Ugentlig Sirolimus-terapi
12. marts 2024 opdateret af: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Ugentlig Sirolimus-terapi til behandling af venøse og lymfatiske misdannelser
I den nuværende praksis er mulighederne for venøse og lymfatiske misdannelser fortsat begrænsede.
For nylig har en oral medicin, sirolimus, vist sig at gavne patienter, når den tages en eller to gange om dagen i flere måneder.
Desværre er der mange bivirkninger forbundet med denne medicin, hvoraf nogle kan være alvorlige, herunder neutropeni, orale ulcerationer og abnormiteter i laboratoriet.
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om sirolimus én gang om ugen vil være effektiv til behandling af venøse og lymfatiske misdannelser.
Derudover vil undersøgelsen evaluere patienttilfredsheden og identificere bivirkninger.
Deltagerne vil være på medicinen i 6 måneder med mulighed for at fortsætte efter dette tidsrum.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
24
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Stephnie Munie, BS
- Telefonnummer: 843-566-2453
- E-mail: munie@musc.edu
Studiesteder
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29403
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Kontakt:
- Stephanie Munie, BS
- Telefonnummer: 843-792-9784
- E-mail: munie@musc.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient 2 år og ældre
- Venøse, lymfatiske eller venolymfatiske misdannelser
Ekskluderingskriterier:
- Børn med kontraindikation til brug af sirolimus
- Børn med historie med transplantation
- Børn med en historie med naturlig immundefekt
- Børn med en historie med kunstigt induceret immundefekt
- Børn med en historie med en alvorlig eller livstruende infektion
- Børn, der tager CYP3A4-hæmmende medicin
- Børn, der tager stærke CYP3A4-inducere for at undgå subterapeutisk dosering/eksponering.
- Manglende evne eller vilje hos subjektet eller juridisk værge/repræsentant til at give informeret samtykke
- Kvinder, der er eller kan blive gravide o Sirolimus er et graviditetskategori C-lægemiddel. Der er ikke udført randomiserede kontrollerede undersøgelser på gravide kvinder. Kvinder i den fødedygtige alder skal have effektiv prævention før, under og i 12 uger efter behandling med sirolimus.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
|
Deltagerne får Sirolimus (1,5-2 2mg/m2) ugentligt i 6 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i læsionens størrelse
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Vil måle størrelsen af læsionerne (mm) ved hvert patientbesøg
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Ændring i læsionens størrelse gennem fotografi
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Vil evaluere kliniske fotografier af læsioner ved hvert patientbesøg
|
Baseline og 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned et
|
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
|
Måned et
|
|
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned to
|
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
|
Måned to
|
|
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned tre
|
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
|
Måned tre
|
|
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned fire
|
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
|
Måned fire
|
|
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Femte måned
|
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
|
Femte måned
|
|
Antal oplevede bivirkninger
Tidsramme: Måned seks
|
Patienten udfylder spørgeskemaer om bivirkninger ved hvert besøg
|
Måned seks
|
|
Ændring i livskvalitet vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Patienten udfylder livskvalitetsspørgeskema ved hvert besøg
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Antal deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Fra baseline besøg til 2 måneders besøg
|
Standard laboratorieresultater (CBC, CMP, triglycerider) vil blive overvåget
|
Fra baseline besøg til 2 måneders besøg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Chelsea Shope, MSCR, Medical University of South Carolina
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. februar 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. april 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. april 2021
Først opslået (Faktiske)
27. april 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfesygdomme
- Lymfekartumorer
- Medfødte abnormiteter
- Lymfangiom
- Lymfatiske abnormiteter
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre undersøgelses-id-numre
- 00106369
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Sirolimus
-
Aadi Bioscience, Inc.Godkendt til markedsføringTSC1 | TSC2 | PEComa, ondartet | mTOR Pathway Abberation
-
Aadi Bioscience, Inc.AfsluttetHøjgradig recidiverende gliom og nydiagnosticeret glioblastomForenede Stater
-
Johns Hopkins UniversityMacuSight, Inc.AfsluttetPanuveitis | Uveitis | Posterior Uveitis | Mellemliggende uveitisForenede Stater
-
Stefan Schieke MDTrukket tilbageKutant T-celle lymfom (CTCL)Forenede Stater
-
Brigham and Women's HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetLymfangioleiomyomatoseForenede Stater
-
Xijing HospitalAir Force Military Medical University, China; Shanghai MicroPort Medical... og andre samarbejdspartnereUkendt
-
The University of Texas Health Science Center,...Society for Pediatric DermatologyAfsluttetTuberøs sklerose | Neurofibromatoser | Neurofibrom | AngiofibromForenede Stater
-
OrbusNeichCCRF Inc., Beijing, China; OrbusNeich Medical (Shenzhen), Co. Ltd.Afsluttet
-
Nanjing First Hospital, Nanjing Medical UniversityTrukket tilbageKoronararteriesygdom
-
Meril Life Sciences Pvt. Ltd.Lifecare Institute of Medical Sciences and Research Ahmedabad Gujarat...Afsluttet