Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af AAV9-genterapi hos deltagere med Canavan-sygdom (CANaspire)

15. april 2026 opdateret af: Aspa Therapeutics

En fase 1/2 åben-label undersøgelse af sikkerheden og den kliniske aktivitet af genterapi for Canavan-sygdom gennem administration af en adeno-associeret virus (AAV) serotype 9-baseret rekombinant vektor, der koder for det humane ASPA-gen

Hovedformålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den farmakodynamiske aktivitet af BBP-812, en forsøgsmæssig AAV9-baseret genterapi, hos pædiatriske deltagere med Canavan sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Canavans sygdom er en ultrasjælden, dybt invaliderende og dødelig sygdom uden godkendt behandling. Sponsoren er ved at udvikle BBP-812, et genterapiprodukt til undersøgelse til systemisk levering til deltagere med Canavan sygdom. BBP-812 er en rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (rAAV9) vektor konstrueret til at levere aspartoacylase (ASPA) transgenet under kontrol af en allestedsnærværende promotor for at genoprette ASPA ekspression i både neuronale og ikke-neuronale celletyper.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: clinicaltrials@aspatx.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Fay, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Ledende efterforsker:
          • Florian Eichler, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Afsluttet
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Maksimal alder for optagelse er 30 måneder.
  • Deltageren har et stabilt helbred efter investigatorens mening og som bekræftet af sygehistorie og laboratorieundersøgelser uden akut eller kronisk hæmatologisk, nyre-, lever-, immunologisk eller neurologisk sygdom (bortset fra Canavan-sygdom).

  • Deltageren har biokemisk, genetisk og klinisk diagnose af Canavan sygdom:

    • Forhøjet urin NAA og
    • Biallel mutation af ASPA-genet bestemt ved screening eller dokumenteret i deltagerens sygehistorie.
    • Aktive kliniske tegn på Canavan sygdom

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tester positivt for totale anti-AAV9 antistoffer bestemt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).
  • Modtaget tidligere genterapi eller anden terapi (inklusive vacciner), der involverede AAV.
  • Deltageren modtager højdosisbehandling med immunsuppressiva.

  • Deltageren har signifikant fremskreden Canavan sygdom karakteriseret som:

    • Tilstedeværelse af kontinuerlige/konstante decerebrerende eller dekorative holdninger,
    • Tilbagevendende status epilepticus, eller
    • Genstridige anfald, der ikke reagerer, mens de er på 3 eller flere antiepileptiske lægemidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisfindende fase: BBP-812 Dosisniveau 1 (kohorte 1)
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af lavdosis BBP-812 på dag 0 i studiets dosisfindende fase.
Biologisk: AAV9 BBP-812
Steril opløsning til injektion til 1-gangsbrug via volumetrisk infusionspumpe
Eksperimentel: Dosisfindende fase: BBP-812 Dosisniveau 2 (kohorte 2)
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af højdosis BBP-812 på dag 0 i studiets dosisfindende fase.
Biologisk: AAV9 BBP-812
Steril opløsning til injektion til 1-gangsbrug via volumetrisk infusionspumpe
Eksperimentel: Tilmeldingsudvidelsesfase: BBP-812
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af BBP-812 i den valgte dosis fra dosisfindingsfasen på dag 0 i undersøgelsens ekspansionsfase.
Biologisk: AAV9 BBP-812
Steril opløsning til injektion til 1-gangsbrug via volumetrisk infusionspumpe

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline til 12 måneder efter infusion i urin N-acetylaspartat (NAA) niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til 12 måneder efter infusion i centralnervesystemet (CNS) NAA, som målt ved magnetisk resonansspektroskopi (MRS)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 52 i bruttomotorisk vurdering, bruttomotorisk funktionsmål-88
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Skift fra baseline til uge 52 i Fine Motor Assessment, Bayley-4
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Skift fra baseline til uge 52 i Cognitive Assessment, Bayley-4
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Skift fra baseline til uge 52 i Communication Assessment, Bayley-4
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Skift fra baseline til uge 52 i Adaptive Function, Vineland-3
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

13. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

8. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2021

Først opslået (Faktiske)

10. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CVN-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Canavans sygdom

Kliniske forsøg med AAV9 BBP-812

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner