Terapia Semanal com Sirolimo
12 de março de 2024 atualizado por: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Terapia Semanal com Sirolimus para Tratamento de Malformações Venosas e Linfáticas
Na prática atual, as opções para malformações venosas e linfáticas permanecem limitadas.
Recentemente, descobriu-se que um medicamento oral, o sirolimus, beneficia os pacientes quando tomado uma ou duas vezes ao dia durante vários meses.
Infelizmente, existem muitos efeitos colaterais associados a este medicamento, alguns dos quais podem ser graves, incluindo neutropenia, ulcerações orais e anormalidades laboratoriais.
O objetivo deste estudo é determinar se o sirolimus administrado uma vez por semana será eficaz no tratamento de malformações venosas e linfáticas.
Além disso, o estudo avaliará a satisfação do paciente e identificará os efeitos adversos.
Os participantes tomarão a medicação por 6 meses, com a opção de continuar após esse período.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Stephnie Munie, BS
- Número de telefone: 843-566-2453
- E-mail: munie@musc.edu
Locais de estudo
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29403
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina
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Contato:
- Stephanie Munie, BS
- Número de telefone: 843-792-9784
- E-mail: munie@musc.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com 2 anos de idade ou mais
- Malformações venosas, linfáticas ou venolinfáticas
Critério de exclusão:
- Crianças com contraindicação ao uso de sirolimus
- Crianças com história de transplante
- Crianças com história de imunodeficiência natural
- Crianças com história de imunodeficiência induzida artificialmente
- Crianças com histórico de infecção grave ou com risco de vida
- Crianças tomando medicamentos inibidores do CYP3A4
- Crianças tomando indutores fortes de CYP3A4 para evitar exposição/dosagem subterapêutica.
- Incapacidade ou falta de vontade do sujeito ou responsável legal/representante em dar consentimento informado
- Mulheres que estão grávidas ou podem engravidar o Sirolimus é um medicamento de Categoria C para Gravidez. Nenhum estudo controlado randomizado foi feito em mulheres grávidas. Mulheres com potencial para engravidar devem usar contracepção eficaz antes, durante e por 12 semanas após o tratamento com sirolimus.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de tratamento
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Os participantes receberão Sirolimus (1,5-2 2mg/m2) semanalmente por 6 meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no tamanho da lesão
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Estará medindo o tamanho das lesões (mm) em cada visita do paciente
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Linha de base e 6 meses
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Mudança no tamanho da lesão através da fotografia
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Estará avaliando fotografias clínicas de lesões em cada visita do paciente
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Linha de base e 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de efeitos colaterais experimentados
Prazo: Primeiro mês
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O paciente preencherá questionários sobre efeitos colaterais em cada visita
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Primeiro mês
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Número de efeitos colaterais experimentados
Prazo: Mês Dois
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O paciente preencherá questionários sobre efeitos colaterais em cada visita
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Mês Dois
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Número de efeitos colaterais experimentados
Prazo: Terceiro mês
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O paciente preencherá questionários sobre efeitos colaterais em cada visita
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Terceiro mês
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Número de efeitos colaterais experimentados
Prazo: Mês quatro
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O paciente preencherá questionários sobre efeitos colaterais em cada visita
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Mês quatro
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Número de efeitos colaterais experimentados
Prazo: Quinto mês
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O paciente preencherá questionários sobre efeitos colaterais em cada visita
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Quinto mês
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Número de efeitos colaterais experimentados
Prazo: Mês seis
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O paciente preencherá questionários sobre efeitos colaterais em cada visita
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Mês seis
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Mudança na qualidade de vida avaliada por questionário
Prazo: Linha de base e 6 meses
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O paciente preencherá o questionário de qualidade de vida em cada visita
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Linha de base e 6 meses
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Número de participantes com anormalidades laboratoriais
Prazo: Da visita inicial à visita de 2 meses
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Os resultados laboratoriais padrão de atendimento (hemograma, CMP, triglicerídeos) serão monitorados
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Da visita inicial à visita de 2 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
27 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Linfáticas
- Tumores de vasos linfáticos
- Anomalias congénitas
- Linfangioma
- Anormalidades Linfáticas
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- 00106369
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .