Az alektinib biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát értékelő vizsgálat ALK fúziós pozitív szilárd vagy központi idegrendszeri daganatokban szenvedő gyermekeknél
2024. április 19. frissítette: Hoffmann-La Roche
Fázis I/II, nyílt, multicentrikus, az alektinib biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát értékelő ALK fúziós pozitív szilárd vagy központi idegrendszeri daganatokban szenvedő gyermekgyógyászati résztvevők esetében, akiknél a korábbi kezelés hatástalannak bizonyult, vagy akiknél nincs Kielégítő kezelés elérhető
Ez a vizsgálat az alektinib biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát fogja értékelni olyan ALK-fúziós pozitív szilárd vagy központi idegrendszeri daganatokban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél, akiknél a korábbi kezelés hatástalannak bizonyult, vagy akikre nem áll rendelkezésre kielégítő standard kezelés.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
42
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Reference Study ID Number: GO42286 https://forpatients.roche.com/
- Telefonszám: 888-662-6728
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Aktív, nem toborzó
- Sydney Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Toborzás
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
København Ø, Dánia, 2100
- Toborzás
- Rigshospitalet; Ny Medicin til Børn med Kræft
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Aktív, nem toborzó
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Toborzás
- Royal Manchester Childrens Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Toborzás
- Great North Children's Hospital
-
Sutton, Egyesült Királyság, SM2 5PT
- Toborzás
- Royal Marsden Hospital (Sutton)
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Toborzás
- Lucile Packard Children's Hospital; Division of Child Neurology
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- Toborzás
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Toborzás
- University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 11101
- Aktív, nem toborzó
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- Toborzás
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69373
- Toborzás
- Centre Léon Bérard, Institut d?Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Toborzás
- Hôpital de la Timone, Oncologie Pédiatrique
-
Paris, Franciaország, 75248
- Toborzás
- Institut Curie - Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris; Service d Oncologie Pediatrique
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Toborzás
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Toborzás
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
- Aktív, nem toborzó
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 05505
- Aktív, nem toborzó
- Asan Medical Center
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
- Toborzás
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing City, Kína, 100045
- Toborzás
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Kína, 200092
- Toborzás
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
-
-
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Toborzás
- Universitätsklinikum Heidelberg; KiTZ Hopp-Kindertumorzentrum
-
-
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Olaszország, 16147
- Toborzás
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20133
- Toborzás
- Istituto Nazionale Tumori di Milano; S.C. Oncologia Pediatrica
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Olaszország, 10126
- Toborzás
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Adolescenza; Osp. Infantile Regina Margherita
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Toborzás
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Toborzás
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok
- Az ALK génfúziókat tartalmazó központi idegrendszer vagy szolid tumorok szövettanilag megerősített diagnózisa, amelyet helyileg, megfelelően validált vizsgálattal, CLIA-tanúsítvánnyal vagy azzal egyenértékűen akkreditált diagnosztikai laboratóriumban, központilag a Foundation Medicine Clinical Trial Assay (CTA) vagy más jóváhagyott alternatívával határoztak meg. az adott régió központi laboratóriuma
- Betegség állapota: az előzetes kezelés hatástalannak bizonyult (pl. visszaeső vagy refrakter), vagy akik számára nem áll rendelkezésre kielégítő standard kezelés. A betegségnek mérhetőnek és értékelhetőnek kell lennie, amint azt a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v 1.1, vagy a Response Assessment in Neuro-oncology kritériumok (RANO) +/- csontvelő-kritériumok az elsődleges központi idegrendszeri daganatokra vagy a Nemzetközi Neuroblasztóma Válasz Kritérium (INRC) határozza meg.
- Aktív betegségből a szponzornak benyújtandó, rendelkezésre álló tumorszövet, amelyet az utolsó rákellenes terápiás kezelést követően szereztek be, és a vizsgálatba való felvételt megelőzően szereztek be, vagy a beiratkozás előtti hajlandóság a mag- vagy kivágási biopsziás mintavételre
- 16 évesnél fiatalabb résztvevők esetén a Lansky teljesítmény státusza >/= 50%
- 16 évesnél idősebb résztvevők esetén a Karnofsky teljesítmény státusz >/= 50%
- Megfelelő csontvelő-funkció a protokollban meghatározottak szerint legalább 28 nappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
- A résztvevő és/vagy gondozó hajlandósága és képessége a klinikai eredmények értékelésének elvégzésére a vizsgálat során elektronikus, papír vagy kérdezői módszerekkel
- Fogamzóképes nők esetében: beleegyezés abba, hogy absztinens marad (tartózkodik a heteroszexuális érintkezéstől) vagy fogamzásgátlást alkalmaz, valamint beleegyezik abba, hogy tartózkodik a petesejt adományozásától, ahogy azt a protokoll meghatározza.
- Férfiak esetében, akik nem műtétileg sterilek: beleegyezés abba, hogy absztinens marad (tartózkodik a heteroszexuális érintkezéstől) vagy fogamzásgátlást alkalmaz, és beleegyezik abba, hogy tartózkodik a sperma adományozásától a protokollban meghatározottak szerint
Kizárási kritériumok
- Anamnézis: ALK-gátlók korábbi alkalmazása; bármilyen gasztrointesztinális rendellenesség, amely befolyásolhatja az orális gyógyszerek felszívódását, mint például a felszívódási zavar szindróma vagy a súlyos bélreszekció utáni állapot; szervátültetés anamnézisében; a protokollban meghatározott őssejt-infúziókat
- Kábítószerrel való visszaélés a szűrést megelőző 12 hónapon belül
- Veleszületett csontrendellenességek, csontanyagcsere-elváltozások vagy osteopenia családi vagy személyes anamnézisében
- Kezelés vizsgálati terápiával 28 nappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
- A protokollban meghatározott máj- vagy vesebetegség
- A National Cancer Institute (NCI) általános terminológiai kritériumai a nemkívánatos eseményekre (CTCAE) v5.0 >/=3 fokozatú, bármely korábbi terápiának, például sugárkezelésnek (kivéve az alopecia) tulajdonított toxicitások, amelyek nem mutattak javulást, és szigorúan úgy tekintik, hogy befolyásolják az alektinibet
- Az ebben a vizsgálatban alkalmazottaktól eltérő rákellenes terápiák együttes alkalmazása
- Aktív hepatitis B vagy C vírus (HBV, HBC), vagy ismert HIV-pozitív vagy AIDS-szel kapcsolatos betegség
- Bármilyen klinikailag jelentős kísérő betegség vagy állapot, amely megzavarhatja, vagy amelynél a kezelés megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását vagy az orális gyógyszerek felszívódását, vagy amely a kutatóvezető véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentene résztvevője ennek a tanulmánynak
- Bármilyen pszichológiai, családi, szociológiai vagy földrajzi állapot, amely potenciálisan akadályozza a vizsgálati protokoll követelményeinek és/vagy nyomon követési eljárásoknak való megfelelést; ezeket a feltételeket meg kell beszélni a résztvevővel a próbabelépés előtt
- Tervezett eljárás vagy műtét a vizsgálat során, kivéve a protokollban meghatározott engedélyezett kezelést
- A vizsgáló által klinikailag nem kontrolláltnak ítélt fertőzés, vagy a résztvevő számára elfogadhatatlan kockázatot jelent a neutropénia kiváltásakor, beleértve azokat a résztvevőket is, akik antimikrobiális szereket szednek vagy kapjanak aktív fertőzésként
- Terhes vagy szoptat, vagy teherbe kíván esni a vizsgálat alatt vagy az alektinib utolsó adagját követő 3 hónapon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ALK-Fusion Positive
Az 1. rész egy dózismegerősítő fázis a 2. fázis ajánlott dózisának (RP2D) megerősítéséhez.
A 2. és 3. részben a résztvevők alektinibet kapnak az RP2D-n minden 28 napos ciklus 1-28. napján.
|
A résztvevők naponta kétszer kapnak alektinib kapszulát minden 28 napos ciklus 1-28. napján
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Dóziskorlátozott toxicitásban (DLT) szenvedő résztvevők előfordulása
Időkeret: 1. ciklus (ciklus hossza = 28 nap)
|
1. ciklus (ciklus hossza = 28 nap)
|
|
A nemkívánatos eseményekkel érintett résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 10 évig
|
Akár 10 évig
|
|
Az alektinib plazmakoncentrációja
Időkeret: Akár 10 évig
|
Akár 10 évig
|
|
Az alektinib metabolit plazmakoncentrációja (M4)
Időkeret: Akár 10 évig
|
Akár 10 évig
|
|
Megerősített objektív válaszarány (ORR): A teljes választ (CR) vagy részleges választ (PR) rendelkező résztvevők aránya két egymást követő alkalommal >/= 4 hét eltéréssel, a Blinded Independent Central Review (BICR) alapján.
Időkeret: Akár 10 évig
|
Akár 10 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Megerősítette az ORR-t a nyomozó által meghatározottnak
Időkeret: Akár 10 évig
|
Akár 10 évig
|
|
A válasz időtartama (DOR) a BICR és a nyomozó által meghatározottak szerint
Időkeret: A dokumentált objektív válasz (CR vagy PR) első előfordulásától a betegség progressziójáig vagy bármely okból bekövetkező halálig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (legfeljebb 10 év)
|
A dokumentált objektív válasz (CR vagy PR) első előfordulásától a betegség progressziójáig vagy bármely okból bekövetkező halálig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (legfeljebb 10 év)
|
|
A válaszadási idő (TTR), a BICR és a nyomozó által meghatározottak szerint
Időkeret: Az alektinib első adagjától az objektív válasz első dokumentálásáig (CR vagy PR) (10 évig)
|
Az alektinib első adagjától az objektív válasz első dokumentálásáig (CR vagy PR) (10 évig)
|
|
Clinical Benefit Rate (CBR) a BICR és a vizsgáló által meghatározottak szerint
Időkeret: 6 hónappal az alektinib első adagja után
|
6 hónappal az alektinib első adagja után
|
|
Progressziómentes túlélés (PFS) a BICR és a vizsgáló által meghatározottak szerint
Időkeret: Az alektinib első adagjától a betegség előrehaladásának vagy bármilyen okból bekövetkező halálesetnek az első előfordulásáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (legfeljebb 10 év)
|
Az alektinib első adagjától a betegség előrehaladásának vagy bármilyen okból bekövetkező halálesetnek az első előfordulásáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (legfeljebb 10 év)
|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Az első alektinib adagtól a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig (10 évig)
|
Az első alektinib adagtól a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig (10 évig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. szeptember 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. június 7.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. július 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 25.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 19.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GO42286
- 2020-004239-25 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A szakképzett kutatók hozzáférést kérhetnek az egyéni páciensszintű adatokhoz a klinikai vizsgálati adatkérő platformon (www.vivli.org) keresztül.
További részletek a Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól itt találhatók (https://vivli.org/ourmember/roche/).
A Roche klinikai információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .