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Terapia settimanale con Sirolimus

12 marzo 2024 aggiornato da: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina

Terapia settimanale con Sirolimus per il trattamento delle malformazioni venose e linfatiche

Nella pratica attuale, le opzioni per le malformazioni venose e linfatiche rimangono limitate. Recentemente si è scoperto che un farmaco orale, il sirolimus, apporta benefici ai pazienti se assunto una o due volte al giorno per diversi mesi. Sfortunatamente ci sono molti effetti collaterali associati a questo farmaco, alcuni dei quali possono essere gravi tra cui neutropenia, ulcerazioni orali e anomalie di laboratorio. Lo scopo di questo studio è determinare se il sirolimus somministrato una volta alla settimana sarà efficace per il trattamento delle malformazioni venose e linfatiche. Inoltre, lo studio valuterà la soddisfazione del paziente e identificherà gli effetti avversi. I partecipanti assumeranno il farmaco per 6 mesi con la possibilità di continuare dopo questo periodo di tempo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Stephnie Munie, BS
  • Numero di telefono: 843-566-2453
  • Email: munie@musc.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29403
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
          • Stephanie Munie, BS
          • Numero di telefono: 843-792-9784
          • Email: munie@musc.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età pari o superiore a 2 anni
  • Malformazioni venose, linfatiche o venolinfatiche

Criteri di esclusione:

  • Bambini con controindicazione all'uso di sirolimus
  • Bambini con storia di trapianto
  • Bambini con una storia di immunodeficienza naturale
  • Bambini con una storia di immunodeficienza indotta artificialmente
  • Bambini con una storia di infezione grave o pericolosa per la vita
  • Bambini che assumono farmaci inibitori del CYP3A4
  • Bambini che assumono potenti induttori del CYP3A4 per evitare dosi/esposizione subterapeutiche.
  • Incapacità o riluttanza del soggetto o del tutore/rappresentante legale a dare il consenso informato
  • Donne che sono o potrebbero rimanere incinte o Sirolimus è un farmaco di categoria C per la gravidanza. Non sono stati condotti studi controllati randomizzati su donne in gravidanza. Le donne in età fertile devono essere sottoposte a contraccezione efficace prima, durante e per le 12 settimane successive alla terapia con sirolimus.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento
Droga: Sirolimo
I partecipanti riceveranno Sirolimus (1,5-2 2mg/m2) settimanalmente per 6 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione delle dimensioni della lesione
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Misurerà la dimensione delle lesioni (mm) ad ogni visita del paziente
Basale e 6 mesi
Modifica delle dimensioni della lesione attraverso la fotografia
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Valuterà le fotografie cliniche delle lesioni ad ogni visita del paziente
Basale e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di effetti collaterali sperimentati
Lasso di tempo: Mese Uno
Il paziente completerà i questionari sugli effetti collaterali ad ogni visita
Mese Uno
Numero di effetti collaterali sperimentati
Lasso di tempo: Mese Due
Il paziente completerà i questionari sugli effetti collaterali ad ogni visita
Mese Due
Numero di effetti collaterali sperimentati
Lasso di tempo: Mese Tre
Il paziente completerà i questionari sugli effetti collaterali ad ogni visita
Mese Tre
Numero di effetti collaterali sperimentati
Lasso di tempo: Mese Quattro
Il paziente completerà i questionari sugli effetti collaterali ad ogni visita
Mese Quattro
Numero di effetti collaterali sperimentati
Lasso di tempo: Mese Cinque
Il paziente completerà i questionari sugli effetti collaterali ad ogni visita
Mese Cinque
Numero di effetti collaterali sperimentati
Lasso di tempo: Mese sei
Il paziente completerà i questionari sugli effetti collaterali ad ogni visita
Mese sei
Cambiamento nella qualità della vita come valutato dal questionario
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Il paziente completerà il questionario sulla qualità della vita ad ogni visita
Basale e 6 mesi
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla visita di base alla visita di 2 mesi
Verranno monitorati i risultati di laboratorio standard di cura (CBC, CMP, trigliceridi).
Dalla visita di base alla visita di 2 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Investigatori

  • Investigatore principale: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 00106369

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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