以前に基質減少療法で治療されたタイプ1ゴーシェ病患者における酵素補充療法（VPRIV）の研究 (SWITCH)

この研究は、標準治療下でベラグルカラーゼ アルファ (VPRIV とも呼ばれる) で治療された場合の 1 型ゴーシェ病患者の転帰に関する情報を提供します。 標準治療とは、参加者が診療所の標準的な慣行に従って治療を受けることを意味します。 研究スポンサーは、参加者が VPRIV でどのように治療されるかには関与せず、研究中に何が起こったかを診療所がどのように記録するかについての指示を提供します。

VPRIV は、酵素補充療法 (ERT とも呼ばれます) の一種です。 研究を開始する前に、参加者は基質還元療法 (SRT) から VPRIV に切り替えるか、他の酵素補充療法から SRT に切り替え、最後に VPRIV に切り替える必要があります。 この間、参​​加者の医療記録から医療データが収集されます。

研究中、参加者は診療所の標準的な慣行に従って VPRIV で治療されます。 VPRIV は、点滴としても知られる静脈へのゆっくりとした注射によって投与されます。 これはクリニックまたは自宅で行われます。

この研究では、VPRIV による治療への切り替え中に、特定の物質の血中濃度が安定しているか、改善しているかを記録します。 これらの物質のいくつかは、肝臓や脾臓などの臓器が正常に機能している場合に表示されます. 他のものは、血小板として知られる血液の凝固を助ける血球です。 もう1つは、ヘモグロビンとして知られている、体の周りに酸素を運ぶために使用される赤血球中の物質です.

参加者はデジタルツールを使用して、治療の意思決定により関与できるようにします。 デジタル ツールは携帯電話アプリで、各参加者は日常の活動、一般的な健康状態、その他の重要な情報を記録できます。

この間、参​​加者のカルテから医療データも収集されます。

参加者の健康上の問題は、研究中に記録され、VPRIV治療による副作用があったかどうかを確認します。

参加者は、この研究に最大12か月間参加します。