Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av enzymerstatningsterapi (VPRIV) hos personer med Gaucher-sykdom type 1 som tidligere ble behandlet med substratreduksjonsterapi (SWITCH)

20. desember 2023 oppdatert av: Takeda

En multisenter, intervensjonell, retrospektiv og prospektiv studie av enzymerstatningsterapi (VPRIV) kliniske resultater og sikkerhet i pasienter med Gauchers sykdom type 1 tidligere behandlet med substratreduksjonsterapi

Studien vil gi informasjon om utfall hos personer med Gauchers sykdom type 1 når de blir behandlet med velaglukarase alfa (også kalt VPRIV), under standardbehandling. Standard omsorg betyr at deltakeren vil bli behandlet i henhold til klinikkens standardpraksis. Studiesponsoren vil ikke være involvert i hvordan deltakerne behandles med VPRIV, vil gi instruksjoner om hvordan klinikken vil registrere hva som skjer under studien.

VPRIV er en type enzymerstatningsterapi (også kjent som ERT). Før du starter studien, må deltakerne enten ha byttet fra substratreduksjonsterapier (SRT) til VPRIV eller byttet fra andre enzymerstatningsterapier til SRT og til slutt til VPRIV. I løpet av denne tiden vil medisinske data bli samlet inn fra deltakernes journaler.

I løpet av studien vil deltakerne bli behandlet med VPRIV i henhold til klinikkens standardpraksis. VPRIV gis ved en langsom injeksjon i venen, også kjent som en infusjon. Dette vil skje på klinikken eller hjemme.

Studien vil registrere om blodnivåene av spesifikke stoffer forblir stabile eller forbedres under overgangen til behandling med VPRIV. Noen av disse stoffene vil vise om organer som lever eller milt fungerer bra. Andre er blodceller som hjelper blodet til å koagulere, kjent som blodplater. En annen er et stoff i en rød blodcelle som brukes til å frakte oksygen rundt i kroppen, kjent som hemoglobin.

Deltakerne vil bruke et digitalt verktøy slik at de kan bli mer involvert i beslutningstaking i behandlingen. Det digitale verktøyet er en mobilapp, der hver deltaker kan logge sine daglige aktiviteter, sin generelle helse og velvære og annen nøkkelinformasjon.

Medisinske data vil også bli samlet inn fra deltakernes diagrammer i løpet av denne tiden.

Helseproblemer til deltakerne vil bli registrert under studien for å sjekke om det var noen bivirkninger fra VPRIV-behandling.

Deltakerne vil være med i denne studien i opptil 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakerberettigelse bestemmes i henhold til følgende kriterier før inntreden i studien:

  • Etter etterforskerens oppfatning er deltakeren i stand til å forstå og overholde protokollkrav.
  • Deltakeren signerer og daterer enten et skriftlig, informert samtykkeskjema eller fullfører en e-samtykkeprosess før oppstart av studieprosedyrer.
  • Deltaker har fått diagnosen GD type I; diagnosen ble bekreftet biokjemisk og/eller genetisk.
  • Deltakeren har blitt behandlet med SRT i minst 3 måneder før bytte til VPRIV.
  • Deltakeren har blitt behandlet med VPRIV minst 3 måneder før påmelding (grunnlinje [dag 0]).
  • Deltaker er 18 år eller eldre.
  • Arm A: Deltakeren kan bruke mobilapplikasjon basert på klinikerens vurdering, (eier f.eks. en iPhone versjon 5 eller nyere eller smarttelefoner med Android-operativsystemer, har en aktiv dataplan eller vanlig Wi-Fi-tilgang).
  • Arm A: Deltakerens hovedspråk er engelsk.

