Terapia Semanal con Sirolimus
3 de marzo de 2026 actualizado por: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Terapia semanal con sirolimus para el tratamiento de malformaciones venosas y linfáticas
En la práctica actual, las opciones para las malformaciones venosas y linfáticas siguen siendo limitadas.
Recientemente, se descubrió que un medicamento oral, sirolimus, beneficia a los pacientes cuando se toma una o dos veces al día durante varios meses.
Desafortunadamente, hay muchos efectos secundarios asociados con este medicamento, algunos de los cuales pueden ser graves, como neutropenia, ulceraciones orales y anomalías de laboratorio.
El propósito de este estudio es determinar si una dosis semanal de sirolimus será efectiva para el tratamiento de malformaciones venosas y linfáticas.
Además, el estudio evaluará la satisfacción del paciente e identificará los efectos adversos.
Los participantes tomarán el medicamento durante 6 meses con la opción de continuar después de este período de tiempo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Stephnie Munie, BS
- Número de teléfono: 843-566-2453
- Correo electrónico: munie@musc.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29403
- Reclutamiento
- Medical University of South Carolina
-
Contacto:
- Stephanie Munie, BS
- Número de teléfono: 843-792-9784
- Correo electrónico: munie@musc.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente de 2 años en adelante
- Malformaciones venosas, linfáticas o venolinfáticas
Criterio de exclusión:
- Niños con contraindicación para el uso de sirolimus
- Niños con antecedentes de trasplante
- Niños con antecedentes de inmunodeficiencia natural
- Niños con antecedentes de inmunodeficiencia inducida artificialmente
- Niños con antecedentes de una infección grave o potencialmente mortal
- Niños que toman medicamentos inhibidores de CYP3A4
- Niños que toman inductores potentes de CYP3A4 para evitar dosis/exposición subterapéuticas.
- Incapacidad o falta de voluntad del sujeto o tutor/representante legal para dar su consentimiento informado
- Mujeres que están o pueden quedar embarazadas o Sirolimus es un fármaco de Categoría C de Embarazo. No se han realizado estudios controlados aleatorios en mujeres embarazadas. Las mujeres en edad fértil deben tomar métodos anticonceptivos efectivos antes, durante y durante las 12 semanas siguientes al tratamiento con sirolimus.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de tratamiento
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Los participantes recibirán Sirolimus (1,5-2 2 mg/m2) semanalmente durante 6 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el tamaño de la lesión
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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Se medirá el tamaño de las lesiones (mm) en cada visita del paciente
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Línea base y 6 meses
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Cambio en el tamaño de la lesión a través de la fotografía
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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Se evaluarán fotografías clínicas de las lesiones en cada visita del paciente
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Línea base y 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de efectos secundarios experimentados
Periodo de tiempo: Mes uno
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El paciente completará cuestionarios de efectos secundarios en cada visita
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Mes uno
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Número de efectos secundarios experimentados
Periodo de tiempo: Mes dos
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El paciente completará cuestionarios de efectos secundarios en cada visita
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Mes dos
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Número de efectos secundarios experimentados
Periodo de tiempo: Mes tres
|
El paciente completará cuestionarios de efectos secundarios en cada visita
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Mes tres
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Número de efectos secundarios experimentados
Periodo de tiempo: Mes cuatro
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El paciente completará cuestionarios de efectos secundarios en cada visita
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Mes cuatro
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Número de efectos secundarios experimentados
Periodo de tiempo: Mes cinco
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El paciente completará cuestionarios de efectos secundarios en cada visita
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Mes cinco
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Número de efectos secundarios experimentados
Periodo de tiempo: Mes Seis
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El paciente completará cuestionarios de efectos secundarios en cada visita
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Mes Seis
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Cambio en la calidad de vida según la evaluación del cuestionario
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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El paciente completará el cuestionario de calidad de vida en cada visita
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Línea base y 6 meses
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Número de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde la visita inicial hasta la visita a los 2 meses
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Se monitorearán los resultados de laboratorio estándar de atención (CBC, CMP, triglicéridos)
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Desde la visita inicial hasta la visita a los 2 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
27 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 00106369
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .