Seedade celler på matrisplugg som behandlar Crohns perianala fistlar (STOMP-II)
31 juli 2024 uppdaterad av: Avobis Bio, LLC
En fas II-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av AVB-114 vid behandling av komplexa Crohns perianala fistlar hos patienter med vilande rektalsjukdom och vars fistel har misslyckats med att svara på biologisk eller konventionell terapi. Kombinerad remission av behandlad perianal fistel i den undersökta behandlingsarmen kommer att jämföras med en kontrollarm med standardvård.
Studien har 2 delar:
Del 1: Alla erforderliga studiebesök för försökspersoner som initialt får studiebehandling och de som får standardbehandling (kontrollarm).
Del 2: Försökspersoner som är inskrivna i kontrollarmen kan få behandling med AVB-114 efter vecka 36. Dessa försökspersoner kommer sedan att följas enligt det kliniska protokollet.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
AVB-114 är en undersökningsterapi som erbjuder ett nytt terapeutiskt tillvägagångssätt för att behandla detta otillfredsställda medicinska behov.
Läkemedlet är ett mesenkymalt cellsubstratsystem som består av autologa mesenkymala celler inkuberade med ett 3-dimensionellt bioabsorberbart substrat.
Läkemedelssubstansen är expanderade, rena mesenkymala stamceller (MSC) som är kända för att modulera lokal inflammation och orkestrera vävnadsläkning.
Genom att inkubera celler med ett 3-dimensionellt bioabsorberbart substrat designat för anal fistelgeometri, levereras celler lokalt till fistelkanalen för att främja läkning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Office of Phillip Fleshner, MD
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- UChicago Medicine and Biological Sciences
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Mass Gen Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Health
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medical College - NY Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tillhandahållande av signerad och daterad ICF.
- Förmåga och vilja att följa studieprotokoll och studiekrav under hela studietiden.
- Man eller kvinna, 18-70 år
- Patienter med CD diagnostiserats minst 6 månader före screeningbesöket.
- Försökspersoner med en enkel fistelkanal med en inre öppning och en extern öppning, inklusive en tidigare utförd omvandling av en förgrenad fistelkanal till en enkel fistelkanal där förgreningen inträffade utanför sfinkterkomplexet.
- Patienter vars perianala fistel(er) tidigare behandlats med antingen biologisk eller konventionell terapi vars fistel har visat ett misslyckat svar eller som har dokumenterat medicinintolerans.
- Kvinnor i fertil ålder (WCBP) måste ha negativt serumgraviditetstest vid screening (känsliga för 25 IE humant koriongonadotropin). WCBP som deltar i denna studie måste gå med på att använda en adekvat preventivmetod under hela studiens varaktighet. Män som har sexuella partners som är kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att använda en barriärmetod för preventivmedel under studietiden.
Exklusions kriterier:
- Kliniskt signifikanta medicinska tillstånd inom sex månader före screening som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra patientens säkerhet med studiedeltagande och/eller patientens förmåga att följa studieprotokollet.
- Bevis på hepatit B, C eller HIV eller patienter med medfödda eller förvärvade immunbrister.
- Deltagande i en prövningsläkemedelsstudie (inom 30 dagar efter senaste administrering från screeningbesöket) eller medicinsk utrustningsstudie (inom 1 år efter implantation från screeningbesöket) där prövningsbehandling (läkemedel eller apparat) placeras i ändtarmen, slidan eller nära fistel plats, eller som potentiellt kan interagera med studiebehandling.
- Historik (inom tidigare 5 år efter screeningbesök) av invasiv cancer inklusive melanom (med undantag för lokaliserade hudcancer).
- Försökspersoner som är gravida, försöker bli gravida eller ammar.
- Försökspersoner med kontraindikationer för magnetisk resonans (MR)-utvärderingar och/eller MR-kontrast.
- Historik med kliniskt signifikant fettriktad autoimmunitet.
- Samtidig rekto-vaginal fistel
- Samtidig ileal anal påse perineal fistlar.
- Aktiv, olöst infektion som kräver parenterala antibiotika.
- Alla större operationer i mag-tarmkanalen (inklusive ett eller flera segment av kolon eller terminal ileum) inom 3 månader före screeningbesöket. Förekomst av stomi är inte uteslutande.
- Försökspersoner som hade en definitiv kirurgisk procedur för målfisteln eller en perianal procedur som resulterade i en stor mjukvävnadsdefekt inom 6 månader före screeningbesöket.
- En komprometterad bukregion på grund av en tidigare cool skulpteringsprocedur, bukstrålning, kemoterapi, nyligen genomförda tatueringar, lokal infektion eller andra orsaker som kan äventyra fettvävnaden för studieanvändning.
- Patienter som tidigare behandlats med Cx601/Alofisel eller annan allogen eller autolog stamcellsterapi under de senaste 6 månaderna.
- Kontraindikationer för anestesiförfarandet (lokalt och allmänt) eller till insamlingsförfarandet för fettvävnad.
Försökspersoner med en eller flera av följande fisteltyper eller anatomiska presentationer:
- Hästsko fistlar
- Fistlar som inte har en öppning inne i analkanalen eller låga ändtarmen
- Blindslutande sinuskanaler (ingen yttre öppning)
- Förgrenade fistlar som involverar eller är nära sfinkterkomplexet och inte kan omvandlas till enstaka kanaler utan risk för skada på sfinkterkomplexet
- >1 invändig öppning
- Måttlig eller svår proktit
- Allvarlig rektal slemhinnefibros som omger den inre öppningen förhindrar fastsättning av fistelpluggens lock.
- Eventuella anatomiska begränsningar för att framgångsrikt säkra fistelpluggens lock
- Bevis genom koloskopi av måttligt eller större aktiv luminal CD.
- Patient med pågående systemiska eller rektala steroider för CD under de senaste 2 veckorna före screening och studiebesök vid baslinjen.
- Historik av eller samtidig höggradig dysplasi, adenokarcinom och karcinom in situ vid koloskopi inom 5 år efter screeningbesöket.
- Patienter med njurinsufficiens (kreatininvärde > 1,8 mg/dL, eGFR < 44, eller patient som genomgår dialys).
- Försökspersoner med ett hemoglobinvärde på mindre än 8 g/dL.
- Patienter med serumaspartattransaminas (AST) eller alanintransaminas (ALAT) > 2 gånger den övre normalgränsen (ULN).
- Försökspersoner med odränerad perianal sepsis.
- Patienter med känd koagulopati (onormal INR) eller trombocytopeni som indikeras av ett trombocytantal < 75 000.
- Försökspersoner med en historia av drogmissbruk (drog eller alkohol) som skulle störa förmågan att följa studieprotokollet och studiekraven.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Standard of Care Treatment + AVB-114
Försökspersonerna får standardbehandling (setonplacering) före dag 0, då den tas bort och studiebehandlingen AVB-114 sätts in.
|
Denna behandling består av att föra in en seton (ett mjukt flexibelt rör eller icke-absorberbar sträng) i patientens perianala fistel.
Setonen tas bort av en studieläkare vid studiebesök i förekommande fall.
AVB-114 består av stamceller tagna från en försökspersons fettvävnad sådda i en bioabsorberbar plugg.
AVB-114 kommer att föras in i försökspersonens fistel av en studieläkare på dag 0.
|
|
Aktiv komparator: Standard of Care-behandling
Försökspersonerna får standardbehandling (setonplacering) före dag 0, då den tas bort och sedan ersätts.
|
Denna behandling består av att föra in en seton (ett mjukt flexibelt rör eller icke-absorberbar sträng) i patientens perianala fistel.
Setonen tas bort av en studieläkare vid studiebesök i förekommande fall.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i andelar av patienter med kombinerad remission av behandlad perianal fistel mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: 36 veckor
|
36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i andelen patienter med fistel klinisk remission mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Vecka 12 till Vecka 104
|
Vecka 12 till Vecka 104
|
|
|
Förändring i medel för hållbarhet av klinisk remission mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Vecka 12 till Vecka 104
|
Tidslängden fistel uppfyller definitionen för klinisk remission.
|
Vecka 12 till Vecka 104
|
|
Förändring av tid till klinisk remission mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Vecka 12 till Vecka 104
|
Vecka 12 till Vecka 104
|
|
|
Förändring i andelen patienter med fistelrecidiv mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Vecka 12 till Vecka 104
|
Vecka 12 till Vecka 104
|
|
|
Förändring av tid till fistelrecidiv mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Vecka 12 till Vecka 104
|
Vecka 12 till Vecka 104
|
|
|
Förändring i proportioner av radiologiskt svar hos behandlad fistel mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Baslinje, vecka 12 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 12 till vecka 52
|
|
|
Förändring av medel för sjukdomsaktivitetsindexpoäng med hjälp av Perianal Disease Activity Index (PDAI) mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Perianal Disease Activity Index (PDAI).
Möjliga poäng varierar från 0-20, med en högre poäng som indikerar allvarligare perianal sjukdomsaktivitet
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Förändring av medel för sjukdomsaktivitetsindexpoäng med det korta Crohns sjukdomsaktivitetsindex (sCDAI) mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Kort Crohns sjukdomsaktivitetsindex (sCDAI).
Möjliga poäng varierar från 44 till >450, med en högre poäng representerar mer allvarlig sjukdomsaktivitet
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Förändring av medel för patienternas livskvalitetsbedömning med hjälp av Euroqol 5 Diumention 5, nivåmått på hälsotillstånd (Eq-5Q-5L) mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Euroqol 5 Dimension 5, nivåmått på hälsostatus (EQ-5D-5L).
Skalan varierar i poäng från 0 till 100, med en högre poäng som indikerar ett allvarligare hälsotillstånd.
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Förändring i medel för patientens livskvalitetsbedömning med hjälp av frågeformuläret för inflammatoriska tarmsjukdomar (IBDQ) mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Inflammatory Bowel Disease Questionnaire (IBDQ).
Möjliga poäng varierar från 32-224, med en högre poäng som indikerar en bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Förändring i patientbedömning av påverkan på daglig funktionalitet relaterad till behandlad fistel mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Baslinje, vecka 12 till vecka 36
|
Dagar av missat arbete eller aktivitet och anledningen till kommer att fångas.
|
Baslinje, vecka 12 till vecka 36
|
|
Förändring i utvärderingar av patientvårdsbana relaterad till behandlad fistel mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Vecka 12 till Vecka 36
|
Antal och typ av utnyttjade sjukvårdsresurser kommer att fångas upp.
|
Vecka 12 till Vecka 36
|
|
Förändring i antal biverkningar mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Dag 1 till vecka 104
|
Dag 1 till vecka 104
|
|
|
Förändring i antal allvarliga biverkningar mellan AVB-114 och standardvårdsgrupper.
Tidsram: Dag 1 till vecka 104
|
Dag 1 till vecka 104
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Joan Morris, Alimentiv Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 september 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 maj 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2021
Första postat (Faktisk)
19 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STOMP-II
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .