Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CBL0137 do leczenia nawrotowych lub opornych na leczenie guzów litych, w tym guzów ośrodkowego układu nerwowego i chłoniaka

1 maja 2026 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Faza 1/2 badania CBL0137 (NSC# 825802) u pacjentów z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym guzami OUN i chłoniakiem

To badanie fazy I/II ocenia najlepszą dawkę, działania niepożądane i możliwe korzyści CBL0137 w leczeniu pacjentów z guzami litymi, w tym guzami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub chłoniakiem, który powrócił (nawrót) lub nie reaguje na leczenie (oporny na leczenie ). Leki, takie jak CBL0137, blokują sygnały przekazywane z jednej cząsteczki do drugiej wewnątrz komórki. Blokowanie tych sygnałów może wpływać na wiele funkcji komórki, w tym podział i śmierć komórki, a także może zabijać komórki nowotworowe.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Aby oszacować maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) i/lub zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) ukierunkowanej na kompleks FACT kuraksyny CBL0137 (CBL0137) podawanej we wlewie w 1. i 8. dniu 21-dniowego cyklu dzieciom z nawracającymi lub oporne guzy lite, w tym guzy OUN i chłoniak. (Eskalacja dawki w fazie 1) II. Wstępne określenie działania przeciwnowotworowego mierzonego na podstawie wskaźnika obiektywnych odpowiedzi CBL0137 u dzieci z postępującym/nawrotowym rozlanym glejakiem mostu (DIPG) i innymi rozlanymi glejakami linii środkowej linii środkowej z mutacją H3 K27M. (Faza 2) III. Wstępne określenie działania przeciwnowotworowego mierzonego na podstawie wskaźnika obiektywnych odpowiedzi lub stabilnej choroby przez co najmniej 4 miesiące CBL0137 u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z kostniakomięsakiem. (Faza 2)

CELE DODATKOWE:

I. Wstępne określenie działania przeciwnowotworowego CBL0137 u dzieci z opornymi guzami litymi i innymi guzami OUN, w zakresie, w jakim jest to możliwe w kontekście badania fazy 1.

II. Zdefiniowanie i opisanie toksyczności CBL0137 u dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym guzami OUN.

III. Charakterystyka farmakokinetyki CBL0137 u dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym guzami OUN.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Aby zmierzyć marker biologiczny FACT w próbkach guza z możliwością korelacji z odpowiedzią na chorobę.

II. Ocena wpływu CBL0137 na odpowiedź immunologiczną poprzez pomiar wpływu na szlak odpowiedzi interferonu w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej.

III. Aby wstępnie określić wpływ leczenia CBL0137 na całkowite przeżycie dzieci z DIPG lub innymi rozlanymi glejakami linii środkowej, mutantem H3 K27M, w porównaniu z historycznymi kontrolami.

ZARYS: Jest to badanie fazy I, polegające na zwiększaniu dawki, po którym następuje badanie fazy II.

Pacjenci otrzymują CBL0137 dożylnie (IV) przez 30 minut w dniach 1 i 8. Leczenie powtarza się co 21 dni przez maksymalnie 17 cykli przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani po 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 i 60 miesiącach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

63

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Zawieszony
        • Sydney Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 602-546-0920
        • Główny śledczy:
          • Alok K. Kothari
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 323-361-4110
        • Główny śledczy:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Josephine H. Haduong
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
        • Główny śledczy:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Główny śledczy:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 773-880-4562
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ami V. Desai
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Brian D. Weiss
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-248-1199
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 877-442-3324
        • Główny śledczy:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-865-1125
        • Główny śledczy:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 612-624-2620
        • Główny śledczy:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Główny śledczy:
          • Kevin F. Ginn
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Rekrutacyjny
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Clare J. Twist
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 212-639-7592
        • Główny śledczy:
          • Julia L. Glade Bender
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College
        • Główny śledczy:
          • Mitchell S. Cairo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 914-594-3794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph G. Pressey
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bill H. Chang
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dana Tlais
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laura J. Klesse
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Główny śledczy:
          • Jennifer H. Foster
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 801-585-5270
        • Główny śledczy:
          • Matthew Dietz
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 866-987-2000
        • Główny śledczy:
          • Katherine G. Tarlock
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sarah Rumler

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Części A i B1: Pacjenci muszą mieć >= 12 miesięcy i =< 21 lat w momencie włączenia do badania
  • Część B2 (nawracający/oporny na leczenie kostniakomięsak): Pacjenci muszą mieć >= 12 miesięcy i =< 30 lat w chwili włączenia do badania

  • Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację złośliwości w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu, z wyjątkiem pacjentów z rozsianymi guzami pnia mózgu lub pacjentami z guzami szyszynki i zwiększonym stężeniem płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub markerów nowotworowych w surowicy, w tym alfa-fetoproteiny lub beta-ludzkich gonadotropina kosmówkowa (HCG)

    • Część A: Pacjenci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie guzami litymi lub chłoniakami, w tym pacjenci z guzami OUN lub znanymi przerzutami do OUN (w tym nieleczonymi lub postępującymi) kwalifikują się
    • Część B1: Pacjenci z postępującym lub nawrotowym DIPG (rozpoznanym na podstawie biopsji lub badań obrazowych) i innymi rozlanymi glejakami linii środkowej linii środkowej z mutacją H3 K27M, wcześniej leczonymi radioterapią
    • Część B2: Pacjenci z nawracającym lub opornym na leczenie kostniakomięsakiem
  • Część A: Pacjenci muszą mieć mierzalną lub możliwą do oceny chorobę
  • Część B1 i B2: Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę
  • Obecny stan chorobowy pacjenta musi być taki, dla którego nie jest znana terapia lecznicza lub terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie z akceptowalną jakością życia
  • Pacjenci muszą mieć stan sprawności odpowiadający punktacji Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2. Karnofsky'ego należy stosować u pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky'ego w przypadku pacjentów w wieku ≤ 16 lat. Pacjenci muszą mieć wynik Karnofsky'ego lub Lansky'ego >= 50%

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i przed włączeniem do badania muszą osiągnąć minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej. Jeżeli po upływie wymaganego czasu spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikacji, np. kryteria morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał odpowiednio

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne środki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne

      • Pacjenci z guzami litymi: >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofili [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku
    • Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni. Pacjenci z guzami OUN otrzymujący kortykosteroidy muszą otrzymywać stałą lub zmniejszającą się dawkę kortykosteroidu przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania.
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po podaniu ostatniej dawki długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastymu) lub 7 dni w przypadku krótko działającego czynnika wzrostu. W przypadku środków, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 30 dni
    • Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowanymi limfocytami T, komórkami NK, komórkami dendrytycznymi itp.)
    • Radioterapia [XRT]/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowej XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni w przypadku innego istotnego promieniowania szpiku kostnego (BM).
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, metajodobenzyloguanidyna I-131 [131I MIBG]): >= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogli być wcześniej narażeni na działanie CBL0137

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego:

    • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/ul (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)
    • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymać transfuzje, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi). Pacjenci ci nie będą poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej. Co najmniej 5 z każdej kohorty 6 pacjentów musi nadawać się do oceny toksyczności hematologicznej w części badania polegającej na zwiększaniu dawki. W przypadku zaobserwowania toksyczności hematologicznej ograniczającej dawkę, wszyscy kolejni włączani pacjenci muszą być poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego:

    • Liczba płytek krwi >= 100 000/ul (niezależne od transfuzji, definiowane jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem) (wykonane w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)
    • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymać transfuzje, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi). Pacjenci ci nie będą poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej. Co najmniej 5 z każdej kohorty 6 pacjentów musi nadawać się do oceny toksyczności hematologicznej w części badania polegającej na zwiększaniu dawki. W przypadku zaobserwowania toksyczności hematologicznej ograniczającej dawkę, wszyscy kolejni włączani pacjenci muszą być poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub kreatyniny w zależności od wieku/płci w następujący sposób (wykonane w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej):

    • Wiek: maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl)
    • 1 do < 2 lat: 0,6 (mężczyzna); 0,6 (kobieta)
    • 2 do < 6 lat: 0,8 (mężczyzna); 0,8 (kobieta)
    • 6 do < 10 lat: 1 (mężczyzna); 1 (kobieta)
    • 10 do < 13 lat: 1,2 (mężczyzna); 1,2 (kobieta)
    • 13 do < 16 lat: 1,5 (mężczyzna); 1,4 (kobieta)
    • >= 16 lat: 1,7 (mężczyzna); 1,4 (kobieta)

  • Pacjenci z guzami litymi:

    • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej lub całkowitej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)

  • Pacjenci z guzami litymi:

    • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 j./l. Na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 j./l (wykonane w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)
  • Frakcja skrócenia >= 27% w badaniu echokardiograficznym (wykonanym w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)
  • Frakcja wyrzutowa >= 50% w bramkowanym badaniu radionuklidów (przeprowadzonym w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)
  • Skorygowany QT (QTC) < 480 ms (wykonany w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile nie wskazano inaczej)
  • Pacjenci z zaburzeniami napadowymi mogą być włączeni do badania, jeśli napady są dobrze kontrolowane bez stosowania leków przeciwdrgawkowych indukujących enzymy. Dobra kontrola to brak wzrostu częstości napadów w ciągu ostatnich 7 dni
  • Zaburzenia układu nerwowego (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] wersja [v]5) wynikające z wcześniejszego leczenia muszą być =< stopień 2, z wyjątkiem osłabienia odruchu ścięgnistego (DTR). Kwalifikuje się każdy stopień DTR
  • Pacjenci wyrazili zgodę na założenie cewnika do żyły centralnej przed podaniem CBL0137. Do podawania CBL0137 wymagana jest linia centralna

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych obserwowanych w badaniach na zwierzętach/ludziach LUB ponieważ nie ma jeszcze dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla płodu lub teratogenności. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że zgodzili się na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji, w tym medycznie akceptowanej bariery lub metody antykoncepcji (np. prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet) w czasie trwania badania. Abstynencja jest akceptowalną metodą kontroli urodzeń
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszanej dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się. W przypadku stosowania w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się (z wyjątkiem pacjentów z białaczką otrzymujących hydroksymocznik, który można kontynuować do 24 godzin przed rozpoczęciem terapii zgodnej z protokołem)
  • Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci otrzymujący leki, które są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, CYP2B6 (np. karbamazepina) i CYP1A2 (np. cyprofloksacyna, enoksacyna, fluwoksamina, palenie tytoniu) nie kwalifikują się. Tych środków należy unikać przez 7 dni przed rozpoczęciem CBL0137 i przez cały czas trwania terapii zgodnej z protokołem. Należy również unikać wrażliwych substratów CYP2D6 (np. atomoksetyny, dezypraminy, dekstrometorfanu, eliglustatu, nebiwololu, nortryptyliny, perfenazyny, tolterodyny, R-wenlafaksyny) podczas trwania protokołu leczenia
  • Pacjenci otrzymujący leki wydłużające odstęp QTc nie kwalifikują się. Należy unikać leków wydłużających odstęp QTc przez 7 dni przed rozpoczęciem CBL0137 i przez cały czas trwania protokołu terapii
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą naczyń obwodowych są wykluczeni
  • Pacjenci z zaburzeniami prozakrzepowymi w wywiadzie nie kwalifikują się
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (CBL0137)
Pacjenci otrzymują CBL0137 IV w ciągu 30 minut w dniach 1 i 8. Powtórzenia leczenia co 21 dni dla maksymalnie 17 cykli przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci z pseudoprogresją mogą pozostać w leczeniu, zgodnie z lekarzem leczniczym. Pacjenci przechodzą również pobieranie próbek krwi ECHO podczas badania. Pacjenci mogą również poddać się aspiracji szpiku kostnego i/lub biopsji, jak wskazano klinicznie.
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Poddaj się pobieraniu próbek krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Biopsja szpiku kostnego
Poddaj się biopsji szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Biopsja szpiku kostnego
  • Biopsja, szpik kostny
Lek: FACT Curaxin CBL0137 ukierunkowana na kompleks
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CBL0137
Procedura: Aspirat szpiku kostnego
Przeprowadź aspirat szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Aspirat ludzkiego szpiku kostnego
  • SZPIK KOSTNY, PŁYN
Procedura: Test echokardiograficzny
Przejdź Echo
Inne nazwy:
  • Echokardiografia
  • WE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość toksyczności ograniczającej dawkę CBL0137 (faza I)
Ramy czasowe: Do 21 dni
Częstotliwość (%) pacjentów doświadczających toksyczności ograniczającej dawkę w cyklu 1, którą można przypisać CBL0137, według części badania i poziomu dawki.
Do 21 dni
Maksymalna tolerowana dawka i/lub zalecana dawka fazy 2 CBL0137
Ramy czasowe: Do 21 dni
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) i/lub zalecana dawka fazy 2 (RP2D) CBL0137 u dzieci z nawrotowymi lub opornymi guzami stałymi, w tym nowotworami i chłoniakiem ośrodkowego układu nerwowego (CNS).
Do 21 dni
Działanie przeciwnowotworowe CBL0137 u dzieci z rozproszonym wewnętrznym glejakiem pontinowym (DIPG) lub innymi glejakami rozproszonymi linii środkowej H3 K27 (faza II) (faza II)
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Częstotliwość (%) pacjentów z co najmniej częściową odpowiedzią na CBL0137 przy maksymalnej tolerowanej dawce/zalecanej dawce fazy II (MTD/RP2D) u dzieci z postępującym lub nawracającym rozproszonym glejakiem pontine (DIPG).
Do 4 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie przeciwnowotworowe CBL0137 u dzieci z guzami litymi (faza I)
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Częstość (%) pacjentów z przynajmniej częściową odpowiedzią na CBL0137 w MTD/RP2D u dzieci z opornymi na leczenie guzami litymi i innymi guzami ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
Do 4 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych przypisywanych CBL0137
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Częstość (%) pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, które można przynajmniej prawdopodobnie przypisać CBL0137 według części badania i poziomu dawki.
Do 60 miesięcy
Pole pod krzywą stężenia leku CBL0137
Ramy czasowe: Do 3 dni
Mediana (min., maks.) pola pod krzywą stężenia leku dla CBL0137 według części badania i poziomu dawki.
Do 3 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
FAKT w próbkach guza
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Opisowa analiza biomarkerów pozwoli ocenić powiązania z odpowiedzią na chorobę. Parametry zostaną podsumowane za pomocą prostych statystyk podsumowujących, w tym średnich, median, zakresów i odchyleń standardowych (jeśli pozwalają na to liczby i rozkład). Wszystkie te analizy będą charakteryzowały się charakterem opisowym i eksploracyjnym oraz generowaniem hipotez. Ekspresja FACT w próbkach guza zostanie określona metodą immunohistochemiczną.
Do 60 miesięcy
Odpowiedź immunologiczna
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zmierzy wpływ na szlak odpowiedzi na interferon. Opisowa analiza biomarkerów pozwoli ocenić powiązania z odpowiedzią na chorobę. Parametry zostaną podsumowane za pomocą prostych statystyk podsumowujących, w tym średnich, median, zakresów i odchyleń standardowych (jeśli pozwalają na to liczby i rozkład). Wszystkie te analizy będą charakteryzowały się charakterem opisowym i eksploracyjnym oraz generowaniem hipotez. Limfocyty krwi obwodowej zostaną ocenione pod kątem ekspresji genów w szlaku odpowiedzi na interferon, w celu określenia, czy leczenie CBL0137 prowadzi do zwiększenia ekspresji genów.
Do 60 miesięcy
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Eksploracyjna analiza przeżycia wolnego od progresji przy użyciu krzywych Kaplana-Meiera i statystyki testu log-rank porówna ogólny czas do progresji choroby (lub zgonu) z kohortą historyczną dla kohorty DIPG.
Do 60 miesięcy
Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Będzie porównywany z kontrolami historycznymi u dzieci z DIPG lub innymi rozproszonymi glejakami linii środkowej, zmieniając H3 K27.
Do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

Incuron LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PEPN2111 (Inny identyfikator: CTEP)
  • UM1CA228823 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2021-03150 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak oporny na leczenie

Badania kliniczne na Kolekcja próbek biologicznych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj