每周西罗莫司治疗
2024年3月12日 更新者：Chelsea Shope、Medical University of South Carolina
每周西罗莫司治疗静脉和淋巴管畸形
在目前的实践中，静脉和淋巴管畸形的选择仍然有限。
最近发现一种口服药物西罗莫司每天服用一次或两次，持续几个月对患者有益。
不幸的是，这种药物有许多副作用，其中一些可能很严重，包括中性粒细胞减少症、口腔溃疡和实验室异常。
本研究的目的是确定每周服用一次西罗莫司是否能有效治疗静脉和淋巴管畸形。
此外，该研究将评估患者满意度并确定不良反应。
参与者将服药 6 个月，并可选择在此时间段后继续服药。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Stephnie Munie, BS
- 电话号码：843-566-2453
- 邮箱：munie@musc.edu
学习地点
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29403
- 招聘中
- Medical University of South Carolina
-
接触：
- Stephanie Munie, BS
- 电话号码：843-792-9784
- 邮箱：munie@musc.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者 2 岁及以上
- 静脉、淋巴管或静脉淋巴管畸形
排除标准：
- 有使用西罗莫司禁忌症的儿童
- 有移植史的儿童
- 有自然免疫缺陷病史的儿童
- 有人工诱发免疫缺陷病史的儿童
- 有严重或危及生命感染史的儿童
- 服用 CYP3A4 抑制药物的儿童
- 儿童服用强 CYP3A4 诱导剂以避免亚治疗剂量/暴露。
- 受试者或法定监护人/代表不能或不愿给予知情同意
- 怀孕或可能怀孕的妇女 o 西罗莫司是妊娠期 C 类药物。 尚未对孕妇进行随机对照研究。 育龄妇女必须在西罗莫司治疗前、治疗期间和治疗后 12 周内采取有效的避孕措施。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：治疗组
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参与者将在 6 个月内每周服用西罗莫司 (1.5-2 2mg/m2)。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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病变大小的变化
大体时间：基线和 6 个月
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将在每次患者就诊时测量病变的大小 (mm)
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基线和 6 个月
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通过照片改变病变的大小
大体时间：基线和 6 个月
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将在每次患者就诊时评估病变的临床照片
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基线和 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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经历的副作用数量
大体时间：第一个月
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患者将在每次就诊时完成副作用问卷
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第一个月
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经历的副作用数量
大体时间：第二个月
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患者将在每次就诊时完成副作用问卷
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第二个月
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经历的副作用数量
大体时间：第三个月
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患者将在每次就诊时完成副作用问卷
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第三个月
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经历的副作用数量
大体时间：第四个月
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患者将在每次就诊时完成副作用问卷
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第四个月
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经历的副作用数量
大体时间：第五个月
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患者将在每次就诊时完成副作用问卷
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第五个月
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经历的副作用数量
大体时间：第六个月
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患者将在每次就诊时完成副作用问卷
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第六个月
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通过问卷评估的生活质量变化
大体时间：基线和 6 个月
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患者将在每次就诊时完成生活质量问卷
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基线和 6 个月
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有实验室异常的参与者人数
大体时间：从基线访问到 2 个月访问
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将监测标准的护理实验室结果（CBC、CMP、甘油三酯）
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从基线访问到 2 个月访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Chelsea Shope, MSCR、Medical University of South Carolina
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月18日
初级完成 (估计的)
2025年2月1日
研究完成 (估计的)
2025年6月1日
研究注册日期
首次提交
2021年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月23日
首次发布 (实际的)
2021年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月12日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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