- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04998396
Tutkimus AAV9-geeniterapiasta potilailla, joilla on Canavanin tauti (CANaspire)
keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: Aspa Therapeutics
Vaiheen 1/2 avoin tutkimus Canavan-taudin geeniterapian turvallisuudesta ja kliinisestä aktiivisuudesta antamalla adeno-assosioituneen viruksen (AAV) serotyyppi 9 -pohjaista rekombinanttivektoria, joka koodaa ihmisen ASPA-geeniä
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida BBP-812:n, AAV9-pohjaisen geeniterapian, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynaamista aktiivisuutta lapsipotilailla, joilla on Canavanin tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Canavanin tauti on erittäin harvinainen, vakavasti vammauttava ja kuolemaan johtava sairaus ilman hyväksyttyä hoitoa.
Sponsori kehittää BBP-812:ta, tutkittavaa geeniterapiatuotetta systeemiseen annosteluun osallistujille, joilla on Canavanin tauti.
BBP-812 on rekombinantti adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 9 (rAAV9) vektori, joka on suunniteltu kuljettamaan aspartoasylaasi (ASPA) -siirtogeeniä kaikkialla esiintyvän promoottorin ohjauksessa ASPA-ilmentymisen palauttamiseksi sekä hermosoluissa että ei-neuronaalisissa solutyypeissä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: clinicaltrials@aspatx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Michelle Nelken
- Puhelinnumero: 833-764-2267 or 617-861-4617
- Sähköposti: CANaspire@aspatx.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Päätutkija:
- Alexander Fay, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Marissa Evans
- Puhelinnumero: 5421 510-428-3885
- Sähköposti: Marissa.Evans@ucsf.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Annie Salko
- Puhelinnumero: 7217 510-428-3885
- Sähköposti: Annie.Sako@ucsf.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ei vielä rekrytointia
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandra (Ally) Byrd
- Puhelinnumero: 312-227-0067
- Sähköposti: albyrd@luriechildrens.org
-
Päätutkija:
- Jennifer Rubin, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
-
Päätutkija:
- Florian Eichler, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Ellen Winter
- Puhelinnumero: 781-424-4137
- Sähköposti: ewinter1@mgh.harvard.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Lizbeth De la Rosa Abreu
- Puhelinnumero: 617-724-1330
- Sähköposti: ldelarosaabreu@mgh.harvard.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Rekrytointi
- Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Amelia Stone
- Puhelinnumero: 212-746-3280
- Sähköposti: Aks4017@med.cornell.edu
-
Päätutkija:
- Zuhal Ergonul, MD PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistumisen enimmäisikä on 30 kuukautta.
- Osallistujan terveydentila on tutkijan mielestä vakaa ja sairaushistorian ja laboratoriotutkimusten vahvistamana, eikä hänellä ole akuuttia tai kroonista hematologista, munuaisten, maksan, immunologista tai neurologista sairautta (muita kuin Canavanin tautia).
Osallistujalla on Canavanin taudin biokemiallinen, geneettinen ja kliininen diagnoosi:
- Kohonnut virtsan NAA ja
- ASPA-geenin kaksialleelinen mutaatio, joka on määritetty seulonnassa tai dokumentoitu osallistujan sairaushistoriaan.
- Canavanin taudin aktiiviset kliiniset merkit
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Testit ovat positiivisia anti-AAV9-vasta-aineiden kokonaismäärälle määritettynä entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA).
- Sai aikaisempaa geeniterapiaa tai muuta hoitoa (mukaan lukien rokotteet), joihin liittyy AAV.
- Osallistuja saa suuriannoksisia immunosuppressantteja.
Osallistujalla on merkittävästi edennyt Canavanin tauti, jolle on ominaista:
- Jatkuva/jatkuva aivohalvaus tai decorticate asento,
- Toistuva epileptinen tila tai
- Vastahakoiset kohtaukset, jotka eivät reagoi kolmen tai useamman epilepsialääkkeen käytön aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Annoksenhakuvaihe: BBP-812 Annostaso 1 (Kohortti 1)
Osallistujat saavat yhden laskimonsisäisen (IV) infuusion pieniannoksista BBP-812:ta päivänä 0 tutkimuksen annoksenmääritysvaiheessa.
|
Steriili injektioneste kertakäyttöön volumetrinen infuusiopumpun kautta
|
Kokeellinen: Annoksenhakuvaihe: BBP-812 Annostaso 2 (Kohortti 2)
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion suuren annoksen BBP-812:ta päivänä 0 tutkimuksen annoksenmääritysvaiheessa.
|
Steriili injektioneste kertakäyttöön volumetrinen infuusiopumpun kautta
|
Kokeellinen: Ilmoittautumisen laajennusvaihe: BBP-812
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion BBP-812:ta valitulla annoksella annoksenmääritysvaiheesta päivänä 0 tutkimuksen laajennusvaiheessa.
|
Steriili injektioneste kertakäyttöön volumetrinen infuusiopumpun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen infuusion jälkeen virtsan N-asetyyliaspartaatin (NAA) tasoissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen infuusion jälkeiseen keskushermostojärjestelmän (CNS) NAA:ssa, mitattuna magneettiresonanssispektroskopialla (MRS)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Muutos perustilanteesta viikkoon 52 bruttomoottorin arvioinnissa, bruttomoottoritoiminnan mitta-88
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
Muutos perustilanteesta viikkoon 52 Fine Motor Assessmentissa, Bayley-4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 kognitiivisessa arvioinnissa, Bayley-4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 kohdassa Communication Assessment, Bayley-4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
Vaihda perustilasta viikkoon 52 adaptiivisessa funktiossa, Vineland-3
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 15. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Leukodystrofia
- AAV
- Geeniterapia
- Harvinainen sairaus
- Autosomaalinen resessiivinen häiriö
- AAV9
- Canavanin tauti
- Aspartoasylaasi
- KYLPYLÄ
- ASPA-geeni
- rAAV9
- ACY2
- Aminoasylaasi 2
- Sienimainen rappeuma
- N-asetyyli-L-asparagiinihappo (NAA)
- N-asetyyliaspartaatti
- Perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt
- Leukoenkefalopatiat
- Neurokehityksen sairaudet
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Leukoenkefalopatiat
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Canavanin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- CVN-102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset AAV9 BBP-812
-
Supernus Pharmaceuticals, Inc.ValmisHuomio-/hyperaktiivisuushäiriö (ADHD)Yhdysvallat
-
Supernus Pharmaceuticals, Inc.Valmis
-
Supernus Pharmaceuticals, Inc.Valmis
-
Cantero Therapeutics, a BridgeBio companyCelerionValmis
-
Supernus Pharmaceuticals, Inc.Valmis
-
Supernus Pharmaceuticals, Inc.Valmis
-
ML Bio Solutions, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointi
-
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat