Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ugentlig Sirolimus-terapi

3. marts 2026 opdateret af: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina

Ugentlig Sirolimus-terapi til behandling af venøse og lymfatiske misdannelser

I den nuværende praksis er mulighederne for venøse og lymfatiske misdannelser fortsat begrænsede. For nylig har en oral medicin, sirolimus, vist sig at gavne patienter, når den tages en eller to gange om dagen i flere måneder. Desværre er der mange bivirkninger forbundet med denne medicin, hvoraf nogle kan være alvorlige, herunder neutropeni, orale ulcerationer og abnormiteter i laboratoriet. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om sirolimus én gang om ugen vil være effektiv til behandling af venøse og lymfatiske misdannelser. Derudover vil undersøgelsen evaluere patienttilfredsheden og identificere bivirkninger. Deltagerne vil være på medicinen i 6 måneder med mulighed for at fortsætte efter dette tidsrum.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Stephnie Munie, BS
  • Telefonnummer: 843-566-2453
  • E-mail: munie@musc.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29403
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
          • Stephanie Munie, BS
          • Telefonnummer: 843-792-9784
          • E-mail: munie@musc.edu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient 2 år og ældre
  • Venøse, lymfatiske eller venolymfatiske misdannelser

Ekskluderingskriterier:

  • Børn med kontraindikation til brug af sirolimus
  • Børn med historie med transplantation
  • Børn med en historie med naturlig immundefekt
  • Børn med en historie med kunstigt induceret immundefekt
  • Børn med en historie med en alvorlig eller livstruende infektion
  • Børn, der tager CYP3A4-hæmmende medicin
  • Børn, der tager stærke CYP3A4-inducere for at undgå subterapeutisk dosering/eksponering.
  • Manglende evne eller vilje hos subjektet eller juridisk værge/repræsentant til at give informeret samtykke
  • Kvinder, der er eller kan blive gravide o Sirolimus er et graviditetskategori C-lægemiddel. Der er ikke udført randomiserede kontrollerede undersøgelser på gravide kvinder. Kvinder i den fødedygtige alder skal have effektiv prævention før, under og i 12 uger efter behandling med sirolimus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Medicin: Sirolimus
Deltagerne får Sirolimus (1,5-2 2mg/m2) ugentligt i 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i læsionens størrelse
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Vil måle størrelsen af ​​læsionerne (mm) ved hvert patientbesøg
Baseline og 6 måneder
Ændring i læsionens størrelse gennem fotografi
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Vil evaluere kliniske fotografier af læsioner ved hvert patientbesøg
Baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned et
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
Måned et
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned to
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
Måned to
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned tre
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
Måned tre
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned fire
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
Måned fire
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Femte måned
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
Femte måned
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned seks
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
Måned seks
Ændring i livskvalitet vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Patienten udfylder livskvalitetsspørgeskema ved hvert besøg
Baseline og 6 måneder
Antal deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Fra baseline besøg til 2 måneders besøg
Standard laboratorieresultater (CBC, CMP, triglycerider) vil blive overvåget
Fra baseline besøg til 2 måneders besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. april 2021

Først opslået (Faktiske)

27. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 00106369

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lymfemisdannelse

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner