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이전에 기질 감소 요법으로 치료받은 제1형 고셔병 환자의 효소 대체 요법(VPRIV)에 대한 연구 (SWITCH)

2023년 12월 20일 업데이트: Takeda

이전에 기질 감소 요법으로 치료받은 고셔병 1형 환자의 효소 대체 요법(VPRIV) 임상 결과 및 안전성에 대한 다기관, 중재적, 후향적 및 전향적 연구

이 연구는 1형 고셔병 환자가 표준 치료 하에서 벨라글루카라제 알파(VPRIV라고도 함)로 치료했을 때 결과에 ​​대한 정보를 제공할 것입니다. 표준 치료는 참가자가 클리닉의 표준 관행에 따라 치료됨을 의미합니다. 연구 스폰서는 참가자가 VPRIV로 치료되는 방식에 관여하지 않으며 클리닉이 연구 중에 일어나는 일을 기록하는 방법에 대한 지침을 제공합니다.

VPRIV는 효소 대체 요법(ERT라고도 함)의 한 유형입니다. 연구를 시작하기 전에 참가자는 기질 감소 요법(SRT)에서 VPRIV로 전환하거나 다른 효소 대체 요법에서 SRT로 전환한 다음 마지막으로 VPRIV로 전환해야 합니다. 이 기간 동안 참가자의 의료 기록에서 의료 데이터가 수집됩니다.

연구 기간 동안 참가자는 클리닉의 표준 관행에 따라 VPRIV로 치료받게 됩니다. VPRIV는 주입으로도 알려진 정맥에 천천히 주입됩니다. 이것은 클리닉이나 집에서 일어날 것입니다.

이 연구는 VPRIV 치료로 전환하는 동안 특정 물질의 혈중 농도가 안정적으로 유지되거나 개선되는지 여부를 기록할 것입니다. 이러한 물질 중 일부는 간이나 비장과 같은 기관이 잘 작동하는지 보여줍니다. 다른 것들은 혈소판으로 알려진 혈액 응고를 돕는 혈액 세포입니다. 다른 하나는 헤모글로빈으로 알려진 신체 주위에 산소를 운반하는 데 사용되는 적혈구의 물질입니다.

참가자는 디지털 도구를 사용하여 치료 의사 결정에 더 많이 참여할 수 있습니다. 디지털 도구는 각 참가자가 일상 활동, 일반적인 건강 및 웰빙 및 기타 주요 정보를 기록할 수 있는 휴대폰 앱입니다.

이 시간 동안 참가자의 차트에서 의료 데이터도 수집됩니다.

참가자의 건강 문제는 VPRIV 치료로 인한 부작용이 없는지 확인하기 위해 연구 중에 기록됩니다.

참가자는 최대 12개월 동안 이 연구에 참여하게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

참가자 자격은 연구에 참여하기 전에 다음 기준에 따라 결정됩니다.

  • 조사관의 의견에 따르면 참가자는 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
  • 참가자는 서면 동의서에 서명하고 날짜를 기입하거나 연구 절차를 시작하기 전에 전자 동의 절차를 완료합니다.
  • 참가자는 GD 유형 I 진단을 받았습니다. 진단은 생화학적 및/또는 유전적으로 확인되었습니다.
  • 참여자는 VPRIV로 전환하기 전 최소 3개월 동안 SRT로 치료를 받았습니다.
  • 참여자는 등록 최소 3개월 전에 VPRIV로 치료를 받았습니다(기준선 [0일]).
  • 참가자는 18세 이상입니다.
  • Arm A: 참가자는 임상의의 판단에 따라 모바일 애플리케이션을 사용할 수 있습니다(예: iPhone 버전 5 이상 또는 Android 운영 체제가 설치된 스마트폰을 소유하고 활성 데이터 요금제 또는 일반 Wi-Fi 액세스가 있음).
  • Arm A: 참가자의 기본 언어는 영어입니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 충족하는 참가자는 연구에 참가할 자격이 없습니다.

  • 참가자는 직계 가족, 연구 기관 직원이거나 본 연구 수행에 관여하는 연구 기관 직원과 부양 관계에 있거나(예: 배우자, 부모, 자녀, 형제자매) 강압에 동의할 수 있습니다.
  • 참가자는 조사관에 의해 다른 이유로 부적격한 것으로 판단됩니다.
  • 참가자는 L444P/L444P GBA1 유전자형([>] C보다 큰 c.1448T)을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 파킨슨병, 중추신경계[CNS] 징후 또는 기타 신경 장애(예: 루이소체병, 알츠하이머병, 근위축성 측삭 경화증, 다발성 경화증).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: A 부문: 유망
18세 이상의 성인 중 실제 환경에서 SRT에서 ERT(VPRIV)로 또는 ERT에서 SRT로 전환한 다음 ERT(VPRIV)로 전환하는 고셔병 1(GD1) 참가자는 표준 환자 치료를 관찰하고 다음을 검토하여 연구합니다. 일상적인 치료의 일부로 수행되는 검사 및 평가 결과.
다른: 디지털 참여 애플리케이션(GD App)
이것은 디지털 참여 애플리케이션(GD 앱)을 사용하여 치료 변화가 임상 매개변수 및 환자 보고 결과(PRO)에 미치는 영향을 설명하기 위한 차트 검토(전향적) 데이터 분석 연구입니다(참가자의 임상 참여를 평가하기 위해 공유됨). 의사 결정, 정서적 웰빙, 일상 생활 활동, 목표 달성 및 고셔병 특정 측정).
실험적: 팔 B: 회고전
GD1이 SRT에서 ERT(VPRIV)로 또는 ERT에서 SRT로 전환한 다음 이전에 ERT(VPRIV)로 전환한 참가자(등록 당시 지난 5년 이내)는 최대 12개월 동안 ERT로 전환한 후 소급적으로 평가됩니다.
다른: 간섭 없음
이것은 치료 변화가 임상 매개변수에 미치는 영향을 설명하기 위한 차트 검토(후향적) 데이터 분석 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 헤모글로빈(Hb) 농도를 가진 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
헤모글로빈 농도 수준은 혈액 샘플에서 평가되었습니다. 기준선으로부터의 임상적 안정성은 데시리터당 1.5그램(g/dl) 감소 수준 미만(<)의 헤모글로빈 농도 수준의 사전 지정된 임계값을 사용하여 계산되었습니다. 기준선부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 헤모글로빈을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선부터 12개월까지
12개월까지의 혈소판 수 기준치부터 임상적으로 안정적인 혈소판 수를 가진 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
혈액 샘플로부터 혈소판 수치 농도 수준을 평가했습니다. 기준선으로부터의 임상적 안정성은 혈소판 수 < 25% 감소 수준의 사전 지정된 역치를 사용하여 계산되었습니다. 기준선부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 혈소판 수치를 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선부터 12개월까지
기준일부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 간 용적을 가진 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
기준선으로부터의 임상적 안정성은 미리 지정된 간 용적 < 20% 증가 역치를 사용하여 계산되었으며, 초음파 또는 자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 평가되었습니다. 기준선부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 간 용적을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선부터 12개월까지
기준선부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 비장량을 가진 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
기준선으로부터의 임상적 안정성은 미리 지정된 비장 용적 임계값을 사용하여 계산되었습니다. < 25% 증가는 초음파 또는 MRI를 사용하여 평가되었습니다. 기준선부터 12개월까지 임상적으로 안정적인 비장 부피를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선부터 12개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 시작부터 12개월까지
AE는 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다. 반드시 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. SAE는 다음과 같은 결과를 가져온 모든 사건입니다. 생명을 위협했습니다. 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되었습니다. 지속적이거나 심각한 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함 또는 의학적으로 중요한 사건이었습니다. AE에는 SAE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함됩니다.
연구 시작부터 12개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 22일

기본 완료 (실제)

2023년 2월 16일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 20일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-669-4017

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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