Thérapie hebdomadaire au sirolimus
3 mars 2026 mis à jour par: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Thérapie hebdomadaire au sirolimus pour le traitement des malformations veineuses et lymphatiques
En pratique courante, les options pour les malformations veineuses et lymphatiques restent limitées.
Récemment, un médicament oral, le sirolimus, s'est avéré bénéfique pour les patients lorsqu'il est pris une ou deux fois par jour pendant plusieurs mois.
Malheureusement, de nombreux effets secondaires sont associés à ce médicament, dont certains peuvent être graves, notamment la neutropénie, les ulcérations buccales et les anomalies de laboratoire.
Le but de cette étude est de déterminer si le sirolimus administré une fois par semaine sera efficace pour le traitement des malformations veineuses et lymphatiques.
De plus, l'étude évaluera la satisfaction des patients et identifiera les effets indésirables.
Les participants prendront le médicament pendant 6 mois avec la possibilité de continuer après cette période.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
24
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Stephnie Munie, BS
- Numéro de téléphone: 843-566-2453
- E-mail: munie@musc.edu
Lieux d'étude
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29403
- Recrutement
- Medical University of South Carolina
-
Contact:
- Stephanie Munie, BS
- Numéro de téléphone: 843-792-9784
- E-mail: munie@musc.edu
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patient de 2 ans et plus
- Malformations veineuses, lymphatiques ou veinolymphatiques
Critère d'exclusion:
- Enfants avec contre-indication à l'utilisation du sirolimus
- Enfants ayant des antécédents de greffe
- Enfants ayant des antécédents d'immunodéficience naturelle
- Enfants ayant des antécédents d'immunodéficience artificiellement induite
- Enfants ayant des antécédents d'infection grave ou potentiellement mortelle
- Enfants prenant des médicaments inhibiteurs du CYP3A4
- Enfants prenant des inducteurs puissants du CYP3A4 pour éviter une dose/exposition sous-thérapeutique.
- Incapacité ou refus du sujet ou du tuteur/représentant légal de donner un consentement éclairé
- Femmes enceintes ou susceptibles de le devenir o Le sirolimus est un médicament de catégorie C pour la grossesse. Aucune étude contrôlée randomisée n'a été réalisée sur des femmes enceintes. Les femmes en âge de procréer doivent être sous contraception efficace avant, pendant et pendant 12 semaines après le traitement par le sirolimus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Groupe de traitement
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Les participants recevront du sirolimus (1,5-2 2 mg/m2) par semaine pendant 6 mois.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la taille de la lésion
Délai: Base de référence et 6 mois
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Mesurera la taille des lésions (mm) à chaque visite du patient
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Base de référence et 6 mois
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Modification de la taille de la lésion par photographie
Délai: Base de référence et 6 mois
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Évaluera les photographies cliniques des lésions à chaque visite du patient
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Base de référence et 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre d'effets secondaires ressentis
Délai: Premier mois
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Le patient remplira des questionnaires sur les effets secondaires à chaque visite
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Premier mois
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Nombre d'effets secondaires ressentis
Délai: Deuxième mois
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Le patient remplira des questionnaires sur les effets secondaires à chaque visite
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Deuxième mois
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Nombre d'effets secondaires ressentis
Délai: Mois trois
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Le patient remplira des questionnaires sur les effets secondaires à chaque visite
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Mois trois
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Nombre d'effets secondaires ressentis
Délai: Quatrième mois
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Le patient remplira des questionnaires sur les effets secondaires à chaque visite
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Quatrième mois
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Nombre d'effets secondaires ressentis
Délai: Cinquième mois
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Le patient remplira des questionnaires sur les effets secondaires à chaque visite
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Cinquième mois
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Nombre d'effets secondaires ressentis
Délai: Sixième mois
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Le patient remplira des questionnaires sur les effets secondaires à chaque visite
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Sixième mois
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Modification de la qualité de vie évaluée par un questionnaire
Délai: Base de référence et 6 mois
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Le patient remplira un questionnaire sur la qualité de vie à chaque visite
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Base de référence et 6 mois
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Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire
Délai: De la visite de référence à la visite de 2 mois
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Les résultats de laboratoire de la norme de soins (CBC, CMP, triglycérides) seront surveillés
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De la visite de référence à la visite de 2 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 janvier 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 avril 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2021
Première publication (Réel)
27 avril 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 00106369
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .