Еженедельная терапия сиролимусом
3 марта 2026 г. обновлено: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Еженедельная терапия сиролимусом для лечения венозных и лимфатических мальформаций
В современной практике возможности лечения венозных и лимфатических мальформаций остаются ограниченными.
Недавно было обнаружено, что пероральный препарат сиролимус приносит пользу пациентам при приеме один или два раза в день в течение нескольких месяцев.
К сожалению, есть много побочных эффектов, связанных с этим лекарством, некоторые из которых могут быть серьезными, включая нейтропению, язвы во рту и лабораторные отклонения.
Цель этого исследования — определить, будет ли сиролимус, принимаемый один раз в неделю, эффективным для лечения венозных и лимфатических мальформаций.
Кроме того, исследование будет оценивать удовлетворенность пациентов и выявлять побочные эффекты.
Участники будут принимать лекарства в течение 6 месяцев с возможностью продолжить после этого периода времени.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
24
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Stephnie Munie, BS
- Номер телефона: 843-566-2453
- Электронная почта: munie@musc.edu
Места учебы
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29403
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
Контакт:
- Stephanie Munie, BS
- Номер телефона: 843-792-9784
- Электронная почта: munie@musc.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент от 2 лет и старше
- Венозные, лимфатические или венолимфатические мальформации
Критерий исключения:
- Дети с противопоказаниями к применению сиролимуса
- Дети с трансплантацией в анамнезе
- Дети с историей естественного иммунодефицита
- Дети с искусственно индуцированным иммунодефицитом в анамнезе
- Дети с историей серьезной или опасной для жизни инфекции
- Дети, принимающие препараты, ингибирующие CYP3A4
- Дети, принимающие сильные индукторы CYP3A4, чтобы избежать субтерапевтического дозирования/воздействия.
- Неспособность или нежелание субъекта или законного опекуна/представителя дать информированное согласие
- Женщины, которые беременны или могут забеременеть o Сиролимус является препаратом категории С для беременных. Рандомизированных контролируемых исследований на беременных женщинах не проводилось. Женщины детородного возраста должны пользоваться эффективными средствами контрацепции до, во время и в течение 12 недель после терапии сиролимусом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения
|
Участники будут получать сиролимус (1,5-2,2 мг/м2) еженедельно в течение 6 месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение размера поражения
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
|
Будет измеряться размер поражений (мм) при каждом посещении пациента
|
Исходный уровень и 6 месяцев
|
|
Изменение размера поражения по фотографии
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
|
Будет оцениваться клинические фотографии поражений при каждом посещении пациента
|
Исходный уровень и 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество наблюдаемых побочных эффектов
Временное ограничение: Месяц первый
|
Пациент будет заполнять анкеты побочных эффектов при каждом посещении
|
Месяц первый
|
|
Количество наблюдаемых побочных эффектов
Временное ограничение: Месяц второй
|
Пациент будет заполнять анкеты побочных эффектов при каждом посещении
|
Месяц второй
|
|
Количество наблюдаемых побочных эффектов
Временное ограничение: Месяц третий
|
Пациент будет заполнять анкеты побочных эффектов при каждом посещении
|
Месяц третий
|
|
Количество наблюдаемых побочных эффектов
Временное ограничение: Месяц четвертый
|
Пациент будет заполнять анкеты побочных эффектов при каждом посещении
|
Месяц четвертый
|
|
Количество наблюдаемых побочных эффектов
Временное ограничение: Месяц пятый
|
Пациент будет заполнять анкеты побочных эффектов при каждом посещении
|
Месяц пятый
|
|
Количество наблюдаемых побочных эффектов
Временное ограничение: Месяц шестой
|
Пациент будет заполнять анкеты побочных эффектов при каждом посещении
|
Месяц шестой
|
|
Изменение качества жизни по оценке анкеты
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
|
Пациент будет заполнять анкету качества жизни при каждом посещении
|
Исходный уровень и 6 месяцев
|
|
Количество участников с лабораторными отклонениями
Временное ограничение: От базового визита до визита через 2 месяца
|
Стандартные лабораторные результаты лечения (CBC, CMP, триглицериды) будут контролироваться
|
От базового визита до визита через 2 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 января 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 апреля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 апреля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 апреля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 00106369
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .