Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CBL0137 uusiutuneiden tai refraktaaristen kiinteiden kasvainten hoitoon, mukaan lukien keskushermoston kasvaimet ja lymfooma

perjantai 1. toukokuuta 2026 päivittänyt: Children's Oncology Group

Vaiheen 1/2 koe CBL0137:stä (NSC# 825802) potilailla, joilla on uusiutuneita tai refraktorisia kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien keskushermoston kasvaimet ja lymfooma

Tämä vaiheen I/II tutkimus arvioi CBL0137:n parhaan annoksen, sivuvaikutukset ja mahdollisen hyödyn hoidettaessa potilaita, joilla on kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien keskushermoston (CNS) kasvaimet tai lymfooma, joka on uusiutunut (relapsoitunut) tai ei reagoi hoitoon (refraktiivinen). ). Lääkkeet, kuten CBL0137, estävät signaalit, jotka siirtyvät molekyylistä toiseen solun sisällä. Näiden signaalien estäminen voi vaikuttaa solun moniin toimintoihin, mukaan lukien solun jakautuminen ja solukuolema, ja voi tappaa syöpäsoluja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioi FACT-kompleksiin kohdistuvan kuraksiinin CBL0137 (CBL0137) suurin siedetty annos (MTD) ja/tai suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) infuusiona 21 päivän syklin päivänä 1 ja 8 lapsille, joilla on toistuva sairaus. tai tulenkestävät kiinteät kasvaimet, mukaan lukien keskushermoston kasvaimet ja lymfooma. (Vaihe 1 Annoksen eskalointi) II. Tuumorien vastaisten vaikutusten alustava määrittäminen CBL0137:n objektiivisella vastenopeudella mitattuna lapsilla, joilla on progressiivinen/toistuva diffuusi sisäinen pontinegliooma (DIPG) ja muut H3 K27M-mutantti diffuusi keskiviivan glioomit. (Vaihe 2) III. Alustavasti määrittää kasvainten vastaiset vaikutukset mitattuna objektiivisella vastenopeudella tai stabiililla sairaudella vähintään 4 kuukauden CBL0137:n ajalta lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on osteosarkooma. (Vaihe 2)

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Määrittää alustavasti CBL0137:n kasvainten vastaiset vaikutukset lapsilla, joilla on refraktaarisia kiinteitä kasvaimia ja muita keskushermoston kasvaimia, siinä määrin kuin mahdollista vaiheen 1 tutkimuksen yhteydessä.

II. CBL0137:n toksisuuden määrittäminen ja kuvaaminen lapsilla, joilla on uusiutuvia tai refraktaarisia kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien keskushermoston kasvaimet.

III. Luonnehditaan CBL0137:n farmakokinetiikkaa lapsilla, joilla on uusiutuvia tai refraktaarisia kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien keskushermoston kasvaimet.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Biologisen markkerin FACT mittaaminen kasvainnäytteissä, joilla on mahdollisuus korrelaatioon sairauden vasteen kanssa.

II. Arvioida CBL0137:n vaikutusta immuunivasteeseen mittaamalla vaikutukset interferonivastereittiin perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa.

III. Alustavasti määrittää CBL0137-hoidon vaikutus DIPG:tä tai muita diffuusia keskiviivan glioomia sairastavien lasten kokonaiseloonjäämiseen, H3 K27M-mutantti, verrattuna historiallisiin kontrolleihin.

YHTEENVETO: Tämä on vaiheen I, annoskorotustutkimus, jota seuraa vaiheen II tutkimus.

Potilaat saavat CBL0137:ää suonensisäisesti (IV) 30 minuutin aikana päivinä 1 ja 8. Hoito toistetaan 21 päivän välein enintään 17 syklin ajan, jos sairauden etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta ei esiinny.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 ja 60 kuukauden kuluttua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

63

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Keskeytetty
        • Sydney Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 602-546-0920
        • Päätutkija:
          • Alok K. Kothari
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 323-361-4110
        • Päätutkija:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Josephine H. Haduong
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center
        • Päätutkija:
          • AeRang Kim
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Päätutkija:
          • Jason R. Fangusaro
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 773-880-4562
        • Päätutkija:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ami V. Desai
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children
        • Päätutkija:
          • Brian D. Weiss
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 800-248-1199
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 410-955-8804
          • Sähköposti: jhcccro@jhmi.edu
        • Päätutkija:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 877-442-3324
        • Päätutkija:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • C S Mott Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 800-865-1125
        • Päätutkija:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 612-624-2620
        • Päätutkija:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Päätutkija:
          • Kevin F. Ginn
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Shalini Shenoy
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Rekrytointi
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clare J. Twist
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Nobuko Hijiya
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 212-639-7592
        • Päätutkija:
          • Julia L. Glade Bender
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Rekrytointi
        • New York Medical College
        • Päätutkija:
          • Mitchell S. Cairo
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 914-594-3794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Jessica M. Sun
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 513-636-2799
          • Sähköposti: cancer@cchmc.org
        • Päätutkija:
          • Joseph G. Pressey
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health and Science University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 503-494-1080
          • Sähköposti: trials@ohsu.edu
        • Päätutkija:
          • Bill H. Chang
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dana Tlais
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Laura J. Klesse
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 713-798-1354
          • Sähköposti: burton@bcm.edu
        • Päätutkija:
          • Jennifer H. Foster
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Primary Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 801-585-5270
        • Päätutkija:
          • Matthew Dietz
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 866-987-2000
        • Päätutkija:
          • Katherine G. Tarlock
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 414-955-4727
          • Sähköposti: MACCCTO@mcw.edu
        • Päätutkija:
          • Sarah Rumler

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osat A ja B1: Potilaiden tulee olla >= 12 kuukautta ja =< 21-vuotiaita tutkimukseen ilmoittautumishetkellä
  • Osa B2 (relapsoitunut/refraktaarinen osteosarkooma): Potilaiden tulee olla >= 12 kuukautta ja =< 30 vuoden ikäisiä tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana

  • Potilaiden pahanlaatuisuuden histologinen varmistus on täytynyt alkuperäisen diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä, paitsi potilailla, joilla on diffuusi sisäinen aivorungon kasvain tai potilaat, joilla on käpyrauhaskasvaimet ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) tai seerumin kasvainmarkkerien, mukaan lukien alfafetoproteiini tai beeta-ihminen, kohonnut pitoisuus. koriongonadotropiini (HCG)

    • Osa A: Potilaat, joilla on uusiutuneita tai refraktorisia kiinteitä kasvaimia tai lymfoomaa, mukaan lukien potilaat, joilla on keskushermoston kasvaimia tai tunnettuja keskushermoston etäpesäkkeitä (mukaan lukien hoitamattomat tai etenevät) ovat kelvollisia.
    • Osa B1: Potilaat, joilla on etenevä tai toistuva DIPG (diagnoosoitu biopsialla tai kuvantamisominaisuuksilla) ja muita H3 K27M-mutantteja diffuusia keskiviivan glioomia, joita on aiemmin hoidettu sädehoidolla
    • Osa B2: Potilaat, joilla on uusiutunut tai refraktorinen osteosarkooma
  • Osa A: Potilailla on oltava joko mitattavissa oleva tai arvioitava sairaus
  • Osa B1 ja B2: Potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus
  • Potilaan nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei ole tunnettua parantavaa hoitoa tai hoitoa, jonka on todistettu pidentävän eloonjäämistä hyväksyttävällä elämänlaadulla
  • Potilaiden suorituskyvyn on vastattava Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) -pisteitä 0, 1 tai 2. Käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya potilaille, jotka ovat alle 16-vuotiaita. Potilaiden Karnofskyn tai Lanskyn pistemäärän on oltava >= 50 %

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syövän vastaisesta hoidosta ennen osallistumista. Jos numeeriset kelpoisuuskriteerit, esim. verenkuvakriteerit, täyttyvät vaaditun ajan kuluttua, potilaan katsotaan toipuneen riittävästi

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muut syöpälääkkeet, joiden tiedetään olevan myelosuppressiivisia

      • Potilaat, joilla on kiinteä kasvain: >= 21 päivää viimeisen myelosuppressiivisen kemoterapian annoksen jälkeen (42 päivää, jos aikaisempi nitrosourea)
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. ei liity verihiutaleiden tai absoluuttisen neutrofiilimäärän [ANC] määrän vähenemiseen): >= 7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen
    • Vasta-aineet: >= 21 päivää on kulunut viimeisestä vasta-aineannoksesta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut asteeseen = < 1
    • Kortikosteroidit: Jos niitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää. Potilaiden, joilla on keskushermoston kasvaimia ja jotka saavat kortikosteroideja, on täytynyt saada vakaa tai aleneva kortikosteroidiannos vähintään 7 päivää ennen ilmoittautumista
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: >= 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän (esim. pegfilgrastiimin) viimeisen annoksen jälkeen tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän kohdalla. Lääkkeillä, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän.
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): >= 21 päivää interleukiinien, interferonin tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen

    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]):

      • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien luovuttajan lymfosyytti-infuusio (DLI) tai tehosteinfuusio: >= 84 päivää infuusion jälkeen, eikä merkkejä käänteishyljintäsairaudesta (GVHD)
      • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: >= 30 päivää
    • Soluterapia: >= 42 päivää minkä tahansa soluterapian (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappaja [NK]-solut, dendriittisolut jne.) päättymisen jälkeen
    • Sädehoito [XRT]/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: >= 14 päivää paikallisen XRT:n jälkeen; >= 150 päivää TBI:n, kraniospinaalisen röntgenkuvauksen jälkeen tai jos säteilyä >= 50 % lantiosta; >= 42 päivää, jos muuta merkittävää luuytimen (BM) säteilyä
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, I-131 metaiodobentsyyliguanidiini [131I MIBG]): >= 42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen
    • Potilaat eivät saa olla aiemmin altistuneet CBL0137:lle

  • Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei tiedetä olevan luuytimen vaikutusta:

    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/uL (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)
    • Potilaat, joilla on tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus, ovat kelvollisia tutkimukseen edellyttäen, että he vastaavat veriarvoista (voivat saada verensiirtoja, jos heidän ei tiedetä reagoivan punasolujen tai verihiutaleiden siirtoihin). Näitä potilaita ei voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen. Vähintään 5 jokaisesta 6 potilaan kohortista on arvioitava hematologisen toksisuuden suhteen tutkimuksen annoksen korotusosassa. Jos annosta rajoittavaa hematologista toksisuutta havaitaan, kaikkien myöhempien potilaiden hematologisen toksisuuden on oltava arvioitavissa

  • Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei tiedetä olevan luuytimen vaikutusta:

    • Verihiutaleiden määrä >= 100 000/uL (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoa vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista) (suoritettu 7 päivää ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)
    • Potilaat, joilla on tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus, ovat kelvollisia tutkimukseen edellyttäen, että he vastaavat veriarvoista (voivat saada verensiirtoja, jos heidän ei tiedetä reagoivan punasolujen tai verihiutaleiden siirtoihin). Näitä potilaita ei voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen. Vähintään 5 jokaisesta 6 potilaan kohortista on arvioitava hematologisen toksisuuden suhteen tutkimuksen annoksen korotusosassa. Jos annosta rajoittavaa hematologista toksisuutta havaitaan, kaikkien myöhempien potilaiden hematologisen toksisuuden on oltava arvioitavissa

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita):

    • Ikä: Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl)
    • 1 - < 2 vuotta: 0,6 (mies); 0,6 (nainen)
    • 2 - < 6 vuotta: 0,8 (mies); 0,8 (nainen)
    • 6 - < 10 vuotta: 1 (mies); 1 (nainen)
    • 10 - < 13 vuotta: 1,2 (mies); 1,2 (nainen)
    • 13 - < 16 vuotta: 1,5 (mies); 1,4 (nainen)
    • >= 16 vuotta: 1,7 (mies); 1,4 (nainen)

  • Potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia:

    • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman tai kokonaismäärän summa) = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)

  • Potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia:

    • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 135 U/L. Tässä tutkimuksessa SGPT:n ULN on 45 U/L (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)
  • Lyhennysfraktio >= 27 % kaikukardiogrammissa (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)
  • Ejektiofraktio >= 50 % aidatulla radionukliditutkimuksella (suoritettu 7 päivää ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)
  • Korjattu QT (QTC) < 480 ms (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita)
  • Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos kohtaukset ovat hyvin hallinnassa ilman entsyymejä indusoivia kouristuksia estäviä aineita. Hyvin hallittu määritellään se, ettei kohtausten tiheys ole lisääntynyt edellisten 7 päivän aikana
  • Aikaisemmasta hoidosta johtuvien hermostohäiriöiden (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versio [v]5) on oltava = < asteen 2, lukuun ottamatta heikentynyttä jännerefleksiä (DTR). Mikä tahansa DTR-luokka on kelvollinen
  • Potilaat ovat suostuneet vastaanottamaan keskuslaskimokatetrin ennen CBL0137:n antamista. CBL0137:n antamiseen tarvitaan keskuslinja

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen sikiön ja teratogeenisten haittatapahtumien riskin vuoksi, kuten eläin/ihmistutkimuksissa on havaittu, TAI koska ei ole vielä saatavilla tietoa ihmisen sikiön tai teratogeenisistä toksisuudesta. Raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen. Lisääntymiskykyiset miehet tai naiset eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää, mukaan lukien lääketieteellisesti hyväksytty este- tai ehkäisymenetelmä (esim. miehen tai naisen kondomi) tutkimuksen ajan. Raittius on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä
  • Kortikosteroideja saavat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivään ennen osallistumista, eivät ole kelvollisia. Jos sitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia (paitsi leukemiapotilaat, jotka saavat hydroksiureaa, jota voidaan jatkaa 24 tuntia ennen protokollahoidon aloittamista)
  • Potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita estämään siirrännäistä isäntä -tautia luuytimensiirron jälkeen, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen
  • Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n, CYP2B6:n (esim. karbamatsepiini) ja CYP1A2:n (esim. siprofloksasiini, enoksasiini, fluvoksamiini, tupakointi) indusoijia tai estäjiä, eivät ole kelvollisia. Näitä aineita tulee välttää 7 päivää ennen CBL0137-hoidon aloittamista ja protokollahoidon ajan. Herkkiä CYP2D6-substraatteja (esim. atomoksetiini, desipramiini, dekstrometorfaani, eliglustaatti, nebivololi, nortriptyliini, perfenatsiini, tolterodiini, R-venlafaksiini) tulee myös välttää protokollahoidon keston aikana.
  • Potilaat, jotka saavat QTc-aikaa pidentäviä lääkkeitä, eivät ole kelvollisia. QTc-aikaa pidentäviä lääkkeitä tulee välttää 7 päivää ennen CBL0137:n aloittamista ja protokollahoidon ajan
  • Potilaat, joilla on tunnetusti perifeerinen verisuonisairaus, suljetaan pois
  • Potilaat, joilla on ollut protromboottinen häiriö, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole tukikelpoisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (CBL0137)
Potilaat saavat CBL0137 IV: n yli 30 minuutin aikana päivinä 1 ja 8. Hoito toistuu 21 päivän välein jopa 17 sykliä taudin etenemisen tai kohtuuttoman toksisuuden puuttuessa. Potilaat, joilla on pseudoprogressio, voivat pysyä hoidossa hoidon lääkärin mukaan. Potilaille tehdään myös kaikukäyttö verinäytteitä koko tutkimuksen ajan. Potilaat voivat myös käydä luuytimen aspiraattia ja/tai biopsiaa, kuten kliinisesti osoitettiin.
Menettely: Bionäytekokoelma
Käy läpi verinäytteiden otto
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
Menettely: Luuydinbiopsia
Tee luuydinbiopsia
Muut nimet:
  • Luuytimen biopsia
  • Biopsia, luuydin
Lääke: FAKTA Monimutkaiseen kohdistukseen kohdistettu Curaxin CBL0137
Koska IV
Muut nimet:
  • CBL0137
Menettely: Luuytimen imu
Suorita luuytimen aspiraatio
Muut nimet:
  • Ihmisen luuytimen aspiraatti
  • LUUYDIN, NESTE
Menettely: Echocardiography -testi
Käydä läpi kaiku
Muut nimet:
  • Ekokardiografia
  • EC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CBL0137:n (vaihe I) annosta rajoittavien toksisuuksien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 21 päivää
Niiden potilaiden esiintymistiheys (%), jotka kokivat syklin 1 annosta rajoittavaa toksisuutta, joka johtuu CBL0137:stä tutkimusosan ja annostason mukaan.
Jopa 21 päivää
Suurin siedetty annos ja/tai suositeltu vaiheen 2 annos CBL0137
Aikaikkuna: Jopa 21 päivää
CBL0137: n enimmäis sietävä annos (MTD) ja/tai suositeltava vaiheen 2 annos (RP2D) lapsilla, joilla on uusiutuneet tai tulenkestävät kiinteät kasvaimet, mukaan lukien keskushermosto (CNS) kasvaimet ja lymfooma.
Jopa 21 päivää
CBL0137: n kasvaimenvastainen vaikutus lapsilla, joilla on diffuusi sisäinen pontine-gliooma (DIPG) tai muilla H3 K27: n muutetulla diffuusi keskiviivan glioomilla (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
Taajuus (%) potilaista, joilla on vähintään osittainen vaste CBL0137: lle maksimien siedetyllä annoksella/suositellulla vaiheen II annoksella (MTD/RP2D) lapsilla, joilla on progressiivinen tai toistuva diffuusi sisäinen pontini -gliooma (DIPG).
Jopa 4 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CBL0137:n kasvaimia estävä vaikutus lapsilla, joilla on kiinteitä kasvaimia (vaihe I)
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
Niiden potilaiden esiintymistiheys (%), joilla on ainakin osittainen vaste CBL0137:lle MTD/RP2D:ssä lapsilla, joilla on refraktaarisia kiinteitä kasvaimia ja muita keskushermoston (CNS) kasvaimia.
Jopa 4 kuukautta
CBL0137:stä johtuvien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Niiden potilaiden esiintymistiheys (%), jotka kokevat haittavaikutuksia, jotka ainakin mahdollisesti johtuvat CBL0137:stä tutkimuksen osan ja annostason mukaan.
Jopa 60 kuukautta
CBL0137:n lääkepitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Jopa 3 päivää
CBL0137:n lääkepitoisuuskäyrän alla olevan alueen mediaani (min, max) tutkimusosan ja annostason mukaan.
Jopa 3 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FAKTAA kasvainnäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Biomarkkerien kuvaava analyysi arvioi yhteyksiä sairausvasteeseen. Parametrit tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat (jos numerot ja jakautuminen sen sallivat). Kaikki nämä analyysit ovat kuvailevia ja tutkivia ja hypoteeseja synnyttävät luonteeltaan. FACT-ekspressio kasvainnäytteissä määritetään immunohistokemialla.
Jopa 60 kuukautta
Immuunivaste
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Mittaa vaikutukset interferonivastereittiin. Biomarkkerien kuvaava analyysi arvioi yhteyksiä sairausvasteeseen. Parametrit tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat (jos numerot ja jakautuminen sen sallivat). Kaikki nämä analyysit ovat kuvailevia ja tutkivia ja hypoteeseja synnyttävät luonteeltaan. Perifeerisen veren lymfosyyteistä arvioidaan geenien ilmentyminen interferonivastereitillä sen määrittämiseksi, johtaako hoito CBL0137:llä geenin ilmentymisen lisääntymiseen.
Jopa 60 kuukautta
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Etenemisvapaan eloonjäämisen tutkiva analyysi käyttäen Kaplan-Meier-käyriä ja log-rank-testitilastoa vertaa kokonaisaikaa taudin etenemiseen (tai kuolemaan) verrattuna historialliseen kohorttiin DIPG-kohortissa.
Jopa 60 kuukautta
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Verrataan dipg- tai muihin diffuusioiden keskiviivan glioomiin, H3 K27 -suojattuihin lasten historiallisiin kontrolleihin.
Jopa 60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Yhteistyökumppanit

Incuron LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 4. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PEPN2111 (Muu tunniste: CTEP)
  • UM1CA228823 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2021-03150 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tulenkestävä lymfooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa