Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av AAV9-genterapi hos deltakere med Canavan-sykdom (CANaspire)

15. april 2026 oppdatert av: Aspa Therapeutics

En fase 1/2 åpen studie av sikkerheten og den kliniske aktiviteten til genterapi for Canavan-sykdom gjennom administrering av et adeno-assosiert virus (AAV) serotype 9-basert rekombinant vektor som koder for det humane ASPA-genet

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og den farmakodynamiske aktiviteten til BBP-812, en undersøkelsesbasert AAV9-basert genterapi, hos pediatriske deltakere med Canavan sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Canavan sykdom er en ultrasjelden, sterkt invalidiserende og dødelig sykdom uten godkjent behandling. Sponsoren utvikler BBP-812, et undersøkelsesprodukt for genterapi for systemisk levering hos deltakere med Canavan sykdom. BBP-812 er en rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 (rAAV9) vektor konstruert for å levere aspartoacylase (ASPA) transgenet under kontroll av en allestedsnærværende promoter for å gjenopprette ASPA-ekspresjon i både nevronale og ikke-nevronale celletyper.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: clinicaltrials@aspatx.com

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Fay, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Hovedetterforsker:
          • Florian Eichler, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Fullført
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Maksimal alder for inkludering er 30 måneder.
  • Deltakeren har stabil helse etter etterforskerens mening og som bekreftet av medisinsk historie og laboratoriestudier uten akutt eller kronisk hematologisk, nyre-, lever-, immunologisk eller nevrologisk sykdom (annet enn Canavan sykdom).

  • Deltakeren har biokjemisk, genetisk og klinisk diagnose av Canavan sykdom:

    • Forhøyet urin NAA og
    • Biallel mutasjon av ASPA-genet bestemt ved Screening eller dokumentert i deltakerens sykehistorie.
    • Aktive kliniske tegn på Canavan sykdom

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Tester positivt for totale anti-AAV9-antistoffer bestemt ved enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA).
  • Mottatt tidligere genterapi eller annen terapi (inkludert vaksiner) som involverer AAV.
  • Deltakeren får høydosebehandling med immundempende midler.

  • Deltakeren har betydelig fremskreden Canavan sykdom karakterisert som:

    • Tilstedeværelse av kontinuerlig/konstant decerebrert eller dekorert kroppsholdning,
    • Tilbakevendende status epilepticus, eller
    • Motstridende anfall som ikke reagerer mens du bruker 3 eller flere antiepileptiske medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosefinnende fase: BBP-812 Dosenivå 1 (Kohort 1)
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av lavdose BBP-812 på dag 0 i dosefinnende fase av studien.
Biologisk: AAV9 BBP-812
Steril oppløsning til injeksjon for 1 gangs bruk via volumetrisk infusjonspumpe
Eksperimentell: Dosefinnende fase: BBP-812 Dosenivå 2 (Kohort 2)
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av høydose BBP-812 på dag 0 i dosefinnende fase av studien.
Biologisk: AAV9 BBP-812
Steril oppløsning til injeksjon for 1 gangs bruk via volumetrisk infusjonspumpe
Eksperimentell: Utvidelsesfase for registrering: BBP-812
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av BBP-812 i den valgte dosen fra dosefinnefasen på dag 0 i utvidelsesfasen av studien.
Biologisk: AAV9 BBP-812
Steril oppløsning til injeksjon for 1 gangs bruk via volumetrisk infusjonspumpe

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline til 12 måneder etter infusjon i urin N-acetylaspartat (NAA) nivåer
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline til 12 måneder etter infusjon i sentralnervesystemet (CNS) NAA, målt ved magnetisk resonansspektroskopi (MRS)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Grunnlinje, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 52 i bruttomotorisk vurdering, bruttomotorisk funksjonsmål-88
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i Fine Motor Assessment, Bayley-4
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i Cognitive Assessment, Bayley-4
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i Communication Assessment, Bayley-4
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52
Bytt fra baseline til uke 52 i Adaptive Function, Vineland-3
Tidsramme: Baseline, uke 52
Baseline, uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

13. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

8. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CVN-102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere