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Um estudo da terapia de reposição enzimática (VPRIV) em pessoas com doença de Gaucher tipo 1 que foram previamente tratadas com terapia de redução de substrato (SWITCH)

20 de dezembro de 2023 atualizado por: Takeda

Um estudo multicêntrico, intervencional, retrospectivo e prospectivo dos resultados clínicos e segurança da terapia de reposição enzimática (VPRIV) em pacientes com doença de Gaucher tipo 1 previamente tratados com terapia de redução de substrato

O estudo fornecerá informações sobre os resultados em pessoas com doença de Gaucher tipo 1 quando tratadas com velaglucarase alfa (também chamada VPRIV), sob tratamento padrão. Cuidado padrão significa que o participante será tratado de acordo com a prática padrão da clínica. O patrocinador do estudo não estará envolvido na forma como os participantes são tratados com VPRIV, fornecerá instruções sobre como a clínica registrará o que acontece durante o estudo.

VPRIV é um tipo de terapia de reposição enzimática (também conhecida como TRE). Antes de iniciar o estudo, os participantes devem ter mudado de terapias de redução de substrato (SRT) para VPRIV ou mudado de outras terapias de reposição enzimática para SRT e, finalmente, para VPRIV. Durante esse período, serão coletados dados médicos dos prontuários dos participantes.

Durante o estudo, os participantes serão tratados com VPRIV de acordo com a prática padrão de sua clínica. O VPRIV é administrado por injeção lenta na veia, também conhecida como infusão. Isso acontecerá na clínica ou em casa.

O estudo registrará se os níveis sanguíneos de substâncias específicas permanecem estáveis ​​ou melhoram durante a mudança para o tratamento com VPRIV. Algumas dessas substâncias mostrarão se órgãos como o fígado ou o baço estão funcionando bem. Outras são células sanguíneas que ajudam o sangue a coagular, conhecidas como plaquetas. Outra é uma substância em um glóbulo vermelho usada para transportar oxigênio pelo corpo, conhecida como hemoglobina.

Os participantes usarão uma ferramenta digital para que possam se envolver mais na tomada de decisões em seu tratamento. A ferramenta digital é um aplicativo para celular, no qual cada participante pode registrar suas atividades diárias, sua saúde e bem-estar geral e outras informações importantes.

Dados médicos também serão coletados dos prontuários dos participantes durante esse período.

Os problemas de saúde dos participantes serão registrados durante o estudo para verificar se houve algum efeito colateral do tratamento com VPRIV.

Os participantes estarão neste estudo por até 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

A elegibilidade do participante é determinada de acordo com os seguintes critérios antes da entrada no estudo:

  • Na opinião do investigador, o participante é capaz de entender e cumprir os requisitos do protocolo.
  • O participante assina e data um formulário de consentimento informado por escrito ou conclui um processo de consentimento eletrônico antes do início de qualquer procedimento do estudo.
  • O participante foi diagnosticado com DG tipo I; o diagnóstico foi confirmado bioquimicamente e/ou geneticamente.
  • O participante foi tratado com SRT por pelo menos 3 meses antes de mudar para VPRIV.
  • O participante foi tratado com VPRIV pelo menos 3 meses antes da inscrição (linha de base [dia 0]).
  • O participante tem 18 anos ou mais.
  • Braço A: O participante é capaz de usar o aplicativo móvel com base no julgamento do médico (por exemplo, possui um iPhone versão 5 ou posterior ou smartphones com sistemas operacionais Android, possui um plano de dados ativo ou acesso Wi-Fi regular).
  • Braço A: O idioma principal do participante é o inglês.

Critério de exclusão:

Qualquer participante que atender a qualquer um dos seguintes critérios não se qualificará para entrar no estudo:

  • O participante é um membro imediato da família, funcionário do local de estudo ou está em um relacionamento de dependência com um funcionário do local de estudo envolvido na condução deste estudo (por exemplo, cônjuge, pai, filho, irmão) ou pode consentir sob coação.
  • O participante é julgado pelo investigador como inelegível por qualquer outro motivo.
  • O participante tem genótipo L444P/L444P GBA1 (c.1448T maior que [>] C).
  • O participante tem doença de Parkinson, histórico de manifestações do sistema nervoso central [SNC] ou qualquer outro distúrbio neurológico (por exemplo, Doença dos Corpos de Lewy, Doença de Alzheimer, Esclerose Lateral Amiotrófica, Esclerose Múltipla).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço A: Prospectivo
Os participantes com doença de Gaucher 1 (GD1) em transição de SRTs para ERT (VPRIV) ou ERT para SRT e depois para ERT (VPRIV) em um ambiente do mundo real entre adultos de 18 anos ou mais serão estudados observando o atendimento padrão do paciente e revisando o resultados de testes e avaliações que seriam realizados como parte de seu tratamento de rotina.
Outro: Aplicativo de engajamento digital (GD App)
Este é um estudo de análise de dados de revisão de prontuários (prospectivo) para descrever o efeito da mudança de tratamento nos parâmetros clínicos e resultados relatados pelo paciente (PROs) com o uso de um aplicativo de engajamento digital (aplicativo GD) (para avaliar o engajamento clínico dos participantes, compartilhado tomada de decisão, bem-estar emocional, atividades da vida diária, alcance de metas e medidas específicas da Doença de Gaucher).
Experimental: Braço B: Retrospectiva
Os participantes com transição GD1 de SRT para ERT (VPRIV) ou ERT para SRT e depois para ERT (VPRIV) anteriormente (nos últimos 5 anos no momento da inscrição) serão avaliados retrospectivamente após a mudança para ERT por até 12 meses.
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo de análise de dados de revisão de prontuários (retrospectivo) para descrever o efeito da mudança de tratamento nos parâmetros clínicos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com concentração de hemoglobina (Hb) clinicamente estável desde o início até o 12º mês
Prazo: Da linha de base até o mês 12
O nível de concentração de hemoglobina foi avaliado a partir da amostra de sangue. A estabilidade clínica desde o início do estudo foi calculada utilizando um limiar pré-especificado de nível de concentração de hemoglobina inferior a (<) 1,5 gramas por decilitro (g/dl) de nível de diminuição. Foi relatado o número de participantes com hemoglobina clinicamente estável desde o início até o mês 12.
Da linha de base até o mês 12
Número de participantes com contagem de plaquetas clinicamente estável desde a linha de base na contagem de plaquetas até o mês 12
Prazo: Da linha de base até o mês 12
O nível de concentração da contagem de plaquetas foi avaliado a partir da amostra de sangue. A estabilidade clínica desde o início do estudo foi calculada utilizando o limiar pré-especificado de níveis de diminuição da contagem de plaquetas <25 por cento (%). Foi relatado o número de participantes com contagem de plaquetas clinicamente estável desde o início até o mês 12.
Da linha de base até o mês 12
Número de participantes com volume hepático clinicamente estável desde o início até o 12º mês
Prazo: Da linha de base até o mês 12
A estabilidade clínica desde o início do estudo foi calculada utilizando um limiar pré-especificado de aumento do volume hepático <20%, avaliado através de ultrassonografia ou imagem de ressonância magnética (MRI). Foi relatado o número de participantes com volume hepático clinicamente estável desde o início até o mês 12.
Da linha de base até o mês 12
Número de participantes com volume do baço clinicamente estável desde o início até o 12º mês
Prazo: Da linha de base até o mês 12
A estabilidade clínica desde o início do estudo foi calculada utilizando o limiar pré-especificado de volume do baço < 25% de aumento foi avaliado através de ultrassonografia ou ressonância magnética. Foi relatado o número de participantes com volume do baço clinicamente estável desde o início até o mês 12.
Da linha de base até o mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Do início do estudo até o 12º mês
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica administrado com um medicamento; não precisa necessariamente ter uma relação causal com o tratamento. SAE foi qualquer evento que resultou em: morte; era uma ameaça à vida; exigiu internação hospitalar ou resultou no prolongamento da hospitalização existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; foi uma anomalia congênita/defeito congênito ou um evento clinicamente importante. Os EAs incluíram EAS e EAs não graves.
Do início do estudo até o 12º mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

16 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

21 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-669-4017

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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