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Um estudo multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do HZN-825 em indivíduos com fibrose pulmonar idiopática

1 de dezembro de 2025 atualizado por: Amgen

Um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2b para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do HZN-825 em indivíduos com fibrose pulmonar idiopática

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose repetida, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do HZN-825 em indivíduos com FPI. Os indivíduos serão rastreados dentro de 8 semanas antes da visita de linha de base (dia 1). Aproximadamente 360 ​​indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade do estudo serão designados aleatoriamente em uma proporção de 1:1:1 no Dia 1 para receber HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID ou placebo por 52 semanas usando os 2 fatores de estratificação a seguir :

  1. Uso prévio de terapia IPF aprovada (ou seja, nintedanibe ou pirfenidona): sim ou não
  2. FVC % previsto na linha de base: ≥70% ou

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Parte 1 (Fase Central) O objetivo geral da Fase Central é investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade de 2 regimes de dosagem de HZN-825, um antagonista seletivo do receptor de ácido lisofosfatídico-1 (LPAR1), administrado por via oral uma vez ao dia (QD ) ou duas vezes ao dia (BID) por 52 semanas no tratamento de participantes com FPI.

Parte 2 (Fase de Extensão) O objetivo geral da Fase de Extensão é investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do HZN-825, um antagonista seletivo do LPAR1, administrado na dose de 300 mg BID por via oral a participantes com FPI em uma extensão aberta de 52 semanas (OLE) após a conclusão da fase principal do estudo. A dose para a Fase de Extensão pode ser modificada com base nos resultados da Fase Central.

Dois tipos de Linha de Base são definidos para a Fase de Extensão:

  • Linha de base OLE, definida como a última medição antes da primeira dose de HZN-825 na Fase de Extensão
  • Linha de base HZN-825, definida como a última medição antes da primeira dose de HZN-825 na fase principal ou na fase de extensão. Para indivíduos que receberam placebo na fase principal, a linha de base OLE será igual à linha de base HZN-825.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

153

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • North Rhine-Westphalia
      • Hemer, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 58675
        • Lungenklinik Hemer
  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1426ABP
        • Centro Médico Dra de Salvo
      • Santa Fe, Argentina, 3000
        • Instituto Del Buen Aire
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1013AAB
        • Stat Research S.A.
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Instituto Ave Pulmo
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
        • Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Instituto De Patologias Respiratorias
  • Austrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
        • Box Hill Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canadá, L1S 2J5
        • Dynamic Drug Advancement Ltd.
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton
  • Chile
      • Talca, Chile, 3465586
        • Centro de Investigación del Maule
      • Valdivia, Chile, 8330033
        • Clinical Research Chile SpA
    • Maule Region
      • Curicó, Maule Region, Chile, 3440000
        • Centro de Investigacion Curico
    • Región de Valparaíso
      • Quillota, Región de Valparaíso, Chile, 2260000
        • Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
    • Región-MetropolitanadeSantiago
      • Las Condes, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7550000
        • Universidad De Los Andes
      • Providencia, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7500587
        • Enroll Spa
      • Santiago, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 8330008
        • Meditek Ltda
      • Ñuñoa, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7750495
        • MIRES/MYF estudios cli-nicos
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Asan Medical Center-PPDS
    • Gyeonggido
      • Seongnam-si, Gyeonggido, Coréia do Sul, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Espanha, 28223
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palm Springs, California, Estados Unidos, 92262
        • Palmtree Clinical Research
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
      • Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
        • DBC Research Corp.
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • GCP Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
        • Nebraska Pulmonary Specialties LLC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756-1000
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Commack, New York, Estados Unidos, 11725
        • Stony Brook Medicine Advanced Specialty Care
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Shelby, North Carolina, Estados Unidos, 28150
        • Shelby Clinical Research
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140-5103
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Rock Hill, South Carolina, Estados Unidos, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Estados Unidos, 37067
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37204
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902-1124
        • El Paso Pulmonary Association - Elligo
      • McKinney, Texas, Estados Unidos, 75069
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Medicine Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3522
        • Northwestern Memorial Hospital
  • França
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13915
        • Hopital Nord AP-HM
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, França, 33604
        • Hôpital Haut Levêque
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, França, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Grécia
      • Heraklion, Grécia, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Grécia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
      • Larissa, Grécia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
    • Achaïa
      • Pátrai, Achaïa, Grécia, 265 04
        • University General Hospital of Patras
    • Attica
      • Athens, Attica, Grécia, 10676
        • Evangelismos General Hospital of Athens
      • Marousi, Attica, Grécia, 151 25
        • Athens Medical Center
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Itália
      • Siena, Itália, 53100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
    • Emilia-Romagna
      • Forlì, Emilia-Romagna, Itália, 47121
        • Presidio Ospedaliero GB Morgagni L Pierantoni
  • Japão
      • Hiroshima, Japão, 734-0004
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Tokyo, Japão, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
    • Hyôgo
      • Himeji-Shi, Hyôgo, Japão, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
    • Ibaraki
      • Naka-Gun, Ibaraki, Japão, 319-1113
        • National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japão, 235-0041
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
    • Ôsaka
      • Sakaishi, Ôsaka, Japão, 591-8025
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
  • México
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44160
        • CICUM San Miguel
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64718
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
    • Oaxaca
      • Centro, Oaxaca, México, 68000
        • Oaxaca Site Management Organization (OSMO)
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-510
        • MCM Krakow - PRATIA - PPDS
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polônia, 40-752
        • PULMAG Grzegorz Gasior Marzena Kociolek Spolka Cywilna
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
        • Connolly Hospital Blanchardstown
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - PPDS
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 220
        • Far Eastern Memorial Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Kocaeli, Turquia (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • África do Sul
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, África do Sul, 4091
        • KwaPhila Health Solutions
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, África do Sul, 7700
        • University of Cape Town Lung Institute (UCTLI)
      • Cape Town, Western Cape, África do Sul, 7764
        • Dr. Ismail Abdullah Private Practice

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado por escrito.
  2. Homem ou mulher com idade entre 18 e 80 anos, inclusive, na Triagem.
  3. Diagnóstico de FPI, conforme definido pelas diretrizes da American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Society (ALAT) [Raghu et al., 2018]; a data do diagnóstico de FPI deve ser ≥1 ano a ≤7 anos antes da triagem.

  4. Atualmente não está sendo tratado com terapia específica para FPI pelos motivos abaixo:

    1. intolerante ou não responsivo a terapias IPF aprovadas
    2. inelegíveis para receber terapias IPF aprovadas
    3. recusa terapias IPF aprovadas
  5. TCAR pulmonar historicamente realizada dentro de 6 meses antes da visita de triagem e de acordo com os requisitos mínimos para diagnóstico de IPF por revisão central com base na TCAR do indivíduo. Se uma TCAR avaliável não estiver disponível dentro de 6 meses antes da triagem, uma TCAR será realizada na triagem para determinar a elegibilidade, de acordo com os mesmos requisitos da TCAR histórica.
  6. A TCAR mostra ≥10% a

  7. Atende a todos os seguintes critérios durante o período de triagem:

    1. CVF ≥45% e ≤80% previsto de normal
    2. volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)/CVF ≥0,7
    3. DLCO corrigida para hemoglobina é ≥30% e ≤90% normal
  8. Expectativa de vida mínima estimada de ≥30 meses para doenças não relacionadas à FPI, na opinião do Investigador.
  9. As vacinas estão atualizadas de acordo com a idade, comorbidades (por exemplo, síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 [SARS-CoV-2]), pneumonia pneumocócica, herpes zoster, tétano) e disponibilidade local antes da dosagem do medicamento experimental.
  10. Disposto e capaz de cumprir o protocolo de tratamento prescrito e as avaliações durante o estudo

Critério de exclusão:

  1. Qualquer uma das seguintes doenças cardiovasculares:

    1. hipertensão grave descontrolada (≥160/100 mmHg), dentro de 6 meses após a triagem
    2. infarto do miocárdio dentro de 6 meses de triagem
    3. angina cardíaca instável dentro de 6 meses de triagem
  2. Doença pulmonar intersticial (DPI) associada a doenças primárias conhecidas (p. por exemplo, radiação, sílica, amianto e pó de carvão) ou drogas (por exemplo, amiodarona).
  3. Infecção bacteriana, viral, fúngica, micobacteriana ou outra infecção ativa conhecida, incluindo tuberculose ou doença micobacteriana atípica (infecções fúngicas dos leitos ungueais são permitidas). O sujeito deve estar 3 meses além de qualquer infecção aguda com COVID-19 se houver uma infecção anterior.
  4. Hipertensão pulmonar clinicamente significativa que requer terapia médica crônica.
  5. Uso de qualquer uma das seguintes terapias dentro de 4 semanas antes da triagem, durante o período de triagem ou planejado durante o estudo: prednisona em dose constante >10 mg/dia ou equivalente ou ciclosporina A. Prednisona ≤10 mg/dia (ou dosagem equivalente de glicocorticóides) é permitido. O tratamento com qualquer outro imunossupressor durante o período de triagem até o final da participação no estudo exigirá consulta e aprovação do monitor médico do estudo.
  6. Uso de rifampicina dentro de 2 semanas antes do Dia 1 ou planejado durante o estudo.
  7. Condição maligna nos últimos 5 anos (exceto carcinoma basocelular/escamoso da pele tratado com sucesso ou câncer cervical in situ).
  8. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) ou indivíduos do sexo masculino que não concordam em usar métodos altamente eficazes de controle de natalidade durante o estudo e por 1 mês após a última dose do medicamento do estudo. Indivíduos do sexo masculino devem abster-se de doar esperma e mulheres de doação de óvulos/óvulos por este mesmo período de tempo.
  9. Mulheres grávidas ou lactantes e mulheres que planejam engravidar ou amamentar durante o estudo e dentro de 1 mês após a última dose do medicamento do estudo.
  10. Abuso atual de drogas ou álcool ou histórico nos últimos 2 anos, na opinião do investigador ou conforme relatado pelo sujeito.
  11. Inscrição prévia neste estudo ou participação em um estudo clínico anterior HZN-825 ou SAR100842.
  12. História conhecida de teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana.
  13. Hepatite B: antígeno de superfície de hepatite B positivo e anticorpo core anti-hepatite B positivo [anti-HBcAb] e anticorpo de superfície de hepatite B negativo [HBsAb] ou positivo para HBcAb com teste positivo para HBsAb e com presença do vírus da hepatite B DNA na Triagem; hepatite C: anti-vírus da hepatite C positivo [anti-HCV] e RNA HCV positivo).
  14. Doença hepática alcoólica atual, cirrose biliar primária ou colangite esclerosante primária.
  15. Transplante de órgão anterior (incluindo transplante alogênico e autólogo de medula).
  16. Razão normalizada internacional >2, tempo de protrombina prolongado >1,5 × o limite superior do normal (LSN) ou tempo de tromboplastina parcial >1,5 × LSN na triagem.
  17. Alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase >2,0 × LSN.
  18. Taxa de filtração glomerular estimada
  19. Bilirrubina total >2 × LSN. Indivíduos com diagnóstico documentado de síndrome de Gilbert podem ser inscritos se sua bilirrubina total for ≤3,0 mg/dL.
  20. Insuficiência hepática moderada (Child-Pugh B) a grave (Child-Pugh C) de acordo com o sistema de pontuação de Child-Pugh.
  21. Qualquer anormalidade laboratorial de Grau 4 verificada.
  22. Qualquer anormalidade laboratorial aguda na triagem que, na opinião do investigador, impediria a participação do sujeito no estudo.
  23. Exposição a uma droga experimental (com exceção do HZN-825) ou vacina experimental dentro de 30 dias, 5 meias-vidas do agente de teste ou duas vezes a duração do efeito biológico do agente de teste, o que for mais longo, antes ao dia 1.
  24. Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, impeça a inscrição no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: HZN-825 300 mg uma vez ao dia (QD)
Dois comprimidos orais de 150 mg administrados pela manhã com uma refeição e dois comprimidos de placebo correspondentes administrados à noite com uma refeição; dose diária total 300 mg HZN-825.
Medicamento: HZN-825

Fase principal: Os participantes receberão HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID ou placebo correspondente por via oral de manhã e à noite com uma refeição por 52 semanas de acordo com o esquema de randomização.

Fase de extensão: Os participantes receberão HZN-825 150 mg de rótulo aberto por via oral de manhã e à noite com uma refeição por 52 semanas.
Experimental: HZN-825-300 mg duas vezes ao dia (BID)
Dois comprimidos orais de 150 mg administrados pela manhã com uma refeição e dois comprimidos orais de 150 mg administrados à noite com uma refeição; dose diária total 600 mg HZN-825.
Medicamento: HZN-825

Fase principal: Os participantes receberão HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID ou placebo correspondente por via oral de manhã e à noite com uma refeição por 52 semanas de acordo com o esquema de randomização.

Fase de extensão: Os participantes receberão HZN-825 150 mg de rótulo aberto por via oral de manhã e à noite com uma refeição por 52 semanas.
Comparador de Placebo: Placebo BID
Comprimidos de placebo correspondentes (2) administrados pela manhã com uma refeição e comprimidos de placebo correspondentes (2) administrados à noite com uma refeição; dose total de 4 comprimidos de placebo.
Medicamento: Placebo

Fase principal: Os participantes receberão HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID ou placebo correspondente por via oral de manhã e à noite com uma refeição por 52 semanas de acordo com o esquema de randomização.

Fase de Extensão: Os participantes que receberam placebo correspondente na Fase Principal receberão HZN-825 150 mg por via oral de manhã e à noite com uma refeição por 52 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase Principal: Alteração no FVC % Previsto desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: Linha de Base e Semana 52

A CVF foi avaliada com um dispositivo de sopro fornecido pelo Patrocinador. O melhor de 3 esforços foi definido como a CVF mais alta, obtida em qualquer um dos 3 sopros que cumpriam os critérios ATS/ERS, com um máximo de 8 manobras.

A CVF % prevista foi calculada tomando a medição de CVF observada e dividindo-a por um valor previsto multiplicado por 100 (% CVF prevista = (CVF observada/CVF prevista) x 100). O valor previsto é uma média do volume normal de CVF para uma pessoa do mesmo sexo, etnia, idade e altura.
Linha de Base e Semana 52
Fase de Extensão: Alteração no FVC % Previsto Desde a Linha de Base da OLE Até à Semana 104
Prazo: OLE baseline (Semana 52) e Semana 104

A linha de base do OLE foi definida como a última medição anterior à primeira dose de HZN-825 na fase de extensão.

A FVC foi avaliada utilizando um dispositivo de sopro fornecido pelo Patrocinador. O melhor de 3 esforços foi definido como a FVC mais alta, obtida em qualquer um dos 3 sopros que cumpriam os critérios da ATS/ERS, com um máximo de 8 manobras.

A FVC % prevista foi calculada tomando a medição da FVC observada e dividindo-a por um valor previsto multiplicado por 100 (% FVC prevista = (FVC observada/FVC prevista) x 100). O valor previsto é uma média do volume normal da FVC para uma pessoa do mesmo sexo, etnia, idade e altura.
OLE baseline (Semana 52) e Semana 104

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase Principal: Número de Participantes com uma Redução de FVC % Prevista ≥10% desde a Linha de Base na Semana 52
Prazo: Baseline e Semana 52

A CVF foi avaliada utilizando um dispositivo de sopro fornecido pelo Patrocinador. O melhor de 3 esforços foi definido como a CVF mais elevada, obtida em qualquer um dos 3 sopros que cumpriam os critérios da ATS/ERS, com um máximo de 8 manobras.

A CVF % prevista foi calculada tomando a medição observada da CVF e dividindo-a por um valor previsto multiplicado por 100 (% CVF prevista = (CVF observada/CVF prevista) x 100). O valor previsto é uma média do volume normal da CVF para uma pessoa do mesmo sexo, etnia, idade e altura.
Baseline e Semana 52
Fase Principal: Alteração nos Resultados do Teste de Caminhada de 6 Minutos (TC6M) da Linha de Base para a Semana 52
Prazo: Linha de Base e Semana 52
O 6MWT mede a distância que um sujeito consegue caminhar rapidamente numa superfície plana e dura em 6 minutos (distância de marcha de 6 minutos). Este teste avalia as respostas globais e integradas de todos os sistemas envolvidos durante o exercício, incluindo os sistemas pulmonar e cardiovascular, a circulação sistémica, a circulação periférica, o sangue, as unidades neuromusculares e o metabolismo muscular.
Linha de Base e Semana 52
Fase Principal: Alteração nos Pontuações do Questionário King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: Baseline e Semana 52
O K-BILD é um questionário de estado de saúde autoaplicado composto por 15 itens e uma escala de resposta Likert de 7 pontos que foi desenvolvido e validado especificamente para pacientes com FPI. Este questionário possui 3 domínios: psicológico, falta de ar e atividades e sintomas torácicos. Os domínios e a pontuação total do K-BILD variam de 0 a 100; 100 representa o melhor estado de saúde. Uma mudança positiva em relação à linha de base indica uma melhoria dos sintomas.
Baseline e Semana 52
Fase Principal: Alteração nos Pontos de Viver com FPI (L-FPI) da Linha de Base até à Semana 52
Prazo: Linha de Base e Semana 52
O L-IPF é um questionário validado que avalia os sintomas, os impactos da doença e a qualidade de vida relacionada com a saúde em indivíduos com FPI. Este questionário foi desenvolvido com contributos da FDA e compreende 2 módulos: um módulo de sintomas com 15 itens e 3 domínios (dispneia, tosse e energia), todos com um período recordatório de 24 horas, e um módulo de impactos com 20 itens e um período recordatório de 1 semana. A Pontuação Total de Sintomas e a Pontuação Total de Impactos foram transformadas para uma escala baseada em modelo que varia de 0 a 100, em que pontuações mais elevadas indicam maior comprometimento.
Linha de Base e Semana 52
Fase Principal: Alteração nos Pontos do Questionário de Tosse de Leicester (LCQ) da Linha de Base à Semana 52
Prazo: Linha de base até à Semana 52
O LCQ é um questionário reportado pelo paciente que avalia o impacto da tosse na qualidade de vida. O LCQ compreende 19 itens e demora 5 a 10 minutos a ser preenchido. Cada item avalia os sintomas ou o impacto dos sintomas nas últimas 2 semanas numa escala de Likert de 7 pontos. As pontuações em 3 domínios (físico, psicológico e social) são calculadas como uma média para cada domínio (intervalo: 1 a 7). Uma pontuação total (intervalo: 3 a 21) também é calculada somando as pontuações dos domínios. Pontuações mais elevadas indicam uma melhor qualidade de vida e uma alteração positiva em relação à linha de base indica uma melhoria na qualidade de vida.
Linha de base até à Semana 52
Fase Principal: Tempo até à Primeira Hospitalização Devida a Dificuldade Respiratória desde o Início até à Semana 52
Prazo: Até à Semana 52
A hospitalização por dificuldade respiratória foi definida como uma hospitalização não eletiva com duração superior a 24 horas num hospital, sala de emergência ou unidade de observação, devido a causas respiratórias que ocorrem após a randomização. Os eventos adversos identificados como causadores de hospitalização por dificuldade respiratória foram avaliados para confirmar que o evento e a hospitalização cumpriam os critérios estabelecidos. Os participantes que não experienciaram um evento de hospitalização foram considerados censurados.
Até à Semana 52
Fase Principal: Tempo até ao Primeiro Início do Endpoint Composto de Sobrevivência Livre de Progressão (SLP) desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: Até à Semana 52
O tempo até à progressão foi definido como a duração desde a data da primeira dose do medicamento do estudo até (a) à data da visita em que a FVC % prevista diminui ≥ 10% em relação à linha de base ou (b) à data da morte do participante, o que ocorreu primeiro. Os resultados foram apresentados com base na leitura de Kaplan-Meier com um corte no Dia 365.
Até à Semana 52
Fase Principal: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET)
Prazo: Do 1.ª dose até à última dose + 28 dias, a duração mediana (mín, máx) foi de 12,0 (1,0; 13,1) meses para a Fase Principal e de 7,0 (1,6; 13,2) meses para a Fase de Extensão.
Um TEAE foi qualquer ocorrência médica adversa num participante a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento. Um TEAE foi considerado um evento adverso grave (SAE) se resultou em qualquer um dos seguintes: morte; experiência que põe em risco a vida; incapacidade ou invalidez persistente ou significativa; hospitalização ou prolongamento da hospitalização; anomalia congénita ou defeito de nascença; evento medicamente importante que pode requerer intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados listados. Um evento adverso de interesse especial (AESI) foi um AE de preocupação científica e médica específica do HZN-825. A hipotensão ortostática foi considerada um AESI. Alterações clinicamente significativas nos sinais vitais, eletrocardiogramas, ecocardiogramas e testes laboratoriais registados após a administração do tratamento foram documentadas como TEAEs.
Do 1.ª dose até à última dose + 28 dias, a duração mediana (mín, máx) foi de 12,0 (1,0; 13,1) meses para a Fase Principal e de 7,0 (1,6; 13,2) meses para a Fase de Extensão.
Fase Central: Concentrações Pré e Pós-dose de HZN-825
Prazo: Dia 1 (2-4 horas após a primeira dose), Semana 4 (pré-dose), Semana 10, Semanas 16 e 28 (pré-dose e 2-4 horas pós-dose), e Semanas 40 e 52 (pré-dose para participantes que entram no OLE).
As concentrações pré e pós-dose de HZN-825 foram apresentadas.
Dia 1 (2-4 horas após a primeira dose), Semana 4 (pré-dose), Semana 10, Semanas 16 e 28 (pré-dose e 2-4 horas pós-dose), e Semanas 40 e 52 (pré-dose para participantes que entram no OLE).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

22 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

2 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HZNP-HZN-825-303
  • 2023-509784-24-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

Dados de pacientes individuais desidentificados para variáveis ​​necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação tiverem recebido autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão submetidos às autoridades reguladoras. Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e o(s) estudo(s) da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es). Em geral, a Amgen não concede pedidos externos de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto. As solicitações são analisadas por um comitê de assessores internos. Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final. Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados. Isto pode incluir dados anonimizados de pacientes individuais e/ou documentos de apoio disponíveis, contendo fragmentos de código de análise, quando fornecido nas especificações de análise. Mais detalhes estão disponíveis no URL abaixo.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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