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Wöchentliche Sirolimus-Therapie

3. März 2026 aktualisiert von: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina

Wöchentliche Sirolimus-Therapie zur Behandlung von venösen und lymphatischen Malformationen

In der derzeitigen Praxis bleiben die Optionen für venöse und lymphatische Fehlbildungen begrenzt. Kürzlich wurde festgestellt, dass ein orales Medikament, Sirolimus, Patienten zugute kommt, wenn es über mehrere Monate ein- oder zweimal täglich eingenommen wird. Leider sind mit diesem Medikament viele Nebenwirkungen verbunden, von denen einige schwerwiegend sein können, darunter Neutropenie, orale Ulzerationen und Laboranomalien. Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob eine einmal wöchentliche Gabe von Sirolimus zur Behandlung von venösen und lymphatischen Missbildungen wirksam ist. Darüber hinaus wird die Studie die Patientenzufriedenheit bewerten und Nebenwirkungen identifizieren. Die Teilnehmer werden das Medikament 6 Monate lang einnehmen, mit der Option, es nach diesem Zeitraum fortzusetzen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Stephnie Munie, BS
  • Telefonnummer: 843-566-2453
  • E-Mail: munie@musc.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29403
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
          • Stephanie Munie, BS
          • Telefonnummer: 843-792-9784
          • E-Mail: munie@musc.edu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient 2 Jahre und älter
  • Venöse, lymphatische oder venolymphatische Fehlbildungen

Ausschlusskriterien:

  • Kinder mit Kontraindikation zur Anwendung von Sirolimus
  • Kinder mit Vorgeschichte einer Transplantation
  • Kinder mit einer Vorgeschichte von natürlicher Immunschwäche
  • Kinder mit einer Vorgeschichte von künstlich induzierter Immunschwäche
  • Kinder mit einer Vorgeschichte einer schweren oder lebensbedrohlichen Infektion
  • Kinder, die CYP3A4-hemmende Medikamente einnehmen
  • Kinder, die starke CYP3A4-Induktoren einnehmen, um eine subtherapeutische Dosierung/Exposition zu vermeiden.
  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Subjekts oder gesetzlichen Vormunds/Vertreters, eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Frauen, die schwanger sind oder schwanger werden könnten o Sirolimus ist ein Arzneimittel der Schwangerschaftskategorie C. Es wurden keine randomisierten kontrollierten Studien an schwangeren Frauen durchgeführt. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor, während und 12 Wochen nach der Sirolimus-Therapie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsgruppe
Arzneimittel: Sirolimus
Die Teilnehmer erhalten Sirolimus (1,5-2,2 mg/m2) wöchentlich für 6 Monate.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Größe der Läsion
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Bei jedem Patientenbesuch wird die Größe der Läsionen (mm) gemessen
Baseline und 6 Monate
Veränderung der Größe der Läsion durch Foto
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Wird bei jedem Patientenbesuch klinische Fotos von Läsionen auswerten
Baseline und 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der aufgetretenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat Eins
Der Patient füllt bei jedem Besuch Fragebögen zu Nebenwirkungen aus
Monat Eins
Anzahl der aufgetretenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat Zwei
Der Patient füllt bei jedem Besuch Fragebögen zu Nebenwirkungen aus
Monat Zwei
Anzahl der aufgetretenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat drei
Der Patient füllt bei jedem Besuch Fragebögen zu Nebenwirkungen aus
Monat drei
Anzahl der aufgetretenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat vier
Der Patient füllt bei jedem Besuch Fragebögen zu Nebenwirkungen aus
Monat vier
Anzahl der aufgetretenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat fünf
Der Patient füllt bei jedem Besuch Fragebögen zu Nebenwirkungen aus
Monat fünf
Anzahl der aufgetretenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat Sechs
Der Patient füllt bei jedem Besuch Fragebögen zu Nebenwirkungen aus
Monat Sechs
Veränderung der Lebensqualität nach Fragebogenerhebung
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Der Patient füllt bei jedem Besuch einen Fragebogen zur Lebensqualität aus
Baseline und 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Laboranomalien
Zeitfenster: Vom Basisbesuch bis zum 2-Monats-Besuch
Standard-Laborergebnisse (CBC, CMP, Triglyceride) werden überwacht
Vom Basisbesuch bis zum 2-Monats-Besuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Ermittler

  • Hauptermittler: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Januar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 00106369

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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