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Un estudio de terapia de reemplazo de enzimas (VPRIV) en personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 que fueron tratadas previamente con terapia de reducción de sustrato (SWITCH)

20 de diciembre de 2023 actualizado por: Takeda

Un estudio multicéntrico, intervencionista, retrospectivo y prospectivo de la terapia de reemplazo de enzimas (VPRIV) Resultados clínicos y seguridad en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 tratados previamente con terapia de reducción de sustrato

El estudio brindará información sobre los resultados en personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 cuando reciben tratamiento con velaglucarase alfa (también llamado VPRIV), bajo atención estándar. Atención estándar significa que el participante será tratado de acuerdo con la práctica estándar de la clínica. El patrocinador del estudio no participará en cómo se trata a los participantes con VPRIV, proporcionará instrucciones sobre cómo la clínica registrará lo que sucede durante el estudio.

VPRIV es un tipo de terapia de reemplazo de enzimas (también conocida como ERT). Antes de comenzar el estudio, los participantes deben haber cambiado de terapias de reducción de sustratos (SRT) a VPRIV o cambiar de otras terapias de reemplazo de enzimas a SRT y finalmente a VPRIV. Durante este tiempo, se recogerán datos médicos de las historias clínicas de los participantes.

Durante el estudio, los participantes serán tratados con VPRIV de acuerdo con la práctica estándar de su clínica. VPRIV se administra mediante una inyección lenta en la vena, también conocida como infusión. Esto sucederá en la clínica o en casa.

El estudio registrará si los niveles en sangre de sustancias específicas permanecen estables o mejoran durante el cambio al tratamiento con VPRIV. Algunas de estas sustancias mostrarán si órganos como el hígado o el bazo están funcionando bien. Otras son células sanguíneas que ayudan a que la sangre se coagule, conocidas como plaquetas. Otra es una sustancia en un glóbulo rojo que se usa para transportar oxígeno por todo el cuerpo, conocida como hemoglobina.

Los participantes utilizarán una herramienta digital para que puedan estar más involucrados en la toma de decisiones en su tratamiento. La herramienta digital es una aplicación de teléfono móvil, en la que cada participante puede registrar sus actividades diarias, su salud y bienestar general y otra información clave.

Los datos médicos también se recopilarán de las historias clínicas de los participantes durante este tiempo.

Los problemas de salud de los participantes se registrarán durante el estudio para verificar si hubo algún efecto secundario del tratamiento con VPRIV.

Los participantes estarán en este estudio hasta por 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

La elegibilidad de los participantes se determina de acuerdo con los siguientes criterios antes de ingresar al estudio:

  • En opinión del investigador, el participante es capaz de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
  • El participante firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito o completa un proceso de consentimiento electrónico antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio.
  • El participante ha sido diagnosticado con GD tipo I; el diagnóstico se confirmó bioquímica y/o genéticamente.
  • El participante ha sido tratado con SRT durante al menos 3 meses antes de cambiar a VPRIV.
  • El participante ha sido tratado con VPRIV al menos 3 meses antes de la inscripción (línea de base [día 0]).
  • El participante tiene 18 años o más.
  • Brazo A: el participante puede usar la aplicación móvil según el criterio del médico (por ejemplo, posee un iPhone versión 5 o posterior o teléfonos inteligentes con sistemas operativos Android, tiene un plan de datos activo o acceso regular a Wi-Fi).
  • Brazo A: el idioma principal del participante es el inglés.

Criterio de exclusión:

Cualquier participante que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios no calificará para ingresar al estudio:

  • El participante es un miembro de la familia inmediata, un empleado del sitio de estudio o tiene una relación de dependencia con un empleado del sitio de estudio que participa en la realización de este estudio (p. ej., cónyuge, padre, hijo, hermano) o puede dar su consentimiento bajo coacción.
  • El participante es juzgado por el investigador como no elegible por cualquier otra razón.
  • El participante tiene el genotipo L444P/L444P GBA1 (c.1448T mayor que [>] C).
  • El participante tiene la enfermedad de Parkinson, antecedentes de manifestaciones del sistema nervioso central [SNC] o cualquier otro trastorno neurológico (p. enfermedad de cuerpos de Lewy, enfermedad de Alzheimer, esclerosis lateral amiotrófica, esclerosis múltiple).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A: Prospectivo
Los participantes con la enfermedad de Gaucher 1 (GD1) en transición de SRT a ERT (VPRIV) o de ERT a SRT y luego a ERT (VPRIV) en un entorno del mundo real entre adultos mayores de 18 años serán estudiados observando la atención estándar del paciente y revisando el resultados de pruebas y evaluaciones que se realizarían como parte de su tratamiento de rutina.
Otro: Aplicación de participación digital (aplicación GD)
Este es un estudio de análisis de datos de revisión de gráficos (prospectivo) para describir el efecto del cambio de tratamiento en los parámetros clínicos y los resultados informados por el paciente (PRO) con el uso de una aplicación de compromiso digital (aplicación GD) (para evaluar el compromiso clínico de los participantes, compartido toma de decisiones, bienestar emocional, actividades de la vida diaria, consecución de objetivos y medidas específicas de la enfermedad de Gaucher).
Experimental: Brazo B: retrospectivo
Los participantes con GD1 en transición de SRT a ERT (VPRIV) o de ERT a SRT y luego a ERT (VPRIV) previamente (dentro de los últimos 5 años al momento de la inscripción) serán evaluados retrospectivamente después de cambiar a ERT por hasta 12 meses.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio de análisis de datos (retrospectivo) de revisión de gráficos para describir el efecto del cambio de tratamiento en los parámetros clínicos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con concentración de hemoglobina (Hb) clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
El nivel de concentración de hemoglobina se evaluó a partir de la muestra de sangre. La estabilidad clínica desde el inicio se calculó utilizando un umbral preespecificado de nivel de concentración de hemoglobina inferior a (<) 1,5 gramos por decilitro (g/dl) de nivel de disminución. Se informó el número de participantes con hemoglobina clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12.
Desde el inicio hasta el mes 12
Número de participantes con recuento de plaquetas clínicamente estable desde el inicio en el recuento de plaquetas hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
El nivel de concentración del recuento de plaquetas se evaluó a partir de la muestra de sangre. La estabilidad clínica desde el inicio se calculó utilizando un umbral preespecificado de niveles de disminución del recuento de plaquetas <25 por ciento (%). Se informó el número de participantes con un recuento de plaquetas clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12.
Desde el inicio hasta el mes 12
Número de participantes con volumen hepático clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
La estabilidad clínica desde el inicio se calculó utilizando un umbral preespecificado de aumento del volumen hepático <20 % y se evaluó mediante ecografía o imagen por resonancia magnética (IRM). Se informó el número de participantes con volumen hepático clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12.
Desde el inicio hasta el mes 12
Número de participantes con volumen de bazo clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
La estabilidad clínica desde el inicio se calculó utilizando un umbral preespecificado de volumen del bazo <25 % de aumento se evaluó mediante ecografía o resonancia magnética. Se informó el número de participantes con un volumen del bazo clínicamente estable desde el inicio hasta el mes 12.
Desde el inicio hasta el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el mes 12.
Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. Un SAE fue cualquier evento que resultó en: muerte; era potencialmente mortal; requirió hospitalización como paciente internado o resultó en la prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médicamente importante. Los EA incluyeron tanto EAG como EA no graves.
Desde el inicio del estudio hasta el mes 12.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

16 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-669-4017

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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