Cellules ensemencées sur bouchon matriciel traitant les fistules périanales de Crohn (STOMP-II)
31 juillet 2024 mis à jour par: Avobis Bio, LLC
Une étude de phase II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'AVB-114 dans le traitement des fistules périanales complexes de Crohn chez des sujets atteints d'une maladie rectale quiescente et dont la fistule n'a pas répondu au traitement biologique ou conventionnel. La rémission combinée de la fistule périanale traitée dans le bras de traitement expérimental sera comparée à un bras témoin standard de soins.
L'étude comporte 2 parties :
Partie 1 : Toutes les visites d'étude requises pour les sujets qui reçoivent initialement le traitement à l'étude et ceux qui reçoivent un traitement standard de soins (groupe témoin).
Partie 2 : Les sujets qui sont inscrits dans le groupe témoin peuvent recevoir un traitement avec l'AVB-114 après la semaine 36. Ces sujets seront ensuite suivis comme spécifié dans le protocole clinique.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'AVB-114 est une thérapie expérimentale qui offre une nouvelle approche thérapeutique pour traiter ce besoin médical non satisfait.
Le produit médicamenteux est un système de substrat cellulaire mésenchymateux composé de cellules mésenchymateuses autologues incubées avec un substrat bioabsorbable tridimensionnel.
La substance médicamenteuse est constituée de cellules souches mésenchymateuses pures expansées (MSC) qui sont connues pour moduler l'inflammation locale et orchestrer la guérison des tissus.
En incubant des cellules avec un substrat bioabsorbable tridimensionnel conçu pour la géométrie de la fistule anale, les cellules sont délivrées localement dans le tractus de la fistule pour favoriser la guérison.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
60
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Office of Phillip Fleshner, MD
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Redwood City, California, États-Unis, 94063
- Stanford University
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado School of Medicine
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- UChicago Medicine and Biological Sciences
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Mass Gen Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU Langone Health
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medical College - NY Presbyterian Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Fourniture d'ICF signé et daté.
- Capacité et volonté de se conformer au protocole d'étude et aux exigences de l'étude pendant la durée de l'étude.
- Homme ou femme, 18-70 ans
- Sujets atteints de MC diagnostiqués au moins 6 mois avant la visite de dépistage.
- Sujets avec un seul tractus de fistule avec une ouverture interne et une ouverture externe, y compris une conversion précédemment effectuée d'un tractus de fistule ramifiée en un seul tractus de fistule où la ramification s'est produite à l'extérieur du complexe sphinctérien.
- Sujets dont la ou les fistules périanales ont déjà été traitées avec une thérapie biologique ou conventionnelle dont la fistule a démontré une réponse défaillante ou qui ont documenté une intolérance aux médicaments.
- Les femmes en âge de procréer (WCBP) doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage (sensible à 25 UI de gonadotrophine chorionique humaine). WCBP participant à cette étude doit accepter d'utiliser une méthode de contraception adéquate pendant toute la durée de l'étude. Les hommes qui ont des partenaires sexuels qui sont des femmes en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une méthode de barrière pour la contraception pendant la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Conditions médicales cliniquement significatives dans les six mois précédant le dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, compromettraient la sécurité du sujet participant à l'étude et/ou la capacité du sujet à suivre le protocole de l'étude.
- Preuve d'hépatite B, C ou VIH ou sujets atteints d'immunodéficiences congénitales ou acquises.
- Participation à une étude expérimentale sur un médicament (dans les 30 jours suivant la dernière administration à partir de la visite de dépistage) ou à une étude sur un dispositif médical expérimental (dans l'année suivant l'implantation à compter de la visite de dépistage) où le traitement expérimental (médicament ou dispositif) est placé dans le rectum, le vagin ou près de la fistule emplacement, ou qui peuvent potentiellement interagir avec le traitement de l'étude.
- Antécédents (au cours des 5 années précédant la visite de dépistage) de cancer invasif, y compris le mélanome (à l'exception des cancers de la peau localisés).
- Sujets enceintes, essayant de devenir enceintes ou allaitant.
- Sujets présentant des contre-indications aux évaluations par résonance magnétique (RM) et/ou au contraste RM.
- Antécédents d'auto-immunité dirigée contre les graisses cliniquement significative.
- Fistule recto-vaginale concomitante
- Fistules périnéales de la poche anale iléale concomitantes.
- Infection active non résolue nécessitant des antibiotiques parentéraux.
- Toute chirurgie majeure du tractus gastro-intestinal (y compris un ou plusieurs segments du côlon ou de l'iléon terminal) dans les 3 mois précédant la visite de dépistage. La présence de stomie n'est pas exclusive.
- - Sujets ayant subi une intervention chirurgicale définitive pour la fistule cible ou une intervention périanale ayant entraîné un important défaut des tissus mous dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.
- Une région abdominale compromise en raison d'une précédente procédure de sculpture froide, d'une radiothérapie abdominale, d'une chimiothérapie, de tatouages récents, d'une infection locale ou d'autres raisons pouvant compromettre le tissu adipeux à des fins d'étude.
- Sujets précédemment traités avec Cx601/Alofisel ou une autre thérapie allogénique ou autologue à base de cellules souches au cours des 6 derniers mois.
- Contre-indications à la procédure d'anesthésie (locale et générale) ou à la procédure de prélèvement de tissus adipeux.
Sujets présentant un ou plusieurs des types de fistules ou présentations anatomiques suivants :
- Fistules en fer à cheval
- Fistules qui n'ont pas d'ouverture à l'intérieur du canal anal ou du bas rectum
- Voies sinusales à terminaison aveugle (pas d'ouverture externe)
- Fistules ramifiées qui impliquent ou sont proches du complexe sphinctérien et ne peuvent pas être converties en voies simples sans risque de lésion du complexe sphinctérien
- >1 ouverture intérieure
- Rectite modérée ou sévère
- Fibrose sévère de la muqueuse rectale entourant l'ouverture interne empêchant la fixation du bouchon de fistule.
- Toute limitation anatomique à la bonne fixation du bouchon de fistule
- Preuve par coloscopie d'un CD luminal modérément ou plus actif.
- Sujet avec des stéroïdes systémiques ou rectaux en cours pour le CD au cours des 2 dernières semaines avant le dépistage et les visites d'étude de base.
- Antécédents ou présence simultanée de dysplasie de haut grade, d'adénocarcinome et de carcinome in situ lors d'une coloscopie dans les 5 ans suivant la visite de dépistage.
- Sujets insuffisants rénaux (valeur de créatinine > 1,8 mg/dL, eGFR < 44, ou patient sous dialyse).
- Sujets avec une hémoglobine inférieure à 8 g/dL.
- Sujets avec aspartate transaminase (AST) ou alanine transaminase (ALT) sérique > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
- Sujets atteints de septicémie péri-anale non drainée.
- Sujets présentant une coagulopathie connue (INR anormal) ou une thrombocytopénie indiquée par une numération plaquettaire < 75 000.
- Sujets ayant des antécédents d'abus de substances (drogue ou alcool) qui interféreraient avec la capacité de se conformer au protocole d'étude et aux exigences de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement standard de soins + AVB-114
Les sujets reçoivent le traitement standard de soins (placement du séton) avant le jour 0, lorsqu'il est retiré et que le traitement de l'étude AVB-114 est inséré.
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Ce traitement consiste à insérer un séton (tube souple souple ou fil non résorbable) dans la fistule périanale du sujet.
Le séton sera retiré par un médecin de l'étude lors des visites d'étude, le cas échéant.
AVB-114 se compose de cellules souches prélevées sur le tissu adipeux d'un sujet ensemencées dans un bouchon bioabsorbable.
L'AVB-114 sera inséré dans la fistule du sujet par un médecin de l'étude au jour 0.
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Comparateur actif: Traitement de la norme de soins
Les sujets reçoivent le traitement standard de soins (placement du séton) avant le jour 0, lorsqu'il est retiré puis remplacé.
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Ce traitement consiste à insérer un séton (tube souple souple ou fil non résorbable) dans la fistule périanale du sujet.
Le séton sera retiré par un médecin de l'étude lors des visites d'étude, le cas échéant.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement dans les proportions de sujets avec une rémission combinée de la fistule périanale traitée entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: 36 semaines
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36 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement dans les proportions de sujets présentant une rémission clinique de la fistule entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Semaine 12 à Semaine 104
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Semaine 12 à Semaine 104
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Changement dans les moyens de durabilité de la rémission clinique entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Semaine 12 à Semaine 104
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Durée pendant laquelle la fistule correspond à la définition de la rémission clinique.
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Semaine 12 à Semaine 104
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Changement des moyens de temps jusqu'à la rémission clinique entre l'AVB-114 et le groupe de soins standard.
Délai: Semaine 12 à Semaine 104
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Semaine 12 à Semaine 104
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Changement dans les proportions de sujets présentant une rechute de fistule entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Semaine 12 à Semaine 104
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Semaine 12 à Semaine 104
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Changement des moyens de temps avant la récidive de la fistule entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Semaine 12 à Semaine 104
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Semaine 12 à Semaine 104
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Changement dans les proportions de réponse radiologique de la fistule traitée entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Ligne de base, semaine 12 à semaine 52
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Ligne de base, semaine 12 à semaine 52
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Changement des moyennes des scores de l'indice d'activité de la maladie à l'aide de l'indice d'activité de la maladie périanale (PDAI) entre l'AVB-114 et les groupes de soins standard.
Délai: Base de référence, semaine 36
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Indice d'activité de la maladie périanale (PDAI).
Les scores possibles vont de 0 à 20, un score plus élevé indiquant une activité plus grave de la maladie périanale
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Base de référence, semaine 36
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Changement des moyennes des scores de l'indice d'activité de la maladie à l'aide de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (sCDAI) court entre l'AVB-114 et le groupe de soins standard.
Délai: Base de référence, semaine 36
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Indice d'activité court de la maladie de Crohn (sCDAI).
Les scores possibles vont de 44 à > 450, un score plus élevé représentant une activité plus grave de la maladie
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Base de référence, semaine 36
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Changement des moyennes des scores d'évaluation de la qualité de vie des patients à l'aide de l'Euroqol 5 Diumention 5, mesure de niveau de l'état de santé (Eq-5Q-5L) entre l'AVB-114 et les groupes de soins standard.
Délai: Base de référence, semaine 36
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Euroqol 5 Dimension 5, niveau de mesure de l'état de santé (EQ-5D-5L).
L'échelle varie de 0 à 100, un score plus élevé indiquant un état de santé plus grave.
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Base de référence, semaine 36
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Changement dans les moyennes des scores d'évaluation de la qualité de vie des patients à l'aide du questionnaire sur les maladies inflammatoires de l'intestin (IBDQ) entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Base de référence, semaine 36
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Questionnaire sur les maladies inflammatoires de l'intestin (IBDQ).
Les scores possibles vont de 32 à 224, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
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Base de référence, semaine 36
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Changement dans l'évaluation par les patients de l'impact sur la fonctionnalité quotidienne liée à la fistule traitée entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Baseline, Semaine 12 à Semaine 36
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Les jours de travail ou d'activité manqués et leur raison seront saisis.
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Baseline, Semaine 12 à Semaine 36
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Changement dans les évaluations de la trajectoire de soins des patientes liées à la fistule traitée entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Semaine 12 à Semaine 36
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Le nombre et le type de ressources de soins de santé utilisées seront saisis.
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Semaine 12 à Semaine 36
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Changement du nombre d'événements indésirables entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Jour 1 à Semaine 104
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Jour 1 à Semaine 104
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Changement du nombre d'événements indésirables graves entre les groupes AVB-114 et standard de soins.
Délai: Jour 1 à Semaine 104
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Jour 1 à Semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Joan Morris, Alimentiv Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 septembre 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 avril 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2021
Première publication (Réel)
19 avril 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STOMP-II
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .