Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CBL0137 til behandling af recidiverende eller refraktære solide tumorer, herunder CNS-tumorer og lymfom

1. maj 2026 opdateret af: Children's Oncology Group

Et fase 1/2-forsøg med CBL0137 (NSC# 825802) hos patienter med recidiverende eller refraktære solide tumorer, herunder CNS-tumorer og lymfom

Dette fase I/II-forsøg evaluerer den bedste dosis, bivirkninger og mulige fordele ved CBL0137 til behandling af patienter med solide tumorer, herunder tumorer i centralnervesystemet (CNS) eller lymfom, der er vendt tilbage (tilbagefaldende) eller ikke reagerer på behandlingen (refraktær ). Lægemidler, såsom CBL0137, blokerer signaler, der overføres fra et molekyle til et andet inde i en celle. Blokering af disse signaler kan påvirke mange funktioner i cellen, herunder celledeling og celledød, og kan dræbe kræftceller.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At estimere den maksimalt tolererede dosis (MTD) og/eller anbefalet fase 2-dosis (RP2D) af FACT-kompleksmålrettet curaxin CBL0137 (CBL0137) administreret via infusion på dag 1 og dag 8 i en 21-dages cyklus til børn med tilbagevendende eller refraktære solide tumorer, herunder CNS-tumorer og lymfom. (Dosiseskalering i fase 1) II. Foreløbig at bestemme antitumoreffekterne målt ved objektiv responsrate af CBL0137 hos børn med progressivt/tilbagevendende diffust intrinsic pontine gliom (DIPG) og andre H3 K27M-mutante diffuse midtlinjegliomer. (Fase 2) III. Foreløbigt at bestemme antitumoreffekterne målt ved objektiv responsrate eller stabil sygdom i mindst 4 måneder af CBL0137 hos børn, unge og unge voksne med osteosarkom. (Fase 2)

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Foreløbig at bestemme antitumoreffekterne af CBL0137 hos børn med refraktære solide tumorer og andre CNS-tumorer, i det omfang det er muligt i forbindelse med et fase 1-studie.

II. At definere og beskrive toksiciteten af ​​CBL0137 hos børn med tilbagevendende eller refraktære solide tumorer, herunder CNS-tumorer.

III. At karakterisere farmakokinetikken af ​​CBL0137 hos børn med tilbagevendende eller refraktære solide tumorer, herunder CNS-tumorer.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At måle biologisk markør FACT i tumorprøver med potentiale for korrelation med sygdomsrespons.

II. At evaluere effekten af ​​CBL0137 på immunrespons ved at måle virkningerne på interferon-responsvejen i perifere mononukleære blodceller.

III. Foreløbig at bestemme effekten af ​​behandling med CBL0137 på den samlede overlevelse af børn med DIPG eller andre diffuse midtlinjegliomer, H3 K27M-mutant, i sammenligning med historiske kontroller.

OVERSIGT: Dette er et fase I, dosis-eskaleringsstudie efterfulgt af et fase II studie.

Patienter får CBL0137 intravenøst ​​(IV) over 30 minutter på dag 1 og 8. Behandlingen gentages hver 21. dag i op til 17 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne op efter 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 og 60 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Suspenderet
        • Sydney Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Ledende efterforsker:
          • Alok K. Kothari
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Ledende efterforsker:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josephine H. Haduong
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ami V. Desai
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Brian D. Weiss
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Ledende efterforsker:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Ledende efterforsker:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Ledende efterforsker:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin F. Ginn
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Clare J. Twist
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Ledende efterforsker:
          • Julia L. Glade Bender
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Ledende efterforsker:
          • Mitchell S. Cairo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph G. Pressey
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bill H. Chang
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dana Tlais
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura J. Klesse
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer H. Foster
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Dietz
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine G. Tarlock
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Rumler

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Del A og B1: Patienter skal være >= 12 måneder og =< 21 år gamle på tidspunktet for studietilmelding
  • Del B2 (tilbagefaldende/refraktær osteosarkom): Patienter skal være >= 12 måneder og =< 30 år gamle på tidspunktet for studieindskrivning

  • Patienterne skal have haft histologisk verifikation af malignitet ved oprindelig diagnose eller tilbagefald, undtagen hos patienter med diffuse iboende hjernestammetumorer eller patienter med pinealtumorer og forhøjede cerebrospinalvæske (CSF) eller serumtumormarkører, inklusive alfa-føtoprotein eller beta-human choriongonadotropin (HCG)

    • Del A: Patienter med recidiverende eller refraktære solide tumorer eller lymfom, herunder patienter med CNS-tumorer eller kendte CNS-metastaser (inklusive ubehandlede eller progressive) er kvalificerede
    • Del B1: Patienter med progressiv eller tilbagevendende DIPG (diagnosticeret ved biopsi eller billeddannelse) og andre H3 K27M-mutante diffuse midtlinjegliomer tidligere behandlet med strålebehandling
    • Del B2: Patienter med recidiverende eller refraktær osteosarkom
  • Del A: Patienter skal have enten målbar eller evaluerbar sygdom
  • Del B1 og B2: Patienter skal have målbar sygdom
  • Patientens nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, for hvilken der ikke er kendt helbredende terapi eller terapi, der er bevist at forlænge overlevelse med en acceptabel livskvalitet
  • Patienter skal have en præstationsstatus svarende til Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0, 1 eller 2. Brug Karnofsky til patienter > 16 år og Lansky til patienter =< 16 år. Patienter skal have en Karnofsky- eller Lansky-score >= 50 %

  • Patienter skal være fuldt ud restitueret efter de akutte toksiske virkninger af al tidligere anti-cancer-terapi og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anti-cancer-rettet behandling før tilmelding. Hvis de numeriske berettigelseskriterier er opfyldt efter den krævede tidsramme, f.eks. blodtællingskriterier, anses patienten for at være kommet sig tilstrækkeligt

    • Cytotoksisk kemoterapi eller andre anticancermidler, der vides at være myelosuppressive

      • Patienter med solide tumorer: >= 21 dage efter den sidste dosis myelosuppressiv kemoterapi (42 dage hvis tidligere nitrosourea)
    • Anticancermidler, der ikke vides at være myelosuppressive (f.eks. ikke forbundet med reduceret antal blodplader eller absolut neutrofiltal [ANC]): >= 7 dage efter den sidste dosis af middel
    • Antistoffer: >= 21 dage skal være forløbet fra infusion af sidste dosis antistof, og toksicitet relateret til tidligere antistofbehandling skal genfindes til grad =< 1
    • Kortikosteroider: Hvis de bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid. Patienter med CNS-tumorer, der får kortikosteroider, skal have været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: >= 14 dage efter sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f.eks. pegfilgrastim) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor. For midler, der har kendte bivirkninger, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvor der vides at forekomme bivirkninger
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer): >= 21 dage efter afslutningen af ​​interleukiner, interferon eller cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer)

    • Stamcelleinfusioner (med eller uden total kropsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller enhver stamcelleinfusion inklusive donorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dage efter infusion og ingen tegn på graft versus host sygdom (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusion inklusive boost-infusion: >= 30 dage
    • Cellulær terapi: >= 42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for cellulær terapi (f.eks. modificerede T-celler, naturlige dræberceller [NK], dendritiske celler osv.)
    • Strålebehandling [XRT]/ekstern strålebestråling inklusive protoner: >= 14 dage efter lokal XRT; >= 150 dage efter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >= 50 % af bækkenet; >= 42 dage ved anden betydelig knoglemarvsstråling (BM).
    • Radiofarmaceutisk terapi (f.eks. radioaktivt mærket antistof, I-131 metaiodobenzylguanidin [131I MIBG]): >= 42 dage efter systemisk administreret radiofarmaceutisk terapi
    • Patienter må ikke tidligere have været udsat for CBL0137

  • Til patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering:

    • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 1000/uL (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
    • Patienter med kendt knoglemarvsmetastatisk sygdom vil være berettiget til undersøgelse, forudsat at de opfylder blodtallene (kan modtage transfusioner, forudsat at de ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner). Disse patienter vil ikke kunne vurderes for hæmatologisk toksicitet. Mindst 5 af hver kohorte på 6 patienter skal kunne evalueres for hæmatologisk toksicitet for dosis-eskaleringsdelen af ​​undersøgelsen. Hvis dosisbegrænsende hæmatologisk toksicitet observeres, skal alle efterfølgende patienter, der indskrives, kunne evalueres for hæmatologisk toksicitet

  • Til patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering:

    • Blodpladetal >= 100.000/uL (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding) (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
    • Patienter med kendt knoglemarvsmetastatisk sygdom vil være berettiget til undersøgelse, forudsat at de opfylder blodtallene (kan modtage transfusioner, forudsat at de ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner). Disse patienter vil ikke kunne vurderes for hæmatologisk toksicitet. Mindst 5 af hver kohorte på 6 patienter skal kunne evalueres for hæmatologisk toksicitet for dosis-eskaleringsdelen af ​​undersøgelsen. Hvis dosisbegrænsende hæmatologisk toksicitet observeres, skal alle efterfølgende patienter, der indskrives, kunne evalueres for hæmatologisk toksicitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller en kreatinin baseret på alder/køn som følger (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet):

    • Alder: Maksimal serumkreatinin (mg/dL)
    • 1 til < 2 år: 0,6 (mand); 0,6 (kvinde)
    • 2 til < 6 år: 0,8 (mand); 0,8 (kvinde)
    • 6 til < 10 år: 1 (mand); 1 (kvinde)
    • 10 til < 13 år: 1,2 (mand); 1.2 (kvinde)
    • 13 til < 16 år: 1,5 (mand); 1.4 (kvinde)
    • >= 16 år: 1,7 (mand); 1.4 (kvinde)

  • Patienter med solide tumorer:

    • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret eller totalt) =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)

  • Patienter med solide tumorer:

    • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. Til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
  • Afkortningsfraktion på >= 27 % ved ekkokardiogram (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
  • Udstødningsfraktion på >= 50 % ved gated radionuklidundersøgelse (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
  • Korrigeret QT (QTC) < 480 msek (udført inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
  • Patienter med krampeanfald kan indskrives, hvis krampeanfaldene kontrolleres godt uden brug af enzym-inducerende antikonvulsive midler. Velkontrolleret er defineret ved ingen stigning i anfaldshyppighed i de foregående 7 dage
  • Nervesystemets lidelser (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v]5) som følge af tidligere behandling skal være =< grad 2, med undtagelse af nedsat senerefleks (DTR). Enhver karakter af DTR er berettiget
  • Patienter har givet samtykke til at modtage et centralt venekateter før administration af CBL0137. Der kræves en central linje til CBL0137 administration

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder vil ikke deltage i denne undersøgelse på grund af risici for føtale og teratogene bivirkninger som set i dyre-/menneskeforsøg, ELLER fordi der endnu ikke er tilgængelig information om human føtale eller teratogene toksicitet. Graviditetstest skal tages hos piger, der er postmenarkale. Mænd eller kvinder med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har accepteret at bruge to effektive præventionsmetoder, herunder en medicinsk accepteret barriere eller præventionsmetode (f.eks. mandligt eller kvindeligt kondom) i hele undersøgelsens varighed. Afholdenhed er en acceptabel præventionsmetode
  • Patienter, der får kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede. Hvis det bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
  • Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede
  • Patienter, der i øjeblikket får andre anti-cancermidler, er ikke kvalificerede (undtagen leukæmipatienter, der får hydroxyurinstof, som kan fortsættes indtil 24 timer før start af protokolbehandling)
  • Patienter, der får cyclosporin, tacrolimus eller andre midler til forebyggelse af graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation, er ikke kvalificerede til dette forsøg
  • Patienter, der får lægemidler, der er stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4, CYP2B6 (f.eks. carbamazepin) og CYP1A2 (f.eks. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, rygning) er ikke kvalificerede. Disse midler skal undgås i 7 dage før starten af ​​CBL0137 og i varigheden af ​​protokolbehandlingen. Følsomme substrater af CYP2D6 (f.eks. atomoxetin, desipramin, dextromethorphan, eliglustat, nebivolol, nortriptylin, perphenazin, tolterodin, R-venlafaxin) bør også undgås under varighedsprotokolbehandlingen
  • Patienter, der får lægemidler, der forlænger QTc, er ikke berettigede. QTc-forlængende lægemidler skal undgås i 7 dage før starten af ​​CBL0137 og i varigheden af ​​protokolbehandlingen
  • Patienter med kendt perifer vaskulær sygdom er udelukket
  • Patienter med en anamnese med protrombotisk lidelse er ikke kvalificerede
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede
  • Patienter, der tidligere har modtaget en solid organtransplantation, er ikke berettigede
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, er ikke kvalificerede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (CBL0137)
Patienter får CBL0137 IV over 30 minutter på dag 1 og 8. Behandling gentages hver 21. dag i op til 17 cykler i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter med pseudoprogression kan forblive i behandling i henhold til den behandlende læge. Patienter gennemgår også ECHO -samling af blodprøver under hele forsøget. Patienter kan også gennemgå knoglemarvsaspirat og/eller biopsi som klinisk indikeret.
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blodprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: Knoglemarvsbiopsi
Gennemgå knoglemarvsbiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af knoglemarv
  • Biopsi, knoglemarv
Medicin: FAKTA Complex-targeting Curaxin CBL0137
Givet IV
Andre navne:
  • CBL0137
Procedure: Knoglemarvsaspiration
Gennemgå knoglemarvsaspiration
Andre navne:
  • Menneskelig knoglemarvsaspiration
  • Knoglemarv, flydende
Procedure: Ekkokardiografitest
Gennemgå Echo
Andre navne:
  • Ekkokardiografi
  • EC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af dosisbegrænsende toksiciteter af CBL0137 (fase I)
Tidsramme: Op til 21 dage
Hyppigheden (%) af patienter, der oplever en dosisbegrænsende toksicitet i cyklus 1, som kan tilskrives CBL0137 efter undersøgelsesdel og dosisniveau.
Op til 21 dage
Maksimal tolereret dosis og/eller anbefalet fase 2 -dosis af CBL0137
Tidsramme: Op til 21 dage
Maksimal tolereret dosis (MTD) og/eller anbefalet fase 2 -dosis (RP2D) af CBL0137 hos børn med tilbagefaldte eller ildfaste faste tumorer inklusive centralnervesystem (CNS) tumorer og lymfom.
Op til 21 dage
Anti-tumoreffekt af CBL0137 hos børn med diffus iboende pontin gliom (DIPG) eller anden H3 K27-ændret diffus midtlinie gliomas (fase II)
Tidsramme: Op til 4 måneder
Frekvens (%) af patienter med mindst delvis respons på CBL0137 ved den maksimale tolererede dosis/anbefalede fase II -dosis (MTD/RP2D) hos børn med progressiv eller tilbagevendende diffus intrinsisk pontin gliom (DIPG).
Op til 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antitumoreffekt af CBL0137 hos børn med solide tumorer (fase I)
Tidsramme: Op til 4 måneder
Hyppighed (%) af patienter med mindst delvis respons på CBL0137 ved MTD/RP2D hos børn med refraktære solide tumorer og andre tumorer i centralnervesystemet (CNS).
Op til 4 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser, der kan henføres til CBL0137
Tidsramme: Op til 60 måneder
Hyppigheden (%) af patienter, der oplever uønskede hændelser, som i det mindste muligvis kan tilskrives CBL0137 efter undersøgelsesdel og dosisniveau.
Op til 60 måneder
Areal under lægemiddelkoncentrationskurven for CBL0137
Tidsramme: Op til 3 dage
Medianen (min, max) af arealet under lægemiddelkoncentrationskurven for CBL0137 efter undersøgelsesdel og dosisniveau.
Op til 3 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FAKTA i tumorprøver
Tidsramme: Op til 60 måneder
En beskrivende analyse af biomarkører vil vurdere sammenhænge med sygdomsrespons. Parametrene vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik, herunder middelværdier, medianer, intervaller og standardafvigelser (hvis tal og fordeling tillader det). Alle disse analyser vil være beskrivende og undersøgende og hypoteser genererende i naturen. FAKTA-ekspression i tumorprøver vil blive bestemt ved immunhistokemi.
Op til 60 måneder
Immunrespons
Tidsramme: Op til 60 måneder
Vil måle effekter på interferon-responsvejen. En beskrivende analyse af biomarkører vil vurdere sammenhænge med sygdomsrespons. Parametrene vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik, herunder middelværdier, medianer, intervaller og standardafvigelser (hvis tal og fordeling tillader det). Alle disse analyser vil være beskrivende og undersøgende og hypoteser genererende i naturen. Perifere blodlymfocytter vil blive vurderet for ekspression af gener i interferon-responsvejen for at afgøre, om behandling med CBL0137 fører til øget genekspression.
Op til 60 måneder
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Op til 60 måneder
En eksplorativ analyse af progressionsfri overlevelse ved hjælp af Kaplan-Meier-kurver og log-rank teststatistikken vil sammenligne den samlede tid-til-sygdom progression (eller død) versus historisk kohorte for DIPG-kohorten.
Op til 60 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 60 måneder
Vil blive sammenlignet med historiske kontroller hos børn med DIPG eller andre diffuse midtlinie gliomas, H3 K27-ændret.
Op til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

Incuron LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2021

Først opslået (Faktiske)

4. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PEPN2111 (Anden identifikator: CTEP)
  • UM1CA228823 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2021-03150 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Refraktær lymfom

Kliniske forsøg med Bioprøvesamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner