Un essai multicentrique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du HZN-825 chez des sujets atteints de fibrose pulmonaire idiopathique
1 décembre 2025 mis à jour par: Amgen
Un essai de phase 2b randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à doses répétées et multicentrique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du HZN-825 chez les sujets atteints de fibrose pulmonaire idiopathique
Il s'agit d'un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à doses répétées pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du HZN-825 chez les sujets atteints de FPI. Les sujets seront sélectionnés dans les 8 semaines précédant la visite de référence (jour 1). Environ 360 sujets répondant aux critères d'éligibilité à l'essai seront répartis au hasard selon un rapport 1:1:1 le jour 1 pour recevoir HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID ou un placebo pendant 52 semaines en utilisant les 2 facteurs de stratification suivants :
- Utilisation antérieure d'un traitement FPI approuvé (c'est-à-dire nintédanib ou pirfénidone) : oui ou non
- % CVF prédit au départ : ≥ 70 % ou
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Partie 1 (phase principale) L'objectif global de la phase principale est d'étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de 2 schémas posologiques de HZN-825, un antagoniste sélectif du récepteur de l'acide lysophosphatidique-1 (LPAR1), administré par voie orale une fois par jour (QD ) ou deux fois par jour (BID) pendant 52 semaines dans le traitement des participants atteints de FPI.
Partie 2 (phase d'extension) L'objectif global de la phase d'extension est d'étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme du HZN-825, un antagoniste sélectif de LPAR1, administré à une dose de 300 mg deux fois par jour par voie orale aux participants atteints de FPI dans une extension en ouvert de 52 semaines (OLE) après l'achèvement de la phase principale de l'essai. La dose pour la phase d'extension peut être modifiée en fonction des résultats de la phase principale.
Deux types de ligne de base sont définis pour la phase d'extension :
- OLE Baseline, définie comme la dernière mesure avant la première dose de HZN-825 dans la phase d'extension
- HZN-825 Baseline, définie comme la dernière mesure avant la première dose de HZN-825 dans la phase principale ou la phase d'extension. Pour les sujets qui ont reçu un placebo dans la phase principale, la ligne de base OLE sera la même que la ligne de base HZN-825.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
153
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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KwaZulu-Natal
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Durban, KwaZulu-Natal, Afrique du Sud, 4091
- KwaPhila Health Solutions
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Western Cape
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Cape Town, Western Cape, Afrique du Sud, 7700
- University of Cape Town Lung Institute (UCTLI)
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Cape Town, Western Cape, Afrique du Sud, 7764
- Dr. Ismail Abdullah Private Practice
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North Rhine-Westphalia
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Hemer, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 58675
- Lungenklinik Hemer
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Ciudad de Buenos Aires, Argentine, C1426ABP
- Centro Médico Dra de Salvo
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Santa Fe, Argentine, 3000
- Instituto Del Buen Aire
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1013AAB
- Stat Research S.A.
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Mar del Plata, Buenos Aires, Argentine, 7600
- Instituto Ave Pulmo
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San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentine, 1888
- Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
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Tucumán Province
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San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentine, 4000
- Instituto De Patologias Respiratorias
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Australie, 3128
- Box Hill Hospital
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Ontario
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Ajax, Ontario, Canada, L1S 2J5
- Dynamic Drug Advancement Ltd.
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
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Talca, Chili, 3465586
- Centro de Investigacion del Maule
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Valdivia, Chili, 8330033
- Clinical Research Chile SpA
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Maule Region
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Curicó, Maule Region, Chili, 3440000
- Centro de Investigacion Curicó
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Región de Valparaíso
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Quillota, Región de Valparaíso, Chili, 2260000
- Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
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Región-MetropolitanadeSantiago
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Las Condes, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 7550000
- Universidad De Los Andes
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Providencia, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 7500587
- Enroll Spa
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Santiago, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 8330008
- Meditek Ltda
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Ñuñoa, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 7750495
- MIRES/MYF estudios cli-nicos
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Seoul, Corée du Sud
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corée du Sud, 02841
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 05505
- Asan Medical Center-PPDS
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Gyeonggido
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Seongnam-si, Gyeonggido, Corée du Sud, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
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Madrid, Espagne, 28041
- Hospital Universitario 12 De Octubre
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Madrid
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Pozuelo de Alarcón, Madrid, Espagne, 28223
- Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, France, 13915
- Hopital Nord AP-HM
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Gironde
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Pessac, Gironde, France, 33604
- Hôpital Haut Lévêque
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Indre-et-Loire
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Tours, Indre-et-Loire, France, 37044
- Hôpital Bretonneau
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Heraklion, Grèce, 711 10
- University General Hospital of Heraklion
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Ioannina, Grèce, 455 00
- University General Hospital of Ioannina
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Larissa, Grèce, 411 10
- University General Hospital of Larissa
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Achaïa
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Pátrai, Achaïa, Grèce, 265 04
- University General Hospital of Patras
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Attica
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Athens, Attica, Grèce, 10676
- Evangelismos General Hospital of Athens
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Marousi, Attica, Grèce, 151 25
- Athens Medical Center
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Siena, Italie, 53100
- Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Emilia-Romagna
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Forlì, Emilia-Romagna, Italie, 47121
- Presidio Ospedaliero GB Morgagni L Pierantoni
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Hiroshima, Japon, 734-0004
- Hiroshima Prefectural Hospital
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Tokyo, Japon, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
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Hyôgo
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Himeji-Shi, Hyôgo, Japon, 670-8520
- National Hospital Organization Himeji Medical Center
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Ibaraki
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Naka-Gun, Ibaraki, Japon, 319-1113
- National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japon, 235-0041
- Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
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Ôsaka
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Sakaishi, Ôsaka, Japon, 591-8025
- National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, Mexique, 44160
- CICUM San Miguel
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González
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Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64718
- Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
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Oaxaca
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Centro, Oaxaca, Mexique, 68000
- Oaxaca Site Management Organization (OSMO)
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus MC
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Krakow, Pologne, 30-510
- MCM Krakow - PRATIA - PPDS
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, Pologne, 40-752
- PULMAG Grzegorz Gasior Marzena Kociolek Spolka Cywilna
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Liverpool, Royaume-Uni, L9 7AL
- Connolly Hospital Blanchardstown
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Kaohsiung City, Taïwan, 807
- Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, Taïwan, 404
- China Medical University Hospital - PPDS
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Taipei, Taïwan
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taïwan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
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Kocaeli, Turquie (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palm Springs, California, États-Unis, 92262
- Palmtree Clinical Research
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Florida
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Clearwater, Florida, États-Unis, 33765
- St. Francis Medical Institute
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group PA
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Tamarac, Florida, États-Unis, 33321
- DBC Research Corp.
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Tampa, Florida, États-Unis, 33609
- GCP Clinical Research
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68510
- Nebraska Pulmonary Specialties LLC
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756-1000
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Commack, New York, États-Unis, 11725
- Stony Brook Medicine Advanced Specialty Care
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North Carolina
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Gastonia, North Carolina, États-Unis, 28054
- Clinical Research of Gastonia
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Shelby, North Carolina, États-Unis, 28150
- Shelby Clinical Research
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
- Southeastern Research Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140-5103
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Rock Hill, South Carolina, États-Unis, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
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Tennessee
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Franklin, Tennessee, États-Unis, 37067
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37204
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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El Paso, Texas, États-Unis, 79902-1124
- El Paso Pulmonary Association - Elligo
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McKinney, Texas, États-Unis, 75069
- Metroplex Pulmonary and Sleep Medicine Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-3522
- Northwestern Memorial Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 76 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit.
- Homme ou femme entre 18 et 80 ans, inclus, au dépistage.
- Diagnostic de la FPI, tel que défini par les directives de l'American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Society (ALAT) [Raghu et al., 2018] ; la date de diagnostic de la FPI doit être ≥ 1 an à ≤ 7 ans avant le dépistage.
Ne sont pas actuellement traités avec un traitement spécifique à la FPI pour les raisons ci-dessous :
- intolérant ou ne répondant pas aux thérapies IPF approuvées
- inadmissible à recevoir des thérapies IPF approuvées
- refuse les thérapies IPF approuvées
- Lung HRCT historiquement effectué dans les 6 mois précédant la visite de dépistage et selon les exigences minimales pour le diagnostic de FPI par examen central basé sur le HRCT du sujet. Si un HRCT évaluable n'est pas disponible dans les 6 mois précédant le dépistage, un HRCT sera effectué lors du dépistage pour déterminer l'éligibilité, selon les mêmes exigences que le HRCT historique.
- HRCT montre ≥10 % à
Répond à tous les critères suivants pendant la période de sélection :
- CVF ≥45 % et ≤80 % prédit de la normale
- volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)/FVC ≥0,7
- La DLCO corrigée pour l'hémoglobine est ≥ 30 % et ≤ 90 % prédite de la normale
- Espérance de vie minimale estimée à ≥ 30 mois pour les maladies non liées à la FPI, de l'avis de l'investigateur.
- Les vaccinations sont à jour compte tenu de l'âge, des comorbidités (par exemple, syndrome respiratoire aigu sévère coronavirus 2 [SARS-CoV-2]), pneumonie pneumococcique, zona, tétanos) et de la disponibilité locale avant le dosage du médicament d'essai.
- Volonté et capable de se conformer au protocole de traitement prescrit et aux évaluations pendant la durée de l'essai
Critère d'exclusion:
L'une des maladies cardiovasculaires suivantes :
- hypertension sévère non contrôlée (≥ 160/100 mmHg), dans les 6 mois suivant le dépistage
- infarctus du myocarde dans les 6 mois suivant le dépistage
- angine cardiaque instable dans les 6 mois suivant le dépistage
- Pneumopathie interstitielle (PPI) associée à des maladies primaires connues (par exemple, sarcoïdose, amylose et maladie à coronavirus 2019 [COVID-19]), troubles du tissu conjonctif (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, lupus érythémateux disséminé, maladie de Sjögren, dermatomyosite, sclérodermie), expositions ( ex. radiations, silice, amiante et poussière de charbon) ou des médicaments (ex. amiodarone).
- Infection bactérienne, virale, fongique, mycobactérienne ou autre active connue, y compris la tuberculose ou une maladie mycobactérienne atypique (les infections fongiques du lit des ongles sont autorisées). Le sujet doit avoir 3 mois au-delà de toute infection aiguë par COVID-19 s'il y a eu une infection antérieure.
- Hypertension pulmonaire cliniquement significative nécessitant un traitement médical chronique.
- Utilisation de l'un des traitements suivants dans les 4 semaines précédant la sélection, pendant la période de sélection ou planifiée pendant l'essai : prednisone à dose stable > 10 mg/jour ou équivalent ou cyclosporine A. Prednisone ≤ 10 mg/jour (ou dose équivalente de glucocorticoïdes) est autorisée. Le traitement avec tout autre immunosuppresseur pendant la période de sélection jusqu'à la fin de la participation à l'essai nécessitera une consultation et l'approbation du moniteur médical de l'essai.
- Utilisation de la rifampicine dans les 2 semaines précédant le jour 1 ou prévue pendant l'essai.
- Affection maligne au cours des 5 dernières années (sauf carcinome basocellulaire / épidermoïde de la peau ou cancer du col de l'utérus in situ traité avec succès).
- Femmes en âge de procréer (WOCBP) ou sujets masculins n'acceptant pas d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces tout au long de l'essai et pendant 1 mois après la dernière dose du médicament à l'essai. Les sujets masculins doivent s'abstenir de don de sperme et les femmes de don d'ovules/d'ovules pendant cette même période.
- Femmes enceintes ou allaitantes et femmes qui envisagent de devenir enceintes ou d'allaiter pendant l'essai et dans le mois suivant la dernière dose du médicament d'essai.
- Abus actuel de drogue ou d'alcool ou antécédents au cours des 2 années précédentes, de l'avis de l'enquêteur ou tel que rapporté par le sujet.
- Inscription antérieure à cet essai ou participation à un essai clinique antérieur sur le HZN-825 ou le SAR100842.
- Antécédents connus de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine.
- Hépatite active (hépatite B : antigène de surface de l'hépatite B positif et anticorps de base anti-hépatite B [anti-HBcAb] et anticorps de surface de l'hépatite B négatifs [HBsAb] ou positif pour HBcAb avec un test positif pour HBsAb et avec présence du virus de l'hépatite B ADN au dépistage ; hépatite C : virus anti-hépatite C positif [anti-VHC] et ARN VHC positif).
- Hépatopathie alcoolique actuelle, cirrhose biliaire primitive ou cholangite sclérosante primitive.
- Transplantation d'organe antérieure (y compris greffe de moelle allogénique et autologue).
- Rapport normalisé international> 2, temps de prothrombine prolongé> 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN) ou temps de thromboplastine partielle> 1,5 × LSN lors du dépistage.
- Alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase > 2,0 × LSN.
- Débit de filtration glomérulaire estimé
- Bilirubine totale > 2 × LSN. Les sujets avec un diagnostic documenté du syndrome de Gilbert peuvent être inscrits si leur bilirubine totale est ≤ 3,0 mg/dL.
- Insuffisance hépatique modérée (Child-Pugh B) à sévère (Child-Pugh C) selon le système de notation Child-Pugh.
- Toute anomalie de laboratoire vérifiée de grade 4.
- Toute anomalie de laboratoire aiguë lors du dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation du sujet à l'essai.
- Exposition à un médicament expérimental (à l'exception du HZN-825) ou à un vaccin expérimental dans les 30 jours, 5 demi-vies de l'agent d'essai ou deux fois la durée de l'effet biologique de l'agent d'essai, selon la durée la plus longue, avant au Jour 1.
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait l'inscription à l'essai.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: HZN-825 300 mg une fois par jour (QD)
Deux comprimés oraux de 150 mg administrés le matin avec un repas et deux comprimés placebo correspondants administrés le soir avec un repas ; dose quotidienne totale de 300 mg de HZN-825.
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Phase principale : les participants recevront du HZN-825 300 mg QD, du HZN-825 300 mg BID ou un placebo correspondant par voie orale le matin et le soir avec un repas pendant 52 semaines selon le schéma de randomisation. Phase d'extension : Les participants recevront du HZN-825 150 mg en ouvert le matin et le soir avec un repas pendant 52 semaines. |
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Expérimental: HZN-825-300 mg deux fois par jour (BID)
Deux comprimés oraux de 150 mg administrés le matin avec un repas et deux comprimés oraux de 150 mg administrés le soir avec un repas ; dose quotidienne totale de 600 mg de HZN-825.
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Phase principale : les participants recevront du HZN-825 300 mg QD, du HZN-825 300 mg BID ou un placebo correspondant par voie orale le matin et le soir avec un repas pendant 52 semaines selon le schéma de randomisation. Phase d'extension : Les participants recevront du HZN-825 150 mg en ouvert le matin et le soir avec un repas pendant 52 semaines. |
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Comparateur placebo: Placebo BID
Comprimés placebo correspondants (2) administrés le matin avec un repas et comprimés placebo correspondants (2) administrés le soir avec un repas ; dose totale 4 comprimés placebo.
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Phase principale : les participants recevront du HZN-825 300 mg QD, du HZN-825 300 mg BID ou un placebo correspondant par voie orale le matin et le soir avec un repas pendant 52 semaines selon le schéma de randomisation. Phase d'extension : les participants qui ont reçu un placebo correspondant dans la phase principale recevront du HZN-825 en ouvert 150 mg par voie orale le matin et le soir avec un repas pendant 52 semaines. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Phase Principale : Variation du pourcentage de FVC prédit par rapport à la valeur de base jusqu'à la semaine 52
Délai: Ligne de base et semaine 52
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La CVF a été évaluée à l'aide d'un dispositif de soufflage fourni par le Promoteur. La meilleure des 3 tentatives a été définie comme la CVF la plus élevée, obtenue sur l'un des 3 souffles répondant aux critères ATS/ERS avec un maximum de 8 manœuvres. Le pourcentage de CVF prédite a été calculé en prenant la mesure observée de la CVF et en la divisant par une valeur prédite multipliée par 100 (% CVF prédite = (CVF observée/CVF prédite) x 100). La valeur prédite est une moyenne du volume normal de CVF pour une personne du même sexe, ethnie, âge et taille. |
Ligne de base et semaine 52
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Phase d'extension : Variation du pourcentage de la CVF prédite par rapport à la ligne de base de l'OLE jusqu'à la semaine 104
Délai: OLE baseline (Semaine 52) et Semaine 104
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Le point de référence OLE a été défini comme la dernière mesure avant la première dose de HZN-825 dans la phase d'extension. La CVF a été évaluée à l'aide d'un dispositif de souffle fourni par le Promoteur. Le meilleur des 3 efforts a été défini comme la CVF la plus élevée, obtenue sur l'un des 3 souffles répondant aux critères ATS/ERS avec un maximum de 8 manœuvres. Le pourcentage de CVF prédit a été calculé en prenant la mesure observée de la CVF et en la divisant par une valeur prédite multipliée par 100 (% CVF prédit = (CVF observée/CVF prédite) x 100). La valeur prédite est une moyenne du volume normal de CVF pour une personne du même sexe, ethnie, âge et taille. |
OLE baseline (Semaine 52) et Semaine 104
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Phase Principale : Nombre de Participants avec une Baisse de FVC % Prédite ≥10 % par Rapport à la Valeur de Base à la Semaine 52
Délai: Valeur de base et semaine 52
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La CVF a été évaluée à l'aide d'un appareil de soufflage fourni par le promoteur. La meilleure des 3 tentatives a été définie comme la CVF la plus élevée, obtenue sur l'un des 3 souffles répondant aux critères ATS/ERS avec un maximum de 8 manœuvres. Le pourcentage de CVF prédit a été calculé en prenant la mesure de CVF observée et en la divisant par une valeur prédite multipliée par 100 (% CVF prédit = (CVF observée/CVF prédite) x 100). La valeur prédite est une moyenne du volume normal de CVF pour une personne du même sexe, ethnie, âge et taille. |
Valeur de base et semaine 52
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Phase principale : Évolution des résultats du test de marche de 6 minutes (6MWT) entre la valeur initiale et la semaine 52
Délai: Baseline et Semaine 52
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Le 6MWT mesure la distance qu'un sujet peut parcourir rapidement sur une surface plane et dure en 6 minutes (distance de marche de 6 minutes).
Ce test évalue les réponses globales et intégrées de tous les systèmes impliqués pendant l'exercice, y compris les systèmes pulmonaire et cardiovasculaire, la circulation systémique, la circulation périphérique, le sang, les unités neuromusculaires et le métabolisme musculaire.
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Baseline et Semaine 52
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Phase Principale : Variation des scores du questionnaire King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) de la valeur initiale à la semaine 52
Délai: Ligne de base et semaine 52
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Le K-BILD est un questionnaire d'état de santé auto-administré comprenant 15 items et une échelle de réponse de Likert à 7 points qui a été développé et validé spécifiquement pour les patients atteints de FPI.
Ce questionnaire comporte 3 domaines : psychologique, essoufflement et activités, et symptômes thoraciques. Les domaines du K-BILD et le score total vont de 0 à 100 ; 100 représente le meilleur état de santé. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une amélioration des symptômes. |
Ligne de base et semaine 52
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Phase centrale : Évolution des scores Vivre avec la FPI (L-FPI) de la valeur initiale à la semaine 52
Délai: Valeur de base et semaine 52
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Le L-IPF est un questionnaire validé qui évalue les symptômes, les impacts de la maladie et la qualité de vie liée à la santé chez les sujets atteints de FPI.
Ce questionnaire a été développé avec la contribution de la FDA et comprend 2 modules : un module symptômes de 15 items avec 3 domaines (dyspnée, toux et énergie), tous avec un rappel de 24 heures, et un module impacts de 20 items avec un rappel d'une semaine.
Le score total des symptômes et le score total des impacts ont été transformés en une échelle basée sur un modèle allant de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent une altération plus importante.
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Valeur de base et semaine 52
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Phase centrale : Évolution des scores du Questionnaire de toux de Leicester (LCQ) de la valeur initiale à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Le LCQ est un questionnaire déclaré par le patient évaluant l'impact de la toux sur la qualité de vie.
Le LCQ comprend 19 items et prend 5 à 10 minutes à compléter.
Chaque item évalue les symptômes ou l'impact des symptômes au cours des 2 dernières semaines sur une échelle de Likert à 7 points.
Les scores dans 3 domaines (physique, psychologique et social) sont calculés comme une moyenne pour chaque domaine (plage : 1 à 7).
Un score total (plage : 3 à 21) est également calculé en additionnant les scores des domaines.
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie et un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration de la qualité de vie.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Phase principale : Délai jusqu'à la première hospitalisation due à une détresse respiratoire de la ligne de base jusqu'à la semaine 52
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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L'hospitalisation due à une détresse respiratoire a été définie comme une hospitalisation non programmée d'une durée supérieure à 24 heures dans un hôpital, un service d'urgence ou une unité d'observation, en raison de causes respiratoires survenant après la randomisation. Les événements indésirables identifiés comme conduisant à une hospitalisation due à une détresse respiratoire ont été examinés pour confirmer que l'événement et l'hospitalisation répondaient aux critères énoncés.
Les participants qui n'ont pas connu d'événement d'hospitalisation ont été considérés comme censurés.
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Jusqu'à la semaine 52
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Phase Principale : Délai jusqu'à la Première Survenue du Critère Composite de Survie Sans Progression (PFS) de la Baseline jusqu'à la Semaine 52
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Le temps jusqu'à la progression a été défini comme la durée entre la date de la première dose du médicament de l'étude et soit (a) la date de la visite où le VEMS % prédit diminue ≥ 10 % par rapport à la valeur de base, soit (b) la date du décès du participant, selon la première occurrence.
Les résultats ont été présentés selon la méthode de Kaplan-Meier avec un point de coupure au jour 365. |
Jusqu'à la semaine 52
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Phase principale : Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: De la première dose à la dernière dose + 28 jours, la durée médiane (min, max) était de 12,0 (1,0, 13,1) mois pour la Phase Principale et de 7,0 (1,6, 13,2) mois pour la Phase OLE.
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Un TEAE était toute manifestation médicale indésirable survenant chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Un TEAE était considéré comme un événement indésirable grave (SAE) s'il entraînait l'un des éléments suivants : décès ; expérience mettant la vie en danger ; incapacité ou invalidité persistante ou significative ; hospitalisation ou prolongation d'hospitalisation ; anomalie congénitale ou malformation congénitale ; événement d'importance médicale pouvant nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés.
Un événement indésirable d'intérêt spécial (AESI) était un AE préoccupant sur le plan scientifique et médical spécifique au HZN-825.
L'hypotension orthostatique était considérée comme un AESI.
Les changements cliniquement significatifs des signes vitaux, des électrocardiogrammes, des échocardiogrammes et des tests de laboratoire enregistrés après l'administration du traitement étaient documentés comme des TEAEs.
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De la première dose à la dernière dose + 28 jours, la durée médiane (min, max) était de 12,0 (1,0, 13,1) mois pour la Phase Principale et de 7,0 (1,6, 13,2) mois pour la Phase OLE.
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Phase Principale : Concentrations de HZN-825 Pré- et Post-dose
Délai: Jour 1 (2-4 heures après la première dose), Semaine 4 (pré-dose), Semaine 10, Semaines 16 et 28 (pré-dose et 2-4 heures post-dose), et Semaines 40 et 52 (pré-dose pour les participants entrant dans l'étude en ouvert).
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Les concentrations de HZN-825 pré- et post-dose ont été présentées.
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Jour 1 (2-4 heures après la première dose), Semaine 4 (pré-dose), Semaine 10, Semaines 16 et 28 (pré-dose et 2-4 heures post-dose), et Semaines 40 et 52 (pré-dose pour les participants entrant dans l'étude en ouvert).
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: MD, Amgen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 janvier 2022
Achèvement primaire (Réel)
22 juillet 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
2 janvier 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2021
Première publication (Réel)
2 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
3 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HZNP-HZN-825-303
- 2023-509784-24-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.
Délai de partage IPD
Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires.
Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs.
En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit.
Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes.
S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale.
Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données.
Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse.
De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .