Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии AAV9 у участников с болезнью Канавана (CANaspire)

15 апреля 2026 г. обновлено: Aspa Therapeutics

Открытое исследование фазы 1/2 безопасности и клинической активности генной терапии болезни Канавана путем введения рекомбинантного вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, кодирующего ген ASPA человека

Основная цель этого исследования — оценить безопасность, переносимость и фармакодинамическую активность BBP-812, исследуемого препарата генной терапии на основе AAV9, у детей с болезнью Канавана.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Канавана — крайне редкое, крайне инвалидизирующее и смертельное заболевание, для которого не существует одобренной терапии. Спонсор разрабатывает BBP-812, экспериментальный продукт генной терапии для системной доставки у участников с болезнью Канавана. BBP-812 представляет собой вектор рекомбинантного аденоассоциированного вируса серотипа 9 (rAAV9), сконструированный для доставки трансгена аспартоацилазы (ASPA) под контролем вездесущего промотора для восстановления экспрессии ASPA как в нейрональных, так и в ненейрональных типах клеток.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

26

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: clinicaltrials@aspatx.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Alicia Gomez
  • Номер телефона: 833-764-2267 or 617-861-4617
  • Электронная почта: CANaspire@aspatx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Главный следователь:
          • Alexander Fay, MD
        • Контакт:
          • Marissa Evans
          • Номер телефона: 5421 510-428-3885
          • Электронная почта: Marissa.Evans@ucsf.edu
        • Контакт:
          • Grace Sobrero
          • Номер телефона: 5421 510-428-3885
          • Электронная почта: grace.sobrero@ucsf.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Главный следователь:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Главный следователь:
          • Florian Eichler, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Завершенный
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Максимальный возраст для включения — 30 месяцев.
  • По мнению исследователя, у участника стабильное здоровье, что подтверждается анамнезом и лабораторными исследованиями, без острых или хронических гематологических, почечных, печеночных, иммунологических или неврологических заболеваний (кроме болезни Канавана).

  • У участника есть биохимический, генетический и клинический диагноз болезни Канавана:

    • Повышенный уровень NAA в моче и
    • Биаллельная мутация гена ASPA, определенная при скрининге или задокументированная в истории болезни участника.
    • Активные клинические признаки болезни Канавана

Ключевые критерии исключения:

  • Положительные тесты на общие антитела к AAV9, определенные с помощью твердофазного иммуноферментного анализа (ELISA).
  • Получал предшествующую генную терапию или другую терапию (включая вакцины), связанную с AAV.
  • Участник получает высокодозную терапию иммунодепрессантами.

  • У участника значительно прогрессировала болезнь Канавана, характеризующаяся:

    • Наличие постоянной/постоянной децеребрации или декортикации,
    • Рецидивирующий эпилептический статус или
    • Рекальцитрантные судороги, которые не реагируют на 3 или более противоэпилептических препаратов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фаза подбора дозы: уровень дозы 1 BBP-812 (группа 1)
Участники получат одно внутривенное (IV) вливание низкой дозы BBP-812 в день 0 на этапе определения дозы исследования.
Биологический: ААВ9 ББП-812
Стерильный раствор для однократного введения через волюмометрический инфузионный насос
Экспериментальный: Фаза подбора дозы: уровень дозы 2 BBP-812 (группа 2)
Участники получат одно внутривенное вливание высокой дозы BBP-812 в день 0 на этапе определения дозы исследования.
Биологический: ААВ9 ББП-812
Стерильный раствор для однократного введения через волюмометрический инфузионный насос
Экспериментальный: Этап расширения регистрации: BBP-812
Участники получат одно внутривенное вливание BBP-812 в выбранной дозе на этапе подбора дозы в День 0 в фазе расширения исследования.
Биологический: ААВ9 ББП-812
Стерильный раствор для однократного введения через волюмометрический инфузионный насос

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
Исходный уровень до 52 недели
Изменение уровня N-ацетиласпартата (NAA) в моче по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после инфузии
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Исходный уровень, месяц 12
Изменение NAA в центральной нервной системе (ЦНС) по сравнению с исходным уровнем до 12 месяцев после инфузии, измеренное с помощью магнитно-резонансной спектроскопии (МРС)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Исходный уровень, месяц 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем на неделе 52 в оценке общей моторики, измерении функции общей моторики-88
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе в оценке мелкой моторики, Бейли-4
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем на неделе 52 в когнитивном тесте, Бейли-4
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели в оценке коммуникации, Бейли-4
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Изменение от исходного уровня до 52-й недели адаптивной функции, Вайнленд-3
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aspa Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

13 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

8 октября 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CVN-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться