Týdenní terapie sirolimem
12. března 2024 aktualizováno: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Týdenní terapie sirolimem pro léčbu žilních a lymfatických malformací
V současné praxi zůstávají možnosti žilních a lymfatických malformací omezené.
Nedávno bylo zjištěno, že perorální lék, sirolimus, prospívá pacientům, když je užíván jednou nebo dvakrát denně po dobu několika měsíců.
Bohužel existuje mnoho vedlejších účinků spojených s tímto lékem, z nichž některé mohou být závažné, včetně neutropenie, orálních ulcerací a laboratorních abnormalit.
Účelem této studie je určit, zda bude sirolimus podávaný jednou týdně účinný při léčbě žilních a lymfatických malformací.
Kromě toho studie vyhodnotí spokojenost pacientů a identifikuje nežádoucí účinky.
Účastníci budou užívat léky po dobu 6 měsíců s možností pokračovat po tomto časovém období.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
24
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Stephnie Munie, BS
- Telefonní číslo: 843-566-2453
- E-mail: munie@musc.edu
Studijní místa
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29403
- Nábor
- Medical University of South Carolina
-
Kontakt:
- Stephanie Munie, BS
- Telefonní číslo: 843-792-9784
- E-mail: munie@musc.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient ve věku 2 let a starší
- Venózní, lymfatické nebo venolymfatické malformace
Kritéria vyloučení:
- Děti s kontraindikací použití sirolimu
- Děti s transplantací v anamnéze
- Děti s anamnézou přirozené imunodeficience
- Děti s anamnézou uměle vyvolané imunodeficience
- Děti se závažnou nebo život ohrožující infekcí v anamnéze
- Děti užívající léky inhibující CYP3A4
- Děti užívající silné induktory CYP3A4, aby se vyhnuly subterapeutickému dávkování/expozici.
- Neschopnost nebo neochota subjektu nebo zákonného zástupce/zástupce dát informovaný souhlas
- Ženy, které jsou nebo mohou otěhotnět o Sirolimus je lék kategorie C pro těhotné. Nebyly provedeny žádné randomizované kontrolované studie na těhotných ženách. Ženy ve fertilním věku musí používat účinnou antikoncepci před, během a 12 týdnů po léčbě sirolimem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčebná skupina
|
Účastníci budou dostávat sirolimus (1,5-2 2 mg/m2) týdně po dobu 6 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna velikosti léze
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Při každé návštěvě pacienta bude měřit velikost lézí (mm).
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Změna velikosti léze prostřednictvím fotografie
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Bude vyhodnocovat klinické fotografie lézí při každé návštěvě pacienta
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet zaznamenaných nežádoucích účinků
Časové okno: První měsíc
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník o vedlejších účincích
|
První měsíc
|
|
Počet zaznamenaných nežádoucích účinků
Časové okno: Měsíc dva
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník o vedlejších účincích
|
Měsíc dva
|
|
Počet zaznamenaných nežádoucích účinků
Časové okno: Měsíc třetí
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník o vedlejších účincích
|
Měsíc třetí
|
|
Počet zaznamenaných nežádoucích účinků
Časové okno: Čtvrtý měsíc
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník o vedlejších účincích
|
Čtvrtý měsíc
|
|
Počet zaznamenaných nežádoucích účinků
Časové okno: Měsíc pátý
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník o vedlejších účincích
|
Měsíc pátý
|
|
Počet zaznamenaných nežádoucích účinků
Časové okno: Měsíc šestý
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník o vedlejších účincích
|
Měsíc šestý
|
|
Změna kvality života hodnocená dotazníkem
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Pacient při každé návštěvě vyplní dotazník kvality života
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od základní návštěvy po 2měsíční návštěvu
|
Budou sledovány laboratorní výsledky standardní péče (CBC, CMP, triglyceridy).
|
Od základní návštěvy po 2měsíční návštěvu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. ledna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. dubna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
27. dubna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfatická onemocnění
- Nádory lymfatických cév
- Vrozené vady
- Lymfangiom
- Lymfatické abnormality
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- 00106369
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Lymfatické malformace
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsNáborMegalencephaly-capillary Malformation Polymicrogyria Syndrome (MCAP)Francie