Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

CBL0137 för behandling av återfallande eller refraktära fasta tumörer, inklusive CNS-tumörer och lymfom

9 september 2026 uppdaterad av: Children's Oncology Group

En fas 1/2-studie av CBL0137 (NSC# 825802) på patienter med återfallande eller refraktära solida tumörer, inklusive CNS-tumörer och lymfom

Denna fas I/II-studie utvärderar den bästa dosen, biverkningarna och möjliga nyttan av CBL0137 vid behandling av patienter med solida tumörer, inklusive tumörer i centrala nervsystemet (CNS) eller lymfom som har kommit tillbaka (återfallit) eller som inte svarar på behandlingen (refraktärt) ). Läkemedel, såsom CBL0137, blockerar signaler som överförs från en molekyl till en annan inuti en cell. Blockering av dessa signaler kan påverka många funktioner i cellen, inklusive celldelning och celldöd, och kan döda cancerceller.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att uppskatta den maximala tolererade dosen (MTD) och/eller rekommenderad fas 2-dos (RP2D) av FACT-komplexinriktat curaxin CBL0137 (CBL0137) administrerat via infusion på dag 1 och dag 8 i en 21-dagarscykel till barn med återkommande eller refraktära solida tumörer, inklusive CNS-tumörer och lymfom. (Fas 1 Doseskalering) II. Att preliminärt bestämma antitumöreffekterna mätt med objektiv svarshastighet av CBL0137 hos barn med progressivt/återkommande diffust intrinsic pontine gliom (DIPG) och andra H3 K27M-muterade diffusa mittlinjegliom. (Fas 2) III. För att preliminärt fastställa antitumöreffekterna mätt som objektiv svarsfrekvens eller stabil sjukdom under minst 4 månader av CBL0137 hos barn, ungdomar och unga vuxna med osteosarkom. (Fas 2)

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att preliminärt fastställa antitumöreffekterna av CBL0137 hos barn med refraktära solida tumörer och andra CNS-tumörer, i den utsträckning det är möjligt inom ramen för en fas 1-studie.

II. Att definiera och beskriva toxiciteten av CBL0137 hos barn med återkommande eller refraktära solida tumörer, inklusive CNS-tumörer.

III. Att karakterisera farmakokinetiken för CBL0137 hos barn med återkommande eller refraktära solida tumörer, inklusive CNS-tumörer.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att mäta biologisk markör FACT i tumörprover med potential för korrelation med sjukdomssvar.

II. Att utvärdera effekten av CBL0137 på immunsvar genom att mäta effekterna på interferonsvarsvägen i perifera mononukleära blodceller.

III. För att preliminärt bestämma effekten av behandling med CBL0137 på den totala överlevnaden av barn med DIPG eller andra diffusa mittlinjegliom, H3 K27M-mutant, i jämförelse med historiska kontroller.

DISPLAY: Detta är en fas I, dosökningsstudie följt av en fas II-studie.

Patienter får CBL0137 intravenöst (IV) under 30 minuter dag 1 och 8. Behandlingen upprepas var 21:e dag i upp till 17 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp efter 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 och 60 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

63

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Upphängd
        • Sydney Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Rekrytering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Huvudutredare:
          • Alok K. Kothari
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Huvudutredare:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elyssa M. Rubin
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
        • Huvudutredare:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Huvudutredare:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ami V. Desai
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Riley Hospital for Children
        • Huvudutredare:
          • Brian D. Weiss
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Huvudutredare:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Huvudutredare:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Huvudutredare:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Huvudutredare:
          • Kevin F. Ginn
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Rekrytering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Clare J. Twist
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Huvudutredare:
          • Julia L. Glade Bender
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • New York Medical College
        • Huvudutredare:
          • Mitchell S. Cairo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Joseph G. Pressey
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Bill H. Chang
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Rekrytering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dana Tlais
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Laura J. Klesse
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-post: burton@bcm.edu
        • Huvudutredare:
          • Jennifer H. Foster
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Huvudutredare:
          • Matthew Dietz
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Upphängd
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sarah Rumler

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Delarna A och B1: Patienterna måste vara >= 12 månader och =< 21 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen
  • Del B2 (återfallande/refraktär osteosarkom): Patienterna måste vara >= 12 månader och =< 30 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen

  • Patienter måste ha haft histologisk verifiering av malignitet vid ursprunglig diagnos eller återfall, förutom hos patienter med diffusa inre hjärnstamtumörer, eller patienter med tallkottartumörer och förhöjda cerebrospinalvätska (CSF) eller serumtumörmarkörer, inklusive alfa-fetoprotein eller beta-human. koriongonadotropin (HCG)

    • Del A: Patienter med återfallande eller refraktära solida tumörer eller lymfom, inklusive patienter med CNS-tumörer eller kända CNS-metastaser (inklusive obehandlade eller progressiva) är berättigade
    • Del B1: Patienter med progressiv eller återkommande DIPG (diagnostiserat genom biopsi eller bildegenskaper) och andra H3 K27M-muterade diffusa mittlinjegliom som tidigare behandlats med strålbehandling
    • Del B2: Patienter med recidiverande eller refraktär osteosarkom
  • Del A: Patienter måste ha antingen mätbar eller evaluerbar sjukdom
  • Del B1 och B2: Patienter måste ha mätbar sjukdom
  • Patientens aktuella sjukdomstillstånd måste vara ett för vilket det inte finns någon känd kurativ terapi eller terapi som har visat sig förlänga överlevnaden med en acceptabel livskvalitet
  • Patienterna måste ha en prestationsstatus som motsvarar Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0, 1 eller 2. Använd Karnofsky för patienter > 16 år och Lansky för patienter =< 16 år. Patienterna måste ha en Karnofsky- eller Lansky-poäng >= 50 %

  • Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minimilängd från tidigare anticancerriktad terapi före inskrivning. Om efter den erforderliga tidsramen, de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier, anses patienten ha återhämtat sig adekvat

    • Cytotoxisk kemoterapi eller andra anticancermedel som är kända för att vara myelosuppressiva

      • Patienter med solida tumörer: >= 21 dagar efter den sista dosen av myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea)
    • Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t.ex. inte associerade med minskat antal blodplättar eller absolut antal neutrofiler [ANC]): >= 7 dagar efter den sista dosen av medlet
    • Antikroppar: >= 21 dagar måste ha förflutit från infusion av sista dosen av antikropp, och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad =< 1
    • Kortikosteroider: Om de används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan senaste kortikosteroiddos. Patienter med CNS-tumörer som får kortikosteroider måste ha varit på en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivning
    • Hematopoetiska tillväxtfaktorer: >= 14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t.ex. pegfilgrastim) eller 7 dagar för kortverkande tillväxtfaktor. För läkemedel som har kända biverkningar som inträffar mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa
    • Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): >= 21 dagar efter avslutad interleukiner, interferon eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer)

    • Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]):

      • Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive donatorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
      • Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: >= 30 dagar
    • Cellterapi: >= 42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellterapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller [NK], dendritiska celler, etc.)
    • Strålbehandling [XRT]/extern strålbestrålning inklusive protoner: >= 14 dagar efter lokal XRT; >= 150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till >= 50 % av bäckenet; >= 42 dagar om annan betydande benmärgsstrålning (BM).
    • Radiofarmaceutisk terapi (t.ex. radiomärkt antikropp, I-131 metaiodbensylguanidin [131I MIBG]): >= 42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk terapi
    • Patienter får inte ha exponering för CBL0137 tidigare

  • För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan:

    • Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/uL (utförs inom 7 dagar före inskrivning om inte annat anges)
    • Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdena (kan få transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar). Dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet. Minst 5 av varje kohort på 6 patienter måste kunna utvärderas för hematologisk toxicitet för dosökningsdelen av studien. Om dosbegränsande hematologisk toxicitet observeras, måste alla efterföljande inskrivna patienter kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet

  • För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan:

    • Trombocytantal >= 100 000/uL (transfusionsoberoende, definierat som att inte ha fått blodplättstransfusioner på minst 7 dagar före inskrivning) (utförs inom 7 dagar före inskrivning om inte annat anges)
    • Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdena (kan få transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar). Dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet. Minst 5 av varje kohort på 6 patienter måste kunna utvärderas för hematologisk toxicitet för dosökningsdelen av studien. Om dosbegränsande hematologisk toxicitet observeras, måste alla efterföljande inskrivna patienter kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller ett kreatinin baserat på ålder/kön enligt följande (utförs inom 7 dagar före registreringen om inget annat anges):

    • Ålder: Maximalt serumkreatinin (mg/dL)
    • 1 till < 2 år: 0,6 (man); 0,6 (kvinna)
    • 2 till < 6 år: 0,8 (man); 0,8 (kvinna)
    • 6 till < 10 år: 1 (man); 1 (kvinna)
    • 10 till < 13 år: 1,2 (man); 1.2 (kvinna)
    • 13 till < 16 år: 1,5 (man); 1,4 (kvinna)
    • >= 16 år: 1,7 (man); 1,4 (kvinna)

  • Patienter med solida tumörer:

    • Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat eller totalt) =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder (utförs inom 7 dagar före inskrivning om inget annat anges)

  • Patienter med solida tumörer:

    • Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =< 135 U/L. För syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L (utförs inom 7 dagar före registreringen om inte annat anges)
  • Förkortning av >= 27 % med ekokardiogram (utförs inom 7 dagar före inskrivning om inte annat anges)
  • Utstötningsfraktion på >= 50 % genom gated radionuklidstudie (utförs inom 7 dagar före inskrivning om inte annat anges)
  • Korrigerad QT (QTC) < 480 ms (utförs inom 7 dagar före registrering om inget annat anges)
  • Patienter med anfallsstörning kan inkluderas om anfallen kontrolleras väl utan användning av enzyminducerande antikonvulsiva medel. Väl kontrollerad definieras av ingen ökning av anfallsfrekvensen under de föregående 7 dagarna
  • Störningar i nervsystemet (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v]5) till följd av tidigare behandling måste vara =< grad 2, med undantag för minskad senreflex (DTR). Alla betyg av DTR är kvalificerade
  • Patienter har samtyckt till att få en central venkateter före administrering av CBL0137. En central linje krävs för CBL0137 administration

Exklusions kriterier:

  • Gravida eller ammande kvinnor kommer inte att delta i denna studie på grund av risker för foster- och teratogena biverkningar som setts i djur-/människastudier, ELLER på grund av att det ännu inte finns någon tillgänglig information om humant foster eller teratogena toxiciteter. Graviditetstest måste tas på flickor som är postmenarkala. Hanar eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta om de inte har gått med på att använda två effektiva preventivmetoder, inklusive en medicinskt accepterad barriär eller preventivmetod (t.ex. manlig eller kvinnlig kondom) under hela studien. Avhållsamhet är en acceptabel metod för preventivmedel
  • Patienter som får kortikosteroider som inte har haft en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivningen är inte berättigade. Om det används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
  • Patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte berättigade
  • Patienter som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade (förutom leukemipatienter som får hydroxiurea, vilket kan fortsätta fram till 24 timmar innan protokollbehandlingen påbörjas)
  • Patienter som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra graft-versus-host-sjukdom efter benmärgstransplantation är inte berättigade till denna studie
  • Patienter som får läkemedel som är starka inducerare eller hämmare av CYP3A4, CYP2B6 (t.ex. karbamazepin) och CYP1A2 (t.ex. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, rökning) är inte berättigade. Dessa medel ska undvikas under 7 dagar före början av CBL0137 och under hela protokollbehandlingen. Känsliga substrat av CYP2D6 (t.ex. atomoxetin, desipramin, dextrometorfan, eliglustat, nebivolol, nortriptylin, perfenazin, tolterodin, R-venlafaxin) bör också undvikas under protokollbehandlingen.
  • Patienter som får läkemedel som förlänger QTc är inte berättigade. QTc-förlängande läkemedel ska undvikas under 7 dagar före starten av CBL0137 och under protokollbehandlingens varaktighet
  • Patienter med känd perifer kärlsjukdom utesluts
  • Patienter med en historia av protrombotisk störning är inte berättigade
  • Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga
  • Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation är inte berättigade
  • Patienter som enligt utredaren kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien är inte berättigade

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (CBL0137)
Patienter får CBL0137 IV under 30 minuter på dag 1 och 8. Behandlingsupprepningar var 21: e dag för upp till 17 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienter med pseudoprogression kan förbli vid behandling, enligt den behandlande läkaren. Patienter genomgår också Echo -insamling av blodprover under hela försöket. Patienter kan också genomgå benmärgsaspirat och/eller biopsi som kliniskt anges.
Procedur: Bioprovsamling
Genomgå insamling av blodprover
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
  • Provuppsamling
Procedur: Benmärgsbiopsi
Genomgå benmärgsbiopsi
Andra namn:
  • Biopsi av benmärg
  • Biopsi, benmärg
Läkemedel: FAKTA Complex-targeting Curaxin CBL0137
Givet IV
Andra namn:
  • CBL0137
Procedur: Benmärgsaspiration
Genomgå benmärgsaspiration
Andra namn:
  • Mänsklig benmärgsaspiration
  • BENMÄRG, VÄTSKA
Procedur: Ekokardiografitest
Genomgå Echo
Andra namn:
  • Ekokardiografi
  • EC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av dosbegränsande toxicitet av CBL0137 (fas I)
Tidsram: Upp till 21 dagar
Frekvensen (%) av patienter som upplever en dosbegränsande toxicitet i cykel 1 som kan tillskrivas CBL0137 efter studiedel och dosnivå.
Upp till 21 dagar
Maximal tolererad dos och/eller rekommenderad fas 2 -dos av CBL0137
Tidsram: Upp till 21 dagar
Maximal tolererad dos (MTD) och/eller rekommenderad fas 2 -dos (RP2D) av CBL0137 hos barn med återfall eller eldfasta solida tumörer inklusive tumörer i centrala nervsystemet (CNS) och lymfom.
Upp till 21 dagar
Anti-tumöreffekt av CBL0137 hos barn med diffus intrinsic pontine gliom (DIPG) eller annan H3 K27-ändrad diffus mittlinje gliomas (fas II)
Tidsram: Upp till 4 månader
Frekvens (%) av patienter med åtminstone partiellt svar på CBL0137 vid den maximala tolererade dosen/rekommenderade fas II -dosen (MTD/RP2D) hos barn med progressiv eller återkommande diffus intrinsisk pontin gliom (DIPG).
Upp till 4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antitumöreffekt av CBL0137 hos barn med solida tumörer (Fas I)
Tidsram: Upp till 4 månader
Frekvens (%) av patienter med åtminstone partiell respons på CBL0137 vid MTD/RP2D hos barn med refraktära solida tumörer och andra tumörer i centrala nervsystemet (CNS).
Upp till 4 månader
Frekvens av biverkningar hänförliga till CBL0137
Tidsram: Upp till 60 månader
Frekvensen (%) av patienter som upplever biverkningar som åtminstone möjligen kan hänföras till CBL0137 efter studiedel och dosnivå.
Upp till 60 månader
Area under läkemedelskoncentrationskurvan för CBL0137
Tidsram: Upp till 3 dagar
Medianen (min, max) för arean under läkemedelskoncentrationskurvan för CBL0137 efter studiedel och dosnivå.
Upp till 3 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FAKTA i tumörprover
Tidsram: Upp till 60 månader
En beskrivande analys av biomarkörer kommer att bedöma samband med sjukdomsrespons. Parametrarna kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik, inklusive medelvärden, medianer, intervall och standardavvikelser (om siffror och fördelning tillåter). Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande och utforskande och hypotesgenererande till sin natur. FAKTA-uttryck i tumörprover kommer att bestämmas med immunhistokemi.
Upp till 60 månader
Immunsvar
Tidsram: Upp till 60 månader
Kommer att mäta effekter på interferonsvarsvägen. En beskrivande analys av biomarkörer kommer att bedöma samband med sjukdomsrespons. Parametrarna kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik, inklusive medelvärden, medianer, intervall och standardavvikelser (om siffror och fördelning tillåter). Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande och utforskande och hypotesgenererande till sin natur. Perifera blodlymfocyter kommer att bedömas för uttryck av gener i interferonsvarsvägen, för att avgöra om behandling med CBL0137 leder till ökat genuttryck.
Upp till 60 månader
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: Upp till 60 månader
En explorativ analys av progressionsfri överlevnad med hjälp av Kaplan-Meier-kurvor och log-rank teststatistik kommer att jämföra övergripande tid-till-sjukdom progression (eller död) kontra historisk kohort för DIPG-kohorten.
Upp till 60 månader
Överlevnad övergripande
Tidsram: Upp till 60 månader
Kommer att jämföras med historiska kontroller hos barn med DIPG eller andra diffusa mittlinje gliomas, H3 K27-ändrade.
Upp till 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbetspartners

Incuron LLC

Utredare

  • Huvudutredare: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 januari 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2021

Första postat (Faktisk)

4 maj 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PEPN2111 (Annan identifierare: CTEP)
  • UM1CA228823 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2021-03150 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera