Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ukentlig Sirolimus-terapi

12. mars 2024 oppdatert av: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina

Ukentlig Sirolimus-terapi for behandling av venøse og lymfatiske misdannelser

I dagens praksis er mulighetene for venøse og lymfatiske misdannelser fortsatt begrensede. Nylig har en oral medisin, sirolimus, vist seg å være til fordel for pasienter når den tas en eller to ganger daglig i flere måneder. Dessverre er det mange bivirkninger forbundet med denne medisinen, hvorav noen kan være alvorlige, inkludert nøytropeni, orale sårdannelser og laboratorieavvik. Hensikten med denne studien er å avgjøre om sirolimus doseret én gang i uken vil være effektiv for behandling av venøse og lymfatiske misdannelser. I tillegg vil studien evaluere pasienttilfredshet og identifisere uønskede effekter. Deltakerne vil være på medisinen i 6 måneder med mulighet for å fortsette etter denne tidsperioden.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: Sirolimus

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Fase

Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Stephnie Munie, BS
Telefonnummer: 843-566-2453
E-post: munie@musc.edu

Studiesteder

Forente stater
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forente stater, 29403
    - Rekruttering
    - Medical University of South Carolina
    - Ta kontakt med:
      
      Stephanie Munie, BS
      
      Telefonnummer: 843-792-9784
      
      E-post: munie@musc.edu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasient 2 år og eldre
Venøse, lymfatiske eller venolymfatiske misdannelser

Ekskluderingskriterier:

Barn med kontraindikasjon for bruk av sirolimus
Barn med historie med transplantasjon
Barn med en historie med naturlig immunsvikt
Barn med en historie med kunstig indusert immunsvikt
Barn med en historie med en alvorlig eller livstruende infeksjon
Barn som tar CYP3A4-hemmende medisiner
Barn som tar sterke CYP3A4-induktorer for å unngå subterapeutisk dosering/eksponering.
Manglende evne eller vilje hos subjekt eller juridisk verge/representant til å gi informert samtykke
Kvinner som er eller kan bli gravide o Sirolimus er et graviditetskategori C-legemiddel. Det er ikke gjort noen randomiserte kontrollerte studier på gravide kvinner. Kvinner i fertil alder må bruke effektiv prevensjon før, under og i 12 uker etter sirolimusbehandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Ikke-randomisert
Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
Masking: Ingen (Open Label)

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe	Legemiddel: Sirolimus Deltakerne vil få Sirolimus (1,5-2 2mg/m2) ukentlig i 6 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i størrelsen på lesjonen Tidsramme: Baseline og 6 måneder	Vil måle størrelsen på lesjonene (mm) ved hvert pasientbesøk	Baseline og 6 måneder
Endring i størrelse på lesjonen gjennom fotografi Tidsramme: Baseline og 6 måneder	Vil evaluere kliniske fotografier av lesjoner ved hvert pasientbesøk	Baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Antall opplevde bivirkninger Tidsramme: Måned én	Pasienten vil fylle ut spørreskjemaer om bivirkninger ved hvert besøk	Måned én
Antall opplevde bivirkninger Tidsramme: Måned to	Pasienten vil fylle ut spørreskjemaer om bivirkninger ved hvert besøk	Måned to
Antall opplevde bivirkninger Tidsramme: Måned tre	Pasienten vil fylle ut spørreskjemaer om bivirkninger ved hvert besøk	Måned tre
Antall opplevde bivirkninger Tidsramme: Måned fire	Pasienten vil fylle ut spørreskjemaer om bivirkninger ved hvert besøk	Måned fire
Antall opplevde bivirkninger Tidsramme: Måned fem	Pasienten vil fylle ut spørreskjemaer om bivirkninger ved hvert besøk	Måned fem
Antall opplevde bivirkninger Tidsramme: Måned seks	Pasienten vil fylle ut spørreskjemaer om bivirkninger ved hvert besøk	Måned seks
Endring i livskvalitet vurdert ved spørreskjema Tidsramme: Baseline og 6 måneder	Pasienten vil fylle ut livskvalitetsspørreskjema ved hvert besøk	Baseline og 6 måneder
Antall deltakere med laboratorieavvik Tidsramme: Fra baseline besøk til 2 måneders besøk	Standard laboratorieresultater (CBC, CMP, triglyserider) vil bli overvåket	Fra baseline besøk til 2 måneders besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Etterforskere

Hovedetterforsker: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

27. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

00106369

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus

Aadi Bioscience, Inc.

Godkjent for markedsføring

Utvidet tilgang for ABI-009 hos pasienter med avansert PEComa og pasienter med malignitet med relevante genetiske mutasjoner eller mTOR Pathway Activation

TSC1 | TSC2 | PEComa, ondartet | mTOR Pathway Abberation
Aadi Bioscience, Inc.

Fullført

Nab-sirolimus ved tilbakevendende høygradig gliom og nylig diagnostisert glioblastom

Høygradig tilbakevendende gliom og nylig diagnostisert glioblastom

Forente stater
Johns Hopkins University
MacuSight, Inc.

Fullført

Sirolimus som terapeutisk tilnærming til uveitt (SAVE)

Panuveitt | Uveitt | Bakre uveitt | Intermediær uveitt

Forente stater
Stefan Schieke MD

Tilbaketrukket

Terapeutisk effekt av topisk sirolimus i tidlig stadium kutan T-celle lymfom (CTCL)

Kutant T-celle lymfom (CTCL)

Forente stater
Brigham and Women's Hospital
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Sikkerhetsstudie av sirolimus og hydroksyklorokin hos kvinner med lymfangioleiomyomatose (SAIL)

Lymfangioleiomyomatose

Forente stater
The University of Texas Health Science Center,...
Society for Pediatric Dermatology

Fullført

Topisk rapamycinterapi for å lindre kutane manifestasjoner av tuberøs sklerosekompleks (TSC) og nevrofibromatose I (NF1)

Tuberøs sklerose | Nevrofibromatoser | Nevrofibrom | Angiofibrom

Forente stater
Nanjing First Hospital, Nanjing Medical University

Tilbaketrukket

Koronare bifurkasjonslesjoner behandlet med Biguard Stent System (BIGUARD)

Koronararteriesykdom
OrbusNeich
CCRF Inc., Beijing, China; OrbusNeich Medical (Shenzhen), Co. Ltd.

Fullført

Sikkerhet og effektivitet av den kombinert biokonstruerte Sirolimus-eluerende stenten versus den nanopolymerfrie Sirolimus-eluerende stenten ved behandling av pasienter med de Novo stenotiske lesjoner (RECOVERY)

Koronar arteriosklerose

Kina
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Ukjent

Firebird 2 versus Excel Sirolimus-eluerende stent for behandling av pasienter i den virkelige verden med koronararteriesykdom (FESTA)

Koronararteriesykdom

Kina
Children's Hospital of Fudan University

Fullført

Sikkerhet og effekt av lavdose Sirolimus til Kaposiform Hemangioendothelioma

Hemangioma | Kaposiformt Hemangioendothelioma

Kina

Ukentlig Sirolimus-terapi