Un estudio que evalúa la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de alectinib en participantes pediátricos con tumores sólidos o del SNC positivos para fusión ALK

Criterios de inclusión

• Diagnóstico histológicamente confirmado de tumores sólidos o del SNC que albergan fusiones del gen ALK según lo determinado localmente por un ensayo validado adecuadamente realizado en un laboratorio de diagnóstico certificado por CLIA o acreditado de manera equivalente, o centralmente por un ensayo de ensayo clínico (CTA) de Foundation Medicine o la alternativa, aprobada laboratorio central para esa región
• Estado de la enfermedad: tratamiento previo que ha demostrado ser ineficaz (es decir, recidivante o refractario), o para quienes no existe un tratamiento estándar satisfactorio disponible. La enfermedad debe ser medible y evaluable según lo definido por los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) v 1.1, o los criterios de Evaluación de Respuesta en Neurooncología (RANO) +/- criterios de médula ósea para tumores primarios del SNC o los Criterios Internacionales de Respuesta al Neuroblastoma (INRC)
• Tejido tumoral disponible para enviar al Patrocinador de una enfermedad activa, obtenido después del último regimiento de terapia contra el cáncer administrado y obtenido antes de la inscripción en el estudio, o disposición para someterse a una recolección de muestra de biopsia central o por escisión antes de la inscripción
• Para participantes < 16 años, estado funcional de Lansky >/= 50 %
• Para participantes >/= 16 años, estado funcional de Karnofsky >/= 50 %
• Función adecuada de la médula ósea según lo definido por el protocolo dentro de al menos 28 días antes del inicio del fármaco del estudio.
• Voluntad y capacidad del participante y/o del cuidador para completar las evaluaciones de resultados clínicos a lo largo del estudio utilizando métodos electrónicos, impresos o de entrevistadores
• Para mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos, y acuerdo de abstenerse de donar óvulos, según lo definido por el protocolo
• Para hombres que no son estériles quirúrgicamente: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos, y acuerdo de abstenerse de donar esperma, según lo define el protocolo.

Criterio de exclusión

• Antecedentes médicos de: uso previo de inhibidores de ALK; cualquier trastorno gastrointestinal que pueda afectar la absorción de medicamentos orales, como el síndrome de mala absorción o el estado posterior a una resección intestinal mayor; antecedentes de trasplante de órganos; infusiones de células madre según lo definido por el protocolo
• Abuso de sustancias en los 12 meses anteriores a la selección
• Antecedentes familiares o personales de trastornos óseos congénitos, alteraciones del metabolismo óseo u osteopenia
• Tratamiento con terapia en investigación 28 días antes del inicio del fármaco del estudio
• Enfermedad hepática o renal según lo definido por el protocolo
• Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) v5.0 grado >/=3 toxicidades atribuidas a cualquier terapia previa como la radioterapia (excluyendo la alopecia), que no han mostrado mejoría y se considera estrictamente que interfieren con alectinib
• Administración conjunta de terapias contra el cáncer distintas de las administradas en este estudio
• Virus de la hepatitis B o C activo (VHB, HBC), o enfermedad conocida relacionada con el VIH o el SIDA
• Cualquier enfermedad o afección concomitante clínicamente significativa que pueda interferir o para la cual el tratamiento pueda interferir con la realización del estudio o la absorción de medicamentos orales o que, en opinión del investigador principal, represente un riesgo inaceptable para el participante en este estudio
• Cualquier condición psicológica, familiar, sociológica o geográfica que pueda obstaculizar el cumplimiento de los requisitos del protocolo del estudio y/o los procedimientos de seguimiento; tales condiciones deben discutirse con el participante antes de ingresar al ensayo
• Procedimiento planificado o cirugía durante el estudio excepto como tratamiento permitido según lo definido por el protocolo
• Infección considerada por el investigador como clínicamente no controlada o de riesgo inaceptable para el participante tras la inducción de neutropenia, incluidos los participantes que están, o deberían estar, con agentes antimicrobianos para el tratamiento como infección activa
• Embarazada o amamantando, o con la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 3 meses posteriores a la dosis final de alectinib