Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej AAV9 u uczestników z chorobą Canavan (CANaspire)

15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Aspa Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i aktywności klinicznej terapii genowej choroby Canavan poprzez podawanie rekombinowanego wektora opartego na serotypie 9 wirusa związanego z adenowirusem (AAV) kodującego ludzki gen ASPA

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności farmakodynamicznej BBP-812, eksperymentalnej terapii genowej opartej na AAV9, u uczestników pediatrycznych z chorobą Canavan.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Canavan jest niezwykle rzadką, głęboko upośledzającą i śmiertelną chorobą, na którą nie ma zatwierdzonej terapii. Sponsor opracowuje BBP-812, eksperymentalny produkt terapii genowej do podawania ogólnoustrojowego uczestnikom z chorobą Canavan. BBP-812 jest wektorem rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami serotypu 9 (rAAV9) zaprojektowanym w celu dostarczania transgenu aspartoacylazy (ASPA) pod kontrolą wszechobecnego promotora w celu przywrócenia ekspresji ASPA zarówno w typach komórek neuronalnych, jak i nieneuronalnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

26

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: clinicaltrials@aspatx.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Główny śledczy:
          • Alexander Fay, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Główny śledczy:
          • Florian Eichler, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Zakończony
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Maksymalny wiek włączenia to 30 miesięcy.
  • Uczestnik ma stabilny stan zdrowia w opinii badacza, potwierdzony wywiadem lekarskim i badaniami laboratoryjnymi, bez ostrych lub przewlekłych chorób hematologicznych, nerek, wątroby, immunologicznych lub neurologicznych (innych niż choroba Canavan).

  • Uczestnik ma biochemiczną, genetyczną i kliniczną diagnozę choroby Canavan:

    • Podwyższone NAA w moczu i
    • Bialleliczna mutacja genu ASPA stwierdzona podczas badania przesiewowego lub udokumentowana w historii medycznej uczestnika.
    • Aktywne objawy kliniczne choroby Canavan

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pozytywny wynik testu na obecność całkowitych przeciwciał anty-AAV9 oznaczonych za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA).
  • Otrzymał wcześniej terapię genową lub inną terapię (w tym szczepionki) z udziałem AAV.
  • Uczestnik otrzymuje terapię wysokimi dawkami leków immunosupresyjnych.

  • U uczestnika nastąpił znaczny postęp choroby Canavan, charakteryzujący się:

    • Obecność ciągłej/stałej postawy bezmózgowej lub obłuszczonej,
    • Nawracający stan padaczkowy lub
    • Oporne napady padaczkowe, które nie reagują na 3 lub więcej leków przeciwpadaczkowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza ustalania dawki: poziom dawki BBP-812 1 (kohorta 1)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) małej dawki BBP-812 w dniu 0 w fazie ustalania dawki badania.
Biologiczny: AAV9 BBP-812
Sterylny roztwór do wstrzykiwań do jednorazowego użycia za pomocą wolumetrycznej pompy infuzyjnej
Eksperymentalny: Faza ustalania dawki: poziom dawki BBP-812 2 (kohorta 2)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną dużej dawki BBP-812 w dniu 0 w fazie ustalania dawki badania.
Biologiczny: AAV9 BBP-812
Sterylny roztwór do wstrzykiwań do jednorazowego użycia za pomocą wolumetrycznej pompy infuzyjnej
Eksperymentalny: Faza rozszerzenia rejestracji: BBP-812
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną BBP-812 w wybranej dawce z fazy ustalania dawki w dniu 0 w fazie ekspansji badania.
Biologiczny: AAV9 BBP-812
Sterylny roztwór do wstrzykiwań do jednorazowego użycia za pomocą wolumetrycznej pompy infuzyjnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana poziomu N-acetyloasparaginianu (NAA) w moczu od wartości początkowej do 12 miesięcy po infuzji
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Wartość bazowa, miesiąc 12
Zmiana od stanu początkowego do 12 miesięcy po infuzji NAA w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN), mierzona metodą spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Wartość bazowa, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w ocenie motoryki dużej, pomiar funkcji motoryki dużej – 88
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w ocenie motoryki precyzyjnej, Bayley-4
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w ocenie funkcji poznawczych, Bayley-4
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w ocenie komunikacji, Bayley-4
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w funkcji adaptacyjnej, Vineland-3
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

13 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

8 października 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CVN-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Canavana

Badania kliniczne na AAV9 BBP-812

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj