Une étude évaluant l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'alectinib chez les participants pédiatriques atteints de tumeurs solides ou du système nerveux central positives à la fusion ALK

Critère d'intégration

• Diagnostic histologiquement confirmé du SNC ou de tumeurs solides hébergeant des fusions de gènes ALK, tel que déterminé localement par un test validé de manière appropriée effectué dans un laboratoire de diagnostic certifié CLIA ou accrédité de manière équivalente, ou de manière centralisée par un test d'essai clinique Foundation Medicine (CTA) ou l'alternative, approuvé laboratoire central pour cette région
• Statut de la maladie : traitement antérieur avéré inefficace (c.-à-d. en rechute ou réfractaire), ou pour qui il n'existe pas de traitement standard satisfaisant. La maladie doit être mesurable et évaluable comme défini par les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) v 1.1, ou l'évaluation de la réponse dans les critères de neuro-oncologie (RANO) +/- les critères de la moelle osseuse pour les tumeurs primaires du SNC ou les critères internationaux de réponse aux neuroblastomes (INRC)
• Tissu tumoral disponible à soumettre au commanditaire à partir d'une maladie active, obtenu après le dernier régime de thérapie anticancéreuse administré et obtenu avant l'inscription à l'étude, ou volonté de subir une collecte d'échantillons de biopsie de base ou excisionnelle avant l'inscription
• Pour les participants < 16 ans, Lansky Performance Status >/= 50%
• Pour les participants >/= 16 ans, Karnofsky Performance Status >/= 50%
• Fonction adéquate de la moelle osseuse telle que définie par le protocole dans au moins 28 jours avant le début du médicament à l'étude
• Volonté et capacité des participants et / ou des soignants à effectuer des évaluations des résultats cliniques tout au long de l'étude en utilisant des méthodes électroniques, papier ou d'intervieweur
• Pour les femmes en âge de procréer : accord pour rester abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou utiliser une contraception, et accord pour s'abstenir de donner des ovules, tel que défini par le protocole
• Pour les hommes non stériles chirurgicalement : accord de rester abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou d'utiliser une contraception, et accord de s'abstenir de donner du sperme, tel que défini par le protocole

Critère d'exclusion

• Antécédents médicaux de : utilisation antérieure d'inhibiteurs de l'ALK ; tout trouble gastro-intestinal pouvant affecter l'absorption des médicaments oraux, comme le syndrome de malabsorption ou l'état post-résection intestinale majeure ; antécédents de greffe d'organe ; perfusions de cellules souches telles que définies par le protocole
• Toxicomanie dans les 12 mois précédant le dépistage
• Antécédents familiaux ou personnels de troubles osseux congénitaux, d'altérations du métabolisme osseux ou d'ostéopénie
• Traitement avec un traitement expérimental 28 jours avant le début du médicament à l'étude
• Maladie hépatique ou rénale telle que définie par le protocole
• National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 grade >/=3 toxicités attribuées à un traitement antérieur tel que la radiothérapie (à l'exclusion de l'alopécie), qui n'ont pas montré d'amélioration et sont strictement considérées comme interférant avec l'alectinib
• Co-administration de thérapies anticancéreuses autres que celles administrées dans cette étude
• Virus actif de l'hépatite B ou C (VHB, HBC), ou séropositivité connue ou maladie liée au sida
• Toute maladie ou condition concomitante cliniquement significative qui pourrait interférer avec, ou pour laquelle le traitement pourrait interférer avec, la conduite de l'étude ou l'absorption de médicaments oraux ou qui, de l'avis du chercheur principal, poserait un risque inacceptable pour le participant à cette étude
• Toute condition psychologique, familiale, sociologique ou géographique pouvant entraver le respect des exigences du protocole d'étude et/ou des procédures de suivi ; ces conditions doivent être discutées avec le participant avant l'entrée à l'essai
• Procédure ou chirurgie planifiée au cours de l'étude, sauf traitement autorisé tel que défini par le protocole
• Infection considérée par l'investigateur comme étant cliniquement non contrôlée ou présentant un risque inacceptable pour le participant lors de l'induction d'une neutropénie, y compris les participants qui sont ou devraient être sous antimicrobiens pour le traitement en tant qu'infection active
• Enceinte ou allaitante, ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 3 mois suivant la dernière dose d'alectinib