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CBL0137 per il trattamento di tumori solidi recidivanti o refrattari, inclusi tumori del sistema nervoso centrale e linfomi

1 maggio 2026 aggiornato da: Children's Oncology Group

Uno studio di fase 1/2 di CBL0137 (NSC# 825802) in pazienti con tumori solidi recidivanti o refrattari, inclusi tumori del sistema nervoso centrale e linfomi

Questo studio di fase I/II valuta la dose migliore, gli effetti collaterali e il possibile beneficio di CBL0137 nel trattamento di pazienti con tumori solidi, inclusi tumori del sistema nervoso centrale (SNC) o linfomi che si sono ripresentati (recidivanti) o che non rispondono al trattamento (refrattari ). I farmaci, come CBL0137, bloccano i segnali trasmessi da una molecola all'altra all'interno di una cellula. Il blocco di questi segnali può influenzare molte funzioni della cellula, inclusa la divisione cellulare e la morte cellulare, e può uccidere le cellule tumorali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Per stimare la dose massima tollerata (MTD) e/o la dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) di curaxina mirata al complesso FACT CBL0137 (CBL0137) somministrata tramite infusione il giorno 1 e il giorno 8 di un ciclo di 21 giorni a bambini con recidive o tumori solidi refrattari, inclusi tumori del sistema nervoso centrale e linfomi. (Escalation della dose di fase 1) II. Determinare preliminarmente gli effetti antitumorali misurati dal tasso di risposta obiettiva di CBL0137 nei bambini con glioma pontino intrinseco diffuso progressivo (DIPG) e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3 K27M. (Fase 2) III. Determinare preliminarmente gli effetti antitumorali misurati dal tasso di risposta obiettiva o malattia stabile per almeno 4 mesi di CBL0137 in bambini, adolescenti e giovani adulti con osteosarcoma. (Fase 2)

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Determinare preliminarmente gli effetti antitumorali di CBL0137 nei bambini con tumori solidi refrattari e altri tumori del SNC, per quanto possibile nel contesto di uno studio di Fase 1.

II. Definire e descrivere le tossicità di CBL0137 nei bambini con tumori solidi ricorrenti o refrattari, inclusi i tumori del SNC.

III. Per caratterizzare la farmacocinetica di CBL0137 nei bambini con tumori solidi ricorrenti o refrattari, inclusi i tumori del SNC.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Misurare il marcatore biologico FACT in campioni tumorali con potenziale correlazione con la risposta alla malattia.

II. Valutare l'effetto di CBL0137 sulla risposta immunitaria misurando gli effetti sulla via di risposta dell'interferone nelle cellule mononucleari del sangue periferico.

III. Determinare preliminarmente l'effetto del trattamento con CBL0137 sulla sopravvivenza globale dei bambini con DIPG o altri gliomi diffusi della linea mediana, mutante H3 K27M, rispetto ai controlli storici.

SCHEMA: Questo è uno studio di fase I, di aumento della dose seguito da uno studio di fase II.

I pazienti ricevono CBL0137 per via endovenosa (IV) nell'arco di 30 minuti nei giorni 1 e 8. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per un massimo di 17 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48 e 60 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sospeso
        • Sydney Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 602-546-0920
        • Investigatore principale:
          • Alok K. Kothari
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 323-361-4110
        • Investigatore principale:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Josephine H. Haduong
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigatore principale:
          • AeRang Kim
        • Contatto:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jason R. Fangusaro
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 773-880-4562
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ami V. Desai
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Brian D. Weiss
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-248-1199
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-442-3324
        • Investigatore principale:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-865-1125
        • Investigatore principale:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 612-624-2620
        • Investigatore principale:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Kevin F. Ginn
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Shalini Shenoy
        • Contatto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Clare J. Twist
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Nobuko Hijiya
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 212-639-7592
        • Investigatore principale:
          • Julia L. Glade Bender
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • New York Medical College
        • Investigatore principale:
          • Mitchell S. Cairo
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 914-594-3794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jessica M. Sun
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joseph G. Pressey
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 503-494-1080
          • Email: trials@ohsu.edu
        • Investigatore principale:
          • Bill H. Chang
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dana Tlais
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laura J. Klesse
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 713-798-1354
          • Email: burton@bcm.edu
        • Investigatore principale:
          • Jennifer H. Foster
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 801-585-5270
        • Investigatore principale:
          • Matthew Dietz
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 866-987-2000
        • Investigatore principale:
          • Katherine G. Tarlock
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 414-955-4727
          • Email: MACCCTO@mcw.edu
        • Investigatore principale:
          • Sarah Rumler

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Parti A e B1: i pazienti devono avere >= 12 mesi e =< 21 anni al momento dell'arruolamento nello studio
  • Parte B2 (osteosarcoma recidivato/refrattario): i pazienti devono avere >= 12 mesi e =< 30 anni di età al momento dell'arruolamento nello studio

  • I pazienti devono aver avuto una verifica istologica di malignità alla diagnosi originale o recidiva, ad eccezione dei pazienti con tumori intrinseci diffusi del tronco encefalico o pazienti con tumori pineali e innalzamento del liquido cerebrospinale (CSF) o marcatori tumorali sierici, tra cui alfa-fetoproteina o beta-umana gonadotropina corionica (HCG)

    • Parte A: sono ammissibili i pazienti con tumori solidi o linfomi recidivanti o refrattari, compresi i pazienti con tumori del SNC o metastasi note del SNC (compresi non trattati o progressivi)
    • Parte B1: Pazienti con DIPG progressivo o ricorrente (diagnosticato mediante biopsia o caratteristiche di imaging) e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3 K27M precedentemente trattati con radioterapia
    • Parte B2: Pazienti con osteosarcoma recidivato o refrattario
  • Parte A: i pazienti devono avere una malattia misurabile o valutabile
  • Parte B1 e B2: i pazienti devono avere una malattia misurabile
  • L'attuale stato di malattia del paziente deve essere tale per cui non esiste una terapia curativa nota o una terapia dimostrata in grado di prolungare la sopravvivenza con una qualità di vita accettabile
  • I pazienti devono avere un performance status corrispondente ai punteggi ECOG (Easter Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2. Utilizzare Karnofsky per i pazienti > 16 anni e Lansky per i pazienti = < 16 anni. I pazienti devono avere un punteggio Karnofsky o Lansky >= 50%

  • I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali e devono soddisfare la seguente durata minima dalla precedente terapia diretta antitumorale prima dell'arruolamento. Se dopo il periodo di tempo richiesto, i criteri numerici di ammissibilità sono soddisfatti, ad esempio, i criteri di emocromo, si considera che il paziente si sia ripreso adeguatamente

    • Chemioterapia citotossica o altri agenti antitumorali noti per essere mielosoppressivi

      • Pazienti con tumore solido: >= 21 giorni dopo l'ultima dose di chemioterapia mielosoppressiva (42 giorni se precedente nitrosourea)
    • Agenti antitumorali non noti per essere mielosoppressivi (p. es., non associati a conta piastrinica ridotta o conta assoluta dei neutrofili [ANC]): >= 7 giorni dopo l'ultima dose di agente
    • Anticorpi: devono essere trascorsi >= 21 giorni dall'infusione dell'ultima dose di anticorpi e la tossicità correlata alla precedente terapia con anticorpi deve essere recuperata al grado =< 1
    • Corticosteroidi: se utilizzati per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroidi. I pazienti con tumori del sistema nervoso centrale trattati con corticosteroidi devono aver assunto una dose stabile o decrescente di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento
    • Fattori di crescita ematopoietici: >= 14 giorni dopo l'ultima dose di un fattore di crescita a lunga durata d'azione (ad es. pegfilgrastim) o 7 giorni per il fattore di crescita a breve durata d'azione. Per gli agenti che hanno eventi avversi noti che si verificano oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi
    • Interleuchine, interferoni e citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici): >= 21 giorni dopo il completamento di interleuchine, interferone o citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici)

    • Infusioni di cellule staminali (con o senza irradiazione corporea totale [TBI]):

      • Trapianto allogenico (non autologo) di midollo osseo o di cellule staminali, o qualsiasi infusione di cellule staminali inclusa l'infusione di linfociti del donatore (DLI) o l'infusione boost: >= 84 giorni dopo l'infusione e nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
      • Infusione di cellule staminali autologhe inclusa l'infusione boost: >= 30 giorni
    • Terapia cellulare: >= 42 giorni dopo il completamento di qualsiasi tipo di terapia cellulare (ad es. cellule T modificate, cellule natural killer [NK], cellule dendritiche, ecc.)
    • Radioterapia [XRT]/irradiazione con fasci esterni inclusi protoni: >= 14 giorni dopo XRT locale; >= 150 giorni dopo TBI, XRT craniospinale o se radioterapia a >= 50% del bacino; >= 42 giorni se altra radiazione sostanziale del midollo osseo (BM).
    • Terapia radiofarmaceutica (ad esempio, anticorpo radiomarcato, metaiodobenzilguanidina I-131 [131I MIBG]): >= 42 giorni dopo la terapia radiofarmaceutica somministrata per via sistemica
    • I pazienti non devono aver ricevuto una precedente esposizione a CBL0137

  • Per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento noto del midollo osseo:

    • Conta assoluta dei neutrofili periferici (ANC) >= 1000/uL (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)
    • I pazienti con malattia metastatica nota del midollo osseo saranno eleggibili per lo studio a condizione che soddisfino i conteggi ematici (possono ricevere trasfusioni a condizione che non siano noti per essere refrattari alle trasfusioni di globuli rossi o piastrine). Questi pazienti non saranno valutabili per tossicità ematologica. Almeno 5 di ogni coorte di 6 pazienti devono essere valutabili per tossicità ematologica per la parte di aumento della dose dello studio. Se si osserva tossicità ematologica dose-limitante, tutti i successivi pazienti arruolati devono essere valutati per tossicità ematologica

  • Per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento noto del midollo osseo:

    • Conta piastrinica >= 100.000/uL (indipendente dalla trasfusione, definita come non aver ricevuto trasfusioni piastriniche per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento) (eseguite entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)
    • I pazienti con malattia metastatica nota del midollo osseo saranno eleggibili per lo studio a condizione che soddisfino i conteggi ematici (possono ricevere trasfusioni a condizione che non siano noti per essere refrattari alle trasfusioni di globuli rossi o piastrine). Questi pazienti non saranno valutabili per tossicità ematologica. Almeno 5 di ogni coorte di 6 pazienti devono essere valutabili per tossicità ematologica per la parte di aumento della dose dello studio. Se si osserva tossicità ematologica dose-limitante, tutti i successivi pazienti arruolati devono essere valutati per tossicità ematologica

  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 o una creatinina in base all'età/sesso come segue (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato):

    • Età: creatinina sierica massima (mg/dL)
    • da 1 a < 2 anni: 0,6 (maschi); 0,6 (femmina)
    • da 2 a < 6 anni: 0,8 (maschi); 0,8 (femmina)
    • da 6 a < 10 anni: 1 (maschio); 1 (femmina)
    • da 10 a < 13 anni: 1,2 (maschi); 1.2 (femmina)
    • da 13 a < 16 anni: 1,5 (maschi); 1.4 (femmina)
    • >= 16 anni: 1,7 (maschi); 1.4 (femmina)

  • Pazienti con tumori solidi:

    • Bilirubina (somma di coniugato + non coniugato o totale) = < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)

  • Pazienti con tumori solidi:

    • Glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) =< 135 U/L. Ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT è 45 U/L (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)
  • Frazione di accorciamento di>= 27% mediante ecocardiogramma (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)
  • Frazione di eiezione >= 50% mediante studio radionuclidico controllato (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)
  • QT corretto (QTC) <480 msec (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento se non diversamente indicato)
  • I pazienti con disturbo convulsivo possono essere arruolati se le convulsioni sono ben controllate senza l'uso di agenti anticonvulsivanti induttori enzimatici. Ben controllato è definito da nessun aumento della frequenza delle crisi nei 7 giorni precedenti
  • I disturbi del sistema nervoso (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versione [v]5) risultanti da una precedente terapia devono essere =< grado 2, ad eccezione della diminuzione del riflesso tendineo (DTR). È ammissibile qualsiasi grado di DTR
  • I pazienti hanno acconsentito a ricevere un catetere venoso centrale prima della somministrazione di CBL0137. È necessaria una linea centrale per l'amministrazione CBL0137

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza o che allattano non saranno inserite in questo studio a causa dei rischi di eventi avversi fetali e teratogeni come osservato negli studi su animali/umani, OPPURE perché non sono ancora disponibili informazioni sulla tossicità fetale umana o teratogena. I test di gravidanza devono essere ottenuti nelle ragazze dopo il menarca. Gli uomini o le donne con potenziale riproduttivo non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare due metodi efficaci di controllo delle nascite, inclusa una barriera accettata dal punto di vista medico o un metodo contraccettivo (ad esempio, preservativo maschile o femminile) per la durata dello studio. L'astinenza è un metodo accettabile di controllo delle nascite
  • I pazienti che ricevono corticosteroidi che non hanno assunto una dose stabile o decrescente di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento non sono idonei. Se utilizzato per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroide
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale non sono idonei
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei (ad eccezione dei pazienti affetti da leucemia che ricevono idrossiurea, che può essere continuato fino a 24 ore prima dell'inizio della terapia del protocollo)
  • I pazienti che stanno ricevendo ciclosporina, tacrolimus o altri agenti per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo non sono idonei per questo studio
  • I pazienti che ricevono farmaci che sono forti induttori o inibitori di CYP3A4, CYP2B6 (ad es. carbamazepina) e CYP1A2 (ad es. ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, fumo) non sono idonei. Questi agenti devono essere evitati per 7 giorni prima dell'inizio del CBL0137 e per tutta la durata della terapia del protocollo. Anche i substrati sensibili del CYP2D6 (ad es. atomoxetina, desipramina, destrometorfano, eliglustat, nebivololo, nortriptilina, perfenazina, tolterodina, R-venlafaxina) devono essere evitati per la durata del protocollo terapeutico
  • I pazienti che ricevono farmaci che prolungano l'intervallo QTc non sono idonei. I farmaci che prolungano l'intervallo QTc devono essere evitati per 7 giorni prima dell'inizio del CBL0137 e per la durata della terapia del protocollo
  • Sono esclusi i pazienti con malattia vascolare periferica nota
  • I pazienti con una storia di disturbo protrombotico non sono eleggibili
  • I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili
  • I pazienti che hanno ricevuto un precedente trapianto di organi solidi non sono idonei
  • I pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio non sono ammissibili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (CBL0137)
I pazienti ricevono CBL0137 IV per 30 minuti nei giorni 1 e 8. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per un massimo di 17 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti con pseudoprogressione possono rimanere in trattamento, secondo il medico curante. I pazienti subiscono anche la raccolta di eco di campioni di sangue durante lo studio. I pazienti possono anche subire aspirate e/o biopsia del midollo osseo come indicato clinicamente.
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoponiti al prelievo di campioni di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
Procedura: Biopsia del midollo osseo
Sottoponiti a biopsia del midollo osseo
Altri nomi:
  • Biopsia del midollo osseo
  • Biopsia, midollo osseo
Droga: FACT Complesso mirato a Curaxin CBL0137
Dato IV
Altri nomi:
  • CBL0137
Procedura: Aspirato di midollo osseo
Sottoponiti all'aspirato midollare
Altri nomi:
  • Aspirato di midollo osseo umano
  • MIDOLLO OSSEO, LIQUIDO
Procedura: Test dell'ecocardiografia
Subisci eco
Altri nomi:
  • Ecocardiografia
  • CE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle tossicità dose-limitanti di CBL0137 (Fase I)
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
La frequenza (%) di pazienti che hanno manifestato una tossicità dose-limitante del ciclo 1 attribuibile a CBL0137 per parte dello studio e livello di dose.
Fino a 21 giorni
Dose massima tollerata e/o dose di fase 2 raccomandata di CBL0137
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Dose massima tollerata (MTD) e/o dose di fase 2 raccomandata (RP2D) di CBL0137 nei bambini con tumori solidi recidivati o refrattari, inclusi tumori e linfoma del sistema nervoso centrale (CNS).
Fino a 21 giorni
Effetto antitumorale di CBL0137 nei bambini con glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) o altri gliomi a linea mediana diffusa alterati H3 K27 (Fase II)
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Frequenza (%) di pazienti con almeno una risposta parziale a CBL0137 alla dose di fase II massima tollerata/raccomandata di fase II (MTD/RP2D) nei bambini con glioma pontine intrinseco diffuso progressivo o ricorrente (DIPG).
Fino a 4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto antitumorale di CBL0137 nei bambini con tumori solidi (Fase I)
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Frequenza (%) di pazienti con risposta almeno parziale a CBL0137 al MTD/RP2D in bambini con tumori solidi refrattari e altri tumori del sistema nervoso centrale (SNC).
Fino a 4 mesi
Frequenza di eventi avversi attribuibili a CBL0137
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La frequenza (%) di pazienti che manifestano eventi avversi che sono almeno possibilmente attribuibili a CBL0137 per parte dello studio e livello di dose.
Fino a 60 mesi
Area sotto la curva di concentrazione del farmaco di CBL0137
Lasso di tempo: Fino a 3 giorni
La mediana (min, max) dell'area sotto la curva di concentrazione del farmaco per CBL0137 per parte dello studio e livello di dose.
Fino a 3 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FACT in campioni tumorali
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Un'analisi descrittiva dei biomarcatori valuterà le associazioni con la risposta alla malattia. I parametri saranno riepilogati con semplici statistiche riassuntive, comprese medie, mediane, intervalli e deviazioni standard (se i numeri e la distribuzione lo consentono). Tutte queste analisi saranno descrittive ed esplorative e genereranno ipotesi in natura. L'espressione di FACT nei campioni tumorali sarà determinata mediante immunoistochimica.
Fino a 60 mesi
Risposta immunitaria
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Misurerà gli effetti sul percorso di risposta dell'interferone. Un'analisi descrittiva dei biomarcatori valuterà le associazioni con la risposta alla malattia. I parametri saranno riepilogati con semplici statistiche riassuntive, comprese medie, mediane, intervalli e deviazioni standard (se i numeri e la distribuzione lo consentono). Tutte queste analisi saranno descrittive ed esplorative e genereranno ipotesi in natura. I linfociti del sangue periferico saranno valutati per l'espressione di geni nella via di risposta all'interferone, al fine di determinare se il trattamento con CBL0137 porta ad aumentare l'espressione genica.
Fino a 60 mesi
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Un'analisi esplorativa della sopravvivenza libera da progressione utilizzando le curve di Kaplan-Meier e la statistica del test log-rank confronterà il tempo complessivo alla progressione della malattia (o morte) rispetto alla coorte storica per la coorte DIPG.
Fino a 60 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà confrontato con i controlli storici nei bambini con DIPG o altri gliomi a linea mediana diffusa, alterati H3 K27.
Fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

Incuron LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: David S Ziegler, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PEPN2111 (Altro identificatore: CTEP)
  • UM1CA228823 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2021-03150 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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