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カナバン病の参加者におけるAAV9遺伝子治療の研究 (CANaspire)

2023年9月20日 更新者：Aspa Therapeutics

ヒト ASPA 遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 9 ベースの組換えベクターの投与によるカナバン病に対する遺伝子治療の安全性と臨床活性に関する第 1/2 相非盲検試験

この試験の主な目的は、カナバン病の小児参加者を対象に、開発中の AAV9 ベースの遺伝子治療である BBP-812 の安全性、忍容性、および薬力学的活性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

カナバン病は、承認された治療法がなく、非常にまれで深刻な障害を引き起こす致命的な病気です。 スポンサーは、カナバン病の参加者への全身送達のための治験用遺伝子治療製品であるBBP-812を開発しています。 BBP-812 は、ユビキタスプロモーターの制御下でアスパルトアシラーゼ (ASPA) 導入遺伝子を送達し、神経細胞型と非神経細胞型の両方で ASPA 発現を回復するように設計された組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (rAAV9) ベクターです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：clinicaltrials@aspatx.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Michelle Nelken
  • 電話番号：833-764-2267 or 617-861-4617
  • メール：CANaspire@aspatx.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 主任研究者：
          • Alexander Fay, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • まだ募集していません
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer Rubin, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • 主任研究者：
          • Florian Eichler, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Zuhal Ergonul, MD PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 含めるための最大年齢は30か月です。
  • 参加者は治験責任医師の意見で安定した健康状態にあり、病歴および臨床検査によって確認され、急性または慢性の血液、腎臓、肝臓、免疫、または神経疾患（カナバン病以外）はありません。

  • 参加者は、カナバン病の生化学的、遺伝的、および臨床的診断を受けています。

    • 尿中NAAの上昇および
    • -スクリーニングで決定された、または参加者の病歴に記録されたASPA遺伝子の両対立遺伝子変異。
    • カナバン病の活発な臨床徴候

主な除外基準:

  • 酵素結合免疫吸着アッセイ（ELISA）によって決定された総抗AAV9抗体が陽性である。
  • -AAVを含む以前の遺伝子治療またはその他の治療（ワクチンを含む）を受けた。
  • -参加者は免疫抑制剤による高用量療法を受けています。

  • 参加者は、次の特徴を持つカナバン病を著しく進行させました。

    • 継続的/一定の除脳または脱皮の姿勢の存在、
    • 再発性てんかん重積症、または
    • 3種類以上の抗てんかん薬を服用中に反応しない難治性発作

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：用量設定段階: BBP-812 用量レベル 1 (コホート 1)
参加者は、研究の用量設定段階で、0日目に低用量BBP-812の単回静脈内（IV）注入を受けます。
生物学的：AAV9 BBP-812
容量注入ポンプによる 1 回使用の注射用滅菌溶液
実験的：用量設定段階: BBP-812 用量レベル 2 (コホート 2)
参加者は、研究の用量設定段階で、0日目に高用量BBP-812の単回IV注入を受けます。
生物学的：AAV9 BBP-812
容量注入ポンプによる 1 回使用の注射用滅菌溶液
実験的：登録拡大フェーズ: BBP-812
参加者は、試験の拡大段階の0日目に、用量設定段階から選択された用量でBBP-812の単回IV注入を受けます。
生物学的：AAV9 BBP-812
容量注入ポンプによる 1 回使用の注射用滅菌溶液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
ベースラインから注入後 12 か月までの尿中 N-アセチルアスパラギン酸 (NAA) レベルの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
ベースライン、12か月目
磁気共鳴分光法（MRS）で測定した中枢神経系（CNS）NAAのベースラインから注入後12か月までの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
ベースライン、12か月目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
総運動評価、総運動機能測定値-88のベースラインから52週目への変更
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
微細運動評価、Bayley-4 のベースラインから 52 週目への変更
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
認知評価のベースラインから 52 週目への変更、Bayley-4
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
コミュニケーション評価のベースラインから 52 週目への変更、Bayley-4
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
適応機能のベースラインから 52 週目への変更、Vineland-3
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Aspa Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月8日

一次修了 (推定)

2024年10月15日

研究の完了 (推定)

2028年3月15日

試験登録日

最初に提出

2021年8月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月9日

最初の投稿 (実際)

2021年8月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月20日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CVN-102

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

カナバン病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

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