Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van AAV9-gentherapie bij deelnemers met de ziekte van Canavan (CANaspire)

20 september 2023 bijgewerkt door: Aspa Therapeutics

Een open-label fase 1/2-onderzoek naar de veiligheid en klinische activiteit van gentherapie voor de ziekte van Canavan door toediening van een adeno-geassocieerd virus (AAV) op serotype 9 gebaseerde recombinante vector die codeert voor het menselijke ASPA-gen

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamische activiteit van BBP-812, een op AAV9 gebaseerde gentherapie in onderzoek, bij pediatrische deelnemers met de ziekte van Canavan.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Canavan is een uiterst zeldzame, ernstig invaliderende en dodelijke ziekte zonder goedgekeurde therapie. De sponsor ontwikkelt BBP-812, een onderzoeksproduct voor gentherapie voor systemische toediening bij deelnemers met de ziekte van Canavan. BBP-812 is een recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (rAAV9)-vector die is ontworpen om het aspartoacylase (ASPA)-transgen af ​​te geven onder controle van een alomtegenwoordige promotor om ASPA-expressie in zowel neuronale als niet-neuronale celtypen te herstellen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: clinicaltrials@aspatx.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Fay, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Nog niet aan het werven
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer Rubin, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Florian Eichler, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Zuhal Ergonul, MD PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Maximale leeftijd voor opname is 30 maanden.
  • De deelnemer heeft naar de mening van de onderzoeker een stabiele gezondheid en zoals bevestigd door medische geschiedenis en laboratoriumonderzoeken zonder acute of chronische hematologische, nier-, lever-, immunologische of neurologische ziekte (anders dan de ziekte van Canavan).

  • Deelnemer heeft een biochemische, genetische en klinische diagnose van de ziekte van Canavan:

    • Verhoogde urinaire NAA en
    • Biallelische mutatie van het ASPA-gen bepaald bij screening of gedocumenteerd in de medische geschiedenis van de deelnemer.
    • Actieve klinische symptomen van de ziekte van Canavan

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Test positief voor totale anti-AAV9-antilichamen bepaald door enzymgekoppelde immunosorbenttest (ELISA).
  • Eerder gentherapie of andere therapie (inclusief vaccins) met AAV ontvangen.
  • Deelnemer krijgt een hoge dosis therapie met immunosuppressiva.

  • Deelnemer heeft een aanzienlijk gevorderde ziekte van Canavan, gekenmerkt als:

    • Aanwezigheid van continue/constante decerebrate of decorticate houdingen,
    • Terugkerende status epilepticus, of
    • Weerspannige aanvallen die niet reageren terwijl u 3 of meer anti-epileptica gebruikt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisbepalingsfase: BBP-812 dosisniveau 1 (cohort 1)
Deelnemers krijgen een enkele intraveneuze (IV) infusie van een lage dosis BBP-812 op dag 0 in de dosisbepalingsfase van het onderzoek.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Steriele oplossing voor injectie voor eenmalig gebruik via volumetrische infuuspomp
Experimenteel: Dosisbepalingsfase: BBP-812 dosisniveau 2 (cohort 2)
Deelnemers krijgen een enkele IV-infusie van een hoge dosis BBP-812 op dag 0 in de dosisbepalingsfase van het onderzoek.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Steriele oplossing voor injectie voor eenmalig gebruik via volumetrische infuuspomp
Experimenteel: Uitbreidingsfase inschrijving: BBP-812
Deelnemers krijgen een enkelvoudige IV-infusie van BBP-812 in de geselecteerde dosis uit de dosisbepalingsfase op dag 0 in de uitbreidingsfase van het onderzoek.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Steriele oplossing voor injectie voor eenmalig gebruik via volumetrische infuuspomp

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering van baseline naar 12 maanden na infusie in urine N-acetylaspartaat (NAA) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Verandering van basislijn tot 12 maanden na infusie in het centrale zenuwstelsel (CZS) NAA, zoals gemeten met magnetische resonantiespectroscopie (MRS)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar week 52 in Grove Motoriek Beoordeling, Grove Motorische Functie Maatregel-88
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Wijziging van baseline naar week 52 in Fine Motor Assessment, Bayley-4
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Verandering van baseline naar week 52 in cognitieve beoordeling, Bayley-4
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Wijziging van baseline naar week 52 in communicatiebeoordeling, Bayley-4
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Wijziging van baseline naar week 52 in adaptieve functie, Vineland-3
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

15 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

15 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CVN-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Canavan

Klinische onderzoeken op AAV9 BBP-812

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cameroon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren