Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CBL0137 for behandling av residiverende eller refraktære solide svulster, inkludert CNS-svulster og lymfom

1. mai 2026 oppdatert av: Children's Oncology Group

En fase 1/2-studie av CBL0137 (NSC# 825802) hos pasienter med residiverende eller refraktære solide svulster, inkludert CNS-svulster og lymfom

Denne fase I/II-studien evaluerer den beste dosen, bivirkninger og mulige fordeler av CBL0137 ved behandling av pasienter med solide svulster, inkludert svulster i sentralnervesystemet (CNS) eller lymfom som har kommet tilbake (tilbakefallende) eller som ikke reagerer på behandling (ildfast ). Legemidler, som CBL0137, blokkerer signaler som sendes fra ett molekyl til et annet inne i en celle. Blokkering av disse signalene kan påvirke mange funksjoner i cellen, inkludert celledeling og celledød, og kan drepe kreftceller.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Å estimere maksimal tolerert dose (MTD) og/eller anbefalt fase 2-dose (RP2D) av FACT-kompleksmålrettet curaxin CBL0137 (CBL0137) administrert via infusjon på dag 1 og dag 8 i en 21-dagers syklus til barn med tilbakevendende eller ildfaste solide svulster, inkludert CNS-svulster og lymfom. (Fase 1 doseeskalering) II. Foreløpig å bestemme antitumoreffektene som målt ved objektiv responsrate for CBL0137 hos barn med progressive/residiverende diffuse intrinsic pontine gliomer (DIPG) og andre H3 K27M-mutante diffuse midtlinjegliomer. (Fase 2) III. Foreløpig å bestemme antitumoreffektene målt ved objektiv responsrate eller stabil sykdom i minst 4 måneder av CBL0137 hos barn, ungdom og unge voksne med osteosarkom. (Fase 2)

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Foreløpig å bestemme antitumoreffektene av CBL0137 hos barn med refraktære solide svulster og andre CNS-svulster, i den grad det er mulig i sammenheng med en fase 1-studie.

II. Å definere og beskrive toksisitetene til CBL0137 hos barn med tilbakevendende eller refraktære solide svulster, inkludert CNS-svulster.

III. Å karakterisere farmakokinetikken til CBL0137 hos barn med tilbakevendende eller refraktære solide svulster, inkludert CNS-svulster.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. Å måle biologisk markør FAKTA i tumorprøver med potensial for korrelasjon med sykdomsrespons.

II. For å evaluere effekten av CBL0137 på immunrespons ved å måle effekten på interferonresponsveien i perifere mononukleære blodceller.

III. Foreløpig å bestemme effekten av behandling med CBL0137 på total overlevelse av barn med DIPG eller andre diffuse midtlinjegliomer, H3 K27M-mutant, sammenlignet med historiske kontroller.

OVERSIKT: Dette er en fase I, dose-eskaleringsstudie etterfulgt av en fase II-studie.

Pasienter får CBL0137 intravenøst ​​(IV) over 30 minutter på dag 1 og 8. Behandlingen gjentas hver 21. dag i opptil 17 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 og 60 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Suspendert
        • Sydney Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Hovedetterforsker:
          • Alok K. Kothari
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Hovedetterforsker:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Josephine H. Haduong
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • AeRang Kim
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Jason R. Fangusaro
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ami V. Desai
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Brian D. Weiss
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hovedetterforsker:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Hovedetterforsker:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Hovedetterforsker:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • Kevin F. Ginn
        • Ta kontakt med:
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Shalini Shenoy
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Clare J. Twist
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nobuko Hijiya
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Hovedetterforsker:
          • Julia L. Glade Bender
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell S. Cairo
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph G. Pressey
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bill H. Chang
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dana Tlais
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laura J. Klesse
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-post: burton@bcm.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer H. Foster
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Dietz
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine G. Tarlock
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah Rumler

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Del A og B1: Pasienter må være >= 12 måneder og =< 21 år gamle på tidspunktet for studieregistrering
  • Del B2 (residiverende/refraktær osteosarkom): Pasienter må være >= 12 måneder og =< 30 år på tidspunktet for studieregistrering

  • Pasienter må ha hatt histologisk verifisering av malignitet ved opprinnelig diagnose eller tilbakefall, unntatt hos pasienter med diffuse iboende hjernestammetumorer, eller pasienter med pinealtumorer og forhøyede cerebrospinalvæske (CSF) eller serumtumormarkører, inkludert alfa-fetoprotein eller beta-human koriongonadotropin (HCG)

    • Del A: Pasienter med residiverende eller refraktære solide svulster eller lymfom, inkludert pasienter med CNS-svulster eller kjente CNS-metastaser (inkludert ubehandlet eller progressiv) er kvalifisert
    • Del B1: Pasienter med progressiv eller tilbakevendende DIPG (diagnostisert ved biopsi eller bildekarakteristikker) og andre H3 K27M-mutante diffuse midtlinjegliomer tidligere behandlet med strålebehandling
    • Del B2: Pasienter med residiverende eller refraktær osteosarkom
  • Del A: Pasienter må ha enten målbar eller evaluerbar sykdom
  • Del B1 og B2: Pasienter skal ha målbar sykdom
  • Pasientens nåværende sykdomstilstand må være en som det ikke er kjent kurativ terapi eller terapi som er bevist å forlenge overlevelse med en akseptabel livskvalitet
  • Pasienter må ha en prestasjonsstatus tilsvarende Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) skårer på 0, 1 eller 2. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter =< 16 år. Pasienter må ha en Karnofsky- eller Lansky-score >= 50 %

  • Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere anti-kreftbehandling og må oppfylle følgende minimumsvarighet fra tidligere anti-kreftrettet behandling før innrullering. Hvis etter den nødvendige tidsrammen, de numeriske kvalifikasjonskriteriene er oppfylt, for eksempel kriteriene for blodtelling, anses pasienten for å ha kommet seg tilstrekkelig

    • Cytotoksisk kjemoterapi eller andre anti-kreftmidler kjent for å være myelosuppressive

      • Solide tumorpasienter: >= 21 dager etter siste dose myelosuppressiv kjemoterapi (42 dager hvis tidligere nitrosourea)
    • Antikreftmidler som ikke er kjent for å være myelosuppressive (f.eks. ikke assosiert med redusert antall blodplater eller absolutt antall nøytrofile [ANC]): >= 7 dager etter siste dose av midlet
    • Antistoffer: >= 21 dager må ha gått fra infusjon av siste dose antistoff, og toksisitet relatert til tidligere antistoffbehandling må gjenopprettes til grad =< 1
    • Kortikosteroider: Hvis de brukes til å modifisere immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >= 14 dager ha gått siden siste dose kortikosteroid. Pasienter med CNS-svulster som får kortikosteroider må ha vært på en stabil eller avtagende dose kortikosteroid i minst 7 dager før registrering
    • Hematopoietiske vekstfaktorer: >= 14 dager etter siste dose av en langtidsvirkende vekstfaktor (f.eks. pegfilgrastim) eller 7 dager for korttidsvirkende vekstfaktor. For legemidler som har kjente uønskede hendelser som forekommer utover 7 dager etter administrering, må denne perioden forlenges utover den tiden det er kjent at bivirkninger oppstår
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer): >= 21 dager etter fullføring av interleukiner, interferon eller cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer)

    • Stamcelleinfusjoner (med eller uten total kroppsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) benmargs- eller stamcelletransplantasjon, eller enhver stamcelleinfusjon inkludert donorlymfocyttinfusjon (DLI) eller boostinfusjon: >= 84 dager etter infusjon og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusjon inkludert boostinfusjon: >= 30 dager
    • Cellulær terapi: >= 42 dager etter fullføring av enhver type cellulær terapi (f.eks. modifiserte T-celler, naturlige drepeceller [NK], dendrittiske celler, etc.)
    • Strålebehandling [XRT]/ekstern strålebestråling inkludert protoner: >= 14 dager etter lokal XRT; >= 150 dager etter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >= 50 % av bekkenet; >= 42 dager hvis annen betydelig benmargsstråling (BM).
    • Radiofarmasøytisk terapi (f.eks. radiomerket antistoff, I-131 metaiodobenzylguanidin [131I MIBG]): >= 42 dager etter systemisk administrert radiofarmasøytisk terapi
    • Pasienter må ikke tidligere ha blitt eksponert for CBL0137

  • For pasienter med solide svulster uten kjent benmargspåvirkning:

    • Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000/uL (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt)
    • Pasienter med kjent benmargsmetastatisk sykdom vil være kvalifisert for studier forutsatt at de oppfyller blodverdiene (kan motta transfusjoner forutsatt at de ikke er kjent for å være refraktære overfor transfusjoner av røde blodlegemer eller blodplater). Disse pasientene vil ikke være evaluerbare for hematologisk toksisitet. Minst 5 av hver kohort på 6 pasienter må være evaluerbare for hematologisk toksisitet for doseeskaleringsdelen av studien. Hvis dosebegrensende hematologisk toksisitet observeres, må alle påfølgende pasienter som innmeldes være evaluerbare for hematologisk toksisitet

  • For pasienter med solide svulster uten kjent benmargspåvirkning:

    • Blodplateantall >= 100 000/uL (transfusjonsuavhengig, definert som å ikke motta blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før registrering) (utført innen 7 dager før registrering med mindre annet er angitt)
    • Pasienter med kjent benmargsmetastatisk sykdom vil være kvalifisert for studier forutsatt at de oppfyller blodverdiene (kan motta transfusjoner forutsatt at de ikke er kjent for å være refraktære overfor transfusjoner av røde blodlegemer eller blodplater). Disse pasientene vil ikke være evaluerbare for hematologisk toksisitet. Minst 5 av hver kohort på 6 pasienter må være evaluerbare for hematologisk toksisitet for doseeskaleringsdelen av studien. Hvis dosebegrensende hematologisk toksisitet observeres, må alle påfølgende pasienter som innmeldes være evaluerbare for hematologisk toksisitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller en kreatinin basert på alder/kjønn som følger (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt):

    • Alder: Maksimal serumkreatinin (mg/dL)
    • 1 til < 2 år: 0,6 (mann); 0,6 (kvinne)
    • 2 til < 6 år: 0,8 (mann); 0,8 (kvinne)
    • 6 til < 10 år: 1 (mann); 1 (kvinne)
    • 10 til < 13 år: 1,2 (mann); 1.2 (kvinne)
    • 13 til < 16 år: 1,5 (mann); 1,4 (kvinne)
    • >= 16 år: 1,7 (mann); 1,4 (kvinne)

  • Pasienter med solide svulster:

    • Bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert eller totalt) =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt)

  • Pasienter med solide svulster:

    • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. For formålet med denne studien er ULN for SGPT 45 U/L (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt)
  • Forkortingsfraksjon på >= 27 % ved ekkokardiogram (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt)
  • Ejeksjonsfraksjon på >= 50 % ved gated radionuklidstudie (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt)
  • Korrigert QT (QTC) < 480 msek (utført innen 7 dager før påmelding med mindre annet er angitt)
  • Pasienter med anfallsforstyrrelse kan inkluderes dersom anfallene er godt kontrollert uten bruk av enzyminduserende anti-konvulsive midler. Godt kontrollert er definert av ingen økning i anfallsfrekvensen i løpet av de siste 7 dagene
  • Forstyrrelser i nervesystemet (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versjon [v]5) som følge av tidligere behandling må være =< grad 2, med unntak av redusert senerefleks (DTR). Enhver karakter av DTR er kvalifisert
  • Pasienter har samtykket til å motta et sentralt venekateter før administrering av CBL0137. Det kreves en sentrallinje for CBL0137-administrasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner vil ikke delta i denne studien på grunn av risiko for føtale og teratogene bivirkninger som sett i dyre-/menneskestudier, ELLER fordi det ennå ikke er tilgjengelig informasjon om human føtal eller teratogene toksisitet. Graviditetstester må tas hos jenter som er postmenarkale. Menn eller kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har blitt enige om å bruke to effektive prevensjonsmetoder, inkludert en medisinsk akseptert barriere eller prevensjonsmetode (f.eks. kondom for mann eller kvinne) i løpet av studien. Avholdenhet er en akseptabel prevensjonsmetode
  • Pasienter som får kortikosteroider som ikke har vært på en stabil eller avtagende dose av kortikosteroider i minst 7 dager før registrering er ikke kvalifisert. Hvis det brukes til å modifisere immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >= 14 dager ha gått siden siste dose med kortikosteroid
  • Pasienter som for tiden får et annet undersøkelseslegemiddel er ikke kvalifisert
  • Pasienter som for tiden får andre anti-kreftmidler er ikke kvalifiserte (unntatt leukemipasienter som får hydroksyurea, som kan fortsette inntil 24 timer før protokollbehandlingen starter)
  • Pasienter som får ciklosporin, takrolimus eller andre midler for å forhindre graft-versus-host sykdom etter benmargstransplantasjon er ikke kvalifisert for denne studien
  • Pasienter som får legemidler som er sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4, CYP2B6 (f.eks. karbamazepin) og CYP1A2 (f.eks. ciprofloksacin, enoksacin, fluvoksamin, røyking) er ikke kvalifisert. Disse midlene skal unngås i 7 dager før starten av CBL0137 og så lenge protokollbehandlingen varer. Sensitive substrater av CYP2D6 (f.eks. atomoksetin, desipramin, dekstrometorfan, eliglustat, nebivolol, nortriptylin, perfenazin, tolterodin, R-venlafaksin) bør også unngås under protokollbehandlingen.
  • Pasienter som får legemidler som forlenger QTc er ikke kvalifisert. QTc-forlengende legemidler skal unngås i 7 dager før starten av CBL0137 og under varigheten av protokollbehandlingen
  • Pasienter med kjent perifer vaskulær sykdom er ekskludert
  • Pasienter med en historie med protrombotisk lidelse er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har mottatt en tidligere solid organtransplantasjon er ikke kvalifisert
  • Pasienter som etter etterforskeren ikke kan være i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien er ikke kvalifisert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (CBL0137)
Pasientene får CBL0137 IV i løpet av 30 minutter på dag 1 og 8. Behandlingsrepetisjoner hver 21. dag for opptil 17 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter med pseudoprogression kan forbli på behandling, i henhold til den behandlende legen. Pasienter gjennomgår også ekkosamling av blodprøver gjennom hele studien. Pasienter kan også gjennomgå benmargsaspirat og/eller biopsi som klinisk indikert.
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blodprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Legemiddel: FAKTA Complex-targeting Curaxin CBL0137
Gitt IV
Andre navn:
  • CBL0137
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Andre navn:
  • Menneskelig benmargsaspirasjon
  • BEINMERG, VÆSKE
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av dosebegrensende toksisiteter av CBL0137 (fase I)
Tidsramme: Opptil 21 dager
Frekvensen (%) av pasienter som opplever en dosebegrensende toksisitet i syklus 1 som kan tilskrives CBL0137 etter studiedel og dosenivå.
Opptil 21 dager
Maksimal tolerert dose og/eller anbefalt fase 2 -dose av CBL0137
Tidsramme: Opptil 21 dager
Maksimal tolerert dose (MTD) og/eller anbefalt fase 2 -dose (RP2D) av CBL0137 hos barn med tilbakefall eller ildfast faste svulster inkludert sentralnervesystemet (CNS) svulster og lymfom.
Opptil 21 dager
Anti-tumor effekt av CBL0137 hos barn med diffus iboende pontin glioma (DIPG) eller annen H3 K27-endret diffus midtlinje gliomas (fase II)
Tidsramme: Opptil 4 måneder
Frekvens (%) av pasienter med minst delvis respons på CBL0137 ved maksimal tolerert dose/anbefalt fase II -dose (MTD/RP2D) hos barn med progressiv eller tilbakevendende diffus iboende pontin glioma (DIPG).
Opptil 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antitumoreffekt av CBL0137 hos barn med solide svulster (fase I)
Tidsramme: Inntil 4 måneder
Frekvens (%) av pasienter med minst delvis respons på CBL0137 ved MTD/RP2D hos barn med refraktære solide svulster og andre svulster i sentralnervesystemet (CNS).
Inntil 4 måneder
Frekvens av uønskede hendelser som kan tilskrives CBL0137
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Frekvensen (%) av pasienter som opplever uønskede hendelser som i det minste muligens kan tilskrives CBL0137 etter studiedel og dosenivå.
Opptil 60 måneder
Areal under legemiddelkonsentrasjonskurven til CBL0137
Tidsramme: Opptil 3 dager
Medianen (min, maks) av arealet under legemiddelkonsentrasjonskurven for CBL0137 etter studiedel og dosenivå.
Opptil 3 dager

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FAKTA i tumorprøver
Tidsramme: Opptil 60 måneder
En beskrivende analyse av biomarkører vil vurdere assosiasjoner til sykdomsrespons. Parametrene vil bli oppsummert med enkel oppsummeringsstatistikk, inkludert gjennomsnitt, medianer, områder og standardavvik (hvis tall og fordeling tillater det). Alle disse analysene vil være beskrivende og utforskende og hypoteser genererende i naturen. FAKTA-uttrykk i tumorprøver vil bli bestemt ved immunhistokjemi.
Opptil 60 måneder
Immun respons
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Vil måle effekter på interferonresponsveien. En beskrivende analyse av biomarkører vil vurdere assosiasjoner til sykdomsrespons. Parametrene vil bli oppsummert med enkel oppsummeringsstatistikk, inkludert gjennomsnitt, medianer, områder og standardavvik (hvis tall og fordeling tillater det). Alle disse analysene vil være beskrivende og utforskende og hypoteser genererende i naturen. Perifere blodlymfocytter vil bli vurdert for ekspresjon av gener i interferonresponsveien, for å avgjøre om behandling med CBL0137 fører til økt genekspresjon.
Opptil 60 måneder
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Opptil 60 måneder
En utforskende analyse av progresjonsfri overlevelse ved bruk av Kaplan-Meier-kurver og log-rank teststatistikken vil sammenligne total tid-til-sykdom progresjon (eller død) versus historisk kohort for DIPG-kohorten.
Opptil 60 måneder
Totalt overlevelse
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Vil bli sammenlignet med historiske kontroller hos barn med DIPG eller andre diffuse midlinjegliomer, H3 K27-endret.
Opptil 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbeidspartnere

Incuron LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

4. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2026

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PEPN2111 (Annen identifikator: CTEP)
  • UM1CA228823 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2021-03150 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Refraktær lymfom

Kliniske studier på Bioprøvesamling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere