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Une étude sur la thérapie génique AAV9 chez des participants atteints de la maladie de Canavan (CANaspire)

15 avril 2026 mis à jour par: Aspa Therapeutics

Une étude ouverte de phase 1/2 sur l'innocuité et l'activité clinique de la thérapie génique pour la maladie de Canavan par l'administration d'un vecteur recombinant à base de virus adéno-associé (AAV) de sérotype 9 codant pour le gène ASPA humain

L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité pharmacodynamique du BBP-812, une thérapie génique expérimentale basée sur l'AAV9, chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Canavan.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Canavan est une maladie extrêmement rare, profondément invalidante et mortelle sans traitement approuvé. Le commanditaire développe BBP-812, un produit expérimental de thérapie génique pour l'administration systémique chez les participants atteints de la maladie de Canavan. BBP-812 est un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype 9 (rAAV9) conçu pour délivrer le transgène de l'aspartoacylase (ASPA) sous le contrôle d'un promoteur ubiquitaire afin de restaurer l'expression de l'ASPA dans les types de cellules neuronales et non neuronales.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

26

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: clinicaltrials@aspatx.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Alicia Gomez
  • Numéro de téléphone: 833-764-2267 or 617-861-4617
  • E-mail: CANaspire@aspatx.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Chercheur principal:
          • Alexander Fay, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Chercheur principal:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Chercheur principal:
          • Florian Eichler, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Complété
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • L'âge maximum d'inclusion est de 30 mois.
  • Le participant a une santé stable de l'avis de l'investigateur et comme confirmé par les antécédents médicaux et les études de laboratoire sans maladie hématologique, rénale, hépatique, immunologique ou neurologique aiguë ou chronique (autre que la maladie de Canavan).

  • Le participant a un diagnostic biochimique, génétique et clinique de la maladie de Canavan :

    • NAA urinaire élevé et
    • Mutation biallélique du gène ASPA déterminée lors du dépistage ou documentée dans les antécédents médicaux du participant.
    • Signes cliniques actifs de la maladie de Canavan

Critères d'exclusion clés :

  • Tests positifs pour les anticorps totaux anti-AAV9 déterminés par dosage immuno-enzymatique (ELISA).
  • A déjà reçu une thérapie génique ou une autre thérapie (y compris des vaccins) impliquant l'AAV.
  • Le participant reçoit un traitement à haute dose avec des immunosuppresseurs.

  • Le participant présente une progression significative de la maladie de Canavan caractérisée par :

    • Présence de postures de décérébration ou de décortication continues/constantes,
    • État de mal épileptique récurrent, ou
    • Crises récalcitrantes qui ne répondent pas à 3 médicaments antiépileptiques ou plus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase de recherche de dose : niveau de dose 1 du BBP-812 (cohorte 1)
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de BBP-812 à faible dose le jour 0 de la phase de recherche de dose de l'étude.
Biologique: AAV9 BBP-812
Solution stérile pour injection à usage unique via pompe à perfusion volumétrique
Expérimental: Phase de recherche de dose : BBP-812, niveau de dose 2 (cohorte 2)
Les participants recevront une seule perfusion IV de BBP-812 à haute dose le jour 0 de la phase de recherche de dose de l'étude.
Biologique: AAV9 BBP-812
Solution stérile pour injection à usage unique via pompe à perfusion volumétrique
Expérimental: Phase d'expansion de l'inscription : BBP-812
Les participants recevront une seule perfusion IV de BBP-812 à la dose sélectionnée à partir de la phase de recherche de dose le jour 0 de la phase d'expansion de l'étude.
Biologique: AAV9 BBP-812
Solution stérile pour injection à usage unique via pompe à perfusion volumétrique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Changement des taux urinaires de N-acétylaspartate (NAA) entre le départ et 12 mois après la perfusion
Délai: Base de référence, mois 12
Base de référence, mois 12
Changement de la ligne de base à 12 mois après la perfusion dans le NAA du système nerveux central (SNC), tel que mesuré par spectroscopie par résonance magnétique (SRM)
Délai: Base de référence, mois 12
Base de référence, mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans l'évaluation de la motricité globale, mesure de la fonction motrice globale-88
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Ligne de base, Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans l'évaluation de la motricité fine, Bayley-4
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Ligne de base, Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans l'évaluation cognitive, Bayley-4
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Ligne de base, Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans l'évaluation de la communication, Bayley-4
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Ligne de base, Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans la fonction adaptative, Vineland-3
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Ligne de base, Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aspa Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 septembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

13 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

8 octobre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2021

Première publication (Réel)

10 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CVN-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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