Veckovis Sirolimusterapi
3 mars 2026 uppdaterad av: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Veckovis sirolimusterapi för behandling av venösa och lymfatiska missbildningar
I nuvarande praxis är alternativen för venösa och lymfatiska missbildningar fortfarande begränsade.
Nyligen har en oral medicin, sirolimus, visat sig gynna patienter när den tas en eller två gånger om dagen i flera månader.
Tyvärr finns det många biverkningar förknippade med denna medicin, av vilka några kan vara allvarliga inklusive neutropeni, orala sår och laboratorieavvikelser.
Syftet med denna studie är att avgöra om sirolimus doserad en gång i veckan kommer att vara effektiv för behandling av venösa och lymfatiska missbildningar.
Dessutom kommer studien att utvärdera patienttillfredsställelse och identifiera negativa effekter.
Deltagarna kommer att vara på medicinen i 6 månader med möjlighet att fortsätta efter denna tidsperiod.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
24
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Stephnie Munie, BS
- Telefonnummer: 843-566-2453
- E-post: munie@musc.edu
Studieorter
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29403
- Rekrytering
- Medical University of South Carolina
-
Kontakt:
- Stephanie Munie, BS
- Telefonnummer: 843-792-9784
- E-post: munie@musc.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient 2 år och äldre
- Venösa, lymfatiska eller venolymfatiska missbildningar
Exklusions kriterier:
- Barn med kontraindikation för användning av sirolimus
- Barn med historia av transplantation
- Barn med en historia av naturlig immunbrist
- Barn med en historia av artificiellt inducerad immunbrist
- Barn med en historia av en allvarlig eller livshotande infektion
- Barn som tar CYP3A4-hämmande läkemedel
- Barn som tar starka CYP3A4-inducerare för att undvika subterapeutisk dosering/exponering.
- Oförmåga eller ovilja hos subjektet eller vårdnadshavare/representant att ge informerat samtycke
- Kvinnor som är eller kan bli gravida o Sirolimus är ett graviditetskategori C-läkemedel. Inga randomiserade kontrollerade studier har gjorts på gravida kvinnor. Kvinnor i fertil ålder måste använda effektiv preventivmetod före, under och i 12 veckor efter sirolimusbehandling.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsgrupp
|
Deltagarna kommer att få Sirolimus (1,5-2 2mg/m2) varje vecka i 6 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i storleken på lesionen
Tidsram: Baslinje och 6 månader
|
Kommer att mäta storleken på lesionerna (mm) vid varje patientbesök
|
Baslinje och 6 månader
|
|
Förändring i storleken på lesionen genom fotografi
Tidsram: Baslinje och 6 månader
|
Kommer att utvärdera kliniska fotografier av lesioner vid varje patientbesök
|
Baslinje och 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal upplevda biverkningar
Tidsram: Månad ett
|
Patienten kommer att fylla i biverkningsenkäter vid varje besök
|
Månad ett
|
|
Antal upplevda biverkningar
Tidsram: Månad två
|
Patienten kommer att fylla i biverkningsenkäter vid varje besök
|
Månad två
|
|
Antal upplevda biverkningar
Tidsram: Månad tre
|
Patienten kommer att fylla i biverkningsenkäter vid varje besök
|
Månad tre
|
|
Antal upplevda biverkningar
Tidsram: Månad fyra
|
Patienten kommer att fylla i biverkningsenkäter vid varje besök
|
Månad fyra
|
|
Antal upplevda biverkningar
Tidsram: Månad fem
|
Patienten kommer att fylla i biverkningsenkäter vid varje besök
|
Månad fem
|
|
Antal upplevda biverkningar
Tidsram: Månad sex
|
Patienten kommer att fylla i biverkningsenkäter vid varje besök
|
Månad sex
|
|
Förändring i livskvalitet bedömd med frågeformulär
Tidsram: Baslinje och 6 månader
|
Patienten kommer att fylla i enkäten om livskvalitet vid varje besök
|
Baslinje och 6 månader
|
|
Antal deltagare med laboratorieavvikelser
Tidsram: Från grundbesök till 2 månaders besök
|
Vårdlaboratorieresultat (CBC, CMP, triglycerider) kommer att övervakas
|
Från grundbesök till 2 månaders besök
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 januari 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 april 2021
Första postat (Faktisk)
27 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 00106369
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .