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CBL0137 pour le traitement des tumeurs solides récidivantes ou réfractaires, y compris les tumeurs du SNC et les lymphomes

21 août 2026 mis à jour par: Children's Oncology Group

Un essai de phase 1/2 de CBL0137 (NSC # 825802) chez des patients atteints de tumeurs solides récidivantes ou réfractaires, y compris des tumeurs du SNC et des lymphomes

Cet essai de phase I/II évalue la meilleure dose, les effets secondaires et les avantages possibles du CBL0137 dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides, y compris les tumeurs du système nerveux central (SNC) ou les lymphomes qui ont récidivé (rechute) ou qui ne répondent pas au traitement (réfractaires ). Les médicaments, tels que CBL0137, bloquent les signaux transmis d'une molécule à une autre à l'intérieur d'une cellule. Le blocage de ces signaux peut affecter de nombreuses fonctions de la cellule, y compris la division cellulaire et la mort cellulaire, et peut tuer les cellules cancéreuses.

Aperçu de l'étude

Statut

Suspendu

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

I. Pour estimer la dose maximale tolérée (MTD) et/ou la dose recommandée de phase 2 (RP2D) de curaxine ciblant le complexe FACT CBL0137 (CBL0137) administrée par perfusion le jour 1 et le jour 8 d'un cycle de 21 jours aux enfants atteints de ou des tumeurs solides réfractaires, y compris les tumeurs du SNC et les lymphomes. (Escalade de dose de phase 1) II. Déterminer de manière préliminaire les effets antitumoraux mesurés par le taux de réponse objectif de CBL0137 chez les enfants atteints de gliome pontique intrinsèque diffus progressif/récurrent (DIPG) et d'autres gliomes diffus de la ligne médiane mutant H3 K27M. (Phase 2) III. Déterminer de manière préliminaire les effets antitumoraux mesurés par le taux de réponse objectif ou la stabilité de la maladie pendant au moins 4 mois de CBL0137 chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints d'ostéosarcome. (Phase 2)

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Déterminer de manière préliminaire les effets antitumoraux du CBL0137 chez les enfants atteints de tumeurs solides réfractaires et d'autres tumeurs du SNC, dans la mesure du possible dans le cadre d'une étude de phase 1.

II. Définir et décrire les toxicités du CBL0137 chez les enfants atteints de tumeurs solides récurrentes ou réfractaires, y compris les tumeurs du SNC.

III. Caractériser la pharmacocinétique du CBL0137 chez les enfants atteints de tumeurs solides récurrentes ou réfractaires, y compris les tumeurs du SNC.

OBJECTIFS EXPLORATOIRES :

I. Pour mesurer le marqueur biologique FACT dans des échantillons de tumeurs avec un potentiel de corrélation avec la réponse à la maladie.

II. Évaluer l'effet de CBL0137 sur la réponse immunitaire en mesurant les effets sur la voie de réponse à l'interféron dans les cellules mononucléaires du sang périphérique.

III. Déterminer de manière préliminaire l'effet du traitement par CBL0137 sur la survie globale des enfants atteints de DIPG ou d'autres gliomes diffus de la ligne médiane, mutant H3 K27M, par rapport aux témoins historiques.

APERÇU : Il s'agit d'une étude de phase I à doses croissantes suivie d'une étude de phase II.

Les patients reçoivent le CBL0137 par voie intraveineuse (IV) pendant 30 minutes les jours 1 et 8. Le traitement se répète tous les 21 jours jusqu'à 17 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis à 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 et 60 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

63

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Parties A et B1 : Les patients doivent avoir >= 12 mois et =< 21 ans au moment de l'inscription à l'étude
  • Partie B2 (ostéosarcome récidivant/réfractaire) : les patients doivent avoir >= 12 mois et =< 30 ans au moment de l'inscription à l'étude

  • Les patients doivent avoir eu une vérification histologique de la malignité lors du diagnostic initial ou de la rechute, sauf chez les patients atteints de tumeurs intrinsèques diffuses du tronc cérébral ou chez les patients atteints de tumeurs pinéales et d'élévations du liquide céphalo-rachidien (LCR) ou des marqueurs tumoraux sériques, y compris l'alpha-fœtoprotéine ou la bêta-humaine gonadotrophine chorionique (HCG)

    • Partie A : les patients atteints de tumeurs solides ou de lymphomes récidivants ou réfractaires, y compris les patients atteints de tumeurs du SNC ou de métastases connues du SNC (y compris non traitées ou évolutives) sont éligibles
    • Partie B1 : Patients atteints de DIPG progressif ou récurrent (diagnostiqué par biopsie ou caractéristiques d'imagerie) et d'autres gliomes diffus de la ligne médiane mutant H3 K27M précédemment traités par radiothérapie
    • Partie B2 : Patients atteints d'ostéosarcome récidivant ou réfractaire
  • Partie A : Les patients doivent avoir une maladie mesurable ou évaluable
  • Partie B1 et B2 : Les patients doivent avoir une maladie mesurable
  • L'état actuel de la maladie du patient doit être un état pour lequel il n'y a pas de traitement curatif connu ou de traitement prouvé pour prolonger la survie avec une qualité de vie acceptable
  • Les patients doivent avoir un indice de performance correspondant aux scores ECOG (Easter Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2. Utiliser Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients = < 16 ans. Les patients doivent avoir un score de Karnofsky ou Lansky>= 50%

  • Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'inscription. Si après le délai requis, les critères d'éligibilité numériques sont remplis, par exemple, les critères de numération globulaire, le patient est considéré comme ayant récupéré de manière adéquate

    • Chimiothérapie cytotoxique ou autres agents anticancéreux connus pour être myélosuppresseurs

      • Patients atteints de tumeur solide : > 21 jours après la dernière dose de chimiothérapie myélosuppressive (42 jours si nitrosourée antérieure)
    • Agents anticancéreux non connus pour être myélosuppresseurs (p. ex., non associés à une réduction du nombre de plaquettes ou du nombre absolu de neutrophiles [ANC]) > = 7 jours après la dernière dose d'agent
    • Anticorps : >= 21 jours doivent s'être écoulés depuis la perfusion de la dernière dose d'anticorps, et la toxicité liée à un traitement antérieur par anticorps doit être récupérée au grade =< 1
    • Corticostéroïdes : s'ils sont utilisés pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde. Les patients atteints de tumeurs du SNC recevant des corticostéroïdes doivent avoir reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïde pendant au moins 7 jours avant l'inscription
    • Facteurs de croissance hématopoïétiques : >= 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (p. ex. pegfilgrastim) ou 7 jours pour un facteur de croissance à action courte. Pour les agents qui ont des effets indésirables connus survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle les effets indésirables sont connus.
    • Interleukines, interférons et cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques) : > 21 jours après la fin des interleukines, interférons ou cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques)

    • Infusions de cellules souches (avec ou sans irradiation corporelle totale [TBI]) :

      • Greffe allogénique (non autologue) de moelle osseuse ou de cellules souches, ou toute perfusion de cellules souches, y compris la perfusion de lymphocytes du donneur (DLI) ou la perfusion de rappel : > 84 jours après la perfusion et aucun signe de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
      • Perfusion de cellules souches autologues, y compris perfusion de rappel : >= 30 jours
    • Thérapie cellulaire : >= 42 jours après la fin de tout type de thérapie cellulaire (par exemple, cellules T modifiées, cellules tueuses naturelles [NK], cellules dendritiques, etc.)
    • Radiothérapie [XRT]/irradiation par faisceau externe incluant des protons : >= 14 jours après XRT local ; >= 150 jours après TBI, XRT craniospinal ou si irradiation à >= 50 % du bassin ; >= 42 jours si autre rayonnement substantiel de la moelle osseuse (BM)
    • Traitement radiopharmaceutique (p. ex., anticorps radiomarqué, I-131 métaiodobenzylguanidine [131I MIBG]) : >= 42 jours après un traitement radiopharmaceutique administré par voie systémique
    • Les patients ne doivent pas avoir été préalablement exposés au CBL0137

  • Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse :

    • Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC)> = 1000 / uL (effectué dans les 7 jours avant l'inscription, sauf indication contraire)
    • Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils répondent aux numérations globulaires (peuvent recevoir des transfusions à condition qu'ils ne soient pas connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes). Ces patients ne seront pas évaluables pour la toxicité hématologique. Au moins 5 de chaque cohorte de 6 patients doivent être évaluables pour la toxicité hématologique pour la partie d'escalade de dose de l'étude. Si une toxicité hématologique limitant la dose est observée, tous les patients suivants inscrits doivent être évaluables pour la toxicité hématologique

  • Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse :

    • Numération plaquettaire> = 100 000 / uL (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours avant l'inscription) (effectuée dans les 7 jours précédant l'inscription, sauf indication contraire)
    • Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils répondent aux numérations globulaires (peuvent recevoir des transfusions à condition qu'ils ne soient pas connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes). Ces patients ne seront pas évaluables pour la toxicité hématologique. Au moins 5 de chaque cohorte de 6 patients doivent être évaluables pour la toxicité hématologique pour la partie d'escalade de dose de l'étude. Si une toxicité hématologique limitant la dose est observée, tous les patients suivants inscrits doivent être évaluables pour la toxicité hématologique

  • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 ou une créatinine basée sur l'âge/sexe comme suit (réalisée dans les 7 jours précédant l'inscription sauf indication contraire) :

    • Âge : Créatinine sérique maximale (mg/dL)
    • 1 à < 2 ans : 0,6 (homme) ; 0,6 (femme)
    • 2 à < 6 ans : 0,8 (homme) ; 0,8 (femme)
    • 6 à < 10 ans : 1 (homme) ; 1 (femme)
    • 10 à < 13 ans : 1,2 (homme) ; 1.2 (femme)
    • 13 à < 16 ans : 1,5 (homme) ; 1,4 (femme)
    • >= 16 ans : 1,7 (homme) ; 1,4 (femme)

  • Patients atteints de tumeurs solides :

    • Bilirubine (somme conjuguée + non conjuguée ou totale) = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (réalisée dans les 7 jours précédant l'inscription, sauf indication contraire)

  • Patients atteints de tumeurs solides :

    • Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 135 U/L. Aux fins de cette étude, la LSN pour SGPT est de 45 U/L (réalisée dans les 7 jours précédant l'inscription, sauf indication contraire)
  • Fraction de raccourcissement >= 27 % par échocardiogramme (réalisé dans les 7 jours précédant l'inscription, sauf indication contraire)
  • Fraction d'éjection de> = 50% par étude de radionucléide fermée (réalisée dans les 7 jours avant l'inscription, sauf indication contraire)
  • QT corrigé (QTC) < 480 msec (réalisé dans les 7 jours précédant l'inscription, sauf indication contraire)
  • Les patients atteints de troubles épileptiques peuvent être recrutés si les crises sont bien contrôlées sans l'utilisation d'agents anticonvulsivants inducteurs enzymatiques. Bien contrôlé est défini par aucune augmentation de la fréquence des crises au cours des 7 jours précédents
  • Les troubles du système nerveux (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v]5) résultant d'un traitement antérieur doivent être =< grade 2, à l'exception de la diminution du réflexe tendineux (DTR). Tout grade de DTR est éligible
  • Les patients ont consenti à recevoir un cathéter veineux central avant l'administration de CBL0137. Une ligne centrale est nécessaire pour l'administration du CBL0137

Critère d'exclusion:

  • Les femmes enceintes ou allaitantes ne seront pas incluses dans cette étude en raison des risques d'événements indésirables fœtaux et tératogènes observés dans les études animales/humaines, OU parce qu'il n'y a pas encore d'informations disponibles concernant les toxicités fœtales ou tératogènes humaines. Les tests de grossesse doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent pas participer à moins qu'ils n'aient accepté d'utiliser deux méthodes efficaces de contraception, y compris une barrière ou une méthode contraceptive médicalement acceptée (par exemple, un préservatif masculin ou féminin) pendant la durée de l'étude. L'abstinence est une méthode de contraception acceptable
  • Les patients recevant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant au moins 7 jours avant l'inscription ne sont pas éligibles. Si utilisé pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
  • Les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles
  • Les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles (à l'exception des patients atteints de leucémie recevant de l'hydroxyurée, qui peut être poursuivie jusqu'à 24 heures avant le début du protocole thérapeutique)
  • Les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse ne sont pas éligibles pour cet essai
  • Les patients qui reçoivent des médicaments qui sont de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4, du CYP2B6 (par exemple, la carbamazépine) et du CYP1A2 (par exemple, la ciprofloxacine, l'énoxacine, la fluvoxamine, le tabagisme) ne sont pas éligibles. Ces agents doivent être évités pendant 7 jours avant le début de CBL0137 et pendant toute la durée du protocole thérapeutique. Les substrats sensibles du CYP2D6 (par exemple, l'atomoxétine, la désipramine, le dextrométhorphane, l'éliglustat, le nébivolol, la nortriptyline, la perphénazine, la toltérodine, la R-venlafaxine) doivent également être évités pendant la durée du protocole de traitement
  • Les patients qui reçoivent des médicaments qui allongent l'intervalle QTc ne sont pas éligibles. Les médicaments allongeant l'intervalle QTc doivent être évités pendant 7 jours avant le début de CBL0137 et pendant toute la durée du protocole thérapeutique
  • Les patients atteints d'une maladie vasculaire périphérique connue sont exclus
  • Les patients ayant des antécédents de trouble pro-thrombotique ne sont pas éligibles
  • Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles
  • Les patients ayant déjà reçu une transplantation d'organe solide ne sont pas éligibles
  • Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude ne sont pas éligibles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (CBL0137)
Les patients reçoivent CBL0137 IV pendant 30 minutes les jours 1 et 8. Le traitement se répète tous les 21 jours jusqu'à 17 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients atteints de pseudoprogression peuvent rester sous traitement, selon le médecin traitant. Les patients subissent également une collecte d'écho d'écho d'échantillons de sang tout au long de l'essai. Les patients peuvent également subir une aspiration de moelle osseuse et / ou une biopsie comme indiqué cliniquement.
Procédure: Collecte d'échantillons biologiques
Subir une collecte d'échantillons de sang
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
  • Collection d'échantillons
Procédure: Biopsie de la moelle osseuse
Subir une biopsie de la moelle osseuse
Autres noms:
  • Biopsie de la moelle osseuse
  • Biopsie, Moelle Osseuse
Médicament: Complexe FACT ciblant la curaxine CBL0137
Étant donné IV
Autres noms:
  • CBL0137
Procédure: Aspiration de moelle osseuse
Subir une aspiration de moelle osseuse
Autres noms:
  • Aspirat de moelle osseuse humaine
  • MOELLE OSSEUSE, LIQUIDE
Procédure: Test d'échocardiographie
Subir l'écho
Autres noms:
  • Échocardiographie
  • CE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des toxicités dose-limitantes du CBL0137 (Phase I)
Délai: Jusqu'à 21 jours
La fréquence (%) des patients présentant une toxicité limitant la dose du cycle 1 attribuable au CBL0137 par partie de l'étude et niveau de dose.
Jusqu'à 21 jours
Dose maximale tolérée et / ou dose de phase 2 recommandée de CBL0137
Délai: Jusqu'à 21 jours
Dose maximale tolérée (MTD) et / ou dose de phase 2 recommandée (RP2D) de CBL0137 chez les enfants atteints de tumeurs solides en rechute ou réfractaires, y compris les tumeurs du système nerveux central (SNC) et le lymphome.
Jusqu'à 21 jours
Effet anti-tumoral de CBL0137 chez les enfants atteints de gliome pontin intrinsèque diffus (DIPG) ou d'autres gliomes médians diffus altés à H3 K27 (phase II) (phase II)
Délai: Jusqu'à 4 mois
Fréquence (%) des patients présentant une réponse au moins partielle à CBL0137 à la dose maximale tolérée / dose de phase II recommandée (MTD / RP2D) chez les enfants atteints de gliome pontin intrinsèque diffus progressif ou récurrent (DIPG).
Jusqu'à 4 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet antitumoral du CBL0137 chez les enfants atteints de tumeurs solides (Phase I)
Délai: Jusqu'à 4 mois
Fréquence (%) de patients avec une réponse au moins partielle au CBL0137 au MTD/RP2D chez les enfants atteints de tumeurs solides réfractaires et d'autres tumeurs du système nerveux central (SNC).
Jusqu'à 4 mois
Fréquence des événements indésirables attribuables au CBL0137
Délai: Jusqu'à 60 mois
La fréquence (%) des patients présentant des événements indésirables qui sont au moins possiblement attribuables au CBL0137 par partie de l'étude et niveau de dose.
Jusqu'à 60 mois
Aire sous la courbe de concentration du médicament de CBL0137
Délai: Jusqu'à 3 jours
La médiane (min, max) de l'aire sous la courbe de concentration du médicament pour CBL0137 par partie d'étude et niveau de dose.
Jusqu'à 3 jours

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
FACT dans les échantillons de tumeurs
Délai: Jusqu'à 60 mois
Une analyse descriptive des biomarqueurs évaluera les associations avec la réponse à la maladie. Les paramètres seront résumés avec des statistiques récapitulatives simples, y compris les moyennes, les médianes, les plages et les écarts-types (si les nombres et la distribution le permettent). Toutes ces analyses seront descriptives et exploratoires et génératrices d'hypothèses par nature. L'expression de FACT dans des échantillons de tumeurs sera déterminée par immunohistochimie.
Jusqu'à 60 mois
Réponse immunitaire
Délai: Jusqu'à 60 mois
Mesurera les effets sur la voie de réponse de l'interféron. Une analyse descriptive des biomarqueurs évaluera les associations avec la réponse à la maladie. Les paramètres seront résumés avec des statistiques récapitulatives simples, y compris les moyennes, les médianes, les plages et les écarts-types (si les nombres et la distribution le permettent). Toutes ces analyses seront descriptives et exploratoires et génératrices d'hypothèses par nature. Les lymphocytes du sang périphérique seront évalués pour l'expression des gènes dans la voie de réponse à l'interféron, afin de déterminer si le traitement avec CBL0137 conduit à augmenter l'expression des gènes.
Jusqu'à 60 mois
Survie sans progression
Délai: Jusqu'à 60 mois
Une analyse exploratoire de la survie sans progression à l'aide des courbes de Kaplan-Meier et de la statistique du test du log-rank comparera le délai global de progression de la maladie (ou de décès) par rapport à la cohorte historique pour la cohorte DIPG.
Jusqu'à 60 mois
Survie globale
Délai: Jusqu'à 60 mois
Sera comparé aux témoins historiques chez les enfants atteints de DIPG ou d'autres gliomes de ligne médiane diffus, altéré H3 K27.
Jusqu'à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Oncology Group

Collaborateurs

Incuron LLC

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 janvier 2022

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2021

Première publication (Réel)

4 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PEPN2111 (Autre identifiant: CTEP)
  • UM1CA228823 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • NCI-2021-03150 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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