Ekskluderingskriterier:

Enhver deltaker som oppfyller noen av følgende kriterier vil ikke kvalifisere for å delta i studien:

  • Deltakeren er et nært familiemedlem, ansatt på studiestedet, eller er i et avhengig forhold til en ansatt på studiestedet som er involvert i gjennomføringen av denne studien (f.eks. ektefelle, forelder, barn, søsken) eller kan samtykke under tvang.
  • Deltakeren bedømmes av etterforskeren som ikke kvalifisert av noen annen grunn.
  • Deltakeren har L444P/L444P GBA1 genotype (ca. 1448T større enn [>] C).
  • Deltakeren har Parkinsons sykdom, en historie med manifestasjoner av sentralnervesystemet [CNS] eller andre nevrologiske lidelser (f. Lewy kroppssykdom, Alzheimers sykdom, amyotrofisk lateral sklerose, multippel sklerose).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A: Prospektiv
Deltakere med Gauchers sykdom 1 (GD1) som går over fra SRT til ERT (VPRIV) eller ERT til SRT og deretter til ERT (VPRIV) i en virkelig setting blant voksne 18 og eldre, vil bli studert ved å observere standard pasientbehandling og ved å gjennomgå resultater av tester og vurderinger som ville bli utført som en del av deres rutinebehandling.
Annen: Digital Engagement Application (GD App)
Dette er en kartgjennomgang (prospektiv) dataanalysestudie for å beskrive effekten av behandlingsendringen på de kliniske parametrene og pasientrapporterte utfall (PROs) ved bruk av en digital engasjementsapplikasjon (GD-app) (for å evaluere deltakernes kliniske engasjement, delt beslutningstaking, emosjonelt velvære, daglige aktiviteter, måloppnåelse og Gauchers sykdomsspesifikke tiltak).
Eksperimentell: Arm B: Retrospektiv
Deltakere med GD1 som går over fra SRT til ERT (VPRIV) eller ERT til SRT og deretter til ERT (VPRIV) tidligere (i løpet av de siste 5 årene ved påmelding) vil bli vurdert retrospektivt etter bytte til ERT i inntil 12 måneder.
Annen: Ingen inngripen
Dette er en kartgjennomgang (retrospektiv) dataanalysestudie for å beskrive effekten av behandlingsendringen på de kliniske parameterne.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk stabil hemoglobin (Hb) konsentrasjon fra baseline opp til måned 12
Tidsramme: Fra baseline opp til måned 12
Hemoglobinkonsentrasjonsnivået ble vurdert fra blodprøven. Klinisk stabilitet fra baseline ble beregnet ved å bruke forhåndsspesifisert terskel for hemoglobinkonsentrasjonsnivå mindre enn (<) 1,5 gram per desiliter (g/dl) reduksjonsnivå. Antall deltakere med klinisk stabilt hemoglobin fra baseline opp til måned 12 ble rapportert.
Fra baseline opp til måned 12
Antall deltakere med klinisk stabilt antall blodplater fra baseline i antall blodplater opp til måned 12
Tidsramme: Fra baseline opp til måned 12
Konsentrasjonsnivået for blodplater ble vurdert fra blodprøven. Klinisk stabilitet fra baseline ble beregnet ved å bruke forhåndsspesifisert terskel for blodplatetall < 25 prosent (%) reduksjonsnivåer. Antall deltakere med klinisk stabilt antall blodplater fra baseline opp til måned 12 ble rapportert.
Fra baseline opp til måned 12
Antall deltakere med klinisk stabilt levervolum fra baseline opp til måned 12
Tidsramme: Fra baseline opp til måned 12
Klinisk stabilitet fra baseline ble beregnet ved bruk av forhåndsdefinert terskel for levervolum < 20 % økning, ble vurdert ved bruk av ultralyd eller magnetisk resonansbilde (MRI). Antall deltakere med klinisk stabilt levervolum fra baseline opp til måned 12 ble rapportert.
Fra baseline opp til måned 12
Antall deltakere med klinisk stabilt miltvolum fra baseline opp til måned 12
Tidsramme: Fra baseline opp til måned 12
Klinisk stabilitet fra baseline ble beregnet ved bruk av forhåndsspesifisert terskel for miltvolum < 25 % økning ble vurdert ved bruk av ultralyd eller MR. Antall deltakere med klinisk stabilt miltvolum fra baseline opp til måned 12 ble rapportert.
Fra baseline opp til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra studiestart frem til måned 12
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert med et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med behandlingen. En SAE var enhver hendelse som resulterte i: død; var livstruende; nødvendig sykehusinnleggelse eller resulterte i forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medisinsk viktig hendelse. AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-alvorlige AE-er.
Fra studiestart frem til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

16. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-669-4017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en datadelingsforespørsel, og under vilkårene i en datadelingsavtale

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Digital Engagement Application (GD App)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere