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Un estudio de terapia génica AAV9 en participantes con enfermedad de Canavan (CANaspire)

20 de septiembre de 2023 actualizado por: Aspa Therapeutics

Un estudio abierto de fase 1/2 sobre la seguridad y la actividad clínica de la terapia génica para la enfermedad de Canavan mediante la administración de un vector recombinante basado en el serotipo 9 del virus adenoasociado (AAV) que codifica el gen ASPA humano

El objetivo principal de este ensayo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad farmacodinámica de BBP-812, una terapia génica basada en AAV9 en investigación, en participantes pediátricos con la enfermedad de Canavan.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Canavan es una enfermedad ultra rara, profundamente incapacitante y mortal sin tratamiento aprobado. El patrocinador está desarrollando BBP-812, un producto de terapia génica en investigación para la administración sistémica en participantes con la enfermedad de Canavan. BBP-812 es un vector de serotipo 9 de virus adenoasociado recombinante (rAAV9) diseñado para administrar el transgén de aspartoacilasa (ASPA) bajo el control de un promotor ubicuo para restaurar la expresión de ASPA en tipos de células tanto neuronales como no neuronales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: clinicaltrials@aspatx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Michelle Nelken
  • Número de teléfono: 833-764-2267 or 617-861-4617
  • Correo electrónico: CANaspire@aspatx.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigador principal:
          • Alexander Fay, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Aún no reclutando
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Rubin, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Investigador principal:
          • Florian Eichler, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zuhal Ergonul, MD PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • La edad máxima de inclusión es de 30 meses.
  • El participante tiene una salud estable según la opinión del investigador y según lo confirmado por el historial médico y los estudios de laboratorio sin enfermedad hematológica, renal, hepática, inmunológica o neurológica aguda o crónica (aparte de la enfermedad de Canavan).

  • El participante tiene un diagnóstico bioquímico, genético y clínico de la enfermedad de Canavan:

    • NAA urinario elevado y
    • Mutación bialélica del gen ASPA determinada en la Selección o documentada en la historia clínica del participante.
    • Signos clínicos activos de la enfermedad de Canavan

Criterios clave de exclusión:

  • Pruebas positivas para anticuerpos anti-AAV9 totales determinados por ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA).
  • Recibió terapia génica previa u otra terapia (incluidas vacunas) que involucran AAV.
  • El participante está recibiendo terapia de dosis alta con inmunosupresores.

  • El participante ha progresado significativamente la enfermedad de Canavan caracterizada como:

    • Presencia de posturas continuas/constantes de descerebración o decorticación,
    • Estado epiléptico recurrente, o
    • Convulsiones recalcitrantes que no responden mientras toma 3 o más medicamentos antiepilépticos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase de búsqueda de dosis: BBP-812 Nivel de dosis 1 (cohorte 1)
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa (IV) de dosis baja de BBP-812 el día 0 en la fase de búsqueda de dosis del estudio.
Biológico: AAV9 BBP-812
Solución inyectable estéril para un solo uso mediante bomba de perfusión volumétrica
Experimental: Fase de búsqueda de dosis: BBP-812 Nivel de dosis 2 (cohorte 2)
Los participantes recibirán una infusión intravenosa única de BBP-812 en dosis altas el día 0 en la fase de búsqueda de dosis del estudio.
Biológico: AAV9 BBP-812
Solución inyectable estéril para un solo uso mediante bomba de perfusión volumétrica
Experimental: Fase de Ampliación Matrícula: BBP-812
Los participantes recibirán una única infusión IV de BBP-812 a la dosis seleccionada de la fase de búsqueda de dosis el Día 0 en la fase de expansión del estudio.
Biológico: AAV9 BBP-812
Solución inyectable estéril para un solo uso mediante bomba de perfusión volumétrica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio hasta los 12 meses posteriores a la infusión en los niveles de N-acetilaspartato (NAA) en orina
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio hasta los 12 meses posteriores a la infusión en el NAA del sistema nervioso central (SNC), medido por espectroscopia de resonancia magnética (MRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Línea de base, Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la evaluación de la motricidad gruesa, medida de la función motora gruesa-88
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Línea de base, semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la evaluación de motricidad fina, Bayley-4
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Línea de base, semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la evaluación cognitiva, Bayley-4
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Línea de base, semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la evaluación de la comunicación, Bayley-4
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Línea de base, semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en función adaptativa, Vineland-3
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Línea de base, semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Aspa Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

15 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

15 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

10 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CVN-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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