Beoltott sejtek a mátrixdugón a Crohn-féle perianális sipolyok kezelése (STOMP-II)
2024. július 31. frissítette: Avobis Bio, LLC
Fázisú vizsgálat az AVB-114 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére a komplex Crohn-féle perianális sipolyok kezelésében olyan betegeknél, akik nyugalmi állapotú végbélbetegségben szenvednek, és akiknek a fisztulája nem reagált a biológiai vagy a hagyományos terápiára. A kezelt perianális fistula kombinált remisszióját a vizsgálati kezelési karon összehasonlítják egy standard ellátási kontroll karral.
A tanulmány 2 részből áll:
1. rész: Minden kötelező tanulmányi látogatás azon alanyok számára, akik kezdetben vizsgálati kezelésben részesülnek, és akik standard gondozási terápiában részesülnek (kontroll kar).
2. rész: A kontrollcsoportba bevont alanyok a 36. héten kaphatnak AVB-114 kezelést. Ezeket az alanyokat ezután a klinikai protokollban meghatározottak szerint követik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az AVB-114 egy olyan vizsgálati terápia, amely új terápiás megközelítést kínál ennek a kielégítetlen orvosi szükségletnek a kezelésére.
A gyógyszertermék egy mezenchimális sejtszubsztrát rendszer, amely 3-dimenziós biológiailag felszívódó szubsztráttal inkubált autológ mezenchimális sejtekből áll.
A gyógyszer anyaga kiterjedt, tiszta mezenchimális őssejtek (MSC), amelyekről ismert, hogy modulálják a helyi gyulladást és irányítják a szövetek gyógyulását.
Ha a sejteket háromdimenziós, biológiailag felszívódó szubsztráttal inkubálják, amelyet anális fistula geometriájára terveztek, a sejtek helyileg bejutnak a sipoly traktusba, hogy elősegítsék a gyógyulást.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Office of Phillip Fleshner, MD
-
Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
- Stanford University
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- UChicago Medicine and Biological Sciences
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Mass Gen Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Health
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Cornell Medical College - NY Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt és keltezett ICF biztosítása.
- Képesség és hajlandóság a vizsgálati protokollnak és a vizsgálati követelményeknek a vizsgálat időtartama alatt megfelelni.
- Férfi vagy nő, 18-70 éves korig
- Azok a betegek, akiknél a CD-t legalább 6 hónappal a szűrővizsgálat előtt diagnosztizálták.
- Egyetlen fisztulatraktussal, egy belső nyílással és egy külső nyílással rendelkező alanyok, ideértve az elágazó sipoly traktus korábban végrehajtott átalakítását egyetlen sipolytraktussá, ahol az elágazás a záróizom-komplexen kívül történt.
- Olyan alanyok, akiknek a perianális fisztuláját korábban biológiai vagy hagyományos terápiával kezelték, és akiknek sipolya sikertelen választ mutatott, vagy akiknél dokumentált gyógyszer intolerancia.
- A fogamzóképes nők (WCBP) szérum terhességi tesztjének negatívnak kell lennie a szűréskor (25 NE humán koriongonadotropinra érzékeny). A vizsgálatban részt vevő WCBP-nek bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat teljes időtartama alatt. Azoknak a férfiaknak, akiknek szexuális partnere fogamzóképes korú nők, hajlandónak kell lenniük a fogamzásgátlás gátlási módszerének alkalmazására a vizsgálat időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapotok a szűrést megelőző hat hónapon belül, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetik az alany biztonságát a vizsgálatban való részvétellel és/vagy az alanynak a vizsgálati protokoll követésének képességét.
- Hepatitis B-, C- vagy HIV-fertőzés bizonyítéka, vagy veleszületett vagy szerzett immunhiányos alanyok.
- Részvétel vizsgálati gyógyszervizsgálatban (a szűrővizsgálattól számított utolsó beadást követő 30 napon belül) vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz vizsgálatban (az implantátum beültetésétől számított 1 éven belül), ahol a vizsgálati kezelést (gyógyszert vagy eszközt) a végbélbe, a hüvelybe vagy a fisztula közelébe helyezik helyen, vagy amely potenciálisan kölcsönhatásba léphet a vizsgálati kezeléssel.
- A kórelőzményben (a szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül) invazív rák, beleértve a melanomát (kivéve a lokalizált bőrrákokat).
- Az alanyok terhesek, teherbe akarnak esni, vagy szoptatnak.
- Olyan alanyok, akiknél ellenjavallt a mágneses rezonancia (MR) értékelés és/vagy az MR kontraszt.
- Klinikailag jelentős zsíralapú autoimmunitás anamnézisében.
- Egyidejű recto-vaginális fisztula
- Egyidejű ileális anális tasak perineális fisztulák.
- Aktív, megoldatlan fertőzés, amely parenterális antibiotikumot igényel.
- A gasztrointesztinális traktus bármely nagyobb műtétje (beleértve a vastagbél egy vagy több szegmensét vagy az ileum terminális szakaszát) a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül. A sztóma jelenléte nem kizáró ok.
- Azok az alanyok, akiknél a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül végleges sebészeti beavatkozást hajtottak végre a célsipoly miatt, vagy olyan perianális beavatkozáson esett át, amely nagy lágyrészhibát eredményezett.
- Hasi régió sérülése egy korábbi hűvös szobrászati eljárás, hasi sugárkezelés, kemoterápia, közelmúltbeli tetoválás, helyi fertőzés vagy egyéb okok miatt, amelyek veszélyeztethetik a zsírszövetet a tanulmányi felhasználáshoz.
- Korábban Cx601/Alofisellel vagy más allogén vagy autológ őssejtterápiával kezelt alanyok az elmúlt 6 hónapban.
- Ellenjavallatok az érzéstelenítő eljáráshoz (helyi és általános) vagy a zsírszövet-gyűjtési eljáráshoz.
Alanyok, akiknél a következő sipolytípusok vagy anatómiai megjelenések közül egy vagy több:
- Patkósipolyok
- Fistulák, amelyeknek nincs nyílása az anális csatornában vagy az alacsony végbélben
- Vakon végződő sinus traktusok (nincs külső nyílás)
- Elágazó fisztulák, amelyek a záróizom-komplexumot foglalják magukban vagy annak közelében vannak, és nem alakíthatók át egyetlen traktussá a záróizom-komplexum sérülésének kockázata nélkül
- >1 belső nyílás
- Mérsékelt vagy súlyos proktitis
- A belső nyílást körülvevő súlyos végbélnyálkahártya fibrózis, amely megakadályozza a sipolydugó kupakjának rögzítését.
- Bármilyen anatómiai korlát a sipolydugó kupakjának sikeres rögzítéséhez
- Mérsékelten vagy nagyobb aktív luminális CD kolonoszkópiás bizonyítéka.
- Az alany, aki a szűrést és a kiindulási vizsgálati látogatásokat megelőző utolsó 2 hétben folyamatosan szisztémás vagy rektális szteroid kezelést kapott CD miatt.
- A kórtörténetben vagy egyidejűleg fennálló magas fokú dysplasia, adenokarcinóma és in situ carcinoma kolonoszkópiás vizsgálat során a szűrővizsgálatot követő 5 éven belül.
- Veseelégtelenségben szenvedő betegek (kreatinin érték > 1,8 mg/dl, eGFR < 44, vagy dialízis alatt álló beteg).
- Alanyok, akiknek hemoglobinszintje kevesebb, mint 8 gm/dl.
- Olyan alanyok, akiknél a szérum aszpartát transzamináz (AST) vagy alanin transzamináz (ALT) a normálérték felső határának (ULN) több mint kétszerese.
- Kiürítetlen perianális szepszisben szenvedő alanyok.
- Ismert koagulopátiában (rendellenes INR) vagy thrombocytopeniában szenvedő alanyok, amelyeket a 75 000-nél kisebb vérlemezkeszám jelez.
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében olyan kábítószerrel (kábítószerrel vagy alkohollal) való visszaélés volt, amely akadályozná a vizsgálati protokollnak és a vizsgálati követelményeknek való megfelelést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Standard of Care kezelés + AVB-114
Az alanyok a 0. nap előtt megkapják a standard gondozási kezelést (seton elhelyezés), amikor azt eltávolítják és az AVB-114 vizsgálati kezelést beiktatják.
|
Ez a kezelés egy seton (puha, rugalmas cső vagy nem felszívódó zsinór) behelyezéséből áll az alany perianális sipolyába.
A setont adott esetben egy tanulmányozó orvos távolítja el tanulmányi látogatásokon.
Az AVB-114 az alany zsírszövetéből vett őssejtekből áll, amelyeket biológiailag felszívódó dugóba oltottak be.
Az AVB-114-et a vizsgálati orvos a 0. napon helyezi be az alany sipolyába.
|
|
Aktív összehasonlító: Az ápolási kezelés standardja
Az alanyok a 0. nap előtt megkapják a standard gondozási kezelést (seton elhelyezés), amikor azt eltávolítják, majd visszahelyezik.
|
Ez a kezelés egy seton (puha, rugalmas cső vagy nem felszívódó zsinór) behelyezéséből áll az alany perianális sipolyába.
A setont adott esetben egy tanulmányozó orvos távolítja el tanulmányi látogatásokon.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kezelt perianális fistula kombinált remissziójában szenvedő alanyok arányában az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 36 hét
|
36 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a fisztula klinikai remisszióban szenvedő alanyok arányában az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 12. héttől 104. hétig
|
12. héttől 104. hétig
|
|
|
Változás a klinikai remisszió tartósságának átlagában az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 12. héttől 104. hétig
|
A fistula időtartama megfelel a klinikai remisszió meghatározásának.
|
12. héttől 104. hétig
|
|
A klinikai remisszióig eltelt idő átlagos változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 12. héttől 104. hétig
|
12. héttől 104. hétig
|
|
|
Változás a fisztula-relapszusban szenvedő alanyok arányában az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 12. héttől 104. hétig
|
12. héttől 104. hétig
|
|
|
A fistula visszaeséséig eltelt idő változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 12. héttől 104. hétig
|
12. héttől 104. hétig
|
|
|
A kezelt fistula radiológiai válaszának arányának változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: Alapállapot, 12. héttől 52. hétig
|
Alapállapot, 12. héttől 52. hétig
|
|
|
A betegségaktivitási index pontszámainak átlagának változása a perianális betegség aktivitási indexe (PDAI) alapján az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
Perianalis Disease Activity Index (PDAI).
A lehetséges pontszámok 0 és 20 között mozognak, a magasabb pontszám súlyosabb perianális betegség aktivitást jelez
|
Alapállapot, 36. hét
|
|
A betegség aktivitási index pontszámainak átlagának változása a rövid Crohn-betegség aktivitási index (sCDAI) alapján az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
Rövid Crohn-betegség aktivitási index (sCDAI).
A lehetséges pontszámok 44-től >450-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám súlyosabb betegségaktivitást jelent
|
Alapállapot, 36. hét
|
|
Változás a betegek életminőség-értékelési pontszámainak átlagában az Euroqol 5 Diumention 5, az egészségi állapot szintmérője (Eq-5Q-5L) segítségével az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
Euroqol 5 5. dimenzió, az egészségi állapot szintmérője (EQ-5D-5L).
A skála 0-tól 100-ig terjed, a magasabb pontszám súlyosabb egészségi állapotot jelez.
|
Alapállapot, 36. hét
|
|
A gyulladásos bélbetegség kérdőív (IBDQ) segítségével a betegek életminőség-értékelési pontszámainak átlagának változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
Gyulladásos bélbetegség kérdőív (IBDQ).
A lehetséges pontszámok 32 és 224 között mozognak, a magasabb pontszám pedig az egészséggel összefüggő jobb életminőséget jelzi.
|
Alapállapot, 36. hét
|
|
Változás a betegek értékelésében a kezelt fistulával kapcsolatos napi funkcionalitásra gyakorolt hatásról az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: Alapállapot, 12. héttől 36. hétig
|
A kihagyott munka vagy tevékenység napjait és annak okát rögzítjük.
|
Alapállapot, 12. héttől 36. hétig
|
|
A kezelt fistulával kapcsolatos betegellátási pálya értékelésének változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 12. héttől 36. hétig
|
A felhasznált egészségügyi erőforrások száma és típusa rögzítésre kerül.
|
12. héttől 36. hétig
|
|
A nemkívánatos események számának változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 1. naptól 104. hétig
|
1. naptól 104. hétig
|
|
|
A súlyos nemkívánatos események számának változása az AVB-114 és a standard ellátási csoportok között.
Időkeret: 1. naptól 104. hétig
|
1. naptól 104. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Joan Morris, Alimentiv Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. szeptember 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. május 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 14.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. augusztus 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 31.
Utolsó ellenőrzés
2024. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STOMP-II
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .