En studie som evaluerer sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av Alectinib hos pediatriske deltakere med ALK-fusjonspositive faste svulster eller CNS-svulster

Inklusjonskriterier

• Histologisk bekreftet diagnose av CNS eller solide svulster som inneholder ALK-genfusjoner, bestemt lokalt av en passende validert analyse utført i et CLIA-sertifisert eller tilsvarende akkreditert diagnostisk laboratorium, eller sentralt av en Foundation Medicine Clinical Trial Assay (CTA) eller alternativet, godkjent sentrallaboratorium for den regionen
• Sykdomsstatus: tidligere behandling har vist seg å være ineffektiv (dvs. tilbakefall eller refraktær), eller for hvem det ikke er tilfredsstillende standardbehandling tilgjengelig. Sykdommen bør være målbar og evaluerbar som definert av Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v 1.1, eller Respons Assessment in Neuro-oncology criteria (RANO) +/- benmargskriterier for primære CNS-svulster eller International Neuroblastoma Response Criteria (INRC)
• Tilgjengelig svulstvev for innsending til sponsoren fra aktiv sykdom, innhentet etter siste anti-kreftterapiregiment administrert og innhentet før studieregistrering, eller vilje til å gjennomgå en kjerne- eller eksisjonsbiopsiprøvesamling før registrering
• For deltakere < 16 år, Lansky Performance Status >/= 50 %
• For deltakere >/= 16 år, Karnofsky Performance Status >/= 50 %
• Tilstrekkelig benmargsfunksjon som definert av protokollen innen minst 28 dager før oppstart av studiemedikamentet
• Deltaker og/eller omsorgspersons vilje og evne til å fullføre kliniske resultatvurderinger gjennom hele studien ved bruk av enten elektroniske, papir- eller intervjumetoder
• For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke prevensjon, og avtale om å avstå fra å donere egg, som definert i protokollen
• For menn som ikke er kirurgisk sterile: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke prevensjon, og avtale om å avstå fra å donere sæd, som definert av protokollen

Eksklusjonskriterier

• Medisinsk historie med: tidligere bruk av ALK-hemmere; enhver gastrointestinal lidelse som kan påvirke absorpsjon av orale medisiner, slik som malabsorpsjonssyndrom eller status post-major tarmreseksjon; historie med organtransplantasjon; stamcelleinfusjoner som definert av protokollen
• Rusmisbruk innen 12 måneder før screening
• Familiær eller personlig historie med medfødte bensykdommer, endringer i benmetabolisme eller osteopeni
• Behandling med forsøksbehandling 28 dager før oppstart av studiemedikamentet
• Lever- eller nyresykdom som definert av protokollen
• National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 grad >/=3 toksisiteter som tilskrives enhver tidligere terapi som strålebehandling (unntatt alopecia), som ikke har vist forbedring og som er strengt ansett for å forstyrre alectinib
• Samtidig administrering av andre kreftbehandlinger enn de som ble administrert i denne studien
• Aktivt hepatitt B- eller C-virus (HBV, HBC), eller kjent HIV-positivitet eller AIDS-relatert sykdom
• Enhver klinisk signifikant samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre, eller som behandlingen kan forstyrre, gjennomføringen av studien eller absorpsjonen av orale medisiner eller som etter hovedetterforskeren vil utgjøre en uakseptabel risiko for deltaker i denne studien
• Enhver psykologisk, familiær, sosiologisk eller geografisk tilstand som potensielt hindrer overholdelse av studieprotokollkravene og/eller oppfølgingsprosedyrer; slike forhold bør diskuteres med deltakeren før prøveinngang
• Planlagt prosedyre eller kirurgi under studien unntatt som tillatt behandling som definert av protokollen
• Infeksjon ansett av etterforskeren å være klinisk ukontrollert eller med uakseptabel risiko for deltakeren ved induksjon av nøytropeni, inkludert deltakere som bruker eller bør bruke antimikrobielle midler for behandling som aktiv infeksjon
• Gravid eller ammer, eller har til hensikt å bli gravid under studien eller innen 3 måneder etter siste dose av alectinib