- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04923516
Prévalence de la porphyrie hépatique aiguë (PHA)
Prévalence de la porphyrie hépatique aiguë dans la population présentant un tableau clinique évocateur
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans ce contexte, cette étude vise à évaluer la prévalence des PHA dans une population de patients présentant un tableau clinique évocateur. Une meilleure connaissance de la pathologie permettra de mieux orienter les patients et de leur éviter une errance diagnostique lourde de conséquences physiques et psychologiques.
Il s'agit d'une étude observationnelle, ambispective, transversale, multicentrique réalisée en France. L'objectif est de recruter une cohorte qui reflétera la pratique actuelle. 500 patients seront recrutés.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme de 18 à 60 ans ;
- Présentant des douleurs abdominales sévères, afébriles et diffuses sur plusieurs jours, évoluant depuis moins de 5 ans ;
Avec au moins un des symptômes suivants :
- Symptômes neurologiques périphériques : diminution de la force motrice et douleurs dans les membres (racines des cuisses), etc. ;
- Symptômes neurologiques centraux : psychiatriques (dépression, anxiété, insomnie), troubles de la conscience, etc. ;
- Symptômes neurologiques autonomes : tachycardie, nausées, vomissements, constipation, etc.
- Avec un premier bilan étiologique négatif demandé par un médecin urgentiste, gastro-entérologue, gynécologue, neurologue, interniste ou autre spécialité, ou avec un diagnostic de porphyrie hépatique aiguë de moins de 6 mois ;
- Patient capable de comprendre les informations liées à l'étude et ayant indiqué sa non-objection à la collecte des données le concernant ;
Critère d'exclusion:
- Patient avec un diagnostic de porphyrie hépatique aiguë depuis plus de 6 mois ;
- Patient inapte à participer à l'étude, en raison de difficultés cognitives ou linguistiques ;
- Patient protégé (sous protection légale, ou privé de liberté par décision judiciaire ou administrative).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère binaire correspondant au diagnostic de porphyrie hépatique aiguë (porphyrie hépatique aiguë + / porphyrie hépatique aiguë -) via paramètre physiologique.
Délai: Un jour
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Le diagnostic de porphyrie hépatique aiguë repose sur la recherche dans les urines des précurseurs neurotoxiques de l'hème : acide delta-aminolévulinique et porphobilinogène. Un patient sera considéré comme ayant une porphyrie hépatique aiguë (porphyrie hépatique aiguë +) si :
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Un jour
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système digestif
- Maladies du foie
- Maladies de la peau
- Maladies de la peau, Génétique
- Porphyries hépatiques
- Porphyries
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Coproporphyrie héréditaire
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Azoles
- Pyrroles
- Porphobilinogène
Autres numéros d'identification d'étude
- 2021-A00566-35
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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