先前接受底物还原疗法治疗的 1 型戈谢病患者的酶替代疗法 (VPRIV) 研究 (SWITCH)
2023年12月20日 更新者：Takeda
酶替代疗法 (VPRIV) 临床结果和安全性的多中心、介入性、回顾性和前瞻性研究，用于先前接受底物减少疗法治疗的戈谢病 1 型患者
该研究将提供有关 1 型戈谢病患者在标准护理下接受 velaglucarase alfa（也称为 VPRIV）治疗结果的信息。 标准护理意味着将根据诊所的标准做法对参与者进行治疗。 研究赞助商将不会参与参与者如何接受 VPRIV 治疗，将提供有关诊所如何记录研究期间发生的事情的说明。
VPRIV 是一种酶替代疗法（也称为 ERT）。 在开始研究之前，参与者必须要么从底物减少疗法 (SRT) 切换到 VPRIV，要么从其他酶替代疗法切换到 SRT，然后最后切换到 VPRIV。 在此期间，将从参与者的医疗记录中收集医疗数据。
在研究期间，参与者将根据其诊所的标准做法接受 VPRIV 治疗。 VPRIV 通过静脉缓慢注射给药，也称为输液。 这将发生在诊所或家中。
该研究将记录特定物质的血液水平在转换为 VPRIV 治疗期间是否保持稳定或有所改善。 其中一些物质会显示肝脏或脾脏等器官是否运作良好。 其他是帮助血液凝结的血细胞，称为血小板。 另一种是红细胞中的一种物质，用于在全身携带氧气，称为血红蛋白。
参与者将使用数字工具，以便他们可以更多地参与治疗决策。 这个数字工具是一个手机应用程序，每个参与者都可以在其中记录他们的日常活动、他们的总体健康和福祉以及其他关键信息。
在此期间，还将从参与者的图表中收集医疗数据。
研究期间将记录参与者的健康问题，以检查 VPRIV 治疗是否有任何副作用。
参与者将参与这项研究长达 12 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、美国、22030
- The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
在进入研究之前，根据以下标准确定参与者资格：
- 在研究者看来，参与者有能力理解并遵守协议要求。
- 参与者要么签署书面知情同意书并注明日期，要么在开始任何研究程序之前完成电子同意流程。
- 参与者已被诊断患有 I 型 GD；生化和/或遗传学证实了诊断。
- 在切换到 VPRIV 之前，参与者已接受 SRT 治疗至少 3 个月。
- 参与者在入组前至少 3 个月接受过 VPRIV 治疗（基线 [第 0 天]）。
- 参加者年满 18 岁。
- A 组：参与者能够根据临床医生的判断使用移动应用程序（例如，拥有 iPhone 版本 5 或更高版本或带有 Android 操作系统的智能手机，具有有效的数据计划或常规 Wi-Fi 访问）。
- A 组：参与者的主要语言是英语。
排除标准：
任何符合以下任何标准的参与者都没有资格参加研究：
- 参与者是直系亲属、研究中心员工，或与参与本研究开展的研究中心员工（例如配偶、父母、子女、兄弟姐妹）有依赖关系，或可能在胁迫下同意。
- 参与者因任何其他原因被研究者判定为不合格。
- 参与者具有 L444P/L444P GBA1 基因型（c.1448T 大于 [>] C）。
- 参与者患有帕金森病、中枢神经系统 [CNS] 表现病史或任何其他神经系统疾病（例如 路易体病、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化、多发性硬化症）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 组：有希望的
患有戈谢病 1 (GD1) 从 SRT 过渡到 ERT (VPRIV) 或从 ERT 过渡到 SRT 然后再到 ERT (VPRIV) 的参与者将通过观察标准患者护理和审查作为常规治疗的一部分进行的测试和评估的结果。
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这是一项图表审查（前瞻性）数据分析研究，用于描述治疗变化对临床参数和患者报告结果（PRO）的影响，使用数字参与应用程序（GD 应用程序）（评估参与者的临床参与，共享决策制定、情绪健康、日常生活活动、目标实现和戈谢病具体措施）。
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实验性的：B组：回顾性
GD1 从 SRT 过渡到 ERT (VPRIV) 或从 ERT 过渡到 SRT 然后再过渡到 ERT (VPRIV) 的参与者（在注册时的过去 5 年内）将在切换到 ERT 长达 12 个月后进行回顾性评估。
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这是一项图表审查（回顾性）数据分析研究，用于描述治疗变化对临床参数的影响。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 12 个月血红蛋白 (Hb) 浓度临床稳定的参与者人数
大体时间：从基线到第 12 个月
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从血液样本中评估血红蛋白浓度水平。
使用低于 (<) 1.5 克每分升 (g/dl) 降低水平的预先指定的血红蛋白浓度水平阈值计算相对于基线的临床稳定性。
报告了从基线到第 12 个月血红蛋白临床稳定的参与者人数。
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从基线到第 12 个月
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从血小板计数基线到第 12 个月具有临床稳定血小板计数的参与者数量
大体时间：从基线到第 12 个月
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从血液样本中评估血小板计数浓度水平。
使用血小板计数 < 25% (%) 下降水平的预设阈值计算相对于基线的临床稳定性。
报告了从基线到第 12 个月血小板计数临床稳定的参与者人数。
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从基线到第 12 个月
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从基线到第 12 个月肝脏体积临床稳定的参与者人数
大体时间：从基线到第 12 个月
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使用肝脏体积增加 < 20% 的预设阈值计算相对于基线的临床稳定性，并使用超声或磁共振图像 (MRI) 进行评估。
报告了从基线到第 12 个月肝脏体积临床稳定的参与者人数。
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从基线到第 12 个月
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从基线到第 12 个月脾脏体积临床稳定的参与者人数
大体时间：从基线到第 12 个月
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使用预先指定的脾脏体积阈值计算相对于基线的临床稳定性，使用超声或 MRI 评估脾脏体积增加 < 25%。
报告了从基线到第 12 个月脾脏体积临床稳定的参与者数量。
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从基线到第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从研究开始到第 12 个月
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AE 被定义为服用药物的临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件；它不一定与治疗有因果关系。
SAE 是指导致以下结果的任何事件： 死亡；有生命危险；需要住院治疗或导致现有住院时间延长；持续或严重残疾/无行为能力；是先天性异常/出生缺陷或医学上的重要事件。
AE 包括 SAE 和非严重 AE。
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从研究开始到第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月22日
初级完成 (实际的)
2023年2月16日
研究完成 (实际的)
2023年2月16日
研究注册日期
首次提交
2021年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月20日
首次发布 (实际的)
2021年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月20日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TAK-669-4017
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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