Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AAV9 u účastníků s Canavanovou chorobou (CANaspire)

20. září 2023 aktualizováno: Aspa Therapeutics

Fáze 1/2 otevřená studie bezpečnosti a klinické aktivity genové terapie Canavan Disease prostřednictvím podávání adeno-asociovaného viru (AAV) sérotypu 9 na bázi rekombinantního vektoru kódujícího lidský gen ASPA

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamickou aktivitu BBP-812, výzkumné genové terapie založené na AAV9, u pediatrických účastníků s Canavanovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Canavanova choroba je velmi vzácné, hluboce invalidizující a smrtelné onemocnění bez schválené terapie. Sponzor vyvíjí BBP-812, výzkumný produkt genové terapie pro systémové podávání u účastníků s Canavanovou chorobou. BBP-812 je vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (rAAV9) zkonstruovaný tak, aby dodával transgen aspartoacylázy (ASPA) pod kontrolou všudypřítomného promotoru, aby se obnovila exprese ASPA v neuronových i neneuronálních typech buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: clinicaltrials@aspatx.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Michelle Nelken
  • Telefonní číslo: 833-764-2267 or 617-861-4617
  • E-mail: CANaspire@aspatx.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Fay, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Zatím nenabíráme
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer Rubin, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florian Eichler, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zuhal Ergonul, MD PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Maximální věk pro zařazení je 30 měsíců.
  • Účastník má podle názoru zkoušejícího a potvrzeného lékařskou anamnézou a laboratorními studiemi stabilní zdravotní stav bez akutního nebo chronického hematologického, ledvinového, jaterního, imunologického nebo neurologického onemocnění (jiného než Canavanova choroba).

  • Účastník má biochemickou, genetickou a klinickou diagnózu Canavanovy choroby:

    • Zvýšené NAA v moči a
    • Bialelická mutace genu ASPA určená při Screeningu nebo zdokumentovaná v anamnéze účastníka.
    • Aktivní klinické příznaky Canavanovy choroby

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Testy pozitivní na celkové protilátky anti-AAV9 stanovené enzymatickou imunoanalýzou (ELISA).
  • Absolvoval předchozí genovou terapii nebo jinou terapii (včetně vakcín) zahrnující AAV.
  • Účastník je léčen vysokými dávkami imunosupresiv.

  • Účastník významně pokročil Canavanovou nemoc charakterizovanou jako:

    • přítomnost nepřetržitého/nepřetržitého decerebrovaného nebo dekortikálního držení těla,
    • Recidivující status epilepticus, popř
    • Odolné záchvaty, které nereagují na 3 nebo více antiepileptik

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze hledání dávky: BBP-812 Úroveň dávky 1 (Kohorta 1)
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi nízké dávky BBP-812 v den 0 ve fázi hledání dávky studie.
Biologický: AAV9 BBP-812
Sterilní injekční roztok pro 1 použití pomocí volumetrické infuzní pumpy
Experimentální: Fáze zjišťování dávky: BBP-812 Úroveň dávky 2 (Kohorta 2)
Účastníci dostanou jednu IV infuzi vysoké dávky BBP-812 v den 0 ve fázi hledání dávky studie.
Biologický: AAV9 BBP-812
Sterilní injekční roztok pro 1 použití pomocí volumetrické infuzní pumpy
Experimentální: Fáze rozšíření registrace: BBP-812
Účastníci dostanou jednu IV infuzi BBP-812 ve zvolené dávce z fáze hledání dávky v den 0 v expanzní fázi studie.
Biologický: AAV9 BBP-812
Sterilní injekční roztok pro 1 použití pomocí volumetrické infuzní pumpy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Výchozí stav do 52. týdne
Změna hladin N-acetylaspartátu (NAA) v moči z výchozí hodnoty na 12 měsíců po infuzi
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Základní stav, 12. měsíc
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců po infuzi v centrálním nervovém systému (CNS) NAA, měřeno magnetickou rezonanční spektroskopií (MRS)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Základní stav, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozího stavu na týden 52 v hodnocení hrubé motoriky, měření funkce hrubé motoriky-88
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna z Baseline na týden 52 v Fine Motor Assessment, Bayley-4
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna ze základního stavu na týden 52 v Cognitive Assessment, Bayley-4
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna ze základního stavu na týden 52 v hodnocení komunikace, Bayley-4
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna ze základního stavu na týden 52 v adaptivní funkci, Vineland-3
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aspa Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CVN-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AAV9 BBP-812

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit