Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av HZN-825 hos patienter med idiopatisk lungfibros

1 december 2025 uppdaterad av: Amgen

En fas 2b randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, upprepad dos, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av HZN-825 hos patienter med idiopatisk lungfibros

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie med upprepad dosering för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av HZN-825 hos patienter med IPF. Försökspersonerna kommer att screenas inom 8 veckor före baslinjebesöket (dag 1). Ungefär 360 försökspersoner som uppfyller kriterierna för prövningsberättigande kommer att slumpmässigt tilldelas i förhållandet 1:1:1 på dag 1 för att få HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg två gånger dagligen eller placebo under 52 veckor med användning av följande 2 stratifieringsfaktorer :

  1. Tidigare användning av godkänd IPF-terapi (d.v.s. nintedanib eller pirfenidon): ja eller nej
  2. FVC % förutspått vid baslinjen: ≥70 % eller

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del 1 (kärnfasen) Det övergripande syftet med kärnfasen är att undersöka effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av 2 dosregimer av HZN-825, en selektiv antagonist av lysofosfatidinsyrareceptor-1 (LPAR1), administrerad oralt en gång dagligen (QD) ) eller två gånger dagligen (BID) i 52 veckor vid behandling av deltagare med IPF.

Del 2 (förlängningsfasen) Det övergripande syftet med förlängningsfasen är att undersöka den långsiktiga effekten, säkerheten och tolerabiliteten av HZN-825, en selektiv antagonist av LPAR1, administrerad i en dos på 300 mg två gånger dagligen oralt till deltagare med IPF i en 52-veckors öppen förlängning (OLE) efter avslutad kärnfas i studien. Dosen för förlängningsfasen kan ändras baserat på resultaten från kärnfasen.

Två typer av baslinje definieras för förlängningsfasen:

  • OLE Baseline, definierad som den senaste mätningen före den första dosen av HZN-825 i förlängningsfasen
  • HZN-825 Baseline, definierad som den senaste mätningen före den första dosen av HZN-825 i antingen kärnfasen eller förlängningsfasen. För försökspersoner som fick placebo i kärnfasen kommer OLE Baseline att vara densamma som HZN-825 Baseline.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

153

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1426ABP
        • Centro Médico Dra de Salvo
      • Santa Fe, Argentina, 3000
        • Instituto Del Buen Aire
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1013AAB
        • STAT Research S.A.
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Instituto Ave Pulmo
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
        • Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Instituto De Patologias Respiratorias
  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Box Hill Hospital
  • Chile
      • Talca, Chile, 3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
      • Valdivia, Chile, 8330033
        • Clinical Research Chile SpA
    • Maule Region
      • Curicó, Maule Region, Chile, 3440000
        • Centro de Investigacion Curicó
    • Región de Valparaíso
      • Quillota, Región de Valparaíso, Chile, 2260000
        • Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
    • Región-MetropolitanadeSantiago
      • Las Condes, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7550000
        • Universidad De Los Andes
      • Providencia, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7500587
        • Enroll SpA
      • Santiago, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 8330008
        • Meditek Ltda
      • Ñuñoa, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7750495
        • MIRES/MYF estudios cli-nicos
  • Frankrike
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13915
        • Hopital Nord AP-HM
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
        • Hopital Haut Lévêque
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Frankrike, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palm Springs, California, Förenta staterna, 92262
        • Palmtree Clinical Research
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
      • Tamarac, Florida, Förenta staterna, 33321
        • DBC Research Corp.
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
        • GCP Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68510
        • Nebraska Pulmonary Specialties LLC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756-1000
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Commack, New York, Förenta staterna, 11725
        • Stony Brook Medicine Advanced Specialty Care
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Förenta staterna, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Shelby, North Carolina, Förenta staterna, 28150
        • Shelby Clinical Research
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140-5103
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Rock Hill, South Carolina, Förenta staterna, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Förenta staterna, 37067
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37204
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Förenta staterna, 79902-1124
        • El Paso Pulmonary Association - Elligo
      • McKinney, Texas, Förenta staterna, 75069
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Medicine Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226-3522
        • Northwestern Memorial Hospital
  • Grekland
      • Heraklion, Grekland, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Grekland, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Larissa, Grekland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
    • Achaïa
      • Pátrai, Achaïa, Grekland, 265 04
        • University General Hospital of Patras
    • Attica
      • Athens, Attica, Grekland, 10676
        • Evangelismos General Hospital of Athens
      • Marousi, Attica, Grekland, 151 25
        • Athens Medical Center
  • Italien
      • Siena, Italien, 53100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
    • Emilia-Romagna
      • Forlì, Emilia-Romagna, Italien, 47121
        • Presidio Ospedaliero GB Morgagni L Pierantoni
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-0004
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
    • Hyôgo
      • Himeji-Shi, Hyôgo, Japan, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
    • Ibaraki
      • Naka-Gun, Ibaraki, Japan, 319-1113
        • National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 235-0041
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
    • Ôsaka
      • Sakaishi, Ôsaka, Japan, 591-8025
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1S 2J5
        • Dynamic Drug Advancement Ltd.
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44160
        • CICUM San Miguel
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64718
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
    • Oaxaca
      • Centro, Oaxaca, Mexiko, 68000
        • Oaxaca Site Management Organization (OSMO)
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-510
        • MCM Krakow - PRATIA - PPDS
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-752
        • PULMAG Grzegorz Gasior Marzena Kociolek Spolka Cywilna
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spanien, 28223
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L9 7AL
        • Connolly Hospital Blanchardstown
  • Sydafrika
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sydafrika, 4091
        • KwaPhila Health Solutions
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika, 7700
        • University of Cape Town Lung Institute (UCTLI)
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika, 7764
        • Dr. Ismail Abdullah Private Practice
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 05505
        • Asan Medical Center-PPDS
    • Gyeonggido
      • Seongnam-si, Gyeonggido, Sydkorea, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - PPDS
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 220
        • Far Eastern Memorial Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Kocaeli, Turkiet (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Hemer, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 58675
        • Lungenklinik Hemer

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke.
  2. Man eller kvinna mellan 18 och 80 år, inklusive, vid Screening.
  3. Diagnos av IPF, enligt definitionen av American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Society (ALAT) riktlinjer [Raghu et al., 2018]; datumet för diagnos av IPF bör vara ≥1 år till ≤7 år före screening.

  4. Behandlas inte för närvarande med specifik IPF-terapi av skälen nedan:

    1. intoleranta eller inte svarar på godkända IPF-terapier
    2. inte kvalificerad att få godkända IPF-terapier
    3. tackar nej till godkända IPF-behandlingar
  5. Lung-HRCT utfördes historiskt inom 6 månader före screeningbesöket och enligt minimikraven för IPF-diagnos genom central granskning baserad på patientens HRCT. Om en utvärderbar HRCT inte är tillgänglig inom 6 månader före screening, kommer en HRCT att utföras vid screening för att fastställa behörighet, enligt samma krav som den historiska HRCT.
  6. HRCT visar ≥10 % till

  7. Uppfyller alla följande kriterier under screeningperioden:

    1. FVC ≥45 % och ≤80 % förutspått normal
    2. forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)/FVC ≥0,7
    3. DLCO korrigerad för hemoglobin är ≥30 % och ≤90 % förväntad av normal
  8. Uppskattad minimilivslängd på ≥30 månader för icke-IPF-relaterad sjukdom, enligt utredarens uppfattning.
  9. Vaccinationerna är uppdaterade med hänsyn till ålder, samsjukligheter (t.ex. allvarligt akut respiratoriskt syndrom coronavirus 2 [SARS-CoV-2]), pneumokocklunginflammation, herpes zoster, stelkramp) och lokal tillgänglighet innan testläkemedelsdosering.
  10. Villig och kan följa det föreskrivna behandlingsprotokollet och utvärderingarna under hela prövningen

Exklusions kriterier:

  1. Någon av följande hjärt-kärlsjukdomar:

    1. okontrollerad, svår hypertoni (≥160/100 mmHg), inom 6 månader efter screening
    2. hjärtinfarkt inom 6 månader efter screening
    3. instabil hjärtkärlkramp inom 6 månader efter screening
  2. Interstitiell lungsjukdom (ILD) associerad med kända primära sjukdomar (t.ex. sarkoidos, amyloidos och coronavirussjukdom 2019 [COVID-19]), bindvävsrubbningar (t.ex. reumatoid artrit, systemisk lupus erythematosus, Sjögrens, dermatomyosit), exponering (skleromatoid artrit). t.ex. strålning, kiseldioxid, asbest och koldamm) eller läkemedel (t.ex. amiodaron).
  3. Känd aktiv bakteriell, viral, svamp-, mykobakteriell eller annan infektion, inklusive tuberkulos eller atypisk mykobakteriell sjukdom (svampinfektioner i nagelbäddar är tillåtna). Försökspersonen måste vara 3 månader efter en eventuell akut infektion med COVID-19 om det har förekommit en tidigare infektion.
  4. Kliniskt signifikant pulmonell hypertoni som kräver kronisk medicinsk terapi.
  5. Användning av någon av följande terapier inom 4 veckor före screening, under screeningperioden eller planerad under studien: prednison vid konstant dos >10 mg/dag eller motsvarande eller ciklosporin A. Prednison ≤10 mg/dag (eller motsvarande dos av glukokortikoider) är tillåtet. Behandling med något annat immunsuppressivt medel under screeningsperioden fram till slutet av prövningsdeltagandet kräver samråd med och godkännande av prövningens Medical Monitor.
  6. Användning av rifampin inom 2 veckor före dag 1 eller planerad under försöket.
  7. Malignt tillstånd under de senaste 5 åren (förutom framgångsrikt behandlat basal-/skivepitelcancer i huden eller livmoderhalscancer in situ).
  8. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) eller manliga försökspersoner som inte går med på att använda högeffektiva preventivmetoder under hela prövningen och i 1 månad efter den sista dosen av prövningsläkemedlet. Manliga försökspersoner måste avstå från spermiedonation och kvinnor från ägg-/äggdonation under samma tidsperiod.
  9. Gravida eller ammande kvinnor och kvinnor som planerar att bli gravida eller amma under prövningen och inom 1 månad efter den sista dosen av prövningsläkemedlet.
  10. Aktuellt drog- eller alkoholmissbruk eller historia av antingen under de senaste 2 åren, enligt utredarens åsikt eller som rapporterats av försökspersonen.
  11. Tidigare registrering i denna prövning eller deltagande i en tidigare HZN-825 eller SAR100842 klinisk prövning.
  12. Känd historia av positivt test för humant immunbristvirus.
  13. Aktiv hepatit (hepatit B: positivt hepatit B-ytantigen och positiv anti-hepatit B-kärnantikropp [anti-HBcAb] och negativ hepatit B-ytaantikropp [HBsAb] eller positiv för HBcAb med ett positivt test för HBsAb och med närvaro av hepatit B-virus DNA vid screening; hepatit C: positivt anti-hepatit C-virus [anti-HCV] och positivt RNA HCV).
  14. Aktuell alkoholisk leversjukdom, primär biliär cirros eller primär skleroserande kolangit.
  15. Tidigare organtransplantation (inklusive allogen och autolog märgtransplantation).
  16. Internationell normaliserad ratio >2, förlängd protrombintid >1,5 × den övre normalgränsen (ULN) eller partiell tromboplastintid >1,5 × ULN vid screening.
  17. Alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas >2,0 × ULN.
  18. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet
  19. Totalt bilirubin >2 × ULN. Patienter med dokumenterad diagnos av Gilberts syndrom kan inkluderas om deras totala bilirubin är ≤3,0 mg/dL.
  20. Måttligt (Child-Pugh B) till gravt (Child-Pugh C) nedsatt leverfunktion enligt Child-Pughs poängsystem.
  21. Alla verifierade laboratorieavvikelser av grad 4.
  22. Varje akut laboratorieavvikelse vid screening som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta försökspersonens deltagande i försöket.
  23. Exponering för ett experimentellt läkemedel (med undantag för HZN-825) eller experimentellt vaccin inom antingen 30 dagar, 5 halveringstider av testmedlet eller två gånger varaktigheten av den biologiska effekten av testmedlet, vilket som är längst, före till dag 1.
  24. Varje annan förutsättning som enligt utredarens mening skulle hindra inskrivning i rättegången.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HZN-825 300 mg en gång dagligen (QD)
Två 150 mg orala tabletter ges på morgonen i samband med måltid och två matchande placebotabletter ges på kvällen i samband med måltid; total daglig dos 300 mg HZN-825.
Läkemedel: HZN-825

Kärnfas: Deltagarna kommer att få HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg två gånger dagligen eller matchande placebo oralt på morgonen och kvällen med en måltid i 52 veckor enligt randomiseringsschema.

Förlängningsfas: Deltagarna kommer att få öppen etikett HZN-825 150 mg oralt på morgonen och kvällen med en måltid i 52 veckor.
Experimentell: HZN-825-300 mg två gånger dagligen (BID)
Två 150 mg orala tabletter ges på morgonen i samband med måltid och två 150 mg orala tabletter på kvällen i samband med måltid; total daglig dos 600 mg HZN-825.
Läkemedel: HZN-825

Kärnfas: Deltagarna kommer att få HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg två gånger dagligen eller matchande placebo oralt på morgonen och kvällen med en måltid i 52 veckor enligt randomiseringsschema.

Förlängningsfas: Deltagarna kommer att få öppen etikett HZN-825 150 mg oralt på morgonen och kvällen med en måltid i 52 veckor.
Placebo-jämförare: Placebo BID
Matchande placebotabletter (2) som ges på morgonen med en måltid och matchande placebotabletter (2) som ges på kvällen med en måltid; total dos 4 placebotabletter.
Läkemedel: Placebo

Kärnfas: Deltagarna kommer att få HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg två gånger dagligen eller matchande placebo oralt på morgonen och kvällen med en måltid i 52 veckor enligt randomiseringsschema.

Förlängningsfas: Deltagare som fick matchande placebo i kärnfasen kommer att få öppen etikett HZN-825 150 mg oralt på morgonen och kvällen med en måltid i 52 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kärnfas: Förändring i FVC % förutspått från baslinjen till vecka 52
Tidsram: Baseline och vecka 52

FVC bedömdes med hjälp av en blåsenhet som tillhandahölls av Sponsor. Det bästa av 3 försök definierades som det högsta FVC-värdet, erhållet på något av de 3 blåsen som uppfyllde ATS/ERS-kriterierna med högst 8 manövrar.

FVC % predikterat beräknades genom att ta det observerade FVC-mätvärdet och dividera det med ett predikterat värde multiplicerat med 100 (% FVC predikterat = (FVC observerat/FVC predikterat) x 100). Det predikterade värdet är ett genomsnitt av den normala FVC-volymen för en person av samma kön, etnicitet, ålder och längd.
Baseline och vecka 52
Förlängningsfas: Förändring i FVC % förutspått från OLE-baslinjen till vecka 104
Tidsram: OLE-baslinje (vecka 52) och vecka 104

OLE-baslinjen definierades som den senaste mätningen före den första dosen av HZN-825 i förlängningsfasen.

FVC bedömdes med hjälp av ett blåsenhet som tillhandahölls av Sponsorn. Den bästa av 3 försök definierades som den högsta FVC-värdet, erhållet på något av de 3 blåsen som uppfyllde ATS/ERS-kriterierna med högst 8 manövrar.

FVC % predikterat beräknades genom att ta det observerade FVC-mätvärdet och dividera det med ett predikterat värde multiplicerat med 100 (% FVC predikterat = (FVC observerat/FVC predikterat) x 100). Det predikterade värdet är ett genomsnitt av den normala FVC-volymen för en person av samma kön, etnicitet, ålder och längd.
OLE-baslinje (vecka 52) och vecka 104

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kärnfas: Antal deltagare med en minskning i FVC % förutspått ≥10 % från baslinjen vid vecka 52
Tidsram: Baseline och vecka 52

FVC bedömdes med ett blåsenhet som tillhandahölls av Sponsorn. Det bästa av 3 försök definierades som den högsta FVC, erhållen på något av de 3 blåsen som uppfyllde ATS/ERS-kriterierna med maximalt 8 manövrar.

FVC % förväntat beräknades genom att ta det observerade FVC-mätvärdet och dividera det med ett förväntat värde multiplicerat med 100 (% FVC förväntat = (FVC observerat/FVC förväntat) x 100). Det förväntade värdet är ett genomsnitt av den normala FVC-volymen för en person av samma kön, etnicitet, ålder och längd.
Baseline och vecka 52
Kärnfas: Förändring i resultatet från 6-minuters gångtestet (6MWT) från baslinjen till vecka 52
Tidsram: Baseline och vecka 52
6MWT mäter det avstånd som en försöksperson snabbt kan gå på en plan, hård yta på 6 minuter (6-minuters gångavstånd). Detta test utvärderar de globala och integrerade svaren från alla system som är involverade under träning, inklusive pulmonala och kardiovaskulära systemet, systemcirkulationen, perifer cirkulation, blod, neuromuskulära enheter och muskelmetabolism.
Baseline och vecka 52
Kärnfas: Förändring i King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) frågeformulärpoäng från baslinje till vecka 52
Tidsram: Baslinje och vecka 52
K-BILD är ett självadministrerat hälsostatusformulär som består av 15 frågor och en 7-gradig Likert-skala som utvecklats och validerats specifikt för patienter med IPF. Detta formulär har 3 domäner: psykologisk, andfåddhet och aktiviteter samt bröstsymtom. K-BILD-domänerna och det totala poängintervallet sträcker sig från 0 till 100; 100 representerar bäst hälsostatus. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring av symtomen.
Baslinje och vecka 52
Kärnfas: Förändring i Living With IPF (L-IPF)-poäng från baslinjen till vecka 52
Tidsram: Baseline och vecka 52
L-IPF är ett validerat frågeformulär som utvärderar symptom, sjukdomspåverkan och hälsorelaterad livskvalitet hos personer med IPF. Detta frågeformulär utvecklades med input från FDA och består av 2 moduler: en 15-fråge-symptommodul med 3 domäner (andnöd, hosta och energi), alla med en 24-timmarsåterkallelse, och en 20-fråge-påverkansmodul med en 1-veckasåterkallelse. Totalpoäng för symptom och totalpoäng för påverkan omvandlades till en modellbaserad skala från 0 till 100 där högre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
Baseline och vecka 52
Kärnfas: Förändring i Leicester Cough Questionnaire (LCQ)-poäng från baslinje till vecka 52
Tidsram: Baseline till vecka 52
LCQ är ett patientrapporterat frågeformulär som utvärderar hostans inverkan på livskvaliteten. LCQ omfattar 19 frågor och tar 5 till 10 minuter att fylla i. Varje fråga bedömer symptom eller symptomens inverkan under de senaste 2 veckorna på en 7-gradig Likert-skala. Poäng i 3 domäner (fysisk, psykologisk och social) beräknas som ett genomsnitt för varje domän (intervall: 1 till 7). Ett totalt poäng (intervall: 3 till 21) beräknas också genom att summera domänpoängen. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet och en positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring av livskvaliteten.
Baseline till vecka 52
Kärnfas: Tid till första sjukhusinläggelse på grund av andnöd från baslinje upp till vecka 52
Tidsram: Upp till vecka 52
Hospitalisering på grund av andningssvårigheter definierades som en icke-elektiv vårdtid som varade mer än 24 timmar på ett sjukhus, på akutmottagning eller observationsavdelning, på grund av andningsrelaterade orsaker som inträffade efter randomiseringen. Biverkningar som identifierades som ledande till hospitalisering på grund av andningssvårigheter granskades för att bekräfta att händelsen och hospitaliseringen uppfyllde de angivna kriterierna. Deltagare som inte upplevde en hospitaliseringshändelse ansågs censurerade.
Upp till vecka 52
Kärnfas: Tid till första uppkomst av den sammansatta slutpunkten för progressionfri överlevnad (PFS) från baslinjen upp till vecka 52
Tidsram: Upp till vecka 52
Tiden till progression definierades som tiden från datumet för första dosen av studieläkemedlet till antingen (a) datumet för besöket där FVC % förväntat minskar med ≥ 10 % från baslinjen eller (b) datumet för deltagarens död, beroende på vilket som inträffade först. Resultaten angavs baserat på Kaplan-Meier-analys med en avskärning vid dag 365.
Upp till vecka 52
Kärnfas: Antal deltagare med behandlingsrelaterade oförutsedda händelser (TEAEs)
Tidsram: Från första dos till sista dos + 28 dagar var median (min, max) varaktighet 12,0 (1,0, 13,1) månader för kärnfasen och 7,0 (1,6, 13,2) månader för OLE-fasen.
En TEAE var vilken som helst oönskad medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats ett läkemedel och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE ansågs vara en allvarlig biverkning (SAE) om den resulterade i något av följande: död; livshotande upplevelse; bestående eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga; inläggning på sjukhus eller förlängning av sjukhusvistelse; medfödd missbildning eller fosterskada; medicinskt viktig händelse som kan kräva medicinsk eller kirurgisk intervention för att förhindra ett av de utfall som listas. En biverkning av särskilt intresse (AESI) var en biverkning av vetenskapligt och medicinskt intresse specifik för HZN-825. Ortostatisk hypotoni ansågs vara en AESI. Kliniskt signifikanta förändringar i vitalparametrar, elektrokardiogram, ekkardiogram och laboratorietester som registrerats efter behandlingens administrering dokumenterades som TEAE:er.
Från första dos till sista dos + 28 dagar var median (min, max) varaktighet 12,0 (1,0, 13,1) månader för kärnfasen och 7,0 (1,6, 13,2) månader för OLE-fasen.
Kärnfas: Pre- och postdoskoncentrationer av HZN-825
Tidsram: Dag 1 (2-4 timmar efter första dosen), Vecka 4 (före dosering), Vecka 10, Vecka 16 och 28 (före dosering och 2-4 timmar efter dosering), samt Vecka 40 och 52 (före dosering för deltagare som går in i OLE).
Pre- och postdoskoncentrationer av HZN-825 presenterades.
Dag 1 (2-4 timmar efter första dosen), Vecka 4 (före dosering), Vecka 10, Vecka 16 och 28 (före dosering och 2-4 timmar efter dosering), samt Vecka 40 och 52 (före dosering för deltagare som går in i OLE).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 januari 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

22 juli 2024

Avslutad studie (Faktisk)

2 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

2 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

3 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HZNP-HZN-825-303
  • 2023-509784-24-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning.

Tidsram för IPD-delning

Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas från och med 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats ​​marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen avbryts och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter. Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer. I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen. Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare. Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet. Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal. Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, som innehåller fragment av analyskod där det finns i analysspecifikationerna. Mer information finns på webbadressen nedan.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera