Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie enzymatycznej terapii zastępczej (VPRIV) u osób z chorobą Gauchera typu 1, które wcześniej leczono terapią redukującą substrat (SWITCH)

20 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Takeda

Wieloośrodkowe, interwencyjne, retrospektywne i prospektywne badanie wyników klinicznych i bezpieczeństwa stosowania enzymatycznej terapii zastępczej (VPRIV) u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, wcześniej leczonych terapią redukującą substrat

Badanie dostarczy informacji na temat wyników u osób z chorobą Gauchera typu 1 leczonych welaglukarazą alfa (zwaną także VPRIV) w ramach standardowej opieki. Opieka standardowa oznacza, że ​​uczestnik będzie leczony zgodnie ze standardową praktyką kliniki. Sponsor badania nie będzie zaangażowany w sposób leczenia uczestników VPRIV, zapewni instrukcje, w jaki sposób klinika będzie rejestrować to, co dzieje się podczas badania.

VPRIV to rodzaj enzymatycznej terapii zastępczej (znanej również jako ERT). Przed rozpoczęciem badania uczestnicy musieli albo przejść z terapii redukcji substratów (SRT) na VPRIV, albo z innych enzymatycznych terapii zastępczych na SRT, a następnie ostatecznie na VPRIV. W tym czasie dane medyczne będą zbierane z dokumentacji medycznej uczestników.

Podczas badania uczestnicy będą leczeni VPRIV zgodnie ze standardową praktyką ich kliniki. VPRIV podaje się w powolnym wstrzyknięciu dożylnym, znanym również jako infuzja. Stanie się to w klinice lub w domu.

Badanie będzie rejestrować, czy poziomy określonych substancji we krwi pozostaną stabilne lub poprawią się podczas zmiany na leczenie VPRIV. Niektóre z tych substancji pokażą, czy narządy, takie jak wątroba lub śledziona, działają dobrze. Inne to komórki krwi, które pomagają w krzepnięciu krwi, znane jako płytki krwi. Innym jest substancja w czerwonych krwinkach, używana do przenoszenia tlenu w organizmie, znana jako hemoglobina.

Uczestnicy będą korzystać z narzędzia cyfrowego, aby mogli być bardziej zaangażowani w podejmowanie decyzji dotyczących ich leczenia. Narzędzie cyfrowe to aplikacja na telefon komórkowy, w której każdy uczestnik może rejestrować swoje codzienne czynności, ogólny stan zdrowia i samopoczucie oraz inne kluczowe informacje.

W tym czasie zbierane będą również dane medyczne z kart uczestników.

Problemy zdrowotne uczestników będą rejestrowane podczas badania, aby sprawdzić, czy nie wystąpiły skutki uboczne leczenia VPRIV.

Uczestnicy będą uczestniczyć w tym badaniu przez okres do 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kwalifikacja uczestnika jest określana zgodnie z następującymi kryteriami przed przystąpieniem do badania:

  • W opinii badacza uczestnik jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
  • Uczestnik podpisuje i datuje pisemny formularz świadomej zgody lub wypełnia proces e-zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
  • U uczestnika zdiagnozowano GD typu I; diagnoza została potwierdzona biochemicznie i/lub genetycznie.
  • Uczestnik był leczony SRT przez co najmniej 3 miesiące przed przejściem na VPRIV.
  • Uczestnik był leczony VPRIV co najmniej 3 miesiące przed włączeniem (linia bazowa [dzień 0]).
  • Uczestnik ma ukończone 18 lat.
  • Ramię A: Uczestnik jest w stanie korzystać z aplikacji mobilnej na podstawie oceny klinicysty (np. posiada iPhone'a w wersji 5 lub nowszej albo smartfony z systemem operacyjnym Android, ma aktywny pakiet danych lub regularny dostęp do Wi-Fi).
  • Ramię A: Podstawowym językiem uczestnika jest angielski.

Kryteria wyłączenia:

Każdy uczestnik, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, nie zostanie zakwalifikowany do udziału w badaniu:

  • Uczestnik jest członkiem najbliższej rodziny, pracownikiem ośrodka badawczego lub pozostaje w stosunku zależności z pracownikiem ośrodka badawczego, który jest zaangażowany w prowadzenie tego badania (np. małżonek, rodzic, dziecko, rodzeństwo) lub może wyrazić zgodę pod przymusem.
  • Badacz uzna, że ​​uczestnik nie kwalifikuje się z jakiegokolwiek innego powodu.
  • Uczestnik ma genotyp L444P/L444P GBA1 (ok. 1448T większy niż [>] C).
  • Uczestnik ma chorobę Parkinsona, objawy ośrodkowego układu nerwowego (OUN) w wywiadzie lub jakiekolwiek inne zaburzenie neurologiczne (np. choroba ciał Lewy'ego, choroba Alzheimera, stwardnienie zanikowe boczne, stwardnienie rozsiane).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A: Prospektywne
Uczestnicy z chorobą Gauchera 1 (GD1) przechodzący z SRT na ERT (VPRIV) lub ERT na SRT, a następnie na ERT (VPRIV) w rzeczywistych warunkach wśród dorosłych w wieku 18 lat i starszych będą badani poprzez obserwację standardowej opieki nad pacjentem i przegląd wyniki badań i ocen, które byłyby przeprowadzane w ramach ich rutynowego leczenia.
Inny: Aplikacja Digital Engagement (aplikacja GD)
Jest to przegląd wykresów (prospektywne) badanie analizy danych w celu opisania wpływu zmiany leczenia na parametry kliniczne i wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) przy użyciu aplikacji do zaangażowania cyfrowego (aplikacja GD) (w celu oceny zaangażowania klinicznego uczestników, wspólnych podejmowanie decyzji, dobre samopoczucie emocjonalne, codzienne czynności, osiąganie celów i środki specyficzne dla choroby Gauchera).
Eksperymentalny: Ramię B: Retrospektywa
Uczestnicy z GD1 przechodzący z SRT do ERT (VPRIV) lub ERT do SRT, a następnie do ERT (VPRIV) poprzednio (w ciągu ostatnich 5 lat w momencie rejestracji) zostaną poddani ocenie retrospektywnej po przejściu na ERT przez okres do 12 miesięcy.
Inny: Brak interwencji
Jest to analiza danych z przeglądem wykresów (retrospektywna) w celu opisania wpływu zmiany leczenia na parametry kliniczne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie stabilnym stężeniem hemoglobiny (Hb) od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Z próbki krwi oceniano stężenie hemoglobiny. Stabilność kliniczną w stosunku do wartości wyjściowych obliczono przy użyciu wcześniej określonego progu poziomu stężenia hemoglobiny mniejszego niż (<) 1,5 grama na poziom spadku decylitra (g/dl). Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie stabilną hemoglobiną od wartości wyjściowych do 12. miesiąca.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba uczestników z klinicznie stabilną liczbą płytek krwi od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Na podstawie próbki krwi oceniano poziom stężenia płytek krwi. Stabilność kliniczną w stosunku do wartości wyjściowych obliczono przy użyciu wcześniej określonego progu poziomu zmniejszenia liczby płytek krwi < 25 procent (%). Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie stabilną liczbą płytek krwi od wartości początkowej do 12. miesiąca.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba uczestników z klinicznie stabilną objętością wątroby od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Stabilność kliniczną w stosunku do wartości wyjściowych obliczono przy użyciu wcześniej określonego progu wzrostu objętości wątroby < 20% i oceniono za pomocą ultrasonografii lub rezonansu magnetycznego (MRI). Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie stabilną objętością wątroby od wartości początkowej do 12. miesiąca.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba uczestników z klinicznie stabilną objętością śledziony od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Stabilność kliniczną w stosunku do wartości wyjściowych obliczono, stosując wcześniej określony próg wzrostu objętości śledziony < 25%, oceniając za pomocą ultradźwięków lub MRI. Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie stabilną objętością śledziony od wartości początkowej do 12. miesiąca.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do 12. miesiąca
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z leczeniem. SAE to każde zdarzenie, które spowodowało: śmierć; zagrażał życiu; wymagał hospitalizacji szpitalnej lub skutkował przedłużeniem dotychczasowej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; była wada wrodzona/wada wrodzona lub zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. Do zdarzeń niepożądanych zaliczały się zarówno SAE, jak i zdarzenia niepożądane inne niż poważne.
Od rozpoczęcia badania do 12. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-669-4017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te IPD zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Aplikacja Digital Engagement (aplikacja GD)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj