen Aktivitäten, seine allgemeine Gesundheit und sein Wohlbefinden und andere wichtige Informationen eintragen kann.

Während dieser Zeit werden auch medizinische Daten aus den Patientenakten erhoben.

Gesundheitsprobleme der Teilnehmer werden während der Studie aufgezeichnet, um zu überprüfen, ob Nebenwirkungen durch die VPRIV-Behandlung aufgetreten sind.

Die Teilnehmer werden bis zu 12 Monate an dieser Studie teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Teilnahmeberechtigung wird vor der Aufnahme in die Studie anhand der folgenden Kriterien bestimmt:

  • Nach Meinung des Prüfarztes ist der Teilnehmer in der Lage, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
  • Der Teilnehmer unterschreibt und datiert entweder eine schriftliche Einverständniserklärung oder schließt vor Beginn eines Studienverfahrens einen E-Einwilligungsprozess ab.
  • Bei dem Teilnehmer wurde GD Typ I diagnostiziert; Diagnose wurde biochemisch und/oder genetisch bestätigt.
  • Der Teilnehmer wurde vor der Umstellung auf VPRIV mindestens 3 Monate lang mit SRT behandelt.
  • Der Teilnehmer wurde mindestens 3 Monate vor der Aufnahme mit VPRIV behandelt (Baseline [Tag 0]).
  • Der Teilnehmer ist mindestens 18 Jahre alt.
  • Arm A: Der Teilnehmer kann die mobile Anwendung nach Einschätzung des Arztes verwenden (z. B. besitzt er ein iPhone Version 5 oder höher oder Smartphones mit Android-Betriebssystemen, hat einen aktiven Datentarif oder regelmäßigen WLAN-Zugang).
  • Arm A: Die Hauptsprache des Teilnehmers ist Englisch.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, qualifizieren sich nicht für die Teilnahme an der Studie:

  • Der Teilnehmer ist ein unmittelbares Familienmitglied, ein Mitarbeiter des Studienzentrums oder steht in einem abhängigen Verhältnis zu einem Mitarbeiter des Studienzentrums, der an der Durchführung dieser Studie beteiligt ist (z. B. Ehepartner, Elternteil, Kind, Geschwister) oder unter Zwang zustimmen kann.
  • Der Teilnehmer wird vom Ermittler aus anderen Gründen als nicht teilnahmeberechtigt beurteilt.
  • Der Teilnehmer hat den Genotyp L444P/L444P GBA1 (c.1448T größer als [>] C).
  • Der Teilnehmer hat die Parkinson-Krankheit, eine Vorgeschichte von Manifestationen des Zentralnervensystems [ZNS] oder eine andere neurologische Störung (z. Lewy-Körper-Krankheit, Alzheimer-Krankheit, Amyotrophe Lateralsklerose, Multiple Sklerose).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A: Interessent
Teilnehmer mit Gaucher-Krankheit 1 (GD1), die von SRTs zu ERT (VPRIV) oder ERT zu SRT und dann zu ERT (VPRIV) in einer realen Umgebung bei Erwachsenen ab 18 Jahren wechseln, werden untersucht, indem die Standardpatientenversorgung beobachtet und überprüft wird Ergebnisse von Tests und Bewertungen, die im Rahmen ihrer Routinebehandlung durchgeführt würden.
Sonstiges: Anwendung für digitales Engagement (GD-App)
Dies ist eine (prospektive) Datenanalysestudie zur Diagrammüberprüfung, um die Auswirkung der Behandlungsänderung auf die klinischen Parameter und die vom Patienten gemeldeten Ergebnisse (PROs) unter Verwendung einer Anwendung für digitales Engagement (GD-App) zu beschreiben (zur Bewertung des klinischen Engagements der Teilnehmer, geteilt Entscheidungsfindung, emotionales Wohlbefinden, Aktivitäten des täglichen Lebens, Zielerreichung und spezifische Maßnahmen für die Gaucher-Krankheit).
Experimental: Arm B: Retrospektive
Teilnehmer mit GD1, die zuvor von SRT zu ERT (VPRIV) oder ERT zu SRT und dann zu ERT (VPRIV) wechseln (innerhalb der letzten 5 Jahre zum Zeitpunkt der Registrierung), werden nach dem Wechsel zu ERT für bis zu 12 Monate rückwirkend bewertet.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine (retrospektive) Datenanalysestudie mit Diagrammübersicht, um die Wirkung der Behandlungsänderung auf die klinischen Parameter zu beschreiben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabiler Hämoglobin (Hb)-Konzentration vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Die Hämoglobinkonzentration wurde anhand der Blutprobe bestimmt. Die klinische Stabilität gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung eines vorab festgelegten Schwellenwerts für die Abnahme der Hämoglobinkonzentration von weniger als (<) 1,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) berechnet. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabilem Hämoglobin vom Ausgangswert bis zum 12. Monat angegeben.
Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabiler Thrombozytenzahl vom Ausgangswert der Thrombozytenzahl bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Die Konzentration der Thrombozytenzahl wurde anhand der Blutprobe bestimmt. Die klinische Stabilität gegenüber dem Ausgangswert wurde anhand eines vorab festgelegten Thrombozytenzahlschwellenwerts von < 25 Prozent (%) berechnet. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabiler Thrombozytenzahl vom Ausgangswert bis zum 12. Monat angegeben.
Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabilem Lebervolumen vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Die klinische Stabilität gegenüber dem Ausgangswert wurde anhand eines vorab festgelegten Schwellenwerts für einen Anstieg des Lebervolumens < 20 % berechnet und mithilfe von Ultraschall oder Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabilem Lebervolumen vom Ausgangswert bis zum 12. Monat angegeben.
Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabilem Milzvolumen vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Die klinische Stabilität gegenüber dem Ausgangswert wurde anhand eines vorab festgelegten Schwellenwerts für das Milzvolumen berechnet. Die Zunahme von < 25 % wurde mittels Ultraschall oder MRT beurteilt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch stabilem Milzvolumen vom Ausgangswert bis zum 12. Monat angegeben.
Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Vom Beginn der Studie bis zum 12. Monat
Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie definiert, dem ein Medikament verabreicht wurde; Es muss nicht unbedingt ein ursächlicher Zusammenhang mit der Behandlung bestehen. Eine SAE war jedes Ereignis, das Folgendes zur Folge hatte: Tod; war lebensbedrohlich; erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führte zu einer Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler oder ein medizinisch wichtiges Ereignis war. Zu den UEs zählten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs.
Vom Beginn der Studie bis zum 12. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

21. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-669-4017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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