Wekelijkse Sirolimus-therapie
3 maart 2026 bijgewerkt door: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Wekelijkse Sirolimus-therapie voor de behandeling van veneuze en lymfatische misvormingen
In de huidige praktijk blijven de mogelijkheden voor veneuze en lymfatische malformaties beperkt.
Onlangs is ontdekt dat een oraal medicijn, sirolimus, patiënten ten goede komt als het gedurende enkele maanden een of twee keer per dag wordt ingenomen.
Helaas zijn er veel bijwerkingen verbonden aan dit medicijn, waarvan sommige ernstig kunnen zijn, waaronder neutropenie, orale ulceraties en laboratoriumafwijkingen.
Het doel van deze studie is om te bepalen of eenmaal per week gedoseerde sirolimus effectief zal zijn voor de behandeling van veneuze en lymfatische misvormingen.
Bovendien zal de studie de tevredenheid van de patiënt evalueren en nadelige effecten identificeren.
Deelnemers zullen gedurende 6 maanden medicijnen gebruiken met een optie om na deze periode door te gaan.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
24
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Stephnie Munie, BS
- Telefoonnummer: 843-566-2453
- E-mail: munie@musc.edu
Studie Locaties
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29403
- Werving
- Medical University of South Carolina
-
Contact:
- Stephanie Munie, BS
- Telefoonnummer: 843-792-9784
- E-mail: munie@musc.edu
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt van 2 jaar en ouder
- Veneuze, lymfatische of venolymfatische misvormingen
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen met een contra-indicatie voor het gebruik van sirolimus
- Kinderen met een voorgeschiedenis van transplantatie
- Kinderen met een voorgeschiedenis van natuurlijke immunodeficiëntie
- Kinderen met een voorgeschiedenis van kunstmatig geïnduceerde immunodeficiëntie
- Kinderen met een voorgeschiedenis van een ernstige of levensbedreigende infectie
- Kinderen die CYP3A4-remmende medicijnen gebruiken
- Kinderen die sterke CYP3A4-inductoren gebruiken om subtherapeutische dosering/blootstelling te voorkomen.
- Onvermogen of onwil van de proefpersoon of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om geïnformeerde toestemming te geven
- Vrouwen die zwanger zijn of kunnen worden Sirolimus is een geneesmiddel voor zwangerschapscategorie C. Er zijn geen gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken uitgevoerd bij zwangere vrouwen. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten vóór, tijdens en gedurende 12 weken na de behandeling met sirolimus effectieve anticonceptie gebruiken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsgroep
|
Deelnemers krijgen gedurende 6 maanden wekelijks Sirolimus (1,5-2 2mg/m2).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in grootte van de laesie
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Zal bij elk patiëntbezoek de grootte van de laesies (mm) meten
|
Basislijn en 6 maanden
|
|
Verandering in grootte van laesie door middel van foto
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Zal bij elk patiëntbezoek klinische foto's van laesies evalueren
|
Basislijn en 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ervaren bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand een
|
Bij elk bezoek vult de patiënt vragenlijsten over bijwerkingen in
|
Maand een
|
|
Aantal ervaren bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand twee
|
Bij elk bezoek vult de patiënt vragenlijsten over bijwerkingen in
|
Maand twee
|
|
Aantal ervaren bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand drie
|
Bij elk bezoek vult de patiënt vragenlijsten over bijwerkingen in
|
Maand drie
|
|
Aantal ervaren bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand vier
|
Bij elk bezoek vult de patiënt vragenlijsten over bijwerkingen in
|
Maand vier
|
|
Aantal ervaren bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand Vijf
|
Bij elk bezoek vult de patiënt vragenlijsten over bijwerkingen in
|
Maand Vijf
|
|
Aantal ervaren bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand Zes
|
Bij elk bezoek vult de patiënt vragenlijsten over bijwerkingen in
|
Maand Zes
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Bij elk bezoek vult de patiënt een vragenlijst over de kwaliteit van leven in
|
Basislijn en 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Van basisbezoek tot bezoek van 2 maanden
|
Standaard laboratoriumresultaten (CBC, CMP, triglyceriden) zullen worden gecontroleerd
|
Van basisbezoek tot bezoek van 2 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 januari 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 april 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 april 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 april 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 00106369
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